Az Uniqure szabályozási frissítést nyújt az AMT-130-on a Huntington-kór számára

Kövesse a Drugslib-et

Lexington, Mass. És Amszterdam, 2025. június 02. (GLOBE Newswire)-Uniqure N.V. (NASDAQ: QURE), egy vezető génterápiás vállalat, amely a Hunthington Diseage-ben szenvedő betegek kezelésére irányuló transzformációs terápiát folytató transzformációs terápiákat folytat. Az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügyi Igazgatósága (FDA) nemrégiben megrendezett üléseit és további útmutatásait követően a társaság a statisztikai elemzési terv és a kémia, a gyártás és a kontrollok (CMC) több kulcsfontosságú alkotóelemével kapcsolatban igazodott az FDA -val, amely támogatni fogja a biológiai engedély alkalmazását (BLA), a 2026 -os első negyedévben várhatóan. és az AMT-130-as tervezett BLA-benyújtás felé haladó előrelépésünk 2026 első negyedévében ”-mondta Walid Abi-Saab, M. D., az Uniqure főorvosa. „Felgyorsított jóváhagyási útvonalat folytatunk, amelyet több éves klinikai adatok támogatnak-egy szigorú és differenciált megközelítés, amely tükrözi a Huntington-kór sürgős szükségességét és elkötelezettségünket az első betegségek kezelése iránt, és hálásak vagyunk az FDA-nak a folyamatos elkötelezettségükért

Statisztikai elemzési terv

2025 második negyedévében a társaság B típusú találkozót tartott az FDA-val, hogy megvitassák a külső ellenőrzési adatok javasolt felhasználását és a prospektív módon meghatározott statisztikai elemzési terv (SAP) támogatását az AMT-110-re vonatkozó tervezett BLA-benyújtás alátámasztására. Az FDA továbbra is támogatta korábbi megállapodását, miszerint a Composite Unified Huntington betegség -besorolási skála (CUHDR) elfogadható regisztrációs, közbenső klinikai végpontként szolgálhat a gyorsított jóváhagyáshoz. Az FDA egyetértett abban, hogy a BLA elsődleges hatékonysági elemzése a CUHDR-ek hároméves változását fogja értékelni nagy dózisú AMT-130 betegeknél, összehasonlítva a hajlandósági pontszámmal korrigált külső vezérlőkarral. A vállalat azt tervezi, hogy az elsődleges elemzéshez az Enroll-HD adatkészletből származó hajlandósági pontszám-súlyozott külső vezérlőt használja, és bizonyos érzékenységi elemzéseket nyújt be, ideértve az egyiket, amely a hajlandósági pontszám-illesztett külső vezérlőt használja, kiegészítő támogatásként.

Az FDA azt is egyetértett abban, hogy az ENROLL-HD-egy nagy, prospektív, longitudinális, természettudományi vizsgálat a Huntington-kórban szenvedő betegek számára-elfogadható lehet a vizsgálati adatok elsődleges elemzésének külső kontroll adatkészleteként, valamint a Track-HD/Track-ON és a Predice-HD adatkészletek felhasználásával. A mai napig körülbelül 33 000 beteg jelentkezett be az Enroll-HD-be. Összehasonlítva a korábban használt természettudományi vizsgálatokkal, mint például a Track-HD és a Predice-HD, az ENROLL-HD lényegesen nagyobb mintát, alacsonyabb kopási arányt és hosszabb átlagos betegkövetést kínál. A vállalat elvárja, hogy a nagyobb minta méret csökkentse a külső vezérlőadatok változékonyságát, és javítsa az SAP robusztusságát.

kémia, gyártás és vezérlők (CMC)

2025 első negyedévében a társaság B típusú találkozót tartott az FDA-val, hogy megvitassák a CMC követelményeit az AMT-33-as tervezett BLA-benyújtás alátámasztására. Az FDA egyetértett abban, hogy az AMT-130 gyártási folyamatának validálását az Etranakogén Dezaparvovec DRLB (HemGenix®) folyamat felhasználásával lehet lehetővé tenni, kiegészítve további teljes méretű AMT-130 GMP-tételekkel és egyetlen folyamat teljesítményének (PPQ) tételével.

Az FDA szintén egyetértett a vállalat javasolt gyógyszerkészítmény -kioldási tesztelési tervével, ideértve a javasolt hatékonysági vizsgálatot is, a képesítés befejezéséig és a specifikációs beállítási tevékenységek befejezéséig.

Az FDA-val folytatott közelmúltbeli B típusú találkozók alapján a vállalat továbbra is felkészül az AMT-130 BLA benyújtására a Huntington-kór kezelésében. Bizonyos kulcsfontosságú következő lépések és a várt időzítés a következők:

  • Q2 2025: A frissített SAP küldése az FDA-hoz
  • Q3 2025: kezdeményezze a PPQ futtatást, és jelenítse meg a Topline I/II fázis adatait az SAP
  • q4 2025-rel: tartsa meg a FDA-t a FDA
  • q1. Prioritási áttekintés megnevezés

    • az AMT-130 I/II fázisú klinikai programjáról

    Az Uniqure két többcentrikus, dózisú, ESCALLITÁLIS, I/II. Fázisú klinikai vizsgálatokat végez az AMT-130 biztonságának, tolerálhatóságának és feltáró hatékonysági jeleinek feltárására a Huntington-kór kezelésére. Az Egyesült Államok vizsgálatában összesen 26 korai Manifest Huntington -kórban szenvedő beteget randomizáltak a kezelésre (n = 6 alacsony dózis; n = 10 nagy dózis) vagy egy utánzati (Sham) műtéti eljárás (n = 10). A kezelt betegek egyetlen AMT-130 adagolást kaptak MRI-vezérelt, konvekcióval fokozott sztereotaktikus idegsebészeti beadás révén, közvetlenül a striatumba (caudate és putamen). A tanulmány egy vak, 12 hónapos alapvető vizsgálati időszakból áll, amelyet öt évig a kezelt betegek hosszú távú nyomon követése követ. További négy kontrollbeteg átkerült a kezelésre.

    Egy harmadik kohorsz további 12 beteget vett fel az Egyesült Államok és az EU helyszínei között. Ezt a kohortot randomizáltuk, hogy az AMT-13. mindkét adagját immunszuppresszióval kombinálva feltárjuk, a jelenlegi, sztereotaktikus beadási eljárás alkalmazásával.

    További részletek a www.clinicaltrials.gov oldalon érhetők el (NCT0543017, NCT04120493)

    AMT-130 megkapta az FDA Regeneratív Medicine Advance Therapy (RMAT) megnevezését és áttörési terápiáját

    A Huntington -kór egy ritka, örökölt neurodegeneratív rendellenesség, amely motoros tünetekhez vezet, beleértve a koreát, a viselkedési rendellenességeket és a kognitív hanyatlást, ami progresszív fizikai és mentális romlást eredményez. A betegség egy autoszomális domináns állapot, amelynek betegséget okozó CAG ismételt tágulása a Huntingtin gén első exonjában, amely az agyban a rendellenes fehérje termeléséhez és aggregációjához vezet. A neuroepidemiológiai tanulmány 2021 -es tanulmánya szerint körülbelül 70 000 embert diagnosztizáltak Huntington -kórban az Egyesült Államokban és Európában, és több százezer más a betegség örökölésének veszélye. A Huntington -kór világos etiológiája ellenére jelenleg nincs jóváhagyott terápia a kezdet késleltetésére vagy a betegség előrehaladásának lassítására.

    Az Uniqure a génterápia ígéretét nyújtja - egyszeri kezelések potenciálisan gyógyító eredményekkel. Az Uniqure génterápiájának jóváhagyása a Bemophilia B számára - ez a több mint egy évtizedes kutatás és klinikai fejlesztésen alapuló történelmi eredmény - a genomi orvoslás és az alkalmazottak új kezelési megközelítésének jelentős mérföldkövet jelent a hemofíliában szenvedő betegek új kezelési megközelítésében. Az Uniqure most a szabadalmaztatott génterápiák csővezetékét fejleszti a Huntington -kórban, a tűzálló időbeli lebeny epilepsziában, az ALS -ben, a Fabry -betegségben és más súlyos betegségekben. www.uniqure.com

    uniqure előretekintő nyilatkozatok

    Ez a sajtóközlemény előretekintő nyilatkozatokat tartalmaz az 1933. évi értékpapír-törvény 27A. Szakaszának értelmében, valamint az 1934. évi értékpapír-tőzsde törvény 21. szakasza. A történelmi tények nyilatkozatain kívüli összes kijelentés előretekintő nyilatkozatok, amelyeket gyakran olyan kifejezések jelölnek, mint például a "Predite", "Hisznek", "" Megállapíthat "," Becslés "," Várható "," Cél "," Várakozás "," Május "," Terv "," Potenciál "," Predit "" "Project" "Project", "" Keres "," Will "Will", "és hasonló kifejezések" és hasonló kifejezések "és hasonló kifejezések." Az előretekintő nyilatkozatok a menedzsment hiedelmein és feltételezésein, valamint a vezetés rendelkezésére álló információkon alapulnak a sajtóközlemény napjától. Ezen előretekintő nyilatkozatok példái a következők: A gyorsított jóváhagyási útvonalak rendelkezésre állása és az AMT-130 további jóváhagyási vizsgálatának szükségessége; a társaság várható időzítése a BLA benyújtásának; A társaság azt tervezi, hogy felülvizsgált SAP és CMC információkat nyújt be az FDA -nak; a vállalat azon képessége, hogy potenciálisan életmódosító terápiát biztosítson a Huntington-kórban élő embereknek és ehhez kapcsolódó idővonalnak; az AMT-130 potenciális klinikai és funkcionális hatása; A társaság az AMT-130 klinikai fejlesztésének folytatására tervezi; a társaság tervei szerint az AMT-130 klinikai adatait megosztja 2025 harmadik negyedévében; és az Enroll-HD beteg adatkészletének hasznossága az I/II. Fázisú vizsgálat szempontjából. A társaság valójában nem érheti el az ezekben az előretekintő nyilatkozatokban közzétett terveket, szándékokat vagy elvárásokat. Ezenkívül a vállalat tényleges eredményei jelentősen különbözhetnek az előretekintő nyilatkozatokban várható tervektől, szándékaitól és elvárásaitól. Ezek a kockázatok és bizonytalanságok többek között: a vállalat I/LL fázisú, az AMT-130 klinikai vizsgálataival kapcsolatos kockázatok, ideértve azt a kockázatot, hogy a vizsgálatok ideiglenes adatok nem előrejelzik a későbbi adatok leolvasásait, amelyek alapot szolgálnak a további szabályozási interakciókhoz, és nem támogathatják a benyújtást vagy a gyorsított értékeket, és nem léteznek, és nem léteznek az adatok, és az új elemzések, és az új elemzések, és az új elemzések, és az új elemzések nem támogathatók, és az eredmények nem rendelkeznek, és az eredmények nem rendelkeznek, és az eredmények nem lesznek, és az eredmények nem lesznek kielégítő adatokhoz, és új elemzéseket eredményeznek. eltérő következtetéseket vonhat le, mint a jelen dátumig; A vállalat jelenlegi és jövőbeli interakcióival kapcsolatos kockázatok a szabályozó hatóságokkal, amelyek befolyásolhatják a klinikai vizsgálatok kezdeményezését, időzítését és előrehaladását, a BLA benyújtási terveit és a szabályozási jóváhagyás útját; A vállalat azon képességéhez kapcsolódó kockázatok, hogy üzleti fejlesztési erőfeszítéseket folytatnak az AMT-130 vonatkozásában; A vállalat hajlandósággal súlyozott külső kontrollok használatával kapcsolatos kockázatok a klinikai eredmények eddigi statisztikai elemzésével összefüggésben; bizonytalanság az FDA és más szabályozó hatóságok értelmezésével kapcsolatban a vállalat I/LL fázisú klinikai vizsgálatainak adatainak, valamint a társaság klinikai programjainak és a szabályozási jóváhagyási folyamat elfogadásának; Későbbi fejlemények az FDA -val és más szabályozókkal, amelyek következetlenek lehetnek az eddig kapott visszajelzésekkel; és hogy a szabályozó hatóságok elfogadják -e a társaság megközelítését a gyorsított jóváhagyás alapjaként; A társaság nominális P -értékeinek felhasználásával kapcsolatos kockázatok statisztikai elemzéseinek alapjaként; hogy a vállalat által értékesített méréseket továbbra is a betegség progressziójának robusztus és érzékeny méréseinek tekintik -e; Függetlenül attól, hogy az RMAT megnevezése vagy bármely gyorsított út, szabályozási jóváhagyáshoz vezet; A társaság azon képessége, hogy továbbra is felépítse és fenntartsa a céljainak eléréséhez szükséges infrastruktúra és személyzet felépítését és fenntartását; a vállalat hatékonysága a jelenlegi és jövőbeli klinikai vizsgálatok és a szabályozási folyamatok kezelésében; a vállalat azon képessége, hogy a klinikai vizsgálatok során bemutassa génterápiás jelöltjeinek terápiás előnyeit; a génterápiák folyamatos fejlesztése és elfogadása; a társaság azon képessége, hogy szellemi tulajdonát megszerezze, fenntartja és védje; és a társaság azon képessége, hogy finanszírozza működését, és szükség szerint és elfogadható feltételekkel összegyűjtse a további tőkét. Ezeket a kockázatokat és bizonytalanságokat teljesebben leírják az Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdebizottsága (SEC) rendszeres bejelentéseiben a "kockázati tényezők" címmel, ideértve a 10-K nyomtatványról szóló éves jelentését, amelyet a SEC-hez benyújtottak 2025. február 27-én, a 10-o. Tekintettel ezekre a kockázatokra, bizonytalanságokra és egyéb tényezőkre, nem szabad indokolatlanul támaszkodnia ezekre az előretekintő nyilatkozatokra, és-a törvény előírásainak kivételével-a társaság nem vállal kötelezettséget ezeknek az előretekintő kijelentéseknek a frissítésére, még akkor is, ha új információk állnak rendelkezésre a jövőben.

    Forrás: Uniqure N.V.

    Elküldve : 2025-06-04 06:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak