การรักษาด้วย N-Acetyl-L-Leucine มีประโยชน์ต่อโรค Niemann-Pick

ตรวจสอบทางการแพทย์โดย Drugs.com

โดย Elana Gotkine HealthDay Reporter

วันพฤหัสบดี ก.พ. 1 ก.พ. 2567 -- การรักษาด้วย N-acetyl-L-leucine (NALL) เป็นเวลา 12 สัปดาห์จะให้ผลทางระบบประสาทได้ดีกว่ายาหลอกในผู้ป่วยที่เป็นโรค Niemann-Pick ชนิด C ที่ได้รับการยืนยันทางพันธุกรรม ตามการศึกษาที่ตีพิมพ์ในฉบับวันที่ 1 กุมภาพันธ์ ของ New England Journal of Medicine

นพ. Tatiana Bremova-Ertl จาก University Hospital Bern ในสวิตเซอร์แลนด์ และเพื่อนร่วมงานสุ่มมอบหมายผู้ป่วย 60 รายอายุ 4 ปีขึ้นไปที่ได้รับการยืนยันทางพันธุกรรมของ Niemann -เลือกโรคประเภท C เพื่อรับ NALL 12 สัปดาห์ ตามด้วยยาหลอก 12 สัปดาห์ หรือรับยาหลอก 12 สัปดาห์ ตามด้วย NALL 12 สัปดาห์ ในอัตราส่วน 1:1

นักวิจัยพบว่าค่าเฉลี่ย การเปลี่ยนแปลงจากพื้นฐานในระดับการประเมินและการจัดอันดับคะแนนรวมของ Ataxia คือ −1.97 ± 2.43 และ −0.60 ± 2.39 คะแนน หลังจาก 12 สัปดาห์หลังจากได้รับ NALL และยาหลอก ตามลำดับ (ค่าเฉลี่ยกำลังสองน้อยที่สุดคือ -1.28 คะแนน) สำหรับจุดสิ้นสุดรอง โดยทั่วไปแล้วผลลัพธ์จะสนับสนุนข้อค้นพบในการวิเคราะห์เบื้องต้น อย่างไรก็ตาม สิ่งเหล่านี้ไม่ได้ถูกปรับเปลี่ยนเพื่อการเปรียบเทียบหลายรายการ อุบัติการณ์ของเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่คล้ายคลึงกันเกิดขึ้นกับ NALL และยาหลอก; ไม่มีรายงานเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่เกี่ยวข้องกับการรักษา

"ในการทดลองระยะที่ 3 ที่เกี่ยวข้องกับผู้ป่วยที่เป็นโรค Niemann-Pick ประเภท C การรักษาด้วย NALL ช่วยลดอาการและอาการทางระบบประสาทได้ เมื่อเทียบกับยาหลอกในระยะเวลา 12 สัปดาห์" ผู้เขียนเขียน

การศึกษาครั้งนี้ ได้รับทุนจาก IntraBio

บทคัดย่อ/ข้อความฉบับเต็ม (สมัครสมาชิกหรือชำระเงินได้ จำเป็น)

บทบรรณาธิการ (อาจต้องสมัครสมาชิกหรือชำระเงิน )

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ: ข้อมูลทางสถิติในบทความทางการแพทย์ให้แนวโน้มทั่วไปและไม่เกี่ยวข้องกับบุคคล ปัจจัยส่วนบุคคลอาจแตกต่างกันอย่างมาก ขอคำแนะนำทางการแพทย์เฉพาะบุคคลเสมอเพื่อการตัดสินใจด้านการดูแลสุขภาพส่วนบุคคล

ที่มา: HealthDay

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม