Travere Therapeutics công bố sự chấp thuận hoàn toàn của FDA đối với Filspari (sparsentan), phương pháp điều trị không ức chế miễn dịch duy nhất làm chậm đáng kể sự suy giảm chức năng thận trong bệnh thận IgA

Theo dõi Drugslib trên
SAN DIEGO, ngày 05 tháng 9 năm 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Travere Therapeutics, Inc., (Nasdaq: TVTX) hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp toàn quyền phê duyệt cho Filspari® (sparsentan) để làm chậm sự suy giảm chức năng thận ở người lớn mắc IgAN nguyên phát có nguy cơ tiến triển bệnh. Filspari đã được phê duyệt cấp tốc vào tháng 2 năm 2023 dựa trên dấu hiệu thay thế của protein niệu. Sự phê duyệt hoàn toàn dựa trên kết quả xác nhận tích cực dài hạn từ Nghiên cứu PROTECT chứng minh rằng Filspari làm chậm đáng kể sự suy giảm chức năng thận trong hai năm so với irbesartan.

“Chúng tôi biết rằng hầu hết mọi người đều sống chung với căn bệnh này. IgAN có nguy cơ tiến triển bệnh và đang tìm kiếm một lựa chọn điều trị an toàn, hiệu quả và thuận tiện có thể giúp bảo tồn chức năng thận của họ. Hiện nay, sự chấp thuận hoàn toàn cho phép các bác sĩ tự tin kê đơn Filspari rộng rãi hơn như một phương pháp điều trị không ức chế miễn dịch, uống một lần mỗi ngày, có thể mang lại khả năng bảo tồn tốt hơn chức năng thận và thay thế tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại,” Tiến sĩ Eric Dube, chủ tịch cho biết. và giám đốc điều hành của Travere Therapeutics. “Với các hướng dẫn dự thảo gần đây của KDIGO đề xuất Filspari là một liệu pháp cơ bản nhắm vào thận và giảm mức protein niệu mục tiêu cho tất cả bệnh nhân IgAN xuống dưới 0,5 g/ngày hoặc 0,3 g/ngày – Filspari có vị thế tốt để trở thành phương pháp điều trị cơ bản cho IgAN cảnh quan phát triển. Chúng tôi rất biết ơn các bệnh nhân, người chăm sóc, nhà điều tra thử nghiệm lâm sàng, nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe và những người ủng hộ đã làm việc cùng với nhóm của chúng tôi tại Travere trong nhiều năm để giúp nâng cao tiêu chuẩn bảo vệ và giữ gìn sức khỏe thận cho những người mắc bệnh thận hiếm gặp.”

Filspari là loại thuốc không ức chế miễn dịch, dùng một lần mỗi ngày, trực tiếp nhắm vào tổn thương cầu thận ở thận bằng cách ngăn chặn hai con đường quan trọng dẫn đến tiến triển bệnh IgAN (endothelin-1 và angiotensin II).

Dữ liệu về hiệu quả trong hai năm có trong nhãn được FDA chấp thuận là phân tích nhằm mục đích điều trị (ITT) đã được sửa đổi và được FDA ưa thích, đánh giá dữ liệu từ tất cả các bệnh nhân bất kể việc ngừng điều trị . Trong phân tích cuối cùng trên 404 bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên, Filspari làm giảm đáng kể tốc độ suy giảm chức năng thận từ mức cơ bản đến Tuần 110 so với irbesartan. Trong phân tích ITT có trong nhãn, độ dốc eGFR trung bình từ đường cơ sở đến Tuần 110 là -3,0 mL/phút/1,73 m2/năm đối với Filspari và -4,2 mL/phút/1,73 m2/năm đối với irbesartan, tương ứng với mức ý nghĩa thống kê. hiệu quả xử lý là 1,2 mL/phút/1,73 m2/năm (p=0,0168). Hiệu quả điều trị tích cực đối với protein niệu so với irbesartan đối chứng tích cực được quan sát thấy ở Tuần 36 kéo dài trong khoảng thời gian đo lường hai năm. Các kết quả bổ sung từ Nghiên cứu PROTECT đã chứng minh lợi ích của Filspari đối với eGFR tuyệt đối tích lũy theo thời gian và đến Tuần 110 dẫn đến sự khác biệt 3,8 mL/phút/1,73 m2 trong mức thay đổi trung bình so với mức cơ bản giữa Filspari và irbesartan.

Kết quả từ Nghiên cứu PROTECT cho thấy Filspari được dung nạp tốt với hồ sơ an toàn được xác định rõ ràng và nhất quán trong tất cả các thử nghiệm lâm sàng được thực hiện cho đến nay. Sau khi hợp tác với FDA, Công ty dự kiến ​​sẽ gửi sNDA về khả năng sửa đổi REMS theo dõi gan.

“Là một bác sĩ đã cống hiến sự nghiệp của mình để điều trị cho các bệnh nhân mắc bệnh cầu thận Brad Rovin, M.D., giám đốc y tế tại Trung tâm Quản lý Nghiên cứu Lâm sàng của Đại học Bang Ohio, giám đốc, Khoa Thận và chỉ đạo, cho biết: thành viên ủy ban cho Nghiên cứu BẢO VỆ. “Sự phê duyệt này sẽ tạo điều kiện thuận lợi cho bệnh nhân tiếp cận với loại thuốc nhắm trực tiếp vào tổn thương ở thận, giảm protein niệu, thậm chí đến mức thuyên giảm hoàn toàn ở một số bệnh nhân và hiệu quả hơn phương pháp điều trị chăm sóc tiêu chuẩn hiện tại trong việc bảo tồn chức năng thận theo thời gian.” . Đây là một cột mốc rất thú vị trong quá trình phát triển phương pháp điều trị IgAN.”

“Việc Filspari được phê duyệt hoàn toàn ngày hôm nay mang lại hy vọng mới cho cộng đồng IgAN và tôi rất biết ơn về những tiến bộ đã đạt được trong việc mang đến cho bệnh nhân một lựa chọn điều trị mới có thể giúp bảo vệ thận của họ,” cho biết Bonnie Schneider, giám đốc điều hành và đồng sáng lập của Tổ chức Bệnh thận IgA.

Josh Tarnoff cho biết: “Chỉ định mở rộng và sự chấp thuận hoàn toàn của Filspari là tin đáng mừng đối với cộng đồng bệnh thận hiếm gặp”. , giám đốc điều hành của NephCure. “Chúng tôi đã chờ đợi rất lâu để có được một loại thuốc làm chậm quá trình tổn thương thận không thể hồi phục do IgAN và đánh giá cao sự lãnh đạo của Travere trong việc bảo vệ các tiêu chí mới cho IgAN, điều này đã thúc đẩy sự đổi mới đáng kể cho căn bệnh thận hiếm gặp này.”

Travere Therapeutics có chương trình hỗ trợ bệnh nhân toàn diện, Travere TotalCare®, nhằm mang lại trải nghiệm suôn sẻ cho bệnh nhân, người chăm sóc họ và nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe. Chương trình này cung cấp các dịch vụ, hỗ trợ và nguồn lực có thể giúp bệnh nhân hiểu IgAN, quản lý quy trình bảo hiểm, điền đơn thuốc và bắt đầu điều trị. Bệnh nhân hoặc nhà cung cấp dịch vụ có thể gọi 833-Filspari (833-345-7727) hoặc truy cập TravereTotalCare.com để tìm hiểu thêm.

Giới thiệu về Bệnh thận IgA

Bệnh thận IgA (IgAN), còn gọi là bệnh Berger, là một bệnh thận tiến triển hiếm gặp, đặc trưng bởi sự tích tụ globulin miễn dịch A (IgA), một loại protein giúp cơ thể chống lại nhiễm trùng trong thận. Sự lắng đọng IgA gây ra sự phá vỡ các cơ chế lọc bình thường ở thận, dẫn đến máu trong nước tiểu (tiểu máu), protein trong nước tiểu (protein niệu) và mất dần chức năng thận. Các triệu chứng khác của IgAN có thể bao gồm sưng (phù nề) và huyết áp cao.

IgAN là loại viêm cầu thận nguyên phát phổ biến nhất trên toàn thế giới và là nguyên nhân hàng đầu gây suy thận do bệnh cầu thận. IgAN ước tính ảnh hưởng đến 150.000 người ở Mỹ và là một trong những bệnh cầu thận phổ biến nhất ở châu Âu và Nhật Bản.

Giới thiệu về Nghiên cứu PROTECT

Nghiên cứu PROTECT là một trong những nghiên cứu can thiệp lớn nhất cho đến nay về bệnh thận IgA (IgAN) và thử nghiệm đối đầu giai đoạn 3 duy nhất trong bệnh thận hiếm gặp này. Đây là một thử nghiệm lâm sàng toàn cầu, ngẫu nhiên, đa trung tâm, mù đôi, song song, có đối chứng tích cực nhằm đánh giá tính an toàn và hiệu quả của 400 mg Filspari (sparsentan), so với 300 mg irbesartan, ở 404 bệnh nhân từ 18 tuổi trở lên. điều trị bằng IgAN và protein niệu dai dẳng mặc dù đã dùng ít nhất 50% liều tối đa trên nhãn và điều trị bằng ACE hoặc ARB được dung nạp tối đa.

Điểm cuối về hiệu quả chính cho phân tích tạm thời là sự thay đổi so với mức cơ bản về tỷ lệ protein/creatinine trong nước tiểu ở Tuần 36. Điểm cuối về hiệu quả phụ quan trọng trong phân tích cuối cùng là tốc độ thay đổi của eGFR trên 110 - khoảng thời gian một tuần sau khi bắt đầu điều trị ngẫu nhiên.

Thử nghiệm đã đáp ứng tiêu chí chính được xác định trước cho thấy rằng sau 36 tuần, bệnh nhân dùng Filspari đã đạt được mức giảm protein niệu trung bình so với mức cơ bản là 49,8% , so với mức giảm protein niệu trung bình so với mức ban đầu là 15,1% ở bệnh nhân điều trị bằng irbesartan (p<0,0001).

Dữ liệu về hiệu quả trong hai năm có trong nhãn được FDA chấp thuận là phân tích nhằm mục đích điều trị (ITT) đã được sửa đổi và được FDA ưa thích, đánh giá dữ liệu từ tất cả các bệnh nhân bất kể việc ngừng điều trị. Trong phân tích cuối cùng trên 404 bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên, Filspari đã giảm tỷ lệ suy giảm chức năng thận từ mức cơ bản đến Tuần 110 so với irbesartan. Độ dốc eGFR trung bình từ lúc ban đầu đến Tuần 110 là -3,0 mL/phút/1,73 m2/năm đối với Filspari và -4,2 mL/phút/1,73 m2/năm đối với irbesartan, tương ứng với hiệu quả điều trị có ý nghĩa thống kê là 1,2 mL/phút/1,73 m2/năm (p=0,0168).

Các kết quả bổ sung từ Nghiên cứu PROTECT đã chứng minh lợi ích của Filspari đối với eGFR tuyệt đối tích lũy theo thời gian và đến Tuần 110 mang lại kết quả là 3,8 mL/phút/ Chênh lệch 1,73 m2 về mức thay đổi trung bình so với ban đầu giữa Filspari và irbesartan.

Những bệnh nhân đã hoàn thành phần nghiên cứu mù đôi PROTECT về điều trị sẽ đủ điều kiện tham gia vào phần mở rộng nhãn mở của thử nghiệm.

Giới thiệu về liệu pháp Travere

Tại Travere Therapeutics, chúng tôi rất hiếm có sự sống. Chúng tôi là một công ty dược phẩm sinh học luôn hợp tác hàng ngày để giúp đỡ bệnh nhân, gia đình và người chăm sóc thuộc mọi hoàn cảnh khi họ đương đầu với căn bệnh hiếm gặp. Trên con đường này, chúng tôi biết nhu cầu về các lựa chọn điều trị là cấp thiết - đó là lý do tại sao nhóm toàn cầu của chúng tôi làm việc với cộng đồng bệnh hiếm gặp để xác định, phát triển và cung cấp các liệu pháp thay đổi cuộc sống. Để theo đuổi sứ mệnh này, chúng tôi không ngừng tìm cách hiểu những quan điểm đa dạng của những bệnh nhân hiếm gặp và can đảm tạo ra những con đường mới nhằm tạo ra sự khác biệt trong cuộc sống của họ và mang lại hy vọng - hôm nay và ngày mai. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập travere.com.

Filspari® (sparsentan) Chỉ định của Hoa Kỳ

Filspari (sparsentan) được chỉ định để làm chậm sự suy giảm chức năng thận ở người lớn mắc bệnh thận globulin miễn dịch nguyên phát (IgAN) có nguy cơ tiến triển bệnh.

< mạnh>THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNG

CẢNH BÁO TRONG HỘP: ĐỘC TÍNH GAN VÀ ĐỘC TÍNH PHÔI PHÔI

Vì nguy cơ nhiễm độc gan và dị tật bẩm sinh, Filspari chỉ khả dụng thông qua một chương trình hạn chế có tên là Filspari REMS. Theo Filspari REMS, người kê đơn, bệnh nhân và nhà thuốc phải đăng ký tham gia chương trình.

Nhiễm độc gan

Một số chất đối kháng thụ thể Endothelin (ERA) đã gây ra sự gia tăng aminotransferase, nhiễm độc gan và suy gan. Trong các nghiên cứu lâm sàng, mức tăng aminotransferase (ALT hoặc AST) ít nhất gấp 3 lần Giới hạn trên của mức bình thường (ULN) đã được quan sát thấy ở tới 3,5% bệnh nhân được điều trị bằng Filspari, bao gồm cả những trường hợp được xác nhận khi dùng lại.

Đo transaminase và bilirubin trước khi bắt đầu điều trị và hàng tháng trong 12 tháng đầu tiên, sau đó cứ 3 tháng một lần trong quá trình điều trị. Điều trị gián đoạn và theo dõi chặt chẽ những bệnh nhân có mức tăng aminotransferase cao hơn 3 lần ULN.

Nói chung nên tránh dùng Filspari ở những bệnh nhân có mức aminotransferase tăng cao (>3 lần ULN) tại cơ bản vì việc theo dõi nhiễm độc gan có thể khó khăn hơn và những bệnh nhân này có thể có nguy cơ cao bị nhiễm độc gan nghiêm trọng.

Độc tính với phôi-thai nhi

Filspari có thể gây dị tật bẩm sinh nghiêm trọng nếu bệnh nhân mang thai sử dụng dựa trên dữ liệu trên động vật. Do đó, cần phải thử thai trước khi bắt đầu điều trị, trong khi điều trị và một tháng sau khi ngừng điều trị bằng Filspari. Những bệnh nhân có thể mang thai phải sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trước khi bắt đầu điều trị, trong khi điều trị và trong một tháng sau khi ngừng điều trị bằng Filspari.

Chống chỉ định

Filspari chống chỉ định ở những bệnh nhân đang mang thai. Không dùng chung Filspari với thuốc ức chế thụ thể angiotensin (ARB), ERA hoặc aliskiren.

Cảnh báo và phòng ngừa

  • Độc tính trên gan: Tăng ALT hoặc AST ít nhất gấp 3 lần ULN đã được quan sát thấy ở tới 3,5% bệnh nhân được điều trị bằng Filspari, bao gồm cả các trường hợp được xác nhận khi dùng lại. Mặc dù không thấy đồng thời tăng bilirubin >2 lần ULN hoặc trường hợp suy gan ở bệnh nhân điều trị bằng Filspari, một số ERA đã gây ra tăng aminotransferase, nhiễm độc gan và suy gan. Để giảm nguy cơ nhiễm độc gan nghiêm trọng tiềm ẩn, hãy đo nồng độ aminotransferase trong huyết thanh và tổng lượng bilirubin trước khi bắt đầu điều trị và hàng tháng trong 12 tháng đầu, sau đó cứ 3 tháng một lần trong quá trình điều trị.
    • Khuyên bệnh nhân có các triệu chứng gợi ý nhiễm độc gan (buồn nôn, nôn, đau hạ sườn phải, mệt mỏi, chán ăn, vàng da, nước tiểu sẫm màu, sốt hoặc ngứa) ngừng điều trị bằng Filspari ngay lập tức và tìm kiếm sự chăm sóc y tế. Nếu nồng độ aminotransferase bất thường bất cứ lúc nào trong quá trình điều trị, hãy tạm dừng Filspari và theo dõi theo khuyến nghị.

    Chỉ cân nhắc sử dụng lại Filspari khi nồng độ men gan và bilirubin trở về giá trị trước điều trị và chỉ ở những bệnh nhân chưa có triệu chứng lâm sàng của nhiễm độc gan. Tránh bắt đầu dùng Filspari ở những bệnh nhân có aminotransferase tăng cao (>3x ULN) trước khi bắt đầu dùng thuốc vì việc theo dõi nhiễm độc gan ở những bệnh nhân này có thể khó khăn hơn và những bệnh nhân này có thể tăng nguy cơ bị nhiễm độc gan nghiêm trọng.

  • Độc tính đối với phôi thai: Filspari có thể gây hại cho thai nhi khi dùng cho phụ nữ mang thai bệnh nhân và chống chỉ định trong thời kỳ mang thai. Tư vấn cho những bệnh nhân có khả năng mang thai về nguy cơ tiềm ẩn đối với thai nhi. Thử thai trước khi bắt đầu điều trị bằng Filspari, hàng tháng trong khi điều trị và một tháng sau khi ngừng điều trị. Khuyên những bệnh nhân có khả năng mang thai nên sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trước khi bắt đầu điều trị, trong khi điều trị và trong một tháng sau khi ngừng điều trị bằng Filspari.
  • Filspari REMS: Do nguy cơ nhiễm độc gan và nhiễm độc phôi thai, Filspari chỉ được cung cấp thông qua một chương trình hạn chế có tên là Filspari REMS. Người kê đơn, bệnh nhân và nhà thuốc phải đăng ký tham gia chương trình REMS và tuân thủ tất cả các yêu cầu (www.Filsparirems.com).
  • Hạ huyết áp: Hạ huyết áp đã được quan sát thấy ở những bệnh nhân được điều trị bằng ARB và ERA. Tỷ lệ các tác dụng phụ liên quan đến hạ huyết áp cao hơn, một số trường hợp nghiêm trọng, bao gồm chóng mặt, ở những bệnh nhân điều trị bằng Filspari so với irbesartan. Ở những bệnh nhân có nguy cơ hạ huyết áp, hãy cân nhắc loại bỏ hoặc điều chỉnh các thuốc hạ huyết áp khác và duy trì tình trạng thể tích thích hợp. Nếu hạ huyết áp phát triển, mặc dù đã loại bỏ hoặc giảm các thuốc hạ huyết áp khác, hãy xem xét giảm liều hoặc ngừng dùng Filspari. Phản ứng hạ huyết áp thoáng qua không phải là chống chỉ định cho việc dùng thêm Filspari. Thuốc này có thể được dùng khi huyết áp đã ổn định.
  • Tổn thương thận cấp tính: Theo dõi chức năng thận định kỳ. Thuốc ức chế hệ thống renin-angiotensin (RAS) có thể gây tổn thương thận. Những bệnh nhân có chức năng thận có thể phụ thuộc một phần vào hoạt động của RAS (ví dụ: bệnh nhân bị hẹp động mạch thận, bệnh thận mãn tính, suy tim sung huyết nặng hoặc suy giảm thể tích) có thể có nguy cơ đặc biệt bị tổn thương thận cấp tính khi sử dụng Filspari. Hãy cân nhắc việc từ chối hoặc ngừng điều trị ở những bệnh nhân bị suy giảm chức năng thận đáng kể về mặt lâm sàng khi đang dùng Filspari.
  • Tăng kali máu: Theo dõi nồng độ kali huyết thanh định kỳ và điều trị thích hợp. Bệnh nhân mắc bệnh thận tiến triển, dùng đồng thời các thuốc tăng kali (ví dụ: bổ sung kali, thuốc lợi tiểu giữ kali) hoặc sử dụng các chất thay thế muối có chứa kali có nguy cơ cao bị tăng kali máu. Có thể cần phải giảm liều hoặc ngừng sử dụng Filspari.
  • Giữ chất lỏng: Tình trạng giữ chất lỏng có thể xảy ra với ERA , và đã được quan sát thấy trong các nghiên cứu lâm sàng với Filspari. Filspari chưa được đánh giá ở bệnh nhân suy tim. Nếu hiện tượng ứ nước đáng kể về mặt lâm sàng, hãy đánh giá bệnh nhân để xác định nguyên nhân và nhu cầu có thể bắt đầu hoặc thay đổi liều điều trị bằng thuốc lợi tiểu, sau đó xem xét điều chỉnh liều Filspari.
    • Các phản ứng phụ thường gặp nhất

    Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất ( ≥5%) là tăng kali máu, hạ huyết áp (bao gồm hạ huyết áp thế đứng), phù ngoại biên, chóng mặt, thiếu máu và tổn thương thận cấp tính.

    Tương tác thuốc

  • Các chất ức chế CYP3A mạnh và vừa phải: Tránh sử dụng đồng thời Filspari với chất ức chế CYP3A mạnh. Nếu không thể tránh được chất ức chế CYP3A mạnh, hãy ngừng điều trị bằng Filspari. Khi tiếp tục điều trị bằng Filspari, hãy cân nhắc việc chuẩn độ liều. Theo dõi huyết áp, kali huyết thanh, phù nề và chức năng thận thường xuyên khi dùng đồng thời với thuốc ức chế CYP3A vừa phải. Sử dụng đồng thời với chất ức chế CYP3A mạnh làm tăng mức phơi nhiễm thưa thớt, điều này có thể làm tăng nguy cơ phản ứng bất lợi của Filspari.
  • Chất gây cảm ứng CYP3A mạnh: Tránh sử dụng đồng thời với chất gây cảm ứng CYP3A mạnh. Sử dụng đồng thời với chất cảm ứng CYP3A mạnh sẽ làm giảm mức độ phơi nhiễm thưa thớt, điều này có thể làm giảm hiệu quả của Filspari.
  • Thuốc kháng axit và Chất khử axit: Dùng Filspari 2 giờ trước hoặc sau khi dùng thuốc kháng axit. Tránh sử dụng đồng thời các chất khử axit (chất đối kháng thụ thể histamine H2 và chất ức chế bơm proton PPI) với Filspari. Sparsentan có độ hòa tan phụ thuộc vào pH. Thuốc kháng axit hoặc chất khử axit có thể làm giảm mức độ tiếp xúc với thưa thớt, điều này có thể làm giảm hiệu quả của Filspari.
  • Non- Thuốc chống viêm steroid (NSAID), bao gồm các chất ức chế chọn lọc Cyclooxygenase-2 (COX-2): Theo dõi các dấu hiệu suy giảm chức năng thận khi sử dụng đồng thời với NSAID (bao gồm cả thuốc ức chế COX-2 chọn lọc). Ở những bệnh nhân bị suy giảm thể tích (kể cả những người đang điều trị bằng thuốc lợi tiểu) hoặc bị suy giảm chức năng thận, việc sử dụng đồng thời NSAID (bao gồm cả thuốc ức chế chọn lọc COX-2) với các thuốc đối kháng thụ thể angiotensin II có thể dẫn đến suy giảm chức năng thận, bao gồm cả suy thận. .
  • Các chất nền CYP2B6, 2C9 và 2C19: Theo dõi hiệu quả của sử dụng đồng thời các chất nền CYP2B6, 2C9 và 2C19 và xem xét điều chỉnh liều lượng theo Thông tin kê đơn. Sparsentan làm giảm sự tiếp xúc của các chất nền này, điều này có thể làm giảm hiệu quả liên quan đến các chất nền này.
  • P -gp và BCRP Chất nền: Tránh sử dụng đồng thời các chất nền nhạy cảm của P-gp và BCRP với Filspari. Sparsentan có thể làm tăng sự tiếp xúc của các chất vận chuyển này, điều này có thể làm tăng nguy cơ xảy ra các phản ứng bất lợi liên quan đến các chất nền này.
  • Tác nhân Tăng Kali huyết thanh: Theo dõi kali huyết thanh thường xuyên ở những bệnh nhân được điều trị bằng Filspari và các thuốc khác làm tăng kali huyết thanh. Sử dụng đồng thời Filspari với thuốc lợi tiểu tiết kiệm kali, chất bổ sung kali, chất thay thế muối có chứa kali hoặc các thuốc khác làm tăng nồng độ kali trong huyết thanh có thể dẫn đến tăng kali máu.
    • Tuyên bố hướng tới tương lai

    Thông cáo báo chí này có chứa “các tuyên bố hướng tới tương lai” như thuật ngữ đó được định nghĩa trong Vụ kiện chứng khoán tư nhân Đạo luật Cải cách năm 1995. Không giới hạn những điều đã nói ở trên, những tuyên bố này thường được xác định bằng các từ “đi đúng hướng”, “định vị”, “mong đợi”, “sẽ”, “sẽ”, “có thể”, “có thể”, “tin tưởng”, “dự đoán”, “kế hoạch”, “kỳ vọng”, “dự định”, “tiềm năng” hoặc các cách diễn đạt tương tự. Ngoài ra, việc thể hiện chiến lược, dự định hay kế hoạch cũng là những tuyên bố hướng tới tương lai. Những tuyên bố hướng tới tương lai như vậy bao gồm nhưng không giới hạn ở các tham chiếu đến: định vị Filspari có khả năng trở thành dịch vụ chăm sóc nền tảng trong IgAN và có khả năng thay thế tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại; kỳ vọng về việc tiếp tục ra mắt thương mại Filspari, kỳ vọng về hành vi kê đơn, khả năng tiếp cận bệnh nhân và các vấn đề liên quan; các tuyên bố liên quan đến kế hoạch tham gia với FDA và kế hoạch đệ trình sNDA về khả năng sửa đổi REMS theo dõi gan; và các tuyên bố liên quan đến hướng dẫn của KDIGO. Những tuyên bố hướng tới tương lai như vậy dựa trên những kỳ vọng hiện tại và liên quan đến những rủi ro và sự không chắc chắn vốn có, bao gồm các yếu tố có thể trì hoãn, chuyển hướng hoặc thay đổi bất kỳ yếu tố nào trong số đó và có thể khiến kết quả và kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kỳ vọng hiện tại. Không có tuyên bố hướng tới tương lai có thể được đảm bảo. Trong số các yếu tố có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kết quả được nêu trong các tuyên bố hướng tới tương lai là những rủi ro và sự không chắc chắn liên quan đến quá trình xem xét và phê duyệt theo quy định, cũng như những rủi ro và sự không chắc chắn liên quan đến hoạt động kinh doanh và tài chính của Công ty nói chung, sự thành công của các sản phẩm thương mại cũng như những rủi ro và sự không chắc chắn liên quan đến giai đoạn lâm sàng và tiền lâm sàng. Cụ thể, Công ty phải đối mặt với những rủi ro liên quan đến việc triển khai thương mại liên tục của Filspari, sự chấp nhận của thị trường đối với các sản phẩm thương mại của mình bao gồm hiệu quả, độ an toàn, giá cả, hoàn trả và lợi ích so với các liệu pháp cạnh tranh, cũng như rủi ro liên quan đến việc phát triển và thực hiện thành công các chiến lược thương mại. cho những sản phẩm như vậy, bao gồm cả Filspari. Những rủi ro và sự không chắc chắn mà Công ty phải đối mặt liên quan đến quy trình giai đoạn lâm sàng và tiền lâm sàng bao gồm rủi ro rằng các ứng viên lâm sàng của Công ty sẽ không được coi là an toàn hoặc hiệu quả và các thử nghiệm lâm sàng hiện tại hoặc dự đoán trong tương lai sẽ không được tiến hành theo kế hoạch. Công ty cũng phải đối mặt với rủi ro là sẽ không thể huy động thêm nguồn vốn cần thiết để hoàn thành việc phát triển bất kỳ hoặc tất cả các sản phẩm ứng cử viên của mình, bao gồm cả do các điều kiện kinh tế vĩ mô; rủi ro liên quan đến việc Công ty phải phụ thuộc vào các nhà thầu cung cấp thuốc lâm sàng và sản xuất thương mại; những điều không chắc chắn liên quan đến thời hạn bảo hộ và độc quyền bằng sáng chế cũng như quyền sở hữu trí tuệ của bên thứ ba; rủi ro liên quan đến tương tác pháp lý; và những rủi ro cũng như sự không chắc chắn liên quan đến các sản phẩm cạnh tranh, bao gồm cả sự cạnh tranh chung hiện tại và tiềm ẩn trong tương lai với một số sản phẩm của Công ty, cũng như những thay đổi về công nghệ có thể hạn chế nhu cầu đối với các sản phẩm của Công ty. Công ty cũng phải đối mặt với những rủi ro bổ sung liên quan đến các điều kiện kinh tế vĩ mô và toàn cầu, bao gồm dịch bệnh và đại dịch y tế, bao gồm các rủi ro liên quan đến sự gián đoạn tiềm ẩn đối với các thử nghiệm lâm sàng, hoạt động thương mại hóa, chuỗi cung ứng và hoạt động sản xuất. Bạn nên thận trọng không nên phụ thuộc quá mức vào những tuyên bố hướng tới tương lai này vì có những yếu tố quan trọng có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kết quả trong các tuyên bố hướng tới tương lai, nhiều yếu tố trong số đó nằm ngoài tầm kiểm soát của chúng tôi. Công ty không có nghĩa vụ phải cập nhật công khai bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào, cho dù là do thông tin mới, sự kiện trong tương lai hay lý do khác. Nhà đầu tư có thể tham khảo phần thảo luận đầy đủ về rủi ro và sự không chắc chắn, bao gồm cả phần dưới tiêu đề “Các yếu tố rủi ro”, như được đưa vào Mẫu 10-K, Mẫu 10-Q gần đây nhất của Công ty và các hồ sơ khác gửi lên Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch.

    Nguồn: Travere Therapeutics, Inc.

    Đã đăng : 2024-09-11 09:39

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến