Az UltraGenyx teljes válaszlevelet kap az FDA -tól az UX111 AAV génterápiára a Sanfilippo A típusú szindróma kezelésére (MPS IIIA)

Kövesse a Drugslib-et

Novato, Kalifornia, 2025. július 11-én (Globe Newswire)-UltraGenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynöksége (FDA) kiadott egy teljes válaszlevelet (CRL) a biológiai engedély alkalmazásának (BLA) számára (ABO-102) AAV-kezelésként a betegek kezelésére, a betegek kezelésére, a betegek kezelésére, a betegek kezelésére (BLA). Iiia).

„Célunk az, hogy az UX111 -et a lehető leggyorsabban megszerezzük a betegek számára, tudva, mennyire kritikus ez az első terápia a Sanfilippo közösség számára. Szoronosan reagálunk a legutóbbi CMC megfigyelésekre, és prioritásunk az, hogy oldjuk meg őket, hogy a lehető leghamarabb újból benyújthassuk a BLA -t.” - mondta Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D., vezérigazgató és elnök. „Úgy gondoljuk, hogy a CMC megfigyelései könnyen megcélozhatók, és sokan már foglalkoztak. Míg a CRL késlelteti az UX111 és 2026 közötti lehetséges jóváhagyást, sürgősséggel dolgozunk a reagálás és az újbóli benyújtás érdekében.”

A CRL -ben az FDA azt kérte, hogy a társaság további információkat és fejlesztéseket nyújtson be a CMC konkrét aspektusaival és a nemrégiben befejezett gyártóüzem -ellenőrzések megfigyeléseivel kapcsolatban. A társaság úgy véli, hogy ezek a megfigyelések könnyen kezelhetők, a létesítményekhez és a folyamatokhoz kapcsolódnak, és nem állnak közvetlenül a termék minőségéhez. A vállalat a következő néhány hónapban az FDA -val fog együttműködni a megfigyelések megoldása érdekében. A határozat elérése után a vállalat elvárja, hogy újból benyújtja a BLA-t, és akár egy 6 hónapos felülvizsgálati időszakra számíthat az újbóli beillesztés követésére. A CRL nem jegyezte meg a klinikai adatcsomaggal és a klinikai ellenőrzésekkel kapcsolatos felülvizsgálati kérdéseket, és azt kérte, hogy a jelenlegi betegek frissített klinikai adatait beépítsék az újbóli benyújtásba.

az UX111 -ről UX111 egy új in vivo génterápia az 1/2/3 fázisban a Sanfilippo A típusú szindróma (MPS IIIA), egy ritka halálos lizoszomális tároló betegség esetén, amelynek nem volt jóváhagyott kezelése, amely elsősorban az agyra hat. A terápiát úgy tervezték, hogy kezelje a mögöttes SGSH enzimhiányt, amely a heparán -szulfát, a glikozaminoglikán rendellenes felhalmozódásáért felelős, az agyban, amely progresszív sejtkárosodást és neurodegenerációt eredményez. Az UX111-et egyszeri intravénás infúzióban adagolják, ön-komplementer AAV9 vektor segítségével, hogy az SGSH gén funkcionális másolatát a sejtekhez továbbítsák. Ezek a transzdukált sejtek ezután előállítják az enzimet, és azt más agysejtek által felveszik, és az enzimhiány kereszteződik. A terméket eredetileg az Abeona Therapeutics fejlesztette ki, és az UltraGenyX -be vitte át a fejlesztés teljes fejlesztése érdekében. Az UX111 program regeneratív gyógyszeres terápiát, gyors pályát, ritka gyermekbetegségeket és árva gyógyszer -megnevezést kapott az Egyesült Államokban, valamint az EU Prime és árva gyógyászati termékek jelölését. Ha jóváhagyják, akkor a terméket az UltraGenyx meglévő metabolikus betegségcsoportjával kereskednek, amely ugyanazokat a biokémiai genetikai orvosokat látja. Neurodegeneráció, kezdetben a korai gyermekkorban. Az MPS IIIA -ban szenvedő gyermekek globális fejlődési késéssel járnak, ami végül progresszív kognitív, nyelvi és motoros hanyatláshoz, viselkedési rendellenességekhez és korai halálhoz vezet. Az MPS IIIA becslések szerint körülbelül 3000–5000 beteget érint a kereskedelmi szempontból elérhető földrajzokban, 15 éves medián élettartammal. Az MPS IIIA -t az SGSH gén biallelikus patogén variánsok okozzák, amelyek a szulfamidáz (SGSH) enzim hiányához vezetnek, amely felelős a heparán -szulfát lebontásáért, amely egy glikozaminoglikán, amely a testben felhalmozódik a sejtekben, ami a megfigyelt gyors neurodegenerációhoz kapcsolódik, amely a rendellenességhez kapcsolódik.

az Ultragenyx UltraGenyx egy biofarmakon társaság, amely elkötelezett amellett, hogy új terápiákat hozzon a betegek számára a súlyos ritka és ultra-ritka genetikai betegségek kezelésére. A társaság sokféle jóváhagyott gyógyszer- és kezelési jelölt portfóliót épített fel, amelynek célja a magas kielégítetlen orvosi igényű és egyértelmű biológiájú betegségek kezelése, amelyeknél általában nincsenek jóváhagyott terápiák az alapul szolgáló betegséget. Az UltraGenyx stratégiáját az idő- és költséghatékony gyógyszerfejlesztésre alapozzák, azzal a céllal, hogy biztonságos és hatékony terápiákat nyújtsanak a legnagyobb sürgősségű betegek számára.

Az UltraGenyX-ről további információkért kérjük, látogasson el a cég weboldalára: www.ultragenyx.com. Az UX111 fejlesztése, időzítése és előrehaladása, ideértve a BLA újbóli beillesztésének ütemezését és az FDA áttekintésének ütemezését, az UX111 -hez kapcsolódó FDA -ellenőrzések időzítését és kimenetelét, ideértve az UX111 -hez kapcsolódó jövőbeli szabályozási interakciók és az ux111 -es potenciális típusú találkozókkal kapcsolatos potenciális típusú találkozókat, valamint az ügyleteket, az üzleti terveket, az üzleti terveket és az UX111 -ös várható tárgyalásokat, valamint Az UX111 biztonsága, valamint az UX111 jövőbeli klinikai és szabályozási fejleményei előretekintő nyilatkozatokat jelentenek az 1995. évi magánpapír-peres reformról szóló törvény „biztonságos kikötőjének” rendelkezéseinek értelmében. Az ilyen előretekintő nyilatkozatok jelentős kockázatokat és bizonytalanságokat okozhatnak a klinikai fejlesztési programoktól, a harmadik felekkel való együttműködést, a jövőbeli eredményeket, a teljesítmény vagy az eredmények különböznek egymástól. Az ilyen kockázatok és bizonytalanságok magukban foglalják többek között a klinikai gyógyszerfejlesztés bizonytalanságát, valamint a kiszámíthatatlanságot, valamint a szabályozási jóváhagyások megszerzésének hosszú folyamatait, a társaság azon képességét, hogy sikeresen kidolgozza az UX111 -et, a vállalat azon képességét, hogy a várható fejlesztési céljait a várható időkeretekhez, a társaságok számára a társaságok számára, a társaságok számára, a társaságok számára, a kisebb társaságokhoz való hajlandósághoz kapcsolódóan, a vállalathoz, a társaságok számára, hogy a társaságok számára a harmadik féltől származó partnerkapcsolathoz kapcsolódjanak, a társaságok számára, a társaságok számára, a társaságok számára, a társaságok számára, hogy a harmadik féltől származó partnerekkel járjanak, a vállalathoz, a társaságok számára, a társaságok számára, hogy a harmadik féltől függően a harmadik féltől származó vállalatokhoz kapcsolódjanak, és a vállalathoz kapcsolódjanak. A vállalat termékei és termékjelöltjei, gyártási kockázata, korlátozott tapasztalataink a saját gyártóüzemünk üzemeltetésében, a társaság és harmadik fél gyártóinak a szabályozási követelményeknek való megfelelés, más terápiák vagy termékek versenyének, valamint egyéb kérdéseknek a megfelelőségét, amelyek befolyásolhatják a meglévő készpénz, a készpénz-egyenértékűek és a rövid távú befektetések rövid távú befektetéseit, és a társaságok jövőbeli működési potenciálját, a vállalat jövőbeli működési eredményeit és pénzügyi teljesítményét befolyásolhatják a klinikai tárgyalási tevékenységek vagy a jelentési eredmények rövid távú befektetéseinek, és a társaság jövőbeli működési eredményeit vagy a pénzügyi teljesítményt, a klinikai tárgyalási tevékenységek vagy a jelentéstételi eredmények számára, és rövid távú befektetésekhez Az UltraGenyx termékei és kábítószer -jelöltjei. Az UltraGenyx nem vállal kötelezettséget az előretekintő állítások frissítésére vagy felülvizsgálatára.

Az előretekintő nyilatkozatokban kifejezett kockázatok és bizonytalanságok további leírása érdekében, valamint az UltraGenyx üzletével kapcsolatos kockázatok általában, az UltraGenyx negyedéves jelentése, amely a Sec-hez benyújtott 10-Q-vel benyújtott 10-Q-ból származik, és a SEC-hez benyújtott 10-o-t benyújtja.

A SEC bejelentésein, a sajtóközlemények és a nyilvános konferenciahívásokon kívül az UltraGenyx a befektetői kapcsolatok weboldalát és a közösségi médiait használja a társaságról szóló fontos információk közzétételére, ideértve az olyan információkat is, amelyeket a befektetők számára anyaginak tekinthetnek, és hogy megfeleljenek az FD szabályozás szerinti közzétételi kötelezettségeinek. Az UltraGenyx-ről szóló pénzügyi és egyéb információk rendszeresen közzéteszik, és elérhető az UltraGenyx befektetői kapcsolatok weboldalán (https://ir.ultragenyx.com/) és a LinkedIn weboldalon (https://www.linedin.com/company/ultraGenyx-pharmaceutical-ing-/).

Forrás: UltraGenyx Pharmaceutical Inc.

Elküldve : 2025-07-12 18:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak