Điều trị bằng N-Acetyl-L-Leucine có lợi cho bệnh Niemann-Pick

Theo dõi Drugslib trên

Được đánh giá về mặt y tế bởi Drugs.com.

Bởi Elana Gotkine HealthDay Phóng viên

THỨ NĂM, tháng 2 Theo một nghiên cứu được công bố trên số ra ngày 1 tháng 2 năm 2024 - Điều trị bằng N-acetyl-L-leucine (NALL) trong 12 tuần mang lại tình trạng thần kinh tốt hơn so với giả dược ở những bệnh nhân mắc bệnh Niemann-Pick loại C đã được xác nhận về mặt di truyền. của Tạp chí Y học New England.

Tatiana Bremova-Ertl, M.D., Ph.D., từ Bệnh viện Đại học Bern ở Thụy Sĩ, và các đồng nghiệp đã phân ngẫu nhiên 60 bệnh nhân từ 4 tuổi trở lên có Niemann đã được xác nhận về mặt di truyền -Chọn bệnh loại C để nhận 12 tuần NALL, sau đó là 12 tuần dùng giả dược hoặc nhận 12 tuần dùng giả dược, sau đó là 12 tuần dùng NALL theo tỷ lệ 1:1.

Các nhà nghiên cứu nhận thấy rằng giá trị trung bình thay đổi so với ban đầu trong Thang đánh giá và xếp hạng tổng điểm của Ataxia lần lượt là −1,97 ± 2,43 và −0,60 ± 2,39 điểm sau 12 tuần dùng NALL và giả dược (chênh lệch trung bình bình phương nhỏ nhất, −1,28 điểm). Đối với các điểm cuối thứ cấp, kết quả nhìn chung ủng hộ những phát hiện trong phân tích chính; tuy nhiên, những điều này không được điều chỉnh cho nhiều so sánh. Tỷ lệ tác dụng phụ tương tự đã được quan sát thấy với NALL và giả dược; không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến điều trị được báo cáo.

Các tác giả viết: "Trong thử nghiệm giai đoạn 3 này với những bệnh nhân mắc bệnh Niemann-Pick loại C, điều trị bằng NALL làm giảm các dấu hiệu và triệu chứng thần kinh so với giả dược trong 12 tuần".

Nghiên cứu này cho thấy được tài trợ bởi IntraBio.

Tóm tắt/Toàn văn (có thể đăng ký hoặc thanh toán bắt buộc)

Biên tập (có thể yêu cầu đăng ký hoặc thanh toán )

Tuyên bố từ chối trách nhiệm: Dữ liệu thống kê trong các bài báo y tế cung cấp các xu hướng chung và không liên quan đến cá nhân. Các yếu tố cá nhân có thể khác nhau rất nhiều. Luôn tìm kiếm lời khuyên y tế cá nhân cho các quyết định chăm sóc sức khỏe cá nhân.

Nguồn: HealthDay

Đã đăng : 2024-02-02 04:15

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến