uniQure công bố sự hợp tác với FDA về các yếu tố chính của lộ trình phê duyệt nhanh cho AMT-130 trong bệnh Huntington

Theo dõi Drugslib trên
LEXINGTON, Mass. và AMSTERDAM, ngày 10 tháng 12 năm 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ngày nay, một công ty trị liệu gen hàng đầu đang phát triển các liệu pháp biến đổi cho những bệnh nhân có nhu cầu y tế nghiêm trọng thông báo rằng công ty đã đạt được thỏa thuận với Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) về các yếu tố chính của Lộ trình phê duyệt nhanh cho AMT-130.

“Chúng tôi rất vui mừng đạt được thỏa thuận với FDA về các thành phần cốt lõi của Lộ trình phê duyệt nhanh đối với AMT-130,” Walid Abi-Saab, M.D., giám đốc y tế của uniQure cho biết. “Sự liên kết của chúng tôi phản ánh sức mạnh của dữ liệu và các cuộc thảo luận hợp tác của chúng tôi với nhân viên và quản lý cấp cao tại Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Sinh học (CBER) của FDA. Đây là một cột mốc quan trọng đối với cộng đồng bệnh Huntington vì nó đưa chúng tôi vào con đường nhanh chóng và hiệu quả nhất để cung cấp một liệu pháp có khả năng thay đổi cuộc sống cho những người đang sống chung với chứng rối loạn thoái hóa thần kinh tàn khốc này. Chúng tôi đã bắt đầu các hoạt động sẵn sàng cho BLA và mong muốn được tiếp tục hợp tác với FDA trong nửa đầu năm 2025 để thảo luận về kế hoạch phân tích thống kê của chúng tôi và các yêu cầu kỹ thuật của CMC.”

Là một phần của cuộc họp Loại B về Trị liệu Tiên tiến Y học Tái tạo (RMAT) của uniQure được tổ chức vào cuối tháng 11, FDA đã đồng ý rằng dữ liệu từ các nghiên cứu Giai đoạn I/II đang diễn ra, so với kiểm soát bên ngoài về lịch sử tự nhiên, có thể đóng vai trò là cơ sở chính cho việc gửi BLA theo lộ trình Phê duyệt nhanh, tránh nhu cầu thực hiện nghiên cứu bổ sung trước khi gửi. FDA cũng đồng ý rằng cUHDRS có thể được sử dụng làm điểm cuối lâm sàng trung gian và việc giảm chuỗi ánh sáng sợi thần kinh (NfL) đo được trong dịch não tủy (CSF) có thể đóng vai trò là bằng chứng hỗ trợ về lợi ích điều trị trong đơn xin phê duyệt nhanh.

FDA đã cấp chỉ định uniQure RMAT cho AMT-130 vào tháng 5 năm 2024, nêu rõ rằng dữ liệu lâm sàng sơ bộ từ các nghiên cứu Giai đoạn I/II đang diễn ra cho thấy AMT-130 có tiềm năng để giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong việc điều trị bệnh Huntington. Vào tháng 7 năm 2024, uniQure đã trình bày dữ liệu tạm thời sau 24 tháng cho thấy sự chậm tiến triển bệnh lâu dài, phụ thuộc vào liều dựa trên cUHDRS của bệnh nhân được điều trị so với lịch sử tự nhiên theo xu hướng. Những dữ liệu này cũng cho thấy mức giảm CSF NfL, thước đo mức độ thoái hóa thần kinh, ở những bệnh nhân được điều trị sau 24 tháng so với thời điểm ban đầu.

Giới thiệu về Chương trình lâm sàng Giai đoạn I/II của AMT-130

uniQure đang tiến hành hai chương trình tăng liều ở nhiều trung tâm , Nghiên cứu lâm sàng Giai đoạn I/II để khám phá các tín hiệu về tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả thăm dò của AMT-130 trong điều trị bệnh Huntington. Trong nghiên cứu ở Hoa Kỳ, tổng cộng 26 bệnh nhân mắc bệnh Huntington biểu hiện sớm được chọn ngẫu nhiên để điều trị (n=6 liều thấp; n=10 liều cao) hoặc thủ thuật phẫu thuật mô phỏng (giả tạo) (n=10). Các bệnh nhân được điều trị đã nhận được một liều duy nhất AMT-130 thông qua phẫu thuật thần kinh lập thể được tăng cường đối lưu, hướng dẫn bằng MRI trực tiếp vào thể vân (caudate và putamen). Nghiên cứu này bao gồm thời gian nghiên cứu chính kéo dài 12 tháng, sau đó là theo dõi dài hạn không làm mù đối với các bệnh nhân được điều trị trong 5 năm. Thêm bốn bệnh nhân đối chứng được chuyển sang điều trị.

Nghiên cứu nhãn mở Giai đoạn Ib/II của Châu Âu về AMT-130 đã tuyển chọn 13 bệnh nhân mắc bệnh Huntington biểu hiện sớm (n=6 liều thấp; n=7 liều cao).

Nhóm thứ ba đang tuyển thêm 12 bệnh nhân trên khắp các địa điểm ở Hoa Kỳ và EU. Đoàn hệ này được chọn ngẫu nhiên để khám phá cả hai liều AMT-130 kết hợp với ức chế miễn dịch, sử dụng quy trình quản lý lập thể đã được thiết lập hiện hành.

Thông tin chi tiết bổ sung có sẵn trên www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

AMT-130 đã được FDA cấp chứng chỉ Trị liệu Tiên tiến Y học Tái tạo (RMAT) , lần đầu tiên mắc bệnh Huntington.

Giới thiệu về Bệnh Huntington

Bệnh Huntington là một chứng rối loạn thoái hóa thần kinh di truyền hiếm gặp, dẫn đến các triệu chứng vận động bao gồm múa giật, bất thường về hành vi và suy giảm nhận thức dẫn đến rối loạn vận động tiến triển. suy thoái về thể chất và tinh thần. Bệnh này là tình trạng nhiễm sắc thể thường trội với sự mở rộng lặp lại CAG gây bệnh ở exon đầu tiên của gen Huntingtin dẫn đến việc sản xuất và tổng hợp protein bất thường trong não. Theo nghiên cứu năm 2021 trên tạp chí Neuroepidemiology, khoảng 70.000 người đã được chẩn đoán mắc bệnh Huntington ở Hoa Kỳ và Châu Âu, cùng với hàng trăm nghìn người khác có nguy cơ mắc bệnh này. Mặc dù bệnh Huntington có nguyên nhân rõ ràng nhưng hiện tại không có liệu pháp nào được phê duyệt để trì hoãn sự khởi phát hoặc làm chậm sự tiến triển của bệnh.

Giới thiệu về uniQure

uniQure đang thực hiện lời hứa về liệu pháp gen – những phương pháp điều trị đơn lẻ có khả năng chữa khỏi bệnh. Việc phê duyệt liệu pháp gen của uniQure đối với bệnh máu khó đông B – một thành tựu lịch sử dựa trên hơn một thập kỷ nghiên cứu và phát triển lâm sàng – đánh dấu một cột mốc quan trọng trong lĩnh vực y học gen và mở ra một phương pháp điều trị mới cho những bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông. uniQure hiện đang phát triển một hệ thống các liệu pháp gen độc quyền để điều trị bệnh nhân mắc bệnh Huntington, động kinh thùy thái dương dai dẳng, ALS, bệnh Fabry và các bệnh nghiêm trọng khác. www.uniQure.com

Tuyên bố hướng tới tương lai của uniQure

Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của Mục 27A của Đạo luật Chứng khoán năm 1933, đã được sửa đổi, và Mục 21E của Đạo luật Giao dịch Chứng khoán năm 1934, đã được sửa đổi. Tất cả các tuyên bố ngoại trừ tuyên bố về sự thật lịch sử đều là những tuyên bố hướng tới tương lai, thường được biểu thị bằng các thuật ngữ như "dự đoán", "tin tưởng", "có thể", "thiết lập", "ước tính", "kỳ vọng", "mục tiêu", "dự định", "mong đợi", "có thể", "kế hoạch", "tiềm năng", "dự đoán", "dự án", "tìm kiếm", "nên", "sẽ", "sẽ" và các cách diễn đạt tương tự và tiêu cực của những điều khoản đó. Các tuyên bố hướng tới tương lai dựa trên niềm tin và giả định của ban quản lý cũng như thông tin có sẵn cho ban quản lý tính đến ngày phát hành báo chí này. Ví dụ về các tuyên bố hướng tới tương lai này bao gồm nhưng không giới hạn ở các tuyên bố liên quan đến: sự sẵn có của các lộ trình phê duyệt nhanh hơn và nhu cầu thực hiện các nghiên cứu phê duyệt trước bổ sung cho AMT-130; kế hoạch của Công ty nhằm bắt đầu các hoạt động sẵn sàng cho BLA; khả năng của Công ty trong việc cung cấp liệu pháp có khả năng thay đổi cuộc sống cho những người mắc bệnh Huntington và các mốc thời gian liên quan để thực hiện điều đó; kế hoạch của Công ty nhằm tăng cường hợp tác với FDA trong nửa đầu năm 2025; tác dụng lâm sàng và chức năng tiềm tàng của AMT-130; kế hoạch của Công ty là tiếp tục phát triển lâm sàng AMT-130; kế hoạch tuyển sinh của Công ty đối với nhóm thứ ba của nghiên cứu Giai đoạn I/II; và tiện ích của NfL trong CSF như một dấu ấn sinh học hiệu quả mang lại lợi ích điều trị. Kết quả thực tế của Công ty có thể khác biệt đáng kể so với kết quả được dự đoán trong các tuyên bố hướng tới tương lai này vì nhiều lý do. Những rủi ro và sự không chắc chắn này bao gồm, trong số những rủi ro khác: rủi ro liên quan đến các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn I/ll của Công ty đối với AMT-130, bao gồm rủi ro rằng dữ liệu tạm thời từ các thử nghiệm có thể không mang tính dự đoán về việc đọc dữ liệu sau này sẽ làm cơ sở cho việc tiếp tục nghiên cứu. tương tác pháp lý; rủi ro liên quan đến tương tác hiện tại và tương lai của Công ty với các cơ quan quản lý, có thể ảnh hưởng đến việc bắt đầu, thời gian và tiến độ thử nghiệm lâm sàng, kế hoạch nộp BLA của Công ty và lộ trình phê duyệt theo quy định; rủi ro liên quan đến khả năng Công ty theo đuổi các nỗ lực phát triển kinh doanh liên quan đến AMT-130; rủi ro liên quan đến việc Công ty sử dụng các biện pháp kiểm soát bên ngoài theo xu hướng liên quan đến phân tích thống kê về kết quả lâm sàng cho đến nay và liệu các cơ quan quản lý có chấp nhận yêu cầu của Công ty hay không cách tiếp cận làm cơ sở để nhanh chóng phê duyệt; rủi ro liên quan đến việc Công ty sử dụng giá trị p danh nghĩa làm cơ sở cho các phân tích thống kê của mình; liệu các phép đo mà Công ty đang đánh giá có tiếp tục được coi là các phép đo mạnh mẽ và nhạy cảm về sự tiến triển của bệnh hay không; dù chỉ định RMAT hay bất kỳ lộ trình tăng tốc nào, đều sẽ dẫn đến sự chấp thuận theo quy định; khả năng của Công ty trong việc tiếp tục xây dựng và duy trì cơ sở hạ tầng và nhân sự cần thiết để đạt được mục tiêu của mình; hiệu quả của Công ty trong việc quản lý các quy trình quản lý và thử nghiệm lâm sàng hiện tại và tương lai; khả năng của Công ty trong việc chứng minh lợi ích điều trị của các ứng cử viên liệu pháp gen trong các thử nghiệm lâm sàng; sự phát triển liên tục và chấp nhận các liệu pháp gen; khả năng của Công ty trong việc có được, duy trì và bảo vệ tài sản trí tuệ của mình; và khả năng của Công ty trong việc tài trợ cho các hoạt động của mình và huy động vốn bổ sung khi cần thiết và theo các điều khoản có thể chấp nhận được. Những rủi ro và sự không chắc chắn này được mô tả đầy đủ hơn dưới tiêu đề "Các yếu tố rủi ro" trong hồ sơ định kỳ của Công ty gửi lên Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ (SEC), bao gồm cả Báo cáo thường niên theo Mẫu 10-K nộp cho SEC vào ngày 28 tháng 2 năm 2024, Báo cáo hàng quý theo Mẫu 10-Q nộp vào ngày 7 tháng 5 năm 2024, ngày 1 tháng 8 năm 2024 và ngày 5 tháng 11 năm 2024 và trong các hồ sơ khác mà Công ty lập với SEC theo thời gian. Với những rủi ro, sự không chắc chắn và các yếu tố khác, bạn không nên phụ thuộc quá mức vào những tuyên bố hướng tới tương lai này và, trừ khi luật pháp yêu cầu, Công ty không có nghĩa vụ phải cập nhật những tuyên bố hướng tới tương lai này, ngay cả khi có thông tin mới trong tương lai.

Nguồn: uniQure N.V.

Đã đăng : 2024-12-11 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến