Ultragenyx thông báo FDA Hoa Kỳ chấp nhận gửi lại BLA cho liệu pháp gen UX111 AAV để điều trị Hội chứng Sanfilippo loại A (MPS IIIA)

Theo dõi Drugslib trên

Tên gốc: rebisufligene etisparvovec Điều trị: Hội chứng Sanfilippo Loại A (MPS IIIA)

Ultragenyx thông báo FDA Hoa Kỳ chấp nhận gửi lại BLA cho Liệu pháp gen UX111 AAV để điều trị Hội chứng Sanfilippo Loại A (MPS) IIIA)

NOVATO, California, ngày 02 tháng 4 năm 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA hoặc Cơ quan) đã chấp nhận xem xét Đơn xin cấp phép Sinh học (BLA) được gửi lại để xin phê duyệt nhanh chóng cho liệu pháp gen AAV9 UX11 (rebisufligene etisparvovec) như một phương pháp điều trị cho bệnh nhân mắc hội chứng Sanfilippo Loại A (MPS IIIA). FDA ấn định ngày hành động theo Đạo luật phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) là ngày 19 tháng 9 năm 2026.

  • Nếu được phê duyệt, UX111 sẽ là liệu pháp đầu tiên được phê duyệt để điều trị hội chứng Sanfilippo Loại A, một căn bệnh hiếm gặp ảnh hưởng đến trẻ nhỏ dẫn đến thoái hóa thần kinh tiến triển, không thể hồi phục và tử vong sớm
  • Ngày hành động của PDUFA được ấn định vào ngày 19 tháng 9 năm 2026

    • “Việc FDA chấp nhận BLA cho UX111 đưa chúng tôi đến gần hơn với khả năng tạo ra liệu pháp điều trị đầu tiên cho hội chứng Sanfilippo Loại A—một cột mốc mà chúng tôi nhận ra rằng không thể đến sớm đối với các gia đình đang phải đối mặt với chẩn đoán tàn khốc này,” Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D., giám đốc điều hành và chủ tịch của Ultragenyx cho biết. “Chúng tôi đánh giá cao việc FDA chấp nhận nhanh chóng việc gửi lại và mong muốn được hợp tác với Cơ quan trong suốt quá trình xem xét để đưa lựa chọn điều trị này đến cộng đồng hội chứng Sanfilippo càng nhanh càng tốt.”

    Trong quá trình xem xét cuối chu kỳ trước đó, FDA thừa nhận rằng dữ liệu về kết quả phát triển thần kinh rất chắc chắn và dữ liệu dấu ấn sinh học cung cấp thêm bằng chứng hỗ trợ. Dữ liệu lâm sàng dài hạn cập nhật có trong BLA và được trình bày tại WORLDSymposium™ 2026 thể hiện thời gian theo dõi lên tới 8 năm và cho thấy sự cải thiện lâm sàng hơn nữa so với sự suy giảm được quan sát trong lịch sử tự nhiên cũng như hiệu quả điều trị lâu dài qua các đánh giá lâm sàng và nhiều dấu ấn sinh học, trong khi vẫn duy trì hồ sơ an toàn ở mức chấp nhận được.

    FDA đã cấp Đánh giá ưu tiên UX111 BLA vào tháng 2 năm 2025. Nếu được phê duyệt, UX111 sẽ được sản xuất hoàn toàn ở Hoa Kỳ, tại Andelyn Biosciences ở Columbus, Ohio và cơ sở sản xuất liệu pháp gen Ultragenyx ở Bedford, Massachusetts.

    Giới thiệu về UX111 (rebisufligene etisparvovec)UX111 (rebisufligene etisparvovec) là một Liệu pháp gen AAV9 in vivo mới đang trong quá trình phát triển Giai đoạn 1/2/3 cho hội chứng Sanfilippo Loại A (MPS IIIA), một bệnh lưu trữ lysosomal gây tử vong hiếm gặp mà không có phương pháp điều trị nào được phê duyệt, chủ yếu ảnh hưởng đến não. Liệu pháp này được thiết kế để giải quyết tình trạng thiếu hụt enzyme sulfamidase (SGSH) tiềm ẩn gây ra sự tích tụ bất thường của heparan sulfate (HS), một glycosaminoglycan, trong não dẫn đến tổn thương tế bào tiến triển và thoái hóa thần kinh. UX111 được tiêm vào tĩnh mạch một lần bằng cách sử dụng vectơ AAV9 tự bổ sung để đưa một bản sao chức năng của gen SGSH đến các tế bào. Những tế bào được tải nạp này sau đó sẽ tiết ra enzyme chức năng vào dịch mô, nơi nó có thể được các tế bào thần kinh xung quanh và các tế bào khác hấp thụ. Enzim này được hấp thụ một cách hiệu quả vào các tế bào khác và sau đó được chuyển đến lysosome nơi nó có thể làm giảm sự tích tụ HS và ngăn chặn sự tiến triển của việc lưu trữ lysosomal và hậu quả là tổn thương xảy ra ở những bệnh nhân không được điều trị. Sản phẩm ban đầu được phát triển bởi Abeona Therapeutics và được chuyển giao cho Ultragenyx để hoàn thiện quá trình phát triển. Chương trình UX111 đã nhận được danh hiệu Liệu pháp nâng cao về Y học tái tạo, Theo dõi nhanh, Bệnh nhi hiếm gặp và Thuốc mồ côi ở Hoa Kỳ cũng như các danh hiệu PRIME và Sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi ở EU.

    Giới thiệu về Hội chứng Sanfilippo Loại A (MPS IIIA)Hội chứng Sanfilippo Loại A (MPS IIIA) là một bệnh lưu trữ lysosomal hiếm gặp, gây tử vong và không có phương pháp điều trị nào được phê duyệt, chủ yếu ảnh hưởng đến não và có đặc điểm là thoái hóa thần kinh nhanh chóng, khởi phát ở trẻ nhỏ. Trẻ em mắc MPS IIIA bị chậm phát triển toàn diện, cuối cùng dẫn đến suy giảm nhận thức, ngôn ngữ và vận động tiến triển, bất thường về hành vi và tử vong sớm. MPS IIIA được ước tính sẽ ảnh hưởng đến khoảng 3.000 đến 5.000 bệnh nhân ở các khu vực địa lý có thể tiếp cận được về mặt thương mại, với tuổi thọ trung bình là 15 năm. MPS IIIA được gây ra bởi các biến thể gây bệnh song song trong gen SGSH dẫn đến sự thiếu hụt enzyme sulfamidase (SGSH) chịu trách nhiệm phân hủy heparan sulfate (HS), một glycosaminoglycan, tích tụ trong các tế bào khắp cơ thể, dẫn đến thoái hóa thần kinh nhanh chóng có liên quan đến chứng rối loạn này.

    Giới thiệu về UltragenyxUltragenyx là một công ty dược phẩm sinh học cam kết mang các sản phẩm mới đến cho bệnh nhân để điều trị các bệnh di truyền hiếm gặp và cực hiếm. Công ty đã xây dựng một danh mục đa dạng gồm các liệu pháp và sản phẩm đã được phê duyệt nhằm giải quyết các bệnh có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cao và cơ chế sinh học rõ ràng để điều trị mà thường không có liệu pháp nào được phê duyệt để điều trị căn bệnh có từ trước.

    Công ty được lãnh đạo bởi đội ngũ quản lý có kinh nghiệm trong việc phát triển và thương mại hóa các phương pháp điều trị bệnh hiếm gặp. Chiến lược của Ultragenyx dựa trên việc phát triển thuốc tiết kiệm thời gian và chi phí, với mục tiêu cung cấp các liệu pháp an toàn và hiệu quả cho bệnh nhân trong tình trạng khẩn cấp nhất.

    Để biết thêm thông tin về Ultragenyx, vui lòng truy cập trang web của công ty tại: www.ulragenyx.com.

    Tuyên bố hướng tới tương lai và việc sử dụng phương tiện kỹ thuật sốNgoại trừ thông tin lịch sử có trong tài liệu này, các vấn đề được nêu trong thông cáo báo chí này, bao gồm các tuyên bố liên quan đến sự phát triển, trạng thái quy định, đánh giá, thời gian và khả năng phê duyệt UX111 (rebisufligene etisparvovec), bao gồm ngày hành động PDUFA dự kiến, khả năng phê duyệt nhanh, kết quả xem xét của FDA đối với Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) được gửi lại, thời gian và kết quả của bất kỳ quy định nào kiểm tra, tính đầy đủ của dữ liệu lâm sàng, dấu ấn sinh học và dữ liệu theo dõi dài hạn để hỗ trợ phê duyệt theo quy định, những kỳ vọng về độ an toàn, khả năng dung nạp và độ bền của UX111, tính sẵn sàng và năng lực sản xuất, kể cả tại các cơ sở sản xuất thuộc sở hữu của bên thứ ba và công ty, cũng như khả năng sẵn có và ra mắt thương mại của UX111, là những tuyên bố mang tính hướng tới tương lai theo nghĩa của các điều khoản “bến an toàn” của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995.

    Những tuyên bố hướng tới tương lai như vậy chứa đựng những rủi ro và sự không chắc chắn đáng kể có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kết quả được thể hiện hoặc ngụ ý trong các tuyên bố hướng tới tương lai. Những rủi ro và sự không chắc chắn này bao gồm, cùng với những rủi ro khác, sự không chắc chắn và khó dự đoán vốn có trong quá trình phát triển thuốc lâm sàng cũng như quá trình xem xét và phê duyệt theo quy định; khả năng FDA có thể không chấp nhận hoặc đồng ý rằng dữ liệu đã gửi đủ để hỗ trợ việc phê duyệt nhanh hoặc đầy đủ UX111; rủi ro có thể cần phải có dữ liệu, phân tích hoặc nghiên cứu bổ sung; thời gian, phạm vi và kết quả thanh tra theo quy định; rủi ro liên quan đến việc sản xuất UX111, bao gồm sự phụ thuộc vào các nhà sản xuất bên thứ ba và kinh nghiệm hạn chế của Công ty trong việc vận hành các cơ sở sản xuất của riêng mình; khả năng của Công ty và các đối tác sản xuất của mình trong việc tuân thủ các yêu cầu pháp lý; các vấn đề tiềm ẩn về an toàn hoặc khả năng dung nạp; cạnh tranh từ các liệu pháp hoặc sản phẩm khác; cơ hội thị trường nhỏ hơn dự kiến; và các rủi ro khác liên quan đến khả năng tài trợ cho hoạt động của Công ty, kết quả hoạt động trong tương lai và hiệu quả tài chính.

    Để biết thêm mô tả về những rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác với kết quả được trình bày trong các tuyên bố hướng tới tương lai này, cũng như những rủi ro liên quan đến hoạt động kinh doanh của Ultragenyx nói chung, hãy xem Báo cáo thường niên của Ultragenyx theo Mẫu 10-K nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch (SEC) vào ngày 18 tháng 2 năm 2026 và các báo cáo định kỳ tiếp theo được nộp cho SEC.

    Ngoài hồ sơ SEC, thông cáo báo chí và cuộc gọi hội nghị công khai, Ultragenyx sử dụng trang web quan hệ nhà đầu tư và các phương tiện truyền thông xã hội để công bố thông tin quan trọng về công ty, bao gồm thông tin có thể được coi là quan trọng đối với các nhà đầu tư và để tuân thủ nghĩa vụ tiết lộ thông tin theo Quy định FD. Thông tin tài chính và thông tin khác về Ultragenyx được đăng thường xuyên và có thể truy cập được trên trang web Quan hệ Nhà đầu tư của Ultragenyx (https://ir.ultragenyx.com/) và trang web LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/ulragenyx-pharmaceutical-inc-/).

    Nguồn: Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

    Nguồn: HealthDay

    Bài viết liên quan

  • Ultragenyx gửi lại đơn xin cấp phép sinh học cho Liệu pháp gen UX111 AAV để điều trị Hội chứng Sanfilippo loại A (MPS IIIA) tới FDA Hoa Kỳ - ngày 30 tháng 1 năm 2026

    • UX111 (rebisufligene etisparvovec) Lịch sử phê duyệt của FDA

    Các nguồn tin tức khác

  • Cảnh báo thuốc Medwatch của FDA
  • Tin tức Med hàng ngày
  • Tin tức dành cho các chuyên gia y tế
  • Các loại thuốc mới được phê duyệt
  • Ứng dụng thuốc mới
  • Tình trạng thiếu thuốc
  • Thử nghiệm lâm sàng Kết quả
  • Phê duyệt thuốc gốc
  • Drugs.com Podcast

    • Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

    Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

    Đã đăng : 2026-04-07 09:02

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến