Uniqure ให้การปรับปรุงกฎระเบียบเกี่ยวกับ AMT-130 สำหรับโรคฮันติงตัน

ติดตาม Drugslib ได้ที่

Lexington, Mass. และ Amsterdam, 02 มิถุนายน 2025 (Globe Newswire)-Uniqure N.V. (NASDAQ: QURE) บริษัท บำบัดยีนชั้นนำ หลังจากการประชุม Type B ล่าสุดและคำแนะนำเพิ่มเติมจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) บริษัท ได้มาถึงการจัดตำแหน่งกับองค์การอาหารและยาในส่วนประกอบสำคัญหลายประการของแผนการวิเคราะห์ทางสถิติและเคมีการผลิตและการควบคุม (CMC) FDA และความคืบหน้าที่เราได้ทำไปสู่การส่ง BLA ที่วางแผนไว้สำหรับ AMT-130 ในไตรมาสแรกของปี 2569” Walid Abi-Saab, M.D. หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ Uniqure กล่าว “ เรากำลังดำเนินการตามเส้นทางการอนุมัติที่ได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลทางคลินิกเป็นเวลาหลายปีซึ่งเป็นวิธีการที่เข้มงวดและแตกต่างซึ่งสะท้อนถึงความต้องการเร่งด่วนในโรคของฮันติงตันและความมุ่งมั่นของเราในการส่งมอบการรักษาโรคครั้งแรกที่ได้รับผลกระทบจากโรคร้ายแรงนี้

แผนการวิเคราะห์ทางสถิติ

ในไตรมาสที่สองของปี 2568 บริษัท จัดประชุมประเภท B กับ FDA เพื่อหารือเกี่ยวกับการใช้ข้อมูลการควบคุมภายนอกที่เสนอ องค์การอาหารและยายังคงสนับสนุนข้อตกลงก่อนหน้านี้ว่าระดับการจัดอันดับโรคของฮันติงตันคอมโพสิต (CUHDRs) อาจทำหน้าที่เป็นจุดสิ้นสุดทางคลินิกระดับกลางที่ยอมรับได้ องค์การอาหารและยาเห็นพ้องกันว่าการวิเคราะห์ประสิทธิภาพหลักสำหรับ BLA จะประเมินการเปลี่ยนแปลง 3 ปีใน CUHDRs ในผู้ป่วย AMT-130 ขนาดสูงเมื่อเทียบกับแขนควบคุมภายนอกที่ปรับคะแนนได้ บริษัท วางแผนที่จะใช้การควบคุมภายนอกคะแนนความน่าจะเป็นที่ได้มาจากชุดข้อมูลการลงทะเบียน HD สำหรับการวิเคราะห์เบื้องต้นและเพื่อส่งการวิเคราะห์ความไวบางอย่างรวมถึงชุดข้อมูลที่ใช้การควบคุมภายนอกที่จับคู่คะแนนความชอบ

องค์การอาหารและยายังตกลงกันว่าการลงทะเบียน HD-การศึกษาประวัติศาสตร์ธรรมชาติขนาดใหญ่ที่คาดหวังตามธรรมชาติของผู้ป่วยที่เป็นโรคฮันติงตัน-อาจเป็นที่ยอมรับได้ว่าเป็นชุดข้อมูลการควบคุมภายนอกสำหรับการวิเคราะห์หลักของข้อมูลการทดลองพร้อมกับการวิเคราะห์ความไวเพิ่มเติม จนถึงปัจจุบันผู้ป่วยประมาณ 33,000 คนได้ลงทะเบียนในการลงทะเบียน HD เมื่อเปรียบเทียบกับการศึกษาประวัติศาสตร์ธรรมชาติที่ใช้ก่อนหน้านี้เช่น Track-HD และ Predict-HD, engol-HD เสนอขนาดตัวอย่างที่ใหญ่กว่าอย่างมากอัตราการขัดสีที่ต่ำกว่าและการติดตามผู้ป่วยโดยเฉลี่ยที่ยาวนานขึ้น บริษัท คาดว่าขนาดตัวอย่างที่ใหญ่ขึ้นจะลดความแปรปรวนในข้อมูลการควบคุมภายนอกและเพิ่มความทนทานของ SAP.

บริษัท วางแผนที่จะส่ง SAP ที่ได้รับการปรับปรุงให้สอดคล้องกับการอภิปรายจากการประชุม Type B ที่จัดขึ้นเมื่อเร็ว ๆ นี้ไปยัง FDA ในไตรมาสที่สองของปี 2025

เคมีการผลิตและการควบคุม (CMC)

ในไตรมาสแรกของปี 2025 บริษัท จัดประชุมประเภท B กับ FDA เพื่อหารือเกี่ยวกับข้อกำหนด CMC องค์การอาหารและยาเห็นพ้องกันว่าการตรวจสอบความถูกต้องของกระบวนการผลิต AMT-130 ควรเป็นไปได้โดยใช้ประสบการณ์และความรู้ก่อนหน้านี้จากกระบวนการ Etranacogene dezaparvovec-DRLB (Hemgenix®) ซึ่งเสริมด้วยแบทช์ AMT-130 GMP เพิ่มเติม

องค์การอาหารและยายังเห็นด้วยกับแผนการทดสอบการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ยาที่เสนอของ บริษัท รวมถึงการทดสอบความแรงที่เสนอซึ่งรอการดำเนินการตามคุณสมบัติและการตั้งค่าข้อมูลจำเพาะ

จากการประชุม Type B ล่าสุดเหล่านี้กับ FDA บริษัท ยังคงเตรียมพร้อมสำหรับการส่ง BLA สำหรับ AMT-130 ในการรักษาโรคของฮันติงตัน คีย์บางขั้นตอนถัดไปและเวลาที่คาดหวัง ได้แก่ :

  • Q2 2025: ส่ง SAP ที่อัปเดตไปยัง FDA
  • Q3 2025: เริ่มต้นการรัน PPQ และนำเสนอข้อมูล Topline Phase I/II การกำหนดลำดับความสำคัญการตรวจสอบ

    • เกี่ยวกับโปรแกรมทางคลินิกระยะที่ I/II ของ AMT-130

    Uniqure กำลังดำเนินการศึกษาทางคลินิกหลายศูนย์การศึกษาระยะที่ I/II เพื่อสำรวจความปลอดภัยความทนทานและสัญญาณประสิทธิภาพเชิงสำรวจของ AMT-130 สำหรับการรักษาโรคของฮันติงตัน ในการศึกษาของสหรัฐอเมริกาผู้ป่วยทั้งหมด 26 รายที่เป็นโรคฮันติงตันในช่วงต้นได้รับการสุ่มเพื่อรักษา (n = 6 ขนาดต่ำ; n = 10 ขนาดสูง) หรือขั้นตอนการผ่าตัดเลียนแบบ (Sham) (n = 10) ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาได้รับการบริหารเพียงครั้งเดียวของ AMT-130 ผ่าน MRI-Guided, การส่งมอบการจัดส่งทางระบบประสาทแบบ stereotactic ที่เพิ่มขึ้นโดยตรงไปยัง striatum (caudate และ putamen) การศึกษาประกอบด้วยระยะเวลาการศึกษาหลัก 12 เดือนที่ตาบอดตามด้วยการติดตามผลระยะยาวของผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาเป็นเวลาห้าปี ผู้ป่วยควบคุมเพิ่มเติมอีกสี่รายข้ามไปสู่การรักษา

    การศึกษาระยะโอเพลเปิดฉลากในยุโรป IB/II ของ AMT-130 ที่ลงทะเบียนผู้ป่วย 13 รายที่มีโรคฮันติงตันในช่วงต้น (n = 6 ขนาดต่ำ; n = 7 ขนาดสูง)

    กลุ่มที่สามลงทะเบียนผู้ป่วยเพิ่มอีก 12 รายในไซต์ในสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรป กลุ่มนี้ได้รับการสุ่มเพื่อสำรวจทั้งสองปริมาณของ AMT-130 ร่วมกับการกระตุ้นภูมิคุ้มกันโดยใช้ขั้นตอนการบริหาร stereotactic ที่จัดตั้งขึ้นในปัจจุบัน

    รายละเอียดเพิ่มเติมมีอยู่ใน www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

    AMT-130 ได้รับการแต่งตั้งการบำบัดขั้นสูง (RMAT) ขององค์การอาหารและยาของ FDA (RMAT)

    โรคของฮันติงตันเป็นความผิดปกติของระบบประสาทที่หายากและสืบทอดซึ่งนำไปสู่อาการของมอเตอร์รวมถึง chorea ความผิดปกติของพฤติกรรมและการลดลงของความรู้ความเข้าใจทำให้เกิดการยับยั้งร่างกายและจิตใจที่ก้าวหน้า โรคนี้เป็นเงื่อนไขที่โดดเด่น autosomal ที่มีการขยายตัวของโรค CAG ซ้ำใน exon แรกของยีน huntingtin ที่นำไปสู่การผลิตและการรวมตัวของโปรตีนผิดปกติในสมอง จากการศึกษาของปีพ. ศ. 2564 ทางประสาทวิทยาพบว่ามีผู้คนประมาณ 70,000 คนได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคฮันติงตันในสหรัฐอเมริกาและยุโรปโดยมีคนอื่นหลายแสนคนที่เสี่ยงต่อการเกิดโรค แม้จะมีสาเหตุที่ชัดเจนเกี่ยวกับโรคของฮันติงตัน แต่ปัจจุบันยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติให้ชะลอการโจมตีหรือชะลอการลุกลามของโรค

    เกี่ยวกับ Uniqure

    Uniqure กำลังส่งมอบสัญญาของการบำบัดด้วยยีน - การรักษาเดี่ยวที่มีผลการรักษาที่อาจเกิดขึ้น การอนุมัติการรักษาด้วยยีนของ Uniqure สำหรับฮีโมฟีเลีย B - ความสำเร็จทางประวัติศาสตร์ที่มีพื้นฐานมาจากการวิจัยและการพัฒนาทางคลินิกมานานกว่าทศวรรษ - เป็นเหตุการณ์สำคัญที่สำคัญในสาขาการแพทย์จีโนม ตอนนี้ Uniqure กำลังพัฒนาไปสู่การรักษาด้วยยีนที่เป็นกรรมสิทธิ์สำหรับการรักษาผู้ป่วยโรคฮันติงตันโรคลมชักกลีบขมับทนไฟ, ALS, โรค Fabry และโรครุนแรงอื่น ๆ www.uniqure.com

    ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าที่คาดการณ์ล่วงหน้า

    ข่าวประชาสัมพันธ์นี้มีข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าภายในความหมายของมาตรา 27A ของพระราชบัญญัติหลักทรัพย์ปี 1933 ซึ่งแก้ไขเพิ่มเติมและมาตรา 21E ของพระราชบัญญัติการแลกเปลี่ยนหลักทรัพย์ของปี 1934 ซึ่งแก้ไขเพิ่มเติม ข้อความทั้งหมดนอกเหนือจากคำแถลงของความจริงทางประวัติศาสตร์เป็นข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าซึ่งมักจะระบุด้วยคำศัพท์เช่น "คาดหวัง" "เชื่อ" "ทำได้" "สร้าง" "ประมาณการ" "คาดหวัง" "เป้าหมาย" "ตั้งใจ" คาดหวังว่า " ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าขึ้นอยู่กับความเชื่อและสมมติฐานของผู้บริหารและข้อมูลที่มีอยู่ในการจัดการ ณ วันที่ของข่าวประชาสัมพันธ์นี้ ตัวอย่างของข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้รวมถึง แต่ไม่ จำกัด เฉพาะงบที่เกี่ยวข้อง: ความพร้อมใช้งานของเส้นทางการอนุมัติเร่งและความจำเป็นในการศึกษาการอนุมัติล่วงหน้าเพิ่มเติมสำหรับ AMT-130; เวลาที่ บริษัท คาดการณ์ไว้ในการส่ง BLA แผนการของ บริษัท ที่จะส่งข้อมูล SAP และ CMC ที่แก้ไขแล้วไปยัง FDA ความสามารถของ บริษัท ในการส่งมอบการบำบัดที่เปลี่ยนแปลงชีวิตให้กับผู้คนที่อาศัยอยู่กับโรคฮันติงตันและระยะเวลาที่เกี่ยวข้องสำหรับการทำเช่นนั้น ผลกระทบทางคลินิกและการทำงานที่อาจเกิดขึ้นของ AMT-130; แผนการของ บริษัท ในการพัฒนาทางคลินิกของ AMT-130 ต่อไป แผนการของ บริษัท ที่จะแบ่งปันข้อมูลทางคลินิกของ AMT-130 ในไตรมาสที่สามของปี 2568 และยูทิลิตี้ของชุดข้อมูลผู้ป่วยที่ลงทะเบียน HD เกี่ยวกับการศึกษาระยะที่ I/II บริษัท อาจไม่บรรลุแผนความตั้งใจหรือความคาดหวังที่เปิดเผยในงบคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ นอกจากนี้ผลลัพธ์ที่แท้จริงของ บริษัท อาจแตกต่างอย่างมากจากแผนความตั้งใจและความคาดหวังที่คาดการณ์ไว้ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ด้วยเหตุผลหลายประการ ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนเหล่านี้รวมถึงความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับการทดลองทางคลินิกของ บริษัท ในระยะที่ I/LL ของ AMT-130 รวมถึงความเสี่ยงที่ข้อมูลระหว่างกาลจากการทดลองอาจไม่สามารถทำนายการอ่านข้อมูลในภายหลังซึ่งจะเป็นพื้นฐานสำหรับการควบคุมการใช้งานอื่น ๆ สร้างข้อสรุปที่แตกต่างจากที่จัดตั้งขึ้น ณ วันที่ในที่นี้ ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับการโต้ตอบในปัจจุบันและอนาคตของ บริษัท กับหน่วยงานกำกับดูแลซึ่งอาจส่งผลกระทบต่อการเริ่มต้นเวลาและความคืบหน้าของการทดลองทางคลินิกแผนการส่ง BLA และเส้นทางสู่การอนุมัติตามกฎระเบียบ ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับความสามารถของ บริษัท ในการดำเนินการพัฒนาธุรกิจเกี่ยวกับ AMT-130 ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับการใช้การควบคุมภายนอกที่มีน้ำหนักมากของ บริษัท ที่เกี่ยวข้องกับการวิเคราะห์ทางสถิติของผลลัพธ์ทางคลินิกจนถึงปัจจุบัน ความไม่แน่นอนเกี่ยวกับการตีความข้อมูลของ FDA และหน่วยงานกำกับดูแลอื่น ๆ ของข้อมูลจากการทดลองทางคลินิกของ บริษัท ในระยะ I/LL ของ AMT-130 และการยอมรับโปรแกรมทางคลินิกของ บริษัท และกระบวนการอนุมัติตามกฎระเบียบ การพัฒนาในภายหลังกับ FDA และหน่วยงานกำกับดูแลอื่น ๆ ที่อาจไม่สอดคล้องกับข้อเสนอแนะที่ได้รับจนถึงปัจจุบัน และหน่วยงานด้านกฎระเบียบจะยอมรับวิธีการของ บริษัท เป็นพื้นฐานสำหรับการอนุมัติอย่างเร่งด่วนหรือไม่ ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับการใช้ค่า P ของ บริษัท เป็นพื้นฐานสำหรับการวิเคราะห์ทางสถิติ การวัดว่า บริษัท กำลังประเมินยังคงถูกมองว่าเป็นการวัดที่แข็งแกร่งและละเอียดอ่อนของความก้าวหน้าของโรคหรือไม่ ไม่ว่าจะเป็นการกำหนด RMAT หรือเส้นทางเร่งความเร็วใด ๆ จะนำไปสู่การอนุมัติตามกฎระเบียบ ความสามารถของ บริษัท ในการสร้างและรักษาโครงสร้างพื้นฐานและบุคลากรที่จำเป็นต่อการบรรลุเป้าหมาย ประสิทธิภาพของ บริษัท ในการจัดการการทดลองทางคลินิกในปัจจุบันและอนาคตและกระบวนการกำกับดูแล ความสามารถของ บริษัท ในการแสดงให้เห็นถึงประโยชน์ในการรักษาของผู้สมัครบำบัดยีนในการทดลองทางคลินิก การพัฒนาอย่างต่อเนื่องและการยอมรับการรักษาด้วยยีน; ความสามารถของ บริษัท ในการรับรักษาและปกป้องทรัพย์สินทางปัญญา และความสามารถของ บริษัท ในการสนับสนุนการดำเนินงานและเพื่อระดมทุนเพิ่มเติมตามความจำเป็นและตามเงื่อนไขที่ยอมรับได้ ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนเหล่านี้ได้รับการอธิบายอย่างเต็มที่ภายใต้หัวข้อ "ปัจจัยเสี่ยง" ในการยื่นเอกสารเป็นระยะของ บริษัท กับสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์แห่งสหรัฐอเมริกา (SEC) รวมถึงรายงานประจำปีในแบบฟอร์ม 10-K ที่ยื่นต่อคณะกรรมการ ก.ล.ต. เมื่อวันที่ 27 กุมภาพันธ์ 2568 ด้วยความเสี่ยงความไม่แน่นอนและปัจจัยอื่น ๆ เหล่านี้คุณไม่ควรเชื่อมั่นในแถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้และยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด บริษัท จะไม่มีภาระผูกพันในการอัปเดตข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้แม้ว่าข้อมูลใหม่จะมีอยู่ในอนาคต

    แหล่งที่มา: Uniqure N.V.

    โพสต์แล้ว : 2025-06-04 06:00

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม