Ultragenyx ประกาศการยอมรับจาก FDA ของสหรัฐอเมริกาให้ส่ง BLA ใหม่สำหรับการบำบัดด้วยยีน UX111 AAV เพื่อรักษา Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA)

ชื่อทั่วไป: rebisufligene etisparvovec การรักษาสำหรับ: Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA)

Ultragenyx ประกาศให้ FDA ของสหรัฐอเมริกายอมรับการส่ง BLA ใหม่สำหรับการบำบัดด้วยยีน UX111 AAV เพื่อรักษา Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA)

โนวาโต แคลิฟอร์เนีย, April 02, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- วันนี้ Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) ได้ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA หรือหน่วยงาน) ได้ยอมรับให้ตรวจสอบใบสมัครขอใบอนุญาต Biologics (BLA) ที่ส่งมาอีกครั้งเพื่อขออนุมัติแบบเร่งด่วนสำหรับ UX111 (rebisufligene etisparvovec) AAV9 การบำบัดด้วยยีนเพื่อรักษาผู้ป่วยที่มีอาการ Sanfilippo ประเภท A (MPS IIIA) FDA กำหนดวันที่ดำเนินการตามพระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์ (PDUFA) ในวันที่ 19 กันยายน 2026

หากได้รับการอนุมัติ UX111 จะเป็นวิธีการรักษาแรกที่ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษาโรค Sanfilippo Syndrome Type A ซึ่งเป็นโรคที่พบไม่บ่อยในเด็กเล็กที่นำไปสู่การเสื่อมของระบบประสาทที่ลุกลามและไม่สามารถรักษาให้หายขาดได้ และการเสียชีวิตก่อนวัยอันควร

วันที่ดำเนินการของ PDUFA ที่กำหนดไว้สำหรับวันที่ 19 กันยายน 2026

“การยอมรับ BLA สำหรับ UX111 ของ FDA ทำให้เราเข้าใกล้ความเป็นไปได้ของการรักษา Sanfilippo syndrome Type A เป็นครั้งแรก ซึ่งเป็นเหตุการณ์สำคัญที่เราตระหนักดีว่าไม่สามารถเกิดขึ้นได้เร็วพอสำหรับครอบครัวที่ต้องเผชิญกับการวินิจฉัยที่ร้ายแรงนี้” นพ. Emil D. Kakkis, Ph.D., ประธานเจ้าหน้าที่บริหารและประธานของ Ultragenyx กล่าว “เราขอขอบคุณที่ FDA ยอมรับการยื่นเรื่องอีกครั้งโดยทันที และหวังว่าจะได้ร่วมงานกับหน่วยงานตลอดการทบทวน เพื่อนำตัวเลือกการรักษานี้มาสู่ชุมชนกลุ่มอาการ Sanfilippo โดยเร็วที่สุด”

ในระหว่างการทบทวนรอบดึกก่อนหน้านี้ FDA ยอมรับว่าข้อมูลผลลัพธ์การพัฒนาทางระบบประสาทมีความแข็งแกร่ง และข้อมูลตัวบ่งชี้ทางชีวภาพให้หลักฐานสนับสนุนเพิ่มเติม ข้อมูลทางคลินิกระยะยาวที่ได้รับการปรับปรุงซึ่งรวมอยู่ใน BLA และนำเสนอที่ WORLDSymposium™ 2026 แสดงถึงการติดตามผลนานถึง 8 ปี และแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงทางคลินิกเพิ่มเติม เมื่อเทียบกับการลดลงที่สังเกตได้ในประวัติศาสตร์ธรรมชาติ และผลการรักษาที่คงทนในการประเมินทางคลินิกและตัวชี้วัดทางชีวภาพหลายรายการ ขณะเดียวกันก็รักษาโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ยอมรับได้

FDA อนุมัติ UX111 BLA Priority Review ในเดือนกุมภาพันธ์ 2025 หากได้รับการอนุมัติ UX111 จะถูกผลิตทั้งหมดภายในสหรัฐอเมริกา ที่ Andelyn Biosciences ในโคลัมบัส โอไฮโอ และโรงงานผลิตยีนบำบัด Ultragenyx ในเมืองเบดฟอร์ด แมสซาชูเซตส์

เกี่ยวกับ UX111 (rebisufligene etisparvovec)UX111 (rebisufligene etisparvovec) เป็นนวนิยายบำบัดด้วยยีน AAV9 ในสิ่งมีชีวิต ในระยะที่ 1/2/3 ของการพัฒนาสำหรับกลุ่มอาการ Sanfilippo ประเภท A (MPS IIIA) ซึ่งเป็นโรคที่เกิดจากการเก็บไลโซโซมที่เป็นอันตรายถึงชีวิตซึ่งพบไม่บ่อย โดยไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติ ซึ่งส่งผลกระทบต่อสมองเป็นหลัก การบำบัดนี้ออกแบบมาเพื่อจัดการกับการขาดเอนไซม์ซัลฟามิเดส (SGSH) ซึ่งเป็นสาเหตุของการสะสมของเฮปารานซัลเฟต (HS) ซึ่งเป็นไกลโคซามิโนไกลแคนในสมองอย่างผิดปกติ ซึ่งส่งผลให้เกิดความเสียหายต่อเซลล์และการเสื่อมของระบบประสาท UX111 ได้รับการฉีดเข้าเส้นเลือดดำเพียงครั้งเดียวโดยใช้เวกเตอร์ AAV9 ที่เสริมตัวเองเพื่อส่งสำเนาการทำงานของยีน SGSH ไปยังเซลล์ เซลล์ที่ถูกแปลงเหล่านี้จะหลั่งเอนไซม์ที่ทำงานลงในของเหลวในเนื้อเยื่อ ซึ่งเซลล์ประสาทและเซลล์อื่นๆ ที่อยู่รอบๆ สามารถนำเซลล์เหล่านั้นไปได้ เอนไซม์จะถูกดูดซึมเข้าสู่เซลล์อื่นอย่างมีประสิทธิภาพ จากนั้นถูกส่งไปยังไลโซโซม ซึ่งสามารถลดการสะสมของ HS และป้องกันการลุกลามของการจัดเก็บไลโซโซมและการบาดเจ็บที่ตามมาซึ่งเกิดขึ้นในผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการรักษา ผลิตภัณฑ์นี้ได้รับการพัฒนาโดย Abeona Therapeutics และถ่ายโอนไปยัง Ultragenyx เพื่อการพัฒนาให้เสร็จสมบูรณ์ โปรแกรม UX111 ได้รับการรับรองผลิตภัณฑ์ยาประเภท Regenerative Medicine Advanced Therapy, Fast Track, Rare Pediatric Disease และ Orphan Drug ในสหรัฐอเมริกา และได้รับการรับรองผลิตภัณฑ์ยา PRIME และ Orphan ในสหภาพยุโรป

เกี่ยวกับ Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA)Sanfilippo syndrome Type A (MPS IIIA) เป็นโรคที่พบได้ยากและเป็นอันตรายถึงชีวิตด้วยไลโซโซม โดยไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติ ซึ่งส่งผลกระทบต่อสมองเป็นหลัก และมีลักษณะพิเศษคือการเสื่อมของระบบประสาทอย่างรวดเร็ว โดยเริ่มมีอาการในวัยเด็ก เด็กที่มีภาวะ MPS IIIA มีพัฒนาการล่าช้าทั่วโลก ซึ่งท้ายที่สุดจะนำไปสู่การเสื่อมถอยของการรับรู้ ภาษา และการเคลื่อนไหว พฤติกรรมผิดปกติ และการเสียชีวิตก่อนวัยอันควรในที่สุด MPS IIIA คาดว่าจะส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยประมาณ 3,000 ถึง 5,000 รายในภูมิภาคที่เข้าถึงได้ในเชิงพาณิชย์ โดยมีอายุขัยเฉลี่ยอยู่ที่ 15 ปี MPS IIIA เกิดจากตัวแปรที่ก่อให้เกิดโรคในยีน SGSH ซึ่งนำไปสู่การขาดเอนไซม์ซัลฟามิเดส (SGSH) ซึ่งมีหน้าที่ทำลายเฮปารานซัลเฟต (HS) ซึ่งเป็นไกลโคซามิโนไกลแคนซึ่งสะสมอยู่ในเซลล์ทั่วร่างกาย ส่งผลให้เกิดการเสื่อมของระบบประสาทอย่างรวดเร็วซึ่งสัมพันธ์กับความผิดปกติ

เกี่ยวกับ UltragenyxUltragenyx เป็นเภสัชภัณฑ์ชีวภาพ บริษัทมุ่งมั่นที่จะนำผลิตภัณฑ์ใหม่ๆ มาสู่ผู้ป่วยเพื่อการรักษาโรคทางพันธุกรรมที่ร้ายแรงและหายากมาก บริษัทได้สร้างกลุ่มผลิตภัณฑ์การรักษาและผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการอนุมัติที่หลากหลาย โดยมีเป้าหมายเพื่อจัดการกับโรคที่มีความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนองในระดับสูง และมีชีววิทยาที่ชัดเจนสำหรับการรักษา ซึ่งโดยทั่วไปแล้วไม่มีวิธีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติสำหรับโรคที่เป็นต้นเหตุ

บริษัทนำโดยทีมผู้บริหารที่มีประสบการณ์ในการพัฒนาและจำหน่ายยารักษาโรคหายาก กลยุทธ์ของ Ultragenyx มุ่งเน้นไปที่การพัฒนายาที่ใช้เวลาและคุ้มค่า โดยมีเป้าหมายเพื่อส่งมอบการรักษาที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพแก่ผู้ป่วยด้วยความเร่งด่วนที่สุด

สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Ultragenyx กรุณาเยี่ยมชมเว็บไซต์ของบริษัทที่: www.ultragenyx.com

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าและการใช้สื่อดิจิทัล ยกเว้นข้อมูลในอดีตที่มีอยู่ในที่นี้ เรื่องต่างๆ ที่กำหนดไว้ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้ ซึ่งรวมถึงข้อความที่เกี่ยวข้องกับการพัฒนา สถานะด้านกฎระเบียบ การทบทวน ช่วงเวลา และความเป็นไปได้ในการอนุมัติของ UX111 (rebisufligene etisparvovec) รวมถึงวันที่ดำเนินการ PDUFA ที่คาดการณ์ไว้ ศักยภาพในการอนุมัติแบบเร่งรัด ผลลัพธ์จากการทบทวนของ FDA เกี่ยวกับใบสมัครขอใบอนุญาต Biologics (BLA) ที่ส่งใหม่ เวลาและผลของการตรวจสอบตามกฎระเบียบ ความเพียงพอของข้อมูลทางคลินิก ตัวบ่งชี้ทางชีวภาพ และข้อมูลการติดตามผลระยะยาวเพื่อสนับสนุนการอนุมัติตามกฎระเบียบ ความคาดหวังเกี่ยวกับความปลอดภัย ความทนทาน และความทนทานของ UX111 ความพร้อมและขีดความสามารถด้านการผลิต รวมถึงที่โรงงานผลิตของบุคคลที่สามและของบริษัท และความพร้อมใช้งานที่เป็นไปได้และการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ของ UX111 ถือเป็นข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าภายใต้ความหมายของบทบัญญัติ "ความคุ้มครอง" ของ Private Securities Litigation Reform Act of 1995.

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวเกี่ยวข้องกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนอย่างมาก ซึ่งอาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างอย่างมากจากที่แสดงหรือบอกเป็นนัยในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนเหล่านี้รวมถึงความไม่แน่นอนและความไม่แน่นอนที่เกิดขึ้นในการพัฒนายาทางคลินิกและกระบวนการทบทวนและอนุมัติตามกฎระเบียบ ความเป็นไปได้ที่ FDA อาจไม่ยอมรับหรือตกลงว่าข้อมูลที่ส่งมานั้นเพียงพอที่จะสนับสนุนการอนุมัติ UX111 แบบเร่งด่วนหรือเต็มรูปแบบ ความเสี่ยงที่อาจจำเป็นต้องมีข้อมูลเพิ่มเติม การวิเคราะห์ หรือการศึกษา ระยะเวลา ขอบเขต และผลของการตรวจสอบตามกฎระเบียบ ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับการผลิต UX111 รวมถึงการพึ่งพาผู้ผลิตบุคคลที่สามและประสบการณ์ที่จำกัดของบริษัทในการดำเนินงานโรงงานผลิตของตนเอง ความสามารถของบริษัทและหุ้นส่วนการผลิตในการปฏิบัติตามข้อกำหนดด้านกฎระเบียบ ปัญหาด้านความปลอดภัยหรือความทนทานที่อาจเกิดขึ้น การแข่งขันจากการบำบัดหรือผลิตภัณฑ์อื่น น้อยกว่าโอกาสทางการตลาดที่คาดไว้ และความเสี่ยงอื่น ๆ ที่เกี่ยวข้องกับความสามารถของบริษัทในการจัดหาเงินทุนสำหรับการดำเนินงาน ผลการดำเนินงานในอนาคต และผลการดำเนินงานทางการเงิน

หากต้องการคำอธิบายเพิ่มเติมเกี่ยวกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่อาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างไปจากที่แสดงไว้ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ รวมถึงความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับธุรกิจของ Ultragenyx โดยทั่วไป โปรดดูรายงานประจำปีของ Ultragenyx ในแบบฟอร์ม 10-K ที่ยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ (SEC) เมื่อวันที่ 18 กุมภาพันธ์ 2569 และรายงานประจำงวดที่ตามมาซึ่งยื่นต่อ SEC

นอกเหนือจากการยื่นต่อ SEC ข่าวประชาสัมพันธ์ และการประชุมทางโทรศัพท์สาธารณะ Ultragenyx ยังใช้เว็บไซต์นักลงทุนสัมพันธ์และช่องทางโซเชียลมีเดียเพื่อเผยแพร่ข้อมูลสำคัญเกี่ยวกับบริษัท รวมถึงข้อมูลที่อาจถือว่ามีความสำคัญต่อนักลงทุน และเพื่อปฏิบัติตามภาระผูกพันในการเปิดเผยข้อมูลภายใต้ระเบียบ FD ข้อมูลทางการเงินและข้อมูลอื่นๆ เกี่ยวกับ Ultragenyx มีการโพสต์เป็นประจำและเข้าถึงได้บนเว็บไซต์นักลงทุนสัมพันธ์ของ Ultragenyx (https://ir.ultragenyx.com/) และเว็บไซต์ LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/)

ที่มา: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

ที่มา: HealthDay

บทความที่เกี่ยวข้อง

Ultragenyx ส่งใบสมัครใบอนุญาต Biologics อีกครั้งสำหรับยีนบำบัด UX111 AAV เพื่อรักษา Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA) ไปยัง U.S. FDA - 30 มกราคม 2026

UX111 (rebisufligene etisparvovec) ประวัติการอนุมัติของ FDA

แหล่งข่าวเพิ่มเติม

การแจ้งเตือนยา Medwatch ของ FDA

Daily MedNews

ข่าวสำหรับผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพ

การอนุมัติยาใหม่

การประยุกต์ใช้ยาใหม่

การขาดแคลนยา

ทางคลินิก ผลการทดลอง

การอนุมัติยาทั่วไป

Drugs.com Podcast

สมัครรับจดหมายข่าวของเรา

ไม่ว่าคุณจะสนใจหัวข้อใด โปรดสมัครรับจดหมายข่าวของเราเพื่อรับประโยชน์สูงสุดของ Drugs.com ในกล่องจดหมายของคุณ

โพสต์แล้ว : 2026-04-07 09:02

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ