Az Ultragenyx bejelentette, hogy az Egyesült Államok FDA elfogadja az UX111 AAV génterápia BLA újbóli benyújtását az A típusú Sanfilippo-szindróma (MPS IIIA) kezelésére

Általános név: rebisufligene etisparvovec A: A típusú Sanfilippo-szindróma (MPS IIIA) kezelése

Az Ultragenyx bejelentette az Egyesült Államokban a BDAAV1 ReUX1 ReUX1 receptúráját Terápia az A típusú Sanfilippo-szindróma (MPS IIIA) kezelésére

NOVATO, Kalifornia, 2026. április 2. (GLOBE NEWSWIRE) – Az Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA vagy az Ügynökség) jóváhagyta a kérelmet (a Reologics) jóváhagyta. gyorsított jóváhagyást kért az UX111 (rebisufligene etisparvovec) AAV9 génterápiához, mint A típusú Sanfilippo-szindrómában (MPS IIIA) szenvedő betegek kezelésére. Az FDA 2026. szeptember 19-re tűzte ki a vényköteles gyógyszerek használati díjáról szóló törvény (PDUFA) intézkedési dátumát.

Jóváhagyás esetén az UX111 lesz az első jóváhagyott terápia az A típusú Sanfilippo-szindróma kezelésére. Ez egy olyan ritka betegség, amely kisgyermekeket érint, és progresszív, visszafordíthatatlan idegrendszeri degenerációhoz vezet, DUFA1. 2026

„Az FDA elfogadta az UX111 BLA-t, közelebb visz bennünket az A típusú Sanfilippo-szindróma első kezelésének lehetőségéhez – ez a mérföldkő, amelyről tudjuk, hogy nem lehet elég hamar eljönni a pusztító diagnózissal szembesülő családok számára” – mondta Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D., az Ultragenyx vezérigazgatója és elnöke. „Nagyra értékeljük, hogy az FDA azonnal elfogadta az újbóli benyújtást, és várakozással tekintünk az Ügynökséggel való együttműködés elé a felülvizsgálat során annak érdekében, hogy ezt a kezelési lehetőséget a lehető leggyorsabban eljuttassuk a Sanfilippo-szindróma közösségéhez.”

Az előző, késői ciklus felülvizsgálata során az FDA elismerte, hogy az idegrendszeri fejlődési eredmények megbízhatóak, és a biomarker adatok további alátámasztó bizonyítékot szolgáltatnak. A BLA-ban szereplő és a WORLDSymposium™ 2026-on bemutatott frissített, hosszú távú klinikai adatok akár 8 éves követést jelentenek, és további klinikai javulást mutatnak a természetes anamnézisben megfigyelt hanyatláshoz képest, és tartós kezelési hatást mutatnak a klinikai értékelések és több biomarker között, miközben fenntartják az elfogadható biztonsági profilt.

Az FDA 2025 februárjában megadta az UX111 BLA Priority Review-t. Ha jóváhagyják, az UX111-et teljes egészében az Egyesült Államokban gyártják, az Ohio állambeli Columbus állambeli Andelyn Biosciences-ben és a massachusettsi Bedfordban található Ultragenyx génterápiás gyártóüzemben.

Abligfeneout (UX. etisparvovec)Az UX111 (rebisufligene etisparvovec) egy új, in vivo AAV9 génterápia az A-típusú Sanfilippo-szindróma (MPS IIIA), egy ritka halálos kimenetelű lizoszómális raktározási betegség, amely elsősorban az agyat érinti. A terápia célja a mögöttes szulfamidáz (SGSH) enzimhiány kezelése, amely a heparán-szulfát (HS), egy glikozaminoglikán abnormális felhalmozódásáért felelős az agyban, ami progresszív sejtkárosodáshoz és neurodegenerációhoz vezet. Az UX111-et egyszeri intravénás infúzióban adagolják egy önkomplementer AAV9 vektor segítségével, hogy az SGSH gén funkcionális másolatát juttatják a sejtekhez. Ezek a transzdukált sejtek ezután kiválasztják a funkcionális enzimet a szövetfolyadékba, ahol azt a környező neuronok és más sejtek felvehetik. Az enzim hatékonyan felszívódik más sejtekbe, majd a lizoszómába kerül, ahol csökkentheti a HS felhalmozódását, és megakadályozhatja a lizoszómális raktározás előrehaladását és az ebből eredő sérüléseket, amelyek a kezeletlen betegeknél előfordulnak. A terméket eredetileg az Abeona Therapeutics fejlesztette ki, és az Ultragenyx-hez adták át a fejlesztés befejezéséhez. Az UX111 program megkapta a Regenerative Medicine Advanced Therapy, Fast Track, Rare Pediatric Disease és Ritka Gyógyszer megjelölést az Egyesült Államokban, valamint PRIME és Ritka Gyógyszer elnevezést az EU-ban.

Az A-típusú Sanfilippo-szindrómáról (MPS IIIA)Az A-típusú Sanfilippo-szindróma (MPS IIIA) egy ritka, halálos kimenetelű, jóváhagyott kezelés nélküli lizoszómális raktározási betegség, amely elsősorban az agyat érinti, és gyors neurodegeneráció jellemzi, amely korai gyermekkorban kezdődik. Az MPS IIIA-ban szenvedő gyermekek globális fejlődési késleltetést mutatnak, ami végül progresszív kognitív, nyelvi és motoros hanyatláshoz, viselkedési rendellenességekhez és korai halálhoz vezet. Az MPS IIIA a becslések szerint hozzávetőleg 3000-5000 beteget érint a kereskedelemben hozzáférhető földrajzi területeken, átlagosan 15 év várható élettartammal. Az MPS IIIA-t az SGSH gén biallélikus patogén variánsai okozzák, amelyek a szulfamidáz (SGSH) enzim hiányához vezetnek, amely a heparán-szulfát (HS) lebontásáért felelős. Ez egy glikozaminoglikán, amely a testben felhalmozódik a sejtekben, ami a rendellenességhez kapcsolódó megfigyelt gyors neurodegenerációt eredményez. A biofarmakon cég elkötelezte magát amellett, hogy a súlyos ritka és rendkívül ritka genetikai betegségek kezelésére szolgáló új termékeket szállít a betegeknek. A vállalat a jóváhagyott terápiák és termékjelöltek változatos portfólióját építette ki, amelyek célja olyan betegségek kezelése, amelyeknek nagy a kielégítetlen orvosi szükséglete és a kezelés egyértelmű biológiája, amelyekre jellemzően nincs jóváhagyott terápia az alapbetegség kezelésére.

A vállalatot a ritka betegségek kezelésére szolgáló gyógyszerek fejlesztésében és kereskedelmi forgalomba hozatalában tapasztalt vezetői csapat vezeti. Az Ultragenyx stratégiája az idő- és költséghatékony gyógyszerfejlesztésen alapul, azzal a céllal, hogy a lehető legsürgősebben biztonságos és hatékony terápiákat biztosítson a betegeknek.

Az Ultragenyx-szel kapcsolatos további információkért látogasson el a cég weboldalára: www.ultragenyx.com.

Jövőre vonatkozó nyilatkozatok és a digitális média használata Az itt található történelmi információk kivételével a sajtóközleményben szereplő kérdések, beleértve az UX111 (rebisufligene etisparvovec) fejlesztésével, szabályozási státuszával, felülvizsgálatával, időzítésével és lehetséges jóváhagyásával kapcsolatos kijelentéseket, beleértve a PDUFA ac várható kimenetelét, az FDA lehetséges jóváhagyásának dátumát, a lehetséges időpontot. újra benyújtott Biologics License Application (BLA), az esetleges hatósági ellenőrzések időzítése és eredménye, a klinikai, biomarker és hosszú távú nyomon követési adatok elegendősége a hatósági jóváhagyáshoz, az UX111 biztonságával, tolerálhatóságával és tartósságával kapcsolatos elvárások, a gyártási készenlét és képességek, beleértve a harmadik féltől származó gyártási és kereskedelmi létesítményeket1, az UX1 elérhetőségét1 kijelentések az 1995. évi zártkörű értékpapír-perekre vonatkozó reformtörvény „biztonságos kikötő” rendelkezései értelmében.

Az ilyen előretekintő kijelentések olyan jelentős kockázatokat és bizonytalanságokat rejtenek magukban, amelyek miatt a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az előretekintő kijelentésekben kifejezetttől vagy sugalltaktól. Ezek a kockázatok és bizonytalanságok magukban foglalják többek között a klinikai gyógyszerfejlesztésben, valamint a szabályozási felülvizsgálati és jóváhagyási folyamatban rejlő bizonytalanságot és kiszámíthatatlanságot; annak lehetősége, hogy az FDA nem fogadja el vagy nem járul hozzá ahhoz, hogy a benyújtott adatok elegendőek az UX111 gyorsított vagy teljes körű jóváhagyásához; annak kockázata, hogy további adatokra, elemzésekre vagy tanulmányokra lehet szükség; a hatósági ellenőrzések időzítése, hatóköre és eredménye; az UX111 gyártásával kapcsolatos kockázatok, beleértve a harmadik fél gyártókra való támaszkodást és a Vállalat korlátozott tapasztalatait saját gyártólétesítményei üzemeltetésében; a Vállalat és gyártópartnerei azon képessége, hogy megfeleljenek a szabályozási követelményeknek; lehetséges biztonsági vagy tolerálhatósági problémák; verseny más terápiákkal vagy termékekkel; a vártnál kisebb piaci lehetőségek; és a Vállalat működési finanszírozási képességével, jövőbeli működési eredményeivel és pénzügyi teljesítményével kapcsolatos egyéb kockázatok.

Azoknak a kockázatoknak és bizonytalanságoknak a további leírását, amelyek miatt a tényleges eredmények eltérhetnek az ezekben az előretekintő nyilatkozatokban megfogalmazottaktól, valamint az Ultragenyx üzleti tevékenységével kapcsolatos kockázatokról általában, lásd az Ultragenyx 2026. február 18-án benyújtott, az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez (SEC) benyújtott, 10-K formanyomtatványról szóló éves jelentését, valamint az azt követő időszakra vonatkozó SEC-jelentéseket.

SEC-beadványain, sajtóközleményein és nyilvános konferenciahívásain kívül az Ultragenyx a befektetői kapcsolatokkal foglalkozó webhelyét és a közösségi média felületeit használja a vállalattal kapcsolatos fontos információk közzétételére, beleértve a befektetők számára lényegesnek minősülő információkat, valamint az FD rendelet szerinti közzétételi kötelezettségeinek teljesítésére. Az Ultragenyx-szel kapcsolatos pénzügyi és egyéb információkat rendszeresen közzéteszik, és ezek elérhetők az Ultragenyx befektetői kapcsolatok honlapján (https://ir.ultragenyx.com/) és a LinkedIn webhelyén (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/).

Forrás: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Forrás: HealthDay

Kapcsolódó cikkek

Az Ultragenyx újra benyújtja az UX111 AAV génterápia biológiai engedélykérelmét az A típusú Sanfilippo-szindróma (MPS. IIIA) kezelésére – január 3., U. 2026

UX111 (rebisufligene etisparvovec) FDA jóváhagyási előzmények

További hírforrások

FDA Medwatch gyógyszerfigyelmeztetések

Napi MedNews

Hírek egészségügyi szakembereknek

Új gyógyszer-jóváhagyások

Drogli>Új Hiányok

Klinikai vizsgálatok eredményei

Általános gyógyszerjóváhagyások

Drugs.com podcast

iratkozzon fel híreinkre

feliratkozás hírleveleinkre, hogy a Drugs.com legjavát kapja postafiókjába.

Elküldve : 2026-04-07 09:02

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.