uniQure ประกาศความสอดคล้องกับ FDA ในองค์ประกอบสำคัญของเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งรัดสำหรับ AMT-130 สำหรับโรคฮันติงตัน

ติดตาม Drugslib ได้ที่

เล็กซิงตัน, แมสซาชูเซตส์ และอัมสเตอร์ดัม, Dec. 10, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) บริษัทชั้นนำด้านการบำบัดด้วยยีนที่พัฒนาการบำบัดเชิงเปลี่ยนแปลงสำหรับผู้ป่วยที่มีความต้องการทางการแพทย์ขั้นรุนแรง ในปัจจุบัน ประกาศว่าบริษัทบรรลุข้อตกลงกับสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) เกี่ยวกับองค์ประกอบสำคัญของเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งรัดสำหรับ AMT-130

“เรายินดีเป็นอย่างยิ่งที่ได้บรรลุข้อตกลงกับ FDA เกี่ยวกับองค์ประกอบหลักของแนวทางการอนุมัติแบบเร่งรัดสำหรับ AMT-130” นพ. Walid Abi-Saab หัวหน้ากล่าว เจ้าหน้าที่การแพทย์ของ uniQure “การวางแนวของเราสะท้อนให้เห็นถึงความแข็งแกร่งของข้อมูลของเราและการหารือร่วมกันกับเจ้าหน้าที่และผู้บริหารอาวุโสที่ศูนย์ประเมินและวิจัยทางชีววิทยา (CBER) ของ FDA นี่เป็นเหตุการณ์สำคัญที่สำคัญสำหรับชุมชนโรคฮันติงตัน เนื่องจากทำให้เราอยู่ในแนวทางที่รวดเร็วและมีประสิทธิภาพที่สุดในการส่งมอบการบำบัดที่อาจเปลี่ยนแปลงชีวิตให้กับผู้ที่อาศัยอยู่กับโรคความเสื่อมของระบบประสาทที่ทำลายล้างนี้ เราได้ริเริ่มกิจกรรมเตรียมความพร้อมของ BLA และหวังว่าจะมีส่วนร่วมกับ FDA ต่อไปในช่วงครึ่งแรกของปี 2025 เพื่อหารือเกี่ยวกับแผนการวิเคราะห์ทางสถิติของเราและข้อกำหนดทางเทคนิคของ CMC”

ในฐานะส่วนหนึ่งของการประชุม Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Type B ของ uniQure ซึ่งจัดขึ้นในช่วงปลายเดือนพฤศจิกายน FDA เห็นพ้องว่าข้อมูลจากการศึกษาระยะที่ 1/2 ที่กำลังดำเนินอยู่ เมื่อเทียบกับการควบคุมภายนอกจากประวัติศาสตร์ธรรมชาติ ทำหน้าที่เป็นพื้นฐานหลักสำหรับการส่ง BLA ภายใต้เส้นทางการอนุมัติแบบเร่งรัด โดยหลีกเลี่ยงความจำเป็นในการศึกษาก่อนการส่งเพิ่มเติม FDA ยังเห็นพ้องกันว่า cUHDRS อาจถูกใช้เป็นจุดสิ้นสุดทางคลินิกระดับกลาง และการลดลงของห่วงโซ่แสงของเส้นใยประสาท (NfL) ที่วัดได้ในน้ำไขสันหลัง (CSF) อาจใช้เป็นหลักฐานสนับสนุนถึงประโยชน์ในการรักษาในการสมัครขออนุมัติแบบเร่งรัด

FDA อนุมัติ uniQure RMAT สำหรับ AMT-130 ในเดือนพฤษภาคม 2024 โดยระบุว่าข้อมูลทางคลินิกเบื้องต้นจากการศึกษาระยะที่ 1/2 ที่กำลังดำเนินอยู่ บ่งชี้ว่า AMT-130 มีศักยภาพที่จะตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนองสำหรับการรักษาโรคฮันติงตัน ในเดือนกรกฎาคม ปี 2024 uniQure นำเสนอข้อมูลระหว่างกาลในช่วง 24 เดือน ซึ่งแสดงให้เห็นการดำเนินของโรคที่ช้าลงอย่างถาวรและขึ้นอยู่กับขนาดยา โดยพิจารณาจาก cUHDRS ของผู้ป่วยที่ได้รับการรักษา เปรียบเทียบกับประวัติทางธรรมชาติที่ถ่วงน้ำหนักตามแนวโน้ม ข้อมูลเหล่านี้ยังแสดงให้เห็นการลดลงของ CSF NfL ซึ่งเป็นการวัดการเสื่อมของระบบประสาทในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาที่ 24 เดือนเมื่อเทียบกับการตรวจวัดพื้นฐาน

เกี่ยวกับโปรแกรมทางคลินิกระยะที่ I/II ของ AMT-130

uniQure กำลังดำเนินการขยายขนาดยาแบบหลายศูนย์สองแห่ง , การศึกษาทางคลินิกระยะที่ 1/2 เพื่อสำรวจสัญญาณความปลอดภัย ความทนทาน และประสิทธิภาพในการสำรวจของ AMT-130 สำหรับการรักษาโรคฮันติงตัน ในการศึกษาในสหรัฐฯ ผู้ป่วยทั้งหมด 26 รายที่เป็นโรคฮันติงตันในระยะเริ่มแรกได้รับการสุ่มให้เข้ารับการรักษา (n=6 ขนานต่ำ; n=10 ขนานสูง) หรือขั้นตอนการผ่าตัดเลียนแบบ (หลอกลวง) (n=10) ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาจะได้รับ AMT-130 เพียงครั้งเดียว ผ่านทางการผ่าตัดระบบประสาทแบบ Stereotactic ที่เสริมด้วย MRI ซึ่งได้รับการแนะนำโดย MRI เข้าสู่ striatum โดยตรง (หางและปูตาเมน) การศึกษานี้ประกอบด้วยการศึกษาหลักแบบปกปิดข้อมูลเป็นระยะเวลา 12 เดือน ตามด้วยการติดตามผลผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาในระยะยาวโดยไม่ปกปิดข้อมูลเป็นเวลาห้าปี มีผู้ป่วยควบคุมอีก 4 รายที่เข้ารับการรักษา

การศึกษาระยะ Ib/II แบบ open-label ของยุโรปเกี่ยวกับ AMT-130 ได้ลงทะเบียนผู้ป่วย 13 รายที่เป็นโรคฮันติงตันในระยะเริ่มแรก (n=6 ขนานยาต่ำ; n=7 ขนานยาสูง)

กลุ่มที่สามกำลังรับผู้ป่วยเพิ่มอีก 12 รายจากสถานที่ต่างๆ ในสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรป กลุ่มร่วมรุ่นนี้ได้รับการสุ่มเพื่อสำรวจ AMT-130 ทั้งสองขนาดยาร่วมกับการกดภูมิคุ้มกัน โดยใช้ขั้นตอนการบริหารแบบสามมิติที่เป็นที่ยอมรับในปัจจุบัน

ดูข้อมูลเพิ่มเติมได้ที่ www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

AMT-130 ได้รับการรับรองมาตรฐาน Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) จาก FDA ครั้งแรกสำหรับโรคฮันติงตัน

เกี่ยวกับโรคฮันติงตัน

โรคฮันติงตันเป็นโรคที่เกิดจากความเสื่อมของระบบประสาทที่พบได้ยากและสืบทอดมา ซึ่งนำไปสู่อาการทางการเคลื่อนไหว รวมถึงอาการชักกระตุก พฤติกรรมผิดปกติ และการรับรู้ลดลง ส่งผลให้มีอาการรุนแรงขึ้น ความเสื่อมโทรมทางร่างกายและจิตใจ โรคนี้เป็นภาวะที่เด่นชัดในออโตโซมโดยมีการขยายตัวซ้ำของ CAG ที่ทำให้เกิดโรคในช่วงแรกของยีนฮันติงติน ซึ่งนำไปสู่การผลิตและการรวมตัวของโปรตีนที่ผิดปกติในสมอง จากการศึกษาใน Neuroepidemiology ในปี 2021 พบว่ามีผู้ป่วยประมาณ 70,000 รายที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคฮันติงตันในสหรัฐอเมริกาและยุโรป และอีกนับแสนคนที่เสี่ยงต่อการถ่ายทอดโรคนี้ แม้จะมีสาเหตุที่ชัดเจนของโรคฮันติงตัน แต่ในปัจจุบันยังไม่มีวิธีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติเพื่อชะลอการโจมตีหรือชะลอการลุกลามของโรค

เกี่ยวกับ uniQure

uniQure นำเสนอการรักษาด้วยยีนบำบัด ซึ่งเป็นการรักษาแบบเดี่ยวที่อาจให้ผลการรักษาได้ การอนุมัติยีนบำบัดสำหรับโรคฮีโมฟีเลีย บี ของ uniQure ซึ่งเป็นความสำเร็จทางประวัติศาสตร์ที่มีพื้นฐานมาจากการวิจัยและการพัฒนาทางคลินิกมากว่าทศวรรษ ถือเป็นหลักชัยสำคัญในสาขาเวชศาสตร์จีโนม และถือเป็นการริเริ่มแนวทางการรักษาแบบใหม่สำหรับผู้ป่วยที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย ขณะนี้ uniQure กำลังพัฒนาแนวทางการบำบัดด้วยยีนที่เป็นกรรมสิทธิ์สำหรับการรักษาผู้ป่วยโรคฮันติงตัน โรคลมบ้าหมูกลีบขมับที่ดื้อต่อการรักษา ALS โรค Fabry และโรคร้ายแรงอื่นๆ www.uniQure.com

แถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าของ uniQure

ข่าวประชาสัมพันธ์นี้ประกอบด้วยข้อความที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าตามความหมายของมาตรา 27A ของพระราชบัญญัติหลักทรัพย์ ของปี 1933 ซึ่งแก้ไขเพิ่มเติม และมาตรา 21E ของพระราชบัญญัติตลาดหลักทรัพย์ปี 1934 ซึ่งแก้ไขเพิ่มเติม ข้อความทั้งหมดนอกเหนือจากข้อความเกี่ยวกับข้อเท็จจริงในอดีตเป็นข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ซึ่งมักระบุด้วยคำต่างๆ เช่น "คาดการณ์" "เชื่อว่า" "สามารถ" "จัดทำ" "ประมาณการ" "คาดหวัง" "เป้าหมาย" “ตั้งใจ” “ตั้งตารอ” “อาจ” “วางแผน” “ศักยภาพ” “ทำนาย” “โครงการ” “แสวงหา” “ควร” “จะ” “จะ” และสำนวนที่คล้ายกันและ เชิงลบ ของข้อกำหนดเหล่านั้น ข้อความคาดการณ์อนาคตขึ้นอยู่กับความเชื่อและสมมติฐานของฝ่ายบริหาร และจากข้อมูลที่ฝ่ายบริหารได้รับ ณ วันที่เผยแพร่ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ ตัวอย่างของข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้รวมถึงแต่ไม่จำกัดเฉพาะข้อความที่เกี่ยวข้องกับ: ความพร้อมใช้งานของเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งรัด และความจำเป็นในการศึกษาวิจัยก่อนการอนุมัติเพิ่มเติมสำหรับ AMT-130; แผนการของบริษัทในการริเริ่มกิจกรรมเตรียมความพร้อมด้าน BLA ความสามารถของบริษัทในการส่งมอบการบำบัดที่อาจเปลี่ยนแปลงชีวิตให้กับผู้ที่ป่วยด้วยโรคฮันติงตัน และระยะเวลาที่เกี่ยวข้องในการดำเนินการดังกล่าว แผนของบริษัทในการมีส่วนร่วมกับ อย. ในช่วงครึ่งแรกของปี 2568 ผลกระทบทางคลินิกและการทำงานของ AMT-130 ที่อาจเกิดขึ้น แผนของบริษัทที่จะดำเนินการพัฒนาทางคลินิกของ AMT-130 ต่อไป แผนการลงทะเบียนของบริษัทในส่วนที่เกี่ยวกับกลุ่มที่สามของการศึกษาระยะที่ I/II และประโยชน์ของ NfL ใน CSF ในฐานะตัวบ่งชี้ทางชีวภาพที่มีประสิทธิภาพในด้านประโยชน์ในการรักษา ผลลัพธ์ที่แท้จริงของบริษัทอาจแตกต่างอย่างมากจากที่คาดการณ์ไว้ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ด้วยเหตุผลหลายประการ ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนเหล่านี้ได้แก่ ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับการทดลองทางคลินิกระยะ I/ll ของบริษัทเกี่ยวกับยา AMT-130 รวมถึงความเสี่ยงที่ข้อมูลระหว่างกาลจากการทดลองอาจไม่สามารถคาดการณ์ถึงการอ่านข้อมูลในภายหลัง ซึ่งจะใช้เป็นพื้นฐานสำหรับข้อมูลเพิ่มเติม ปฏิสัมพันธ์ด้านกฎระเบียบ ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับปฏิสัมพันธ์ของบริษัทในปัจจุบันและอนาคตกับหน่วยงานกำกับดูแล ซึ่งอาจส่งผลกระทบต่อการเริ่มต้น เวลา และความคืบหน้าของการทดลองทางคลินิก แผนการยื่น BLA และเส้นทางสู่การอนุมัติตามกฎระเบียบ ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับความสามารถของบริษัทในการดำเนินการพัฒนาธุรกิจที่เกี่ยวข้องกับ AMT-130 ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับการใช้การควบคุมภายนอกที่ถ่วงน้ำหนักแนวโน้มของบริษัท ซึ่งเกี่ยวข้องกับการวิเคราะห์ทางสถิติของผลลัพธ์ทางคลินิกจนถึงปัจจุบัน และไม่ว่าหน่วยงานกำกับดูแลจะยอมรับผลการดำเนินงานของบริษัทหรือไม่ แนวทางที่เป็นพื้นฐานสำหรับการอนุมัติแบบเร่งด่วน ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับการใช้ค่า p ที่ระบุของบริษัทเป็นพื้นฐานสำหรับการวิเคราะห์ทางสถิติ ไม่ว่าการวัดที่บริษัทกำลังประเมินยังคงถูกมองว่าเป็นการวัดการลุกลามของโรคที่แข็งแกร่งและละเอียดอ่อนหรือไม่ ไม่ว่าการกำหนด RMAT หรือเส้นทางเร่งด่วนใดๆ จะนำไปสู่การอนุมัติตามกฎระเบียบ ความสามารถของบริษัทในการสร้างและบำรุงรักษาโครงสร้างพื้นฐานและบุคลากรที่จำเป็นเพื่อให้บรรลุเป้าหมายต่อไป ความมีประสิทธิผลของบริษัทในการจัดการการทดลองทางคลินิกและกระบวนการกำกับดูแลในปัจจุบันและอนาคต ความสามารถของบริษัทในการแสดงให้เห็นถึงประโยชน์ในการรักษาของผู้สมัครยีนบำบัดในการทดลองทางคลินิก การพัฒนาอย่างต่อเนื่องและการยอมรับการบำบัดด้วยยีน ความสามารถของบริษัทในการได้รับ ดูแลรักษา และปกป้องทรัพย์สินทางปัญญาของบริษัท และความสามารถของบริษัทในการจัดหาเงินทุนในการดำเนินงานและการระดมทุนเพิ่มเติมตามความจำเป็นและตามเงื่อนไขที่ยอมรับได้ ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนเหล่านี้ได้รับการอธิบายอย่างละเอียดมากขึ้นภายใต้หัวข้อ "ปัจจัยความเสี่ยง" ในการยื่นเป็นระยะของบริษัทกับสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ของสหรัฐอเมริกา (SEC) ซึ่งรวมถึงรายงานประจำปีในแบบฟอร์ม 10-K ที่ยื่นต่อ SEC เมื่อวันที่ 28 กุมภาพันธ์ 2567 รายงานรายไตรมาสในแบบฟอร์ม 10-Q ที่ยื่นในวันที่ 7 พฤษภาคม 2024, 1 สิงหาคม 2024 และ 5 พฤศจิกายน 2024 และ ในเอกสารอื่นๆ ที่บริษัทจัดทำกับสำนักงาน ก.ล.ต. เป็นครั้งคราว เมื่อคำนึงถึงความเสี่ยง ความไม่แน่นอน และปัจจัยอื่นๆ เหล่านี้ คุณไม่ควรเชื่อถือข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้มากเกินไป และยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด บริษัทไม่มีภาระผูกพันในการปรับปรุงข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ แม้ว่าจะมีข้อมูลใหม่ใน อนาคต.

ที่มา: uniQure N.V.

โพสต์แล้ว : 2024-12-11 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม