Ultragenyx ได้รับจดหมายตอบรับที่สมบูรณ์จาก FDA สำหรับ UX111 AAV Gene Therapy เพื่อรักษา Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA)
Novato, Calif., 11 กรกฎาคม, 2025 (Globe Newswire)-Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ออกจดหมายตอบรับที่สมบูรณ์ (CRL) IIIA)
“ เป้าหมายของเราคือการได้รับ UX111 ให้กับผู้ป่วยโดยเร็วที่สุดเท่าที่จะเป็นไปได้รู้ว่าการบำบัดครั้งแรกครั้งแรกนี้มีความสำคัญต่อชุมชน Sanfilippo เราได้ตอบสนองอย่างขยันขันแข็งต่อการสังเกต CMC ล่าสุดและลำดับความสำคัญของเราคือการแก้ไขพวกเขา “ เราเชื่อว่าการสังเกต CMC นั้นสามารถระบุได้อย่างง่ายดายและหลายคนได้รับการแก้ไขแล้วในขณะที่ CRL จะชะลอการอนุมัติที่อาจเกิดขึ้นจาก UX111 ถึง 2026 เรากำลังทำงานอย่างเร่งด่วนในการตอบสนองและส่งใหม่”
ใน CRL องค์การอาหารและยาขอให้ บริษัท ให้ข้อมูลเพิ่มเติมและการปรับปรุงที่เกี่ยวข้องกับแง่มุมเฉพาะของ CMC และการสังเกตจากการตรวจสอบโรงงานผลิตที่เสร็จสมบูรณ์เมื่อเร็ว ๆ นี้ บริษัท เชื่อว่าการสังเกตเหล่านี้สามารถระบุได้อย่างง่ายดายเกี่ยวข้องกับสิ่งอำนวยความสะดวกและกระบวนการและไม่เกี่ยวข้องโดยตรงกับคุณภาพของผลิตภัณฑ์ บริษัท จะทำงานร่วมกับ FDA ในอีกไม่กี่เดือนข้างหน้าเพื่อแก้ไขข้อสังเกต เมื่อการลงมติประสบความสำเร็จ บริษัท คาดว่าจะส่ง BLA อีกครั้งและคาดว่าจะมีระยะเวลาการทบทวน 6 เดือนเพื่อติดตามการส่งใหม่
การทบทวนทางคลินิกได้ดำเนินการอย่างต่อเนื่องและองค์การอาหารและยาได้ยอมรับว่าข้อมูลผลลัพธ์ทางประสาท CRL ไม่ได้บันทึกปัญหาการทบทวนใด ๆ ที่เกี่ยวข้องกับแพ็คเกจข้อมูลทางคลินิกหรือการตรวจสอบทางคลินิกและถามว่าข้อมูลทางคลินิกที่ได้รับการปรับปรุงจากผู้ป่วยปัจจุบันจะรวมอยู่ในการส่งซ้ำ
เกี่ยวกับ UX111 UX111 เป็นนวนิยายในการบำบัดด้วยยีนในร่างกายในการพัฒนาระยะที่ 1/2/3 สำหรับโรค Sanfilippo Type A (MPS IIIA) ซึ่งเป็นโรคการเก็บ lysosomal ที่ยากลำบาก การบำบัดได้รับการออกแบบมาเพื่อจัดการกับการขาดเอนไซม์ SGSH พื้นฐานที่รับผิดชอบการสะสมของเฮปาแรนซัลเฟตที่ผิดปกติ glycosaminoglycan ในสมองที่ส่งผลให้เกิดความเสียหายของเซลล์แบบก้าวหน้า UX111 เป็นยาในการฉีดเข้าเส้นเลือดดำครั้งเดียวโดยใช้เวกเตอร์ AAV9 ที่เติมด้วยตนเองเพื่อส่งสำเนาการทำงานของยีน SGSH ไปยังเซลล์ เซลล์ transduced เหล่านี้จะสร้างเอนไซม์และหลั่งออกมาเพื่อนำไปใช้โดยเซลล์สมองอื่น ๆ โดยแก้ไขการขาดเอนไซม์ ผลิตภัณฑ์ได้รับการพัฒนาโดย Abeona Therapeutics และถ่ายโอนไปยัง Ultragenyx เพื่อการพัฒนาที่สมบูรณ์ โปรแกรม UX111 ได้รับการบำบัดขั้นสูงเวชศาสตร์การฟื้นฟูขั้นสูง, การติดตามอย่างรวดเร็ว, โรคเด็กที่หายากและการกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้าในสหรัฐอเมริกาและการกำหนดผลิตภัณฑ์ยาพรีย์และเด็กกำพร้าในสหภาพยุโรป หากได้รับการอนุมัติผลิตภัณฑ์จะได้รับการค้ากับทีมเมตาบอลิซึมของ Ultragenyx ที่เห็นแพทย์พันธุศาสตร์ทางชีวเคมีเดียวกัน
เกี่ยวกับซินโดรม Sanfilippo ประเภท A (MPS IIIA) Neurodegeneration โดยเริ่มมีอาการในวัยเด็ก เด็กที่มี MPS IIIA นำเสนอด้วยความล่าช้าในการพัฒนาทั่วโลกซึ่งในที่สุดก็นำไปสู่ความรู้ความเข้าใจเกี่ยวกับความรู้ความเข้าใจภาษาและมอเตอร์ความผิดปกติของพฤติกรรมและการเสียชีวิตก่อนกำหนด MPS IIIA คาดว่าจะส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยประมาณ 3,000 ถึง 5,000 คนในภูมิศาสตร์ที่สามารถเข้าถึงได้ในเชิงพาณิชย์ด้วยอายุขัยเฉลี่ย 15 ปี MPS IIIA เกิดจากตัวแปรที่ทำให้เกิดโรค biallelic ในยีน SGSH ที่นำไปสู่การขาดใน sulfamidase (SGSH) เอนไซม์ที่รับผิดชอบในการทำลาย heparan sulfate, glycosaminoglycans ซึ่งสะสมในเซลล์ทั่วร่างกาย เกี่ยวกับ ultragenyx ultragenyx เป็น บริษัท ชีวเวชภัณฑ์ที่มุ่งมั่นที่จะนำการรักษาแบบใหม่มาสู่ผู้ป่วยเพื่อรักษาโรคทางพันธุกรรมที่หายากและหายากเป็นพิเศษ บริษัท ได้สร้างพอร์ตการลงทุนที่ได้รับการอนุมัติและผู้สมัครการรักษาที่มีจุดประสงค์เพื่อจัดการกับโรคที่มีความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการรักษาสูงและชีววิทยาที่ชัดเจนซึ่งโดยทั่วไปจะไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติการรักษาโรคพื้นฐาน บริษัท นำโดยทีมผู้บริหารที่มีประสบการณ์ในการพัฒนา กลยุทธ์ของ Ultragenyx นั้นได้รับการกำหนดล่วงหน้าเมื่อมีการพัฒนายาที่มีประสิทธิภาพและประหยัดค่าใช้จ่ายโดยมีเป้าหมายในการส่งมอบการรักษาที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพให้กับผู้ป่วยที่มีความเร่งด่วนสูงสุด สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ ultragenyx กรุณาเยี่ยมชมเว็บไซต์ของ บริษัท ที่: www.ultragenyx.com. ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าและการใช้สื่อดิจิทัล ยกเว้นข้อมูลประวัติศาสตร์ที่มีอยู่ในที่นี้ เวลาและความคืบหน้าของ UX111 รวมถึงเวลาของการส่งใหม่ของ BLA และระยะเวลาของการทบทวน FDA ของการส่งซ้ำดังกล่าวเวลาและผลลัพธ์ของการตรวจสอบ FDA ใด ๆ ที่เกี่ยวข้องกับ UX111 ช่วงเวลาของการโต้ตอบในอนาคตที่เกี่ยวข้องกับการใช้งานของธุรกิจ UX111 และการพัฒนาทางคลินิกและกฎระเบียบในอนาคตสำหรับ UX111 เป็นคำแถลงที่คาดการณ์ล่วงหน้าภายใต้ความหมายของบทบัญญัติ "Safe Harbor" ของพระราชบัญญัติการปฏิรูปการดำเนินคดีหลักทรัพย์เอกชนของปี 1995 คำแถลงที่คาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวเกี่ยวข้องกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่แตกต่างกัน ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนดังกล่าวรวมถึงความไม่แน่นอนของการพัฒนายาทางคลินิกและความไม่แน่นอนและกระบวนการที่ยาวนานสำหรับการได้รับการอนุมัติด้านกฎระเบียบความสามารถของ บริษัท ในการพัฒนา UX111 ความสามารถของ บริษัท ในการบรรลุเป้าหมายการพัฒนาที่คาดการณ์ไว้ ผู้สมัครผลิตภัณฑ์ความเสี่ยงด้านการผลิตประสบการณ์ที่ จำกัด ของเราในการดำเนินงานโรงงานผลิตของเราเองความสามารถของ บริษัท และผู้ผลิตบุคคลที่สามในการปฏิบัติตามข้อกำหนดด้านกฎระเบียบการแข่งขันจากการบำบัดหรือผลิตภัณฑ์อื่น ๆ ผลิตภัณฑ์และผู้สมัครยาของ Ultragenyx Ultragenyx ไม่มีข้อผูกมัดในการอัปเดตหรือแก้ไขข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ สำหรับคำอธิบายเพิ่มเติมเกี่ยวกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่อาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างจากที่แสดงในแถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้รวมถึงความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับธุรกิจของ Ultragenyx โดยทั่วไปดูรายงานประจำไตรมาสของ Ultragenyx ในรูปแบบ 10-Q นอกเหนือจากการยื่นเอกสารของ SEC, ข่าวประชาสัมพันธ์และการประชุมทางโทรศัพท์สาธารณะ, Ultragenyx ใช้เว็บไซต์นักลงทุนสัมพันธ์และช่องทางโซเชียลมีเดียเพื่อเผยแพร่ข้อมูลสำคัญเกี่ยวกับ บริษัท รวมถึงข้อมูลที่อาจถือว่าเป็นเนื้อหาของนักลงทุนและปฏิบัติตามภาระหน้าที่ในการเปิดเผยข้อมูลภายใต้กฎระเบียบ FD ข้อมูลทางการเงินและอื่น ๆ เกี่ยวกับ Ultragenyx มีการโพสต์เป็นประจำและสามารถเข้าถึงได้ในเว็บไซต์นักลงทุนสัมพันธ์ของ Ultragenyx (https://ir.ultragenyx.com/) และเว็บไซต์ LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc- แหล่งที่มา: Ultragenyx Pharmaceutical Inc. โพสต์แล้ว : 2025-07-12 18:00 มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณอ่านเพิ่มเติม
ข้อจำกัดความรับผิดชอบ
คำหลักยอดนิยม