Ultragenyx nhận thư đáp ứng hoàn toàn từ FDA cho liệu pháp gen AAV UX111 để điều trị hội chứng Sanfilippo loại A (MPS IIIA)

Theo dõi Drugslib trên

Novato, Calif., Ngày 11 tháng 7 năm 2025 (Globe Newswire)-Ultragenyx Dược phẩm Inc. (MPS IIIA).

Mục tiêu của chúng tôi là đưa UX111 cho bệnh nhân nhanh nhất có thể biết được liệu pháp đầu tiên quan trọng này đối với cộng đồng Sanfilippo. Chúng tôi tin rằng các quan sát CMC có thể giải quyết được và nhiều người đã được giải quyết. Trong khi CRL sẽ trì hoãn sự chấp thuận tiềm năng của UX111 đến 2026, chúng tôi đang làm việc với sự khẩn cấp để đáp ứng và gửi lại.

Trong CRL, FDA yêu cầu công ty cung cấp thông tin và cải tiến bổ sung liên quan đến các khía cạnh cụ thể của CMC và các quan sát từ các cuộc kiểm tra cơ sở sản xuất đã hoàn thành gần đây. Công ty tin rằng những quan sát này có thể giải quyết được, liên quan đến các cơ sở và quy trình, và không liên quan trực tiếp đến chất lượng của sản phẩm. Công ty sẽ làm việc với FDA trong vài tháng tới để giải quyết các quan sát. Sau khi đạt được độ phân giải, công ty dự kiến sẽ gửi lại BLA và dự đoán sẽ đến khoảng thời gian xem xét 6 tháng để theo dõi việc gửi lại. CRL đã không lưu ý bất kỳ vấn đề đánh giá nào liên quan đến gói dữ liệu lâm sàng cũng như kiểm tra lâm sàng và yêu cầu dữ liệu lâm sàng cập nhật từ các bệnh nhân hiện tại được đưa vào việc gửi lại.

Giới thiệu về UX111 UX111 là một liệu pháp gen in vivo mới lạ trong giai đoạn 1/2/3 phát triển cho hội chứng Sanfilippo loại A (MPS IIIA), một bệnh lưu trữ lysosomal gây tử vong hiếm gặp mà không có điều trị được phê duyệt chủ yếu ảnh hưởng đến não. Liệu pháp này được thiết kế để giải quyết sự thiếu hụt enzyme SGSH cơ bản chịu trách nhiệm tích lũy bất thường của heparan sulfate, một glycosaminoglycan, trong não dẫn đến tổn thương tế bào tiến triển và thoái hóa thần kinh. UX111 được dùng trong một lần truyền tĩnh mạch một lần bằng cách sử dụng vectơ AAV9 tự bổ sung để cung cấp một bản sao chức năng của gen SGSH cho các tế bào. Các tế bào được tải nạp sau đó tạo ra enzyme và tiết ra nó được đưa lên bởi các tế bào não khác, điều chỉnh chéo sự thiếu hụt enzyme. Sản phẩm ban đầu được phát triển bởi Abeona Therapeutics và được chuyển sang Ultragenyx để hoàn thành phát triển. Chương trình UX111 đã nhận được liệu pháp tiên tiến y học tái tạo, theo dõi nhanh, bệnh nhi hiếm gặp và chỉ định thuốc mồ côi ở Hoa Kỳ, và chỉ định sản phẩm dược phẩm của Orphan và Orphan ở EU. Nếu được phê duyệt, sản phẩm sẽ được thương mại hóa với nhóm bệnh chuyển hóa hiện tại của Ultragenyx, nhìn thấy cùng một bác sĩ di truyền sinh hóa. Sự thoái hóa thần kinh, với sự khởi đầu trong thời thơ ấu. Trẻ em bị MPS IIIA hiện diện với sự chậm trễ phát triển toàn cầu, cuối cùng dẫn đến sự suy giảm nhận thức, ngôn ngữ và vận động tiến bộ, bất thường về hành vi và tử vong sớm. MPS IIIA được ước tính ảnh hưởng đến khoảng 3.000 đến 5.000 bệnh nhân trong các khu vực địa lý có thể truy cập thương mại với tuổi thọ trung bình là 15 năm. MPS IIIa là do các biến thể gây bệnh lưỡng hóa trong gen SGSH dẫn đến sự thiếu hụt enzyme enzyme sulfamidase (SGSH) chịu trách nhiệm phá vỡ heparan sulfate

Giới thiệu về Ultragenyx Ultragenyx là một công ty dược phẩm sinh học cam kết đưa các liệu pháp mới cho bệnh nhân điều trị các bệnh di truyền hiếm gặp và cực kỳ hiếm. Công ty đã xây dựng một danh mục đa dạng các loại thuốc được phê duyệt và các ứng cử viên điều trị nhằm giải quyết các bệnh có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cao và sinh học rõ ràng, mà thường không có liệu pháp được phê duyệt điều trị bệnh cơ bản. Chiến lược Ultragenyx, được xác định dựa trên sự phát triển thuốc hiệu quả về thời gian và chi phí, với mục tiêu cung cấp các liệu pháp an toàn và hiệu quả cho bệnh nhân bị cấp bách tối đa.

Để biết thêm thông tin về Ultragenyx, vui lòng truy cập trang web của công ty tại: www.ultragenyx.com. Sự phát triển, thời gian và tiến trình của UX111, bao gồm thời gian gửi lại BLA và thời gian xem xét FDA về bất kỳ sự gửi lại nào như vậy, thời gian và kết quả của bất kỳ kiểm tra nào của FDA liên quan đến UX111 An toàn của UX111, và các phát triển lâm sàng và quy định trong tương lai cho UX111 là các tuyên bố hướng tới theo nghĩa của các điều khoản "bến cảng an toàn" trong Đạo luật cải cách vụ kiện chứng khoán tư nhân năm 1995. Sự không chắc chắn và sự không chắc chắn như vậy bao gồm, trong số những người khác, sự không chắc chắn của phát triển thuốc lâm sàng và không thể đoán trước và quy trình dài để có được sự chấp thuận theo quy định, khả năng của công ty phát triển thành công UX111, công ty có khả năng đạt được các mục tiêu của công ty. Các ứng cử viên sản phẩm, rủi ro sản xuất, kinh nghiệm hạn chế của chúng tôi trong việc vận hành cơ sở sản xuất của riêng chúng tôi, khả năng của công ty và các nhà sản xuất bên thứ ba tuân thủ các yêu cầu quy định, cạnh tranh từ các liệu pháp hoặc sản phẩm khác và các vấn đề khác có thể hoạt động trong tương lai và các hoạt động của công ty, hoạt động của công ty, công ty và thời hạn của công ty, hoạt động của công ty, hoạt động của công ty, Các sản phẩm và ứng cử viên ma túy của Ultragenyx. Ultragenyx không có nghĩa vụ cập nhật hoặc sửa đổi bất kỳ tuyên bố hướng tới nào.

Đối với một mô tả thêm về các rủi ro và sự không chắc chắn có thể gây ra kết quả thực tế khác với những gì được thể hiện trong các tuyên bố hướng tới này, cũng như các rủi ro liên quan đến hoạt động kinh doanh của Ultragenyx nói chung, xem Báo cáo hàng quý của Ultragenyx về SECS.

Ngoài các hồ sơ của SEC, thông cáo báo chí và các cuộc gọi hội nghị công khai, Ultragenyx sử dụng trang web quan hệ nhà đầu tư và các phương tiện truyền thông xã hội để công bố thông tin quan trọng về công ty, bao gồm thông tin có thể được coi là tài liệu cho các nhà đầu tư và tuân thủ các nghĩa vụ tiết lộ của mình theo quy định. Tài chính và thông tin khác về Ultragenyx được đăng thường xuyên và có thể truy cập trên trang web quan hệ nhà đầu tư Ultragenyx, (https://ir.ultragenyx.com/) và trang web LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx

Nguồn: Ultragenyx Dược phẩm inc.

Đã đăng : 2025-07-12 18:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến