Uniqure cung cấp cập nhật theo quy định về AMT-130 cho bệnh Huntington

Theo dõi Drugslib trên

Lexington, Mass. Và Amsterdam, ngày 02 tháng 6 năm 2025 (Globe Newswire)-Uniqure N.V. (NASDAQ: QURE), một công ty trị liệu gen hàng đầu. Sau các cuộc họp loại B gần đây và hướng dẫn thêm từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), công ty đã đạt được sự liên kết với FDA về một số thành phần chính của kế hoạch phân tích thống kê và hóa học, sản xuất và kiểm soát (CMC) Sự tham gia với FDA và những tiến bộ mà chúng tôi đã đạt được đối với việc đệ trình BLA theo kế hoạch cho AMT-130 trong quý đầu tiên của năm 2026. Chúng tôi đang theo đuổi một con đường phê duyệt tăng tốc được hỗ trợ bởi nhiều năm dữ liệu lâm sàng-một cách tiếp cận nghiêm ngặt và khác biệt phản ánh nhu cầu cấp thiết trong bệnh Huntington Huntington và cam kết của chúng tôi trong việc cung cấp điều trị bệnh đầu tiên cho những người bị ảnh hưởng bởi bệnh tật.

Kế hoạch phân tích thống kê

Trong quý hai năm 2025, công ty đã tổ chức một cuộc họp loại B với FDA để thảo luận về việc đề xuất sử dụng dữ liệu kiểm soát bên ngoài và kế hoạch phân tích thống kê được xác định theo triển vọng. FDA tiếp tục hỗ trợ thỏa thuận trước đó rằng Thang đánh giá bệnh Huntington hợp nhất (CUHDR) có thể đóng vai trò là một đăng ký chấp nhận được, điểm cuối lâm sàng trung gian để phê duyệt tăng tốc. FDA đồng ý rằng phân tích hiệu quả chính cho BLA sẽ đánh giá sự thay đổi 3 năm của CUHDR ở bệnh nhân AMT-130 liều cao so với nhóm kiểm soát bên ngoài điều chỉnh theo xu hướng. Công ty có kế hoạch sử dụng điều khiển bên ngoài có trọng số theo xu hướng xuất phát từ bộ dữ liệu đăng ký-HD để phân tích chính và gửi các phân tích độ nhạy nhất định, bao gồm một phân tích bằng cách sử dụng kiểm soát bên ngoài phù hợp với điểm số, làm hỗ trợ bổ sung.

FDA cũng đồng ý rằng việc đăng ký-HD-một nghiên cứu lịch sử tự nhiên, theo chiều dọc, theo chiều dọc của bệnh nhân mắc bệnh Huntington Huntington-có thể được chấp nhận làm bộ dữ liệu điều khiển bên ngoài để phân tích chính của dữ liệu thử nghiệm cùng với các phân tích độ nhạy bổ sung bằng cách sử dụng các dữ liệu theo dõi-HD/theo dõi. Đến nay, khoảng 33.000 bệnh nhân đã đăng ký đăng ký-HD. So với các nghiên cứu lịch sử tự nhiên được sử dụng trước đây như theo dõi-HD và dự đoán-HD, Enroll-HD cung cấp kích thước mẫu lớn hơn đáng kể, tỷ lệ tiêu hao thấp hơn và theo dõi bệnh nhân trung bình dài hơn. Công ty hy vọng cỡ mẫu lớn hơn sẽ giảm sự thay đổi trong dữ liệu kiểm soát bên ngoài và tăng cường sự mạnh mẽ của SAP.

Hóa học, sản xuất và kiểm soát (CMC)

Trong quý đầu tiên của năm 2025, công ty đã tổ chức một cuộc họp loại B với FDA để thảo luận về các yêu cầu của CMC để hỗ trợ đệ trình BLA theo kế hoạch cho AMT-150. FDA đồng ý rằng việc xác nhận quy trình sản xuất AMT-130 nên có thể sử dụng kinh nghiệm và kiến ​​thức trước từ quy trình Etranacogene Dezaparvovec-DRLB (Hemgenix®), bổ sung cho các lô AMT-130 toàn diện bổ sung và một lần điều chỉnh hiệu suất quy trình (PPQ).

FDA cũng đồng ý với kế hoạch thử nghiệm phát hành sản phẩm thuốc của công ty, bao gồm xét nghiệm tiềm năng được đề xuất, chờ hoàn thành các hoạt động thiết lập trình độ và đặc điểm kỹ thuật.

Dựa trên các cuộc họp loại B gần đây với FDA, công ty tiếp tục chuẩn bị cho việc đệ trình BLA cho AMT-130 trong điều trị bệnh Huntington Huntington. Một số bước tiếp theo và thời gian dự kiến ​​bao gồm:

  • Q2 2025: Gửi SAP cập nhật cho FDA
  • Q3 2025 Chỉ định

    • về chương trình lâm sàng giai đoạn I/II của AMT-130

    Uniqure đang tiến hành hai nghiên cứu lâm sàng đa trung tâm, giảm liều, giai đoạn I/II để khám phá sự an toàn, khả năng dung nạp và tín hiệu hiệu quả khám phá của AMT-130 để điều trị bệnh Huntington Huntington. Trong nghiên cứu của Hoa Kỳ, tổng cộng 26 bệnh nhân mắc bệnh Huntington biểu hiện sớm đã được chọn ngẫu nhiên để điều trị (n = 6 liều thấp; n = 10 liều cao) hoặc quy trình phẫu thuật giả (giả) (n = 10). Bệnh nhân được điều trị đã nhận được một sử dụng AMT-130 thông qua MRI-hướng dẫn, cung cấp thuốc phẫu thuật thần kinh lập thể được tăng cường đối lưu trực tiếp vào striatum (caudate và putamen). Nghiên cứu bao gồm một thời gian nghiên cứu cốt lõi 12 tháng bị mù, sau đó là theo dõi lâu dài của bệnh nhân được điều trị trong năm năm. Thêm bốn bệnh nhân kiểm soát đã vượt qua điều trị.

    Một đoàn hệ thứ ba đã đăng ký thêm 12 bệnh nhân trên các địa điểm ở Hoa Kỳ và EU. Đoàn hệ này được chọn ngẫu nhiên để khám phá cả liều AMT-130 kết hợp với ức chế miễn dịch, sử dụng quy trình quản lý lập thể hiện tại, được thiết lập.

    Chi tiết bổ sung có sẵn trên www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

    AMT-130 đã được cấp chỉ định liệu pháp điều trị tái tạo tái tạo (RMAT) của FDA, việc chỉ định trị liệu đột phá, liệu pháp đầu tiên cho bệnh Huntington Huntington để nhận chỉ định RMAT.

    Bệnh Huntington, là một rối loạn thoái hóa thần kinh hiếm gặp, di truyền dẫn đến các triệu chứng vận động bao gồm chứng giật gân, bất thường về hành vi và suy giảm nhận thức dẫn đến suy giảm thể chất và tinh thần tiến triển. Bệnh này là một tình trạng chiếm ưu thế tự phát với sự mở rộng CAG gây bệnh trong exon đầu tiên của gen Huntingtin dẫn đến việc sản xuất và tổng hợp protein bất thường trong não. Theo nghiên cứu năm 2021 về thần kinh học, khoảng 70.000 người đã được chẩn đoán mắc bệnh Huntington Huntington ở Hoa Kỳ và Châu Âu, với hàng trăm ngàn người khác có nguy cơ di truyền bệnh. Mặc dù nguyên nhân rõ ràng của bệnh Huntington, nhưng hiện tại không có liệu pháp được phê duyệt để trì hoãn sự khởi phát hoặc làm chậm tiến trình của bệnh.

    Uniqure đang thực hiện theo lời hứa về liệu pháp gen - phương pháp điều trị đơn với kết quả chữa bệnh có khả năng. Việc phê duyệt liệu pháp gen unqure, đối với bệnh Hemophilia B - một thành tựu lịch sử dựa trên hơn một thập kỷ nghiên cứu và phát triển lâm sàng - đại diện cho một cột mốc quan trọng trong lĩnh vực y học bộ gen và sử dụng phương pháp điều trị mới cho bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông. Uniqure hiện đang tiến hành một đường ống điều trị gen độc quyền để điều trị bệnh nhân mắc bệnh Huntington, động kinh thùy thái dương, bệnh ALS, bệnh Fabry và các bệnh nặng khác. www.uniqure.com

    Các câu lệnh hướng về phía trước của Uniqure

    Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới theo nghĩa của phần 27A của Đạo luật Chứng khoán năm 1933, được sửa đổi và phần 21E của Đạo luật Sàn giao dịch chứng khoán năm 1934, được sửa đổi. Tất cả các tuyên bố của thực tế lịch sử là những tuyên bố hướng tới tương lai, thường được biểu thị bằng các thuật ngữ như "dự đoán", "tin", "có thể," đã thiết lập, "" ước tính "," mong đợi "," " Điều khoản. Các tuyên bố hướng tới dựa trên niềm tin và giả định của ban quản lý và thông tin có sẵn cho ban quản lý kể từ ngày thông cáo báo chí này. Ví dụ về các tuyên bố hướng tới này bao gồm, nhưng không giới hạn ở các tuyên bố liên quan: sự sẵn có của các con đường phê duyệt tăng tốc và nhu cầu nghiên cứu trước khi phê duyệt cho AMT-130; Công ty đã dự đoán thời gian của đệ trình BLA; Công ty có kế hoạch gửi thông tin SAP và CMC sửa đổi cho FDA; Khả năng cung cấp một liệu pháp thay đổi cuộc sống có khả năng cho những người mắc bệnh Huntington Huntington và dòng thời gian liên quan để làm như vậy; Các tác động lâm sàng và chức năng tiềm năng của AMT-130; Công ty có kế hoạch tiếp tục phát triển lâm sàng AMT-130; Công ty có kế hoạch chia sẻ dữ liệu lâm sàng của AMT-130 trong quý ba năm 2025; và tiện ích của bộ dữ liệu bệnh nhân đăng ký-HD liên quan đến nghiên cứu giai đoạn I/II. Công ty có thể không thực sự đạt được các kế hoạch, ý định hoặc kỳ vọng được tiết lộ trong các tuyên bố hướng tới tương lai này. Hơn nữa, kết quả thực tế của công ty có thể khác biệt về mặt vật chất với các kế hoạch, ý định và kỳ vọng được dự đoán trong các tuyên bố hướng tới này vì nhiều lý do. Những rủi ro và sự không chắc chắn này bao gồm, trong số những rủi ro khác: các rủi ro liên quan đến các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I/LL của AMT-130, bao gồm cả rủi ro dữ liệu tạm thời từ các thử nghiệm có thể không được dự đoán về các dữ liệu sau này sẽ phục vụ cho các thông tin khác. có thể đưa ra kết luận khác nhau so với được thiết lập kể từ ngày của đây; Rủi ro liên quan đến các tương tác hiện tại và tương lai của công ty với các cơ quan quản lý, có thể ảnh hưởng đến sự khởi đầu, thời gian và tiến trình của các thử nghiệm lâm sàng, các kế hoạch đệ trình BLA và con đường để phê duyệt theo quy định; Rủi ro liên quan đến khả năng theo đuổi các nỗ lực phát triển kinh doanh của công ty đối với AMT-130; Rủi ro liên quan đến việc sử dụng các biện pháp kiểm soát bên ngoài theo xu hướng liên quan đến phân tích thống kê về kết quả lâm sàng cho đến nay; sự không chắc chắn đối với FDA, và các cơ quan quản lý khác, cách giải thích dữ liệu từ các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I/LL của AMT-130 và chấp nhận các chương trình lâm sàng của Công ty và quy trình phê duyệt theo quy định; Những phát triển sau này với FDA và các cơ quan quản lý khác có thể không phù hợp với phản hồi nhận được cho đến nay; và liệu các cơ quan quản lý có chấp nhận phương pháp tiếp cận của công ty làm cơ sở cho sự chấp thuận được tăng tốc hay không; Rủi ro liên quan đến việc sử dụng các giá trị p danh nghĩa của công ty làm cơ sở cho các phân tích thống kê của mình; Liệu các phép đo mà công ty đang đánh giá có tiếp tục được xem là các phép đo mạnh mẽ và nhạy cảm của tiến triển bệnh hay không; Cho dù chỉ định RMAT hoặc bất kỳ con đường tăng tốc nào, sẽ dẫn đến phê duyệt theo quy định; Khả năng của công ty để tiếp tục xây dựng và duy trì cơ sở hạ tầng và nhân sự cần thiết để đạt được mục tiêu của mình; hiệu quả của công ty trong việc quản lý các thử nghiệm lâm sàng hiện tại và tương lai và các quy trình điều tiết; Khả năng của công ty để chứng minh những lợi ích điều trị của các ứng cử viên trị liệu gen của mình trong các thử nghiệm lâm sàng; sự phát triển liên tục và chấp nhận các liệu pháp gen; khả năng của công ty để có được, duy trì và bảo vệ tài sản trí tuệ của mình; và khả năng của công ty để tài trợ cho các hoạt động của mình và tăng thêm vốn khi cần thiết và theo các điều khoản chấp nhận được. Những rủi ro và sự không chắc chắn này được mô tả đầy đủ hơn theo "các yếu tố rủi ro" trong hồ sơ định kỳ của Công ty với Ủy ban Chứng khoán & Giao dịch Hoa Kỳ (SEC), bao gồm báo cáo thường niên về Mẫu 10-K được nộp với SEC vào ngày 27 tháng 2 năm 2025, báo cáo hàng quý về Mẫu 10-Q được nộp vào ngày 9 tháng 5 năm 2025. Với những rủi ro, sự không chắc chắn và các yếu tố khác, bạn không nên phụ thuộc quá mức vào các tuyên bố hướng tới tương lai này và, ngoại trừ theo yêu cầu của pháp luật, công ty không có nghĩa vụ cập nhật các tuyên bố hướng tới này, ngay cả khi thông tin mới có sẵn trong tương lai.

    Đã đăng : 2025-06-04 06:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến