Kezelés N-acetil-L-leucinnal, amely jótékony hatással van a Niemann-Pick-kórra

Orvosilag felülvizsgálta a Drugs.com.

Elana Gotkine HealthDay Reporter

CSÜTÖRTÖK, febr. 2024. 1. – A február 1-i számban megjelent tanulmány szerint a 12 hetes N-acetil-L-leucin (NALL) kezelés jobb neurológiai állapotot eredményez, mint a placebo a genetikailag igazolt C típusú Niemann-Pick-betegségben. Tatiana Bremova-Ertl, M.D., Ph.D., a svájci Berni Egyetemi Kórházból, és munkatársai véletlenszerűen 60, 4 éves vagy annál idősebb beteget jelöltek ki genetikailag igazolt Niemann-nal. - Válassza ki a C típusú betegséget úgy, hogy 12 hétig NALL-t, majd 12 hét placebót kap, vagy 12 hét placebót, majd 12 hét NALL-t 1:1 arányban.

A kutatók azt találták, hogy az átlag az ataxia értékelési és értékelési skála összpontszámának változása a kiindulási értékhez képest –1,97 ± 2,43 és –0,60 ± 2,39 pont volt 12 hetes NALL és placebo kezelés után (a legkisebb négyzetes átlag különbség, –1,28 pont). A másodlagos végpontok esetében az eredmények általában alátámasztották az elsődleges elemzés eredményeit; ezeket azonban nem korrigálták többszörös összehasonlításhoz. A nemkívánatos események hasonló előfordulását figyelték meg a NALL és a placebo esetében; nem jelentettek a kezeléssel összefüggő súlyos nemkívánatos eseményeket.

"Ebben a 3. fázisú vizsgálatban, amelyben C típusú Niemann-Pick-betegségben szenvedő betegek vettek részt, a NALL-kezelés 12 héten keresztül csökkentette a neurológiai jeleket és tüneteket a placebóhoz képest" - írják a szerzők.

A tanulmány az IntraBio finanszírozza.

Absztrakt/Teljes szöveg (előfizetés vagy fizetés lehet kötelező)

Szerkesztői (előfizetés vagy fizetés szükséges lehet )

Felelősség kizárása: Az orvosi cikkekben található statisztikai adatok általános tendenciákat mutatnak be, és nem egyénekre vonatkoznak. Az egyéni tényezők nagyon eltérőek lehetnek. Mindig kérjen személyre szabott orvosi tanácsot egyéni egészségügyi döntéseihez.

Forrás: HealthDay

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak