Az Uniqure bejelenti az FDA-val való összehangolást az AMT-130 gyorsított jóváhagyási útjának kulcsfontosságú elemein Huntington-kórban

Kövesse a Drugslib-et

LEXINGTON, Mass. és AMSTERDAM, 2024. december 10. (GLOBE NEWSWIRE) – a uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), a súlyos orvosi igényű betegek transzformatív terápiáinak fejlesztésével foglalkozó vezető génterápiás vállalat ma bejelentette, hogy a vállalat megállapodott az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságával (FDA) az an Az AMT-130 gyorsított jóváhagyási folyamata.

"Nagyon örülünk, hogy megállapodásra jutottunk az FDA-val az AMT-130 gyorsított jóváhagyási folyamatának alapvető összetevőiről" - mondta Walid Abi-Saab , M.D., az uniQure tiszti főorvosa. „Összehangolódásunk az FDA Biológiai Értékelési és Kutatási Központjának (CBER) munkatársaival és felső vezetésével folytatott együttműködési megbeszélések erősségét tükrözi. Ez egy fontos mérföldkő a Huntington-kór közössége számára, mivel a leggyorsabb és leghatékonyabb utat tesz lehetővé annak érdekében, hogy potenciálisan életet megváltoztató terápiát biztosítsunk azoknak az embereknek, akik ezzel a pusztító neurodegeneratív betegséggel küzdenek. Elindítottuk a BLA készenléti tevékenységet, és 2025 első felében további együttműködést várunk az FDA-val, hogy megvitassuk statisztikai elemzési tervünket és a technikai CMC-követelményeket.”

A uniQure Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) B típusú B típusú találkozójának részeként, amelyet november végén tartottak, az FDA egyetértett abban, hogy a folyamatban lévő I/II. fázisú vizsgálatokból származó adatok a természetrajzi külső kontrollhoz képest elsődleges alapja a BLA-benyújtásnak a Gyorsított jóváhagyási útvonalon, elkerülve ezzel egy további, benyújtás előtti vizsgálatot. Az FDA abba is beleegyezett, hogy a cUHDRS köztes klinikai végpontként használható, és hogy a neurofilament könnyű lánc (NfL) agy-gerincvelői folyadékban (CSF) mért csökkenése a terápiás előny alátámasztó bizonyítékaként szolgálhat a gyorsított jóváhagyás iránti kérelemben.

Az FDA 2024 májusában egyedi RMAT-jelölést adott az AMT-130 számára, kijelentve, hogy az előzetes klinikai a folyamatban lévő I/II. fázisú vizsgálatok adatai azt mutatják, hogy az AMT-130 képes kielégíteni a Huntington-kór kezelésére vonatkozó kielégítetlen orvosi igényeket. 2024 júliusában a uniQure 24 hónapos időközi adatokat mutatott be, amelyek a betegség progressziójának tartós, dózisfüggő lelassulását mutatják a kezelt betegek cUHDRS-értéke alapján, összehasonlítva a hajlamossággal súlyozott természetes anamnézissel. Ezek az adatok azt is mutatták, hogy a kezelt betegeknél a CSF NfL, a neurodegeneráció mértéke csökkent a 24. hónapban a kiindulási értékhez képest.

Az AMT-130 I/II. fázisú klinikai programjáról

uniQure két többközpontú, dózisemelkedő , I/II. fázisú klinikai vizsgálatok az AMT-130 biztonságosságának, tolerálhatóságának és feltáró hatásossági jeleinek feltárására a Huntington-kór kezelésében. Az egyesült államokbeli vizsgálatban összesen 26, korai manifesztációjú Huntington-kórban szenvedő beteget randomizáltak kezelésre (n=6 alacsony dózis; n=10 nagy dózis) vagy imitált (ál)műtéti eljárásra (n=10). A kezelt betegek egyszeri AMT-130-at kaptak MRI-vezérelt, konvekcióval javított sztereotaxiás idegsebészeti úton, közvetlenül a striatumba (caudatus és putamen). A vizsgálat egy vak, 12 hónapos alapvizsgálati időszakból, majd a kezelt betegek vak nélküli, hosszú távú követéséből áll, öt évig. További négy kontrollbeteg állt át a kezelésre.

Az európai nyílt elrendezésű, Ib/II. fázisú AMT-130 vizsgálatba 13 korai manifeszt Huntington-kórban szenvedő beteget vontak be (n=6 alacsony dózis; n=7 nagy dózis).

A harmadik csoport további 12 beteget vesz fel az Egyesült Államokban és az EU-ban található telephelyeken. Ezt a csoportot randomizálják, hogy megvizsgálják az AMT-130 mindkét dózisát immunszuppresszióval kombinálva, a jelenlegi, bevált sztereotaktikus beadási eljárás alkalmazásával.

További részletek a www.clinicaltrials.gov oldalon találhatók (NCT0543017, NCT04120493)

Az AMT-130 megkapta az FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMT) minősítését , az első a Huntington-kór.

A Huntington-kórról

A Huntington-kór egy ritka, öröklődő neurodegeneratív rendellenesség, amely motoros tünetekhez, köztük choreához, viselkedési rendellenességekhez és kognitív hanyatláshoz vezet, ami progresszív testi és lelki romlás. A betegség egy autoszomális domináns állapot, amely a huntingtin gén első exonjában a betegséget okozó CAG ismétlődő expanziójával jár, ami abnormális fehérje termelődéséhez és aggregációjához vezet az agyban. A Neuroepidemiology 2021-es tanulmánya szerint megközelítőleg 70 000 embernél diagnosztizáltak Huntington-kórt az Egyesült Államokban és Európában, és több százezer embernél fennáll a betegség öröklésének kockázata. A Huntington-kór egyértelmű etiológiája ellenére jelenleg nincs jóváhagyott terápia a betegség kialakulásának késleltetésére vagy a betegség progressziójának lassítására.

A uniQure-ról

Az uniQure beváltja a génterápia ígéretét – egyetlen kezelés potenciálisan gyógyító eredménnyel. A uniQure B hemofília génterápiájának jóváhagyása – amely több mint egy évtizedes kutatáson és klinikai fejlesztésen alapuló történelmi eredmény – jelentős mérföldkövet jelent a genomiális medicina területén, és új kezelési megközelítést vezet be a hemofíliában szenvedő betegek számára. A uniQure jelenleg a Huntington-kórban, a refrakter halántéklebeny-epilepsziában, az ALS-ben, a Fabry-kórban és más súlyos betegségekben szenvedő betegek kezelésére szolgáló szabadalmaztatott génterápiák sorozatát fejleszti tovább. www.uniQure.com

Egyedülálló előretekintő nyilatkozatok

Ez a sajtóközlemény az értékpapírtörvény 27A szakasza értelmében előretekintő kijelentéseket tartalmaz módosított 1933. évi törvény, valamint az 1934. évi értékpapír-tőzsdei törvény 21E. szakasza, a módosításokkal. A történelmi tényekre vonatkozó állításokon kívül minden állítás előremutató állítás, amelyet gyakran olyan kifejezésekkel jeleznek, mint „előre”, „hiszem”, „lehet”, „megállapítani”, „becslés”, „vár”, „cél”, "szándék", "várom", "lehet", "tervezni", "potenciális", "megjósolni", "tervezni", "keresni", "kell", "akarat", "volna" és hasonló kifejezések és a ezek negatívumai feltételeket. Az előretekintő állítások a vezetés meggyőződésein és feltételezésein, valamint a jelen sajtóközlemény időpontjában a vezetőség rendelkezésére álló információkon alapulnak. Példák ezekre az előretekintő kijelentésekre többek között a következőkre vonatkozó kijelentések: gyorsított jóváhagyási módok elérhetősége és további előzetes jóváhagyási vizsgálatok szükségessége az AMT-130-hoz; a Társaság tervei a BLA-készenléti tevékenységek kezdeményezésére; a Vállalat azon képessége, hogy potenciálisan életet megváltoztató terápiát nyújtson a Huntington-kórban szenvedő embereknek, és ennek megfelelő ütemezése; a Társaság tervei az FDA-val való további együttműködésre vonatkozóan 2025 első felében; az AMT-130 lehetséges klinikai és funkcionális hatásai; a Társaság tervei az AMT-130 klinikai fejlesztésének folytatására; a Társaság felvételi tervei az I./II. fázisú vizsgálat harmadik kohorszával kapcsolatban; és az NfL hasznossága a CSF-ben, mint a terápiás előnyök hatékony biomarkere. A Társaság tényleges eredményei számos okból lényegesen eltérhetnek az ezekben az előretekintő nyilatkozatokban várttól. Ezek a kockázatok és bizonytalanságok többek között a következőket foglalják magukban: a Társaság által az AMT-130 I/II. fázisú klinikai vizsgálataival kapcsolatos kockázatok, beleértve azt a kockázatot, hogy a vizsgálatok időközi adatai esetleg nem jelzik előre a későbbi adatleolvasásokat, amelyek alapul szolgálnak a további vizsgálatokhoz. szabályozási kölcsönhatások; a Vállalatnak a szabályozó hatóságokkal való jelenlegi és jövőbeni interakcióival kapcsolatos kockázatok, amelyek befolyásolhatják a klinikai vizsgálatok megkezdését, ütemezését és előrehaladását, a BLA benyújtási terveit és a hatósági jóváhagyáshoz vezető utat; a Vállalat azon képességével kapcsolatos kockázatok, hogy az AMT-130 tekintetében üzletfejlesztési erőfeszítéseket tegyen; kockázatok azzal kapcsolatban, hogy a Társaság hajlamossággal súlyozott külső kontrollokat használ a klinikai eredmények eddigi statisztikai elemzése során, és hogy a szabályozó hatóságok elfogadják-e a Társaság megközelítés a gyorsított jóváhagyás alapjaként; azzal kapcsolatos kockázatok, hogy a Társaság a névleges p értékeket használja statisztikai elemzéseinek alapjául; a Társaság által értékelt méréseket továbbra is a betegség progressziójának robusztus és érzékeny méréseinek tekintik-e; akár az RMAT-kijelölés, akár bármely gyorsított útvonal, hatósági jóváhagyáshoz vezet; a Társaság azon képessége, hogy továbbra is kiépítse és fenntartsa a céljai eléréséhez szükséges infrastruktúrát és személyzetet; a Társaság hatékonysága a jelenlegi és jövőbeli klinikai vizsgálatok és szabályozási folyamatok kezelésében; a Társaság azon képessége, hogy klinikai vizsgálatok során demonstrálja génterápiás jelöltjei terápiás előnyeit; a génterápiák folyamatos fejlesztése és elfogadása; a Társaság azon képessége, hogy megszerezze, fenntartsa és megvédje szellemi tulajdonát; valamint a Társaság azon képessége, hogy finanszírozza működését, és szükség szerint és elfogadható feltételek mellett további tőkét vonjon be. Ezeket a kockázatokat és bizonytalanságokat a Vállalatnak az Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdefelügyeletéhez (SEC) benyújtott időszakos beadványaiban a „Kockázati tényezők” címszó alatt részletesebben ismertetjük, beleértve a SEC-hez 2024. február 28-án benyújtott 10-K formanyomtatványról szóló éves jelentését is, a 10-Q űrlapon 2024. május 7-én, 2024. augusztus 1-jén benyújtott negyedéves jelentései és 2024. november 5-én, valamint a Vállalat által a SEC-vel időről időre benyújtott egyéb bejelentésekben. Tekintettel ezekre a kockázatokra, bizonytalanságokra és egyéb tényezőkre, Ön nem hagyatkozhat indokolatlanul ezekre az előretekintő kijelentésekre, és a törvény által előírt esetek kivételével a Társaság nem vállal kötelezettséget ezen előretekintő kijelentések frissítésére, még akkor sem, ha új információ válik elérhetővé a jövőbeli.

Forrás: uniQure N.V.

Elküldve : 2024-12-11 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak