ACTUALIZACIÓN SOBRE EL PROGRAMA CLÍNICA DE FASE III DE ANSELAMIMAB EN AMILOIDOSIS DE CADENA LIGHT

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16 de julio de 2025-Los resultados de alto nivel del programa clínico de amiloide cardíaco para la supervivencia (Cares) de supervivencia extendida) mostraron que Anselamimab, un anticuerpo de depletro de la cadena ligera, no logró importancia estadística para el punto final primario en comparación con el placebo en pacientes con etapas Mayo IIIA y IIIB cadena ligera (Al) amiloidosis. El punto final primario se definió como una combinación jerárquica de tiempo a la mortalidad por todas las causas (ACM) y la frecuencia de las hospitalizaciones cardiovasculares (CVH). Todos los pacientes en el programa clínico recibieron un estándar de atención de antecedentes de la discrasia de células plasmáticas.

anselamimab mostró una mejora altamente clínicamente significativa en el tiempo hasta la ACM y la frecuencia de CVH en un subgrupo de pacientes preespecificado, en comparación con el placebo.

La amiloidosis

Al es un trastorno raro, sistémico y progresivo causado por células plasmáticas defectuosas en la médula ósea. En la amiloidosis de Al, las proteínas anormales de la cadena ligera producidas por estas células plasmáticas se pliegan mal, agregan y forman fibrillas amiloides que se depositan en tejidos y órganos. Sin tratamiento, la acumulación de estos depósitos amiloide tóxicos, particularmente en el corazón y los riñones, puede causar daño y disfunción de órganos progresivos y puede conducir a la muerte prematura, más comúnmente debido a la insuficiencia cardíaca. (UCLH), profesor de medicina y hematología en el University College de Londres (UCL) e investigador principal principal del programa, dijo: “Si bien el estudio no cumplió con el punto final primario en la población general de los pacientes, los resultados de un subgrupo predefinido sugieren que Anselamimab, al apuntar y limpiar los depósitos de aficionados, puede abordar una causa líder de daño órgano y el detallado en el daños órticos en estos pacientes. Las hospitalizaciones representarían un avance que cambia la práctica para este grupo de pacientes. ”

Marc Dunoyer, Director Ejecutivo, Alexion, Astrazeneca Rare Enfermedad, dijo: “Alexion es pionero en un nuevo mecanismo de acción para abordar el daño de los órganos de los depósitos amiloides existentes en pacientes con Amiloidosis de AL, una enfermedad devastadora a menudo diagnosticada en las etapas avanzadas con un pronóstico deficiente. Anselamimab es el primer y solo el fibrilio investigacional de los resultados clínicos en Al Amyloidosis en Al Amyloisis, y es el primer beneficio de los resultados clínicos en Al Amylois, y los resultados de los Ats -Deplecter en Al Amylois, y los resultados de los Fibrilios AL de los AL de AL, y solo los resultados de los Resultados, y los resultados de la Atlética, y solo el beneficio clínico en Al Amyloidesis, y los resultados de la Ala de los Ats de los Almyo y solo los Resultados. Subraya su potencial para abordar una brecha de tratamiento crítico en un subgrupo de pacientes preespecificado ".

anselamimab fue bien tolerado, con la mayoría de los eventos equilibrados entre el brazo de tratamiento de anselamimab y el brazo placebo.

La evaluación de los resultados completos está en curso para caracterizar aún más la eficacia y la seguridad de Anselamimab. Alexion planea compartir estos datos con las autoridades de salud globales y presentarlos en una próxima reunión médica.

Amiloidosis de la cadena ligera La amiloidosis de la cadena ligera (Al) es un tipo sistémico y progresivo de amiloidosis donde las proteínas de la cadena ligera de inmunoglobulina son producidas anormalmente por las células plasmáticas defectivas en la médula ósea. Estas proteínas anormales se pliegan mal, agregan y forman fibrillas amiloides que se depositan y se acumulan en tejidos u órganos, particularmente en el corazón y los riñones. La deposición puede causar daño progresivo y puede conducir a la muerte prematura, más comúnmente debido a la insuficiencia cardíaca.

En las primeras etapas de la enfermedad, las personas con amiloidosis de Al pueden experimentar una variedad de signos y síntomas vagos que imitan otras enfermedades, lo que a menudo puede retrasar el diagnóstico. En todo el mundo, hay un estimado de 74,000 pacientes que viven con amiloidosis de Al.4,5

Programa clínico de fase III de cuidados El programa clínico de amiloide cardíaco para supervivencia (cuidados) que consiste en dos medios de control de la supervivencia extendida y la evaluación de la evaluación de los ensayos y el dominio de la fase III paralelo de dos. Estándar de atención (SOC) en pacientes con amiloidosis de la cadena ligera (AL) de la etapa IIIA y la etapa IIIB, respectivamente.6,7

El punto final primario es una combinación jerárquica de tiempo a la mortalidad por todas las causas y la frecuencia de las hospitalizaciones cardiovasculares en la población general de pacientes en ambos ensayos.

El programa clínico de Cares es la investigación prospectiva más grande en la amiloidosis cardíaca de Al. Sistema de estadificación 2004.6,7

En cuidados, los pacientes recién diagnosticados que planean la discrasia de células plasmáticas de primera línea (PCD) con ciclofosfamida, bortezomib y dexametasona se aleatorizaron 2: 1 para recibir anselamimab o placebo una vez semanalmente durante las primeras cuatro semanas y luego cada dos semanas hasta su finalización del estudio. Se permitió daratumumab, pero no se requería como parte del régimen de PCD, y aproximadamente el 80% de los pacientes en cuidado recibieron daratumumab como parte de su tratamiento.

Después del período de tratamiento de evaluación primaria, que concluyó 18 meses después de que el último paciente fue aleatorizado, todos los pacientes tuvieron la opción de participar en un período de extensión de etiqueta abierta recibiendo anselamiMab más SEC por hasta 24 meses.

anselamimab anselamimab es un anticuerpo monoclonal anti-fibril de investigación, potencialmente, diseñado para mejorar la función de los órganos al reducir o eliminar depósitos amiloides en los tejidos y órganos de los pacientes que viven con Al Amiloidosis. Al unirse con la especificidad a los objetivos dentro de los aminoácidos en fibrillas amiloides mal plegadas, Anselamimab promueve la destrucción y la eliminación de depósitos amiloides, mientras evita cadenas nativas de luz libre de la destrucción. Anselamimab ha recibido la designación de vía rápida por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y recibió la designación de medicamentos huérfanos de la FDA de los Estados Unidos, la Comisión Europea y el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón para el tratamiento de la amiloidosis de Al.

alexion alexion, enfermedad rara de AstraZeneca, se centra en servir a los pacientes y a las familias afectadas por enfermedades raras y afecciones devastadoras a través del descubrimiento, desarrollo y suministro de medicamentos que cambian la vida. Un líder pionero en enfermedades raras durante más de tres décadas, Alexion fue el primero en traducir la biología compleja del sistema de complemento en medicamentos transformadores, y hoy continúa construyendo una tubería diversificada en áreas de enfermedades con una necesidad insatisfecha significativa, utilizando una variedad de modalidades innovadoras. Como parte de AstraZeneca, Alexion está expandiendo continuamente su huella geográfica global para atender a pacientes con enfermedades más raras en todo el mundo. Tiene su sede en Boston, EE. UU.

Astrazeneca AstraZeneca (LSE/STO/NASDAQ: AZN) es una empresa biofarmacéutica global, dirigida por la ciencia, se centra en el descubrimiento, el desarrollo y la comercialización de medicamentos recetados en oncología, enfermedades raras y biofarmacéuticas, incluidos cardiovasculares, renales y metabolismos, e respiratorio e inmiratorio. Con sede en Cambridge, el Reino Unido, los medicamentos innovadores de AstraZeneca se venden en más de 125 países y se usan por millones de pacientes en todo el mundo. Visite AstraZeneca.com y siga a la compañía en las redes sociales @Astrazeneca.

referencias

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  • Grogan M, et al. Amiloidosis cardíaca de cadena ligera: estrategias para promover el diagnóstico temprano y la respuesta cardíaca. Corazón. 2017; 103: 1065-1072.
  • Mollee P, et al. Cómo diagnosticar la amiloidosis. Revista de medicina interna. 2014; 44: 7-17.
  • Wechalekar AD, et al. Al Amiloidosis para cardiólogos; Conciencia, diagnóstico y perspectivas futuras. JACC: Cardiooncología. 2022; 4 (4): 427-441.
  • Kumar N, et al. Epidemiología global de la amiloidosis de cadena ligera amiloide. Orphanet j raro dis. 2022; 17 (278).
  • Clinicaltrials.gov. Un estudio para evaluar la eficacia y la seguridad de CAEL-101 en pacientes con mayonesa en estadio IIIA Al amiloidosis (Cares). Identificador NCT: NCT04512235. Disponible aquí . Consultado en junio de 2025.
  • ClinicalTrials.gov. Un estudio para evaluar la eficacia y la seguridad de CAEL-101 en pacientes con mayonesa en estadio IIIB al amiloidosis (cuidados). Identificador NCT: NCT04504825. Disponible aquí . Consultado en junio de 2025.
    • Fuente: AstraZeneca

    Al corriente : 2025-07-17 06:00

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