Két új tanulmány rámutat a génterápia ígéretére a magas koleszterinszint esetén

Kövesse a Drugslib-et

Orvosilag felülvizsgálta Carmen Pope, BPharm. Utolsó frissítés: 2023. november 13.

Robin Foster HealthDay Reporter

HÉTFŐ, 2023. november 13. (Healthday News) – Az új, úttörő kutatások során két új génszerkesztő kezelést találtak biztonságosnak és hatékonynak, amelyek a betegségre genetikailag hajlamos emberek veszélyesen magas koleszterinszintjét célozzák meg.

Míg az olyan erős gyógyszerek, mint a sztatinok, a legtöbb embernél segíthetnek a koleszterinszint kezelésében, nem tudják kezelni azokat, akiknek olyan génjeik vannak, amelyek hajlamosítják őket szívbetegségekre. De a tanulmánypár, amelyet vasárnap mutattak be az American Heart Association (AHA) éves találkozóján Philadelphiában, egy nap megváltoztathatja a helyzetet.

Mindkét kezelés esetében további évekig tartó kutatásra lesz szükség, mielőtt az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala egyáltalán fontolóra venné azok jóváhagyását, de ez nem csökkentette a szívszakértők izgalmát.

"Nincs más kategória, mint forradalmi" Dr. Hugh Cassiere, a New York-i Northwell Cardiovascular Institute South Shore Egyetemi Kórház kritikus ellátásért felelős igazgatója elmondta az NBC News-nak. Egyik vizsgálatban sem vett részt.

Az egyik kezelés, a bostoni székhelyű Verve Therapeuticstól, olyan génszerkesztési megközelítést alkalmaz, amely a PCSK9 gént célozza meg, és apró változtatásokat hajt végre a génen. A hatás egy állandó radírhoz hasonlít, amely törli a gén azon képességét, hogy növelje a koleszterinszintet, a Verve társalapítója és vezérigazgatója, Dr. – mondta Sekar Kathiresan az NBC Newsnak.

Elméletileg az egyszeri kezelésnek egy életen át kell tartania.

"A rossz koleszterinszint csökkentésére szolgáló, napi tabletták vagy évtizedeken át tartó időszakos injekciók helyett ez a tanulmány feltárja egy új kezelési lehetőség lehetőségét – egy egykúrás terápiát, amely évtizedekre mély LDL-C-csökkenést eredményezhet" szerző Dr. Andrew Bellinger, a Verve tudományos főigazgatója elmondta az AHA hírközlemény.

Verve preinary7">preinary7">preinary71#!/6 >, a 10 beteg többsége olyan dózist kapott, amely nem okozott mérhető különbséget az LDL-szintjükben, hárman azonban magasabb dózist kaptak. Azoknál a betegeknél az LDL-koleszterinszint több mint felére csökkent.

Verve kutatásai a családi hiperkoleszterinémiának nevezett genetikai betegségben szenvedőkre korlátozódtak, amelyekben a koleszterinszint születéstől fogva magas. Sok ilyen beteg szenved szívrohamon a 30-as vagy 40-es éveiben.

Kathiresan, egy kardiológus, aki egykor a Massachusettsi Általános Kórházban dolgozott, az NBC News-nak elmondta, hogy régóta arra összpontosítja kutatásait, hogy megértse, egyes emberek miért kapnak szívrohamot fiatalon, mások miért nem. Családjában erősen magas koleszterinszint szerepelt, testvére 2012-ben, 40 évesen szívrohamban meghalt.

Ekkor döntött úgy Kathiresan, hogy „megpróbál kifejleszteni egy olyan terápiát, amely el tudja kerülni az olyan tragédiákat, mint ami a családomban történt”.

A szakértők üdvözölték az új technológia ígéretét.

"Bár nagyobb és hosszabb távú vizsgálatokra van szükség a hatékonyság, a tartósság és a biztonságosság értékeléséhez, ez a szív- és érrendszeri betegségekre irányuló terápiás géncélzás korszakának hajnala" Dr. Sahil Parikh, a New York-i Columbia Egyetem Irving Orvosi Központjának endovaszkuláris szolgáltatásokért felelős igazgatója elmondta az NBC News-nak.

A magas koleszterinszint elleni második új génterápia eredményeit is bemutatták az AHA vasárnapi ülésén.

Az előzetes eredmények korai bepillantást engednek abba, hogy mi lehet az első kezelés a lipoprotein(a) nevű, különösen veszélyes koleszterin esetében.

Az ilyen típusú koleszterinszinttel rendelkező személyeknél rendkívül nagy a kockázata annak, hogy a koleszterin eltömíti az artériáikat. Ennek az az oka, hogy az Lp(a) az LDL-koleszterinhez kötődik, így ezek az LDL-részecskék még ragadósabbak, és nagyobb valószínűséggel plakkot okoznak.

Az állapot genetikai eredetű, így az étrend és a testmozgás nem számít.

"Ha további vizsgálatok azt mutatják, hogy ez a gyógyszer – a lepodisiran – biztonságos, és csökkentheti a szívrohamok és a stroke előfordulását, az jó hír lenne a betegek számára, mert kiküszöböl egy olyan kockázati tényezőt, amelyet nem tudtunk kezelni" szerző Dr. Steve Nissen, az ohiói Cleveland Clinic Heart, Vascular & Thoracic Institute akadémiai igazgatója elmondta az AHA hírközlemény.

Nissen és kollégái kipróbálták a lepodisiran nevű gyógyszert, amely az mRNS-t célozza meg. Ebben az esetben az mRNS utasítja a szervezetet, hogy termeljen Lp(a-t), de a gyógyszer leállítja ezt a folyamatot.

Nissen tanulmánya kicsi volt, mindössze 48 felnőttet vont be az Egyesült Államokban és Szingapúrban. Mindegyikben nagyon magas volt az Lp(a) szint. Összességében a gyógyszer biztonságosnak bizonyult, jelentős mellékhatások nélkül.

A gyógyszer azonban felülmúlta a várakozásokat, és drámaian csökkentette az Lp(a)-szintjüket. A tanulmány megállapította, hogy egyetlen lövés több mint 94%-kal csökkentette az Lp(a)-t közel egy évre.

Az eredményeket november 12-én tették közzé az Journal of the American Medical Association-ban.

"Ez valóban sok reményt ad az emelkedett lipoprotein(a)-szintű betegek számára" - mondta Nissen az NBC Newsnak. "A lehető leggyorsabban dolgozunk, mert naponta halnak meg betegek e betegség miatt. Nem tudtuk kezelni, és ezen változtatnunk kell."

Az NBC News jelentése szerint 64 millió amerikainak emelkedett Lp(a) szintje, leggyakrabban afrikai és dél-ázsiai származású.

Nissen azt jósolta, hogy a lepodiziránt egy napon „évi vakcinaszerű kezelésként fogják használni erre a korábban kezelhetetlen rendellenességre”.

Források

  • Az American Medical Association folyóirata, 2023. november 12.
  • NBC News

    • Felelősség kizárása: Az orvosi cikkekben található statisztikai adatok általános tendenciákat mutatnak be, és nem egyénekre vonatkoznak. Az egyéni tényezők nagyon eltérőek lehetnek. Mindig kérjen személyre szabott orvosi tanácsot egyéni egészségügyi döntéseihez.

    Forrás: HealthDay

    Elküldve : 2023-11-13 21:12

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak