การศึกษาใหม่สองชิ้นชี้ไปที่คำมั่นสัญญาของการบำบัดด้วยยีนสำหรับคอเลสเตอรอลสูง

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ตรวจสอบทางการแพทย์โดย Carmen Pope, BPharm อัปเดตล่าสุดเมื่อวันที่ 13 พ.ย. 2023

โดย Robin Foster HealthDay Reporter

วันจันทร์ที่ 13 พ.ย. 2023 (Healthday News) -- พบว่าวิธีการรักษาด้วยการแก้ไขยีนแบบใหม่ 2 วิธีซึ่งมุ่งเป้าไปที่ระดับคอเลสเตอรอลที่สูงจนเป็นอันตรายในผู้ที่มีความผิดปกติทางพันธุกรรมต่ออาการดังกล่าว พบว่าปลอดภัยและมีประสิทธิภาพในการวิจัยใหม่ที่ก้าวล้ำ< /พี>

แม้ว่ายาออกฤทธิ์เช่นสแตตินสามารถช่วยควบคุมคอเลสเตอรอลในคนส่วนใหญ่ได้ แต่ก็ไม่สามารถรักษาผู้ที่มียีนที่โน้มเอียงไปสู่ปัญหาหัวใจได้ แต่การศึกษาทั้งสองซึ่งนำเสนอในวันอาทิตย์ที่การประชุมประจำปีของ American Heart Association (AHA) ในฟิลาเดลเฟีย วันหนึ่งอาจเปลี่ยนแปลงสิ่งนั้นได้

การรักษาทั้งสองวิธีต้องใช้เวลาหลายปีในการวิจัยเพิ่มเติมก่อนที่สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาจะพิจารณาอนุมัติด้วยซ้ำ แต่นั่นไม่ได้ลดความตื่นเต้นในหมู่ผู้เชี่ยวชาญด้านหัวใจ

"ไม่มีทางที่จะจัดหมวดหมู่สิ่งนี้ได้นอกจากการปฏิวัติ" ดร. Hugh Cassiere ผู้อำนวยการฝ่ายบริการดูแลผู้ป่วยวิกฤติที่โรงพยาบาลมหาวิทยาลัย South Shore สถาบัน Northwell Cardiovascular Institute ในนิวยอร์ก กล่าวกับ NBC News เขาไม่ได้เกี่ยวข้องกับการศึกษาใดเลย

หนึ่งในการรักษาจาก Verve Therapeutics ในบอสตัน ใช้วิธีการแก้ไขยีนที่มีเป้าหมายไปที่ยีน PCSK9 ซึ่งทำให้เกิดการเปลี่ยนแปลงเล็กน้อยในยีน ผลลัพธ์ที่ได้จะคล้ายกับยางลบถาวร ซึ่งจะลบความสามารถของยีนในการกระตุ้นให้ระดับคอเลสเตอรอลเพิ่มขึ้น ผู้ร่วมก่อตั้งและซีอีโอของ Verve ดร. Sekar Kathiresan บอกกับ NBC News

ตามทฤษฎีแล้ว การรักษา เพียงครั้งเดียวควรจะคงอยู่ตลอดชีวิต

“แทนที่จะรับประทานยาเม็ดรายวันหรือการฉีดยาเป็นระยะๆ เป็นเวลาหลายทศวรรษเพื่อลดคอเลสเตอรอลชนิดไม่ดี การศึกษาครั้งนี้เผยให้เห็นถึงศักยภาพของทางเลือกการรักษาแบบใหม่ ซึ่งเป็นการบำบัดแบบคอร์สเดียวที่อาจนำไปสู่การลด LDL-C ในระดับลึกมานานหลายทศวรรษ” การศึกษาระดับสูง ผู้เขียน ดร. Andrew Bellinger ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายวิทยาศาสตร์ของ Verve กล่าวใน AHA ข่าวประชาสัมพันธ์

ในการศึกษาเบื้องต้น ผู้ป่วยส่วนใหญ่จาก 10 รายได้รับขนานยาที่ไม่ได้สร้างความแตกต่างที่วัดได้ในระดับ LDL แต่มี 3 รายได้รับในขนาดที่สูงกว่า ในผู้ป่วยเหล่านั้น ระดับคอเลสเตอรอล LDL ลดลงมากกว่าครึ่ง

การวิจัยของ Verve จำกัดเฉพาะผู้ที่มีภาวะทางพันธุกรรมที่เรียกว่าไขมันในเลือดสูงในครอบครัว ซึ่งมีระดับคอเลสเตอรอลสูงตั้งแต่แรกเกิด ผู้ป่วยเหล่านี้จำนวนมากประสบภาวะหัวใจวายในช่วงอายุ 30 หรือ 40 ปี

Kathiresan แพทย์หทัยวิทยาที่เคยทำงานที่โรงพยาบาล Massachusetts General Hospital บอกกับ NBC News ว่าเขามุ่งเน้นการวิจัยมานานแล้วในการทำความเข้าใจว่าทำไมคนบางคนถึงมีอาการหัวใจวายตั้งแต่อายุยังน้อย และคนอื่นๆ ก็ไม่เป็นเช่นนั้น เนื่องจากมีประวัติคอเลสเตอรอลสูงในครอบครัวมาอย่างยาวนาน พี่ชายของเขาเสียชีวิตด้วยอาการหัวใจวายเมื่ออายุ 40 ปีในปี 2012

นั่นคือตอนที่ Kathiresan ตัดสินใจ "พยายามพัฒนาวิธีการบำบัดที่สามารถหลีกเลี่ยงโศกนาฏกรรมได้เหมือนกับสิ่งที่เกิดขึ้นในครอบครัวของฉัน"

ผู้เชี่ยวชาญยินดีกับคำมั่นสัญญาของเทคโนโลยีใหม่

"ในขณะที่ต้องมีการศึกษาในวงกว้างและระยะยาวเพื่อประเมินทั้งประสิทธิผล ความคงทน และความปลอดภัย แต่นี่ควรเป็นจุดเริ่มต้นแห่งยุคของยีนบำบัดที่มุ่งเป้าไปที่โรคหลอดเลือดหัวใจ" ดร. Sahil Parikh ผู้อำนวยการฝ่ายบริการสอดสายหลอดเลือดที่ Columbia University Irving Medical Center ในนิวยอร์กซิตี้ กล่าวกับ NBC News

ข้อค้นพบเกี่ยวกับยีนบำบัดชนิดใหม่ครั้งที่สองสำหรับคอเลสเตอรอลสูงได้ถูกนำเสนอในการประชุม AHA เมื่อวันอาทิตย์

ผลลัพธ์เบื้องต้นช่วยให้มองเห็นได้คร่าวๆ ว่าอะไรอาจเป็นวิธีแรกในการรักษาคอเลสเตอรอลชนิดที่เป็นอันตรายอย่างยิ่งที่เรียกว่าไลโปโปรตีน (a)

ผู้ที่มีระดับคอเลสเตอรอลชนิดนี้ในระดับสูงมีความเสี่ยงสูงที่จะเกิดการอุดตันของหลอดเลือดแดง นั่นเป็นเพราะว่า Lp(a) เกาะติดกับคอเลสเตอรอลชนิด LDL ทำให้อนุภาคของ LDL เหล่านั้นเหนียวแน่นยิ่งขึ้นและมีแนวโน้มที่จะก่อให้เกิดคราบพลัคมากขึ้น

ภาวะนี้เป็นทางพันธุกรรม ดังนั้นการรับประทานอาหารและการออกกำลังกายจึงไม่สร้างความแตกต่าง

“หากการทดลองเพิ่มเติมแสดงให้เห็นว่ายา Lepodisiran นี้ปลอดภัยและสามารถลดอาการหัวใจวายและโรคหลอดเลือดสมองได้ มันจะเป็นข่าวดีสำหรับผู้ป่วยเพราะช่วยขจัดปัจจัยเสี่ยงที่เราไม่สามารถรักษาได้” การศึกษาวิจัยหลัก ผู้เขียน ดร. Steve Nissen ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายวิชาการของ Heart, Vascular & Thoracic Institute ที่ Cleveland Clinic ในรัฐโอไฮโอกล่าวใน AHA ข่าวประชาสัมพันธ์.

Nissen และเพื่อนร่วมงานของเขาทดลองใช้ยาชื่อ lepodisiran ซึ่งมุ่งเป้าไปที่ mRNA ในกรณีนี้ mRNA จะบอกร่างกายให้ผลิต Lp(a) แต่ยาจะปิดกระบวนการนี้

การศึกษาของ Nissen มีขนาดเล็ก โดยมีผู้ใหญ่เพียง 48 คนในสหรัฐอเมริกาและสิงคโปร์ ทุกคนมีระดับ Lp(a) สูงมาก โดยรวมแล้ว พบว่ายานี้ปลอดภัยโดยไม่มีผลข้างเคียงที่สำคัญ

แต่ยายังเกินความคาดหมายและลดระดับ Lp(a) ลงอย่างมาก การศึกษาพบว่าการยิงนัดเดียวทำให้ Lp(a) ลดลงมากกว่า 94% เป็นเวลาเกือบหนึ่งปี

ผลการวิจัยนี้เผยแพร่เมื่อวันที่ 12 พฤศจิกายนใน Journal of the American Medical Association

"สิ่งนี้ให้ความหวังอย่างมากสำหรับผู้ป่วยที่มีไลโปโปรตีนสูง (a)" Nissen กล่าวกับ NBC News "เรากำลังดำเนินการให้เร็วที่สุดเท่าที่จะทำได้ เนื่องจากมีผู้ป่วยเสียชีวิตทุกวันเนื่องจากโรคนี้ เราไม่สามารถรักษาได้ และเราจำเป็นต้องเปลี่ยนแปลงสิ่งนั้น"

ชาวอเมริกันมากถึง 64 ล้านคนได้ยกระดับ Lp(a) ซึ่งส่วนใหญ่เป็นระดับเชื้อสายแอฟริกันและเอเชียใต้ NBC News รายงาน

Nissen คาดการณ์ว่าสักวันหนึ่ง Lepodisiran อาจใช้เป็น "การรักษาคล้ายวัคซีนประจำปีสำหรับโรคที่ไม่สามารถรักษาได้ก่อนหน้านี้"

แหล่งข้อมูล

  • Journal of the American Medical Association, 12 พฤศจิกายน 2023
  • ข่าวเอ็นบีซี

    • ข้อจำกัดความรับผิดชอบ: ข้อมูลทางสถิติในบทความทางการแพทย์ให้แนวโน้มทั่วไปและไม่เกี่ยวข้องกับบุคคล ปัจจัยส่วนบุคคลอาจแตกต่างกันอย่างมาก ขอคำแนะนำทางการแพทย์เฉพาะบุคคลเสมอเพื่อการตัดสินใจด้านการดูแลสุขภาพส่วนบุคคล

    ที่มา: HealthDay

    โพสต์แล้ว : 2023-11-13 21:12

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำสำคัญยอดนิยม