Frissítés a CARES III. Fázisú klinikai programja az Anselamimab -ban a könnyű lánc amiloidózisban

Kövesse a Drugslib-et

2025. július 16.-A meghosszabbított túlélési (CARES) III. Fázisú klinikai program elért szív amiloidjának magas szintű eredményei azt mutatták, hogy az Anselamimab, a könnyű lánc-bepleter ellenanyag, nem érte el az elsődleges végpont statisztikai szignifikanciáját a placebo-hoz képest a majo-stádiumú betegekben és a IIIB fényláncban (Al) amiloidózisban. Az elsődleges végpontot úgy definiálták, mint az összes okokhoz fűződő mortalitás (ACM) és a kardiovaszkuláris kórházi kezelések (CVH) gyakorisága hierarchikus kombinációját. A klinikai programban szereplő összes beteg a plazma sejt -diszkrázia kezelésének háttér -szintjét kapta.A

al amiloidózis egy ritka, szisztémás és progresszív rendellenesség, amelyet a csontvelő hibás plazmasejtjei okoznak. Al amiloidózisban az ezen plazmasejtek által termelt rendellenes könnyű láncfehérjék tévednek, aggregálódnak és amiloid rostokat képeznek, amelyek szövetekben és szervekben helyezkednek el. Kezeletlen maradva ezen toxikus amiloid lerakódások felhalmozódása, különösen a szívben és a vesékben, progresszív szervkárosodást és diszfunkciót okozhat, és korai halálhoz vezethet, leggyakrabban a szívhiba miatt. (UCLH), a London University College (UCL) orvostudományi és hematológiai professzora és a program vezető kutatója elmondta: „Noha a tanulmány nem felel meg az elsődleges végpontnak az általános betegpopulációban, az előre meghatározott alcsoport eredményei azt sugallják, hogy az anselamimab, az amiloid betétek megcélzásával és törlésével, és csökkenti a kartonokat, és a potenciál megcélozhatja és megtisztíthatja a potenciált. képviselnek gyakorlati változó fejlődést ennek a betegcsoportnak. ”

Marc Dunoyer, az AstraZeneca Ritka betegség alexionjának vezérigazgatója elmondta: „Az Alexion úttörődik egy új cselekvési mechanizmust, amely a meglévő amiloid -lerakódásokból származó szervkárosodások kezelésére irányul, és az Al amiloidózisban szenvedő betegek esetében a rossz prognózisban gyakran diagnosztizáltak a klinikai előnyökben, és ezek az eredmények az első és csak az eredmények, és ezek az eredmények, és ezek az első és csak az eredmények, és ezek az eredmények, és ezek az eredmények, és ezek az eredmények, és ezek az eredmények, és ezek az eredmények, és ezek az első és csakúgy, hogy a klinikai részesedésben részesüljenek, és ez az eredmény, és ezek az eredmények az első és csak a klinikai részesedésben. annak lehetősége, hogy kezelje a kritikus kezelési rést a betegek előre meghatározott alcsoportjában. ”

anselamimab jól tolerálódott, az események többségét kiegyensúlyozták az anselamimab kezelési kar és a placebo kar között.

A teljes eredmények értékelése folyamatban van az Anselamimab hatékonyságának és biztonságának további jellemzésére. Az Alexion azt tervezi, hogy ezeket az adatokat megosztja a globális egészségügyi hatóságokkal, és bemutatja azokat egy közelgő orvosi találkozón. Ezek a rendellenes fehérjék tévesen, aggregálódnak és amiloid rostokat képeznek, amelyek szövetekben vagy szervekben helyezkednek el és felhalmozódnak, különösen a szívben és a vesékben. A lerakódás fokozatos károkat okozhat, és korai halálhoz vezethet, leggyakrabban a szívelégtelenség miatt.1,2

A betegség korai szakaszában az Al amiloidózisban szenvedő emberek számos homályos tünetet és tünetet tapasztalhatnak, amelyek utánozzák más betegségeket, amelyek gyakran késleltethetik a diagnózist. Világszerte becslések szerint 74 000 AL amiloidózisban élnek. (SOC) A IIIA és IIIB stádiumú könnyű lánc (AL) amiloidózisban szenvedő betegekben.6,7

Az elsődleges végpont a minden okból fakadó halálozás és gyakoriság gyakorisága az idő hierarchikus kombinációja az általános betegpopulációban mindkét vizsgálatban. színpadi rendszer.6,7

A gondozásban az újonnan diagnosztizált betegek, akik ciklofoszfamiddal, bortezomibmal és dexametazonnal kezelték az első vonalbeli plazma-sejt-diszkrázia (PCD) kezelést, 2: 1-et randomizáltak, hogy hetente egyszer Anselamimabot vagy placebót kapjanak az első négy héten, majd két hetente a vizsgálat befejezéséig. A daratumumab megengedett, de a PCD-rend részeként nem volt szükség, és a gondozó betegek kb. 80% -a kapott daratumumabot kezelésük részeként.

anselamimab Az anselamimab egy olyan vizsgálati, potenciálisan első osztályú anti-fibrill monoklonális antitest, amelynek célja a szerv működésének javítása az amiloidózisban élő betegek szöveteinek és szerveinek amiloid lerakódásainak csökkentése vagy megszüntetése révén. Az aminosavakon belüli amiloid rostokon az aminosavakon belüli célokhoz való specifitáshoz kötve az anselamimab elősegíti az amiloid lerakódások pusztulását és kiürülését, miközben megtakarítja a natív szabad láncokat a pusztítástól. Az Anselamimabot az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynökségének (FDA) gyors pályájának megnevezte, és árva gyógyszer -jelölést kapott az Egyesült Államok FDA -tól, az Európai Bizottságtól, valamint az Egészségügyi, Munkaügyi és Jóléti Minisztériumtól az Al amiloidózis kezelésére.

Alexion Alexion, az AstraZeneca ritka betegség, a ritka betegségek és a pusztító állapotok által érintett betegek és családok kiszolgálására összpontosít az életmódosító gyógyszerek felfedezésével, fejlesztésével és szállításával. A ritka betegségek több mint három évtizede úttörő vezetője, az Alexion volt az első, aki a komplementrendszer komplex biológiáját transzformáló gyógyszerekké alakította, és ma továbbra is diverzifikált csővezetéket épít a betegségterületek területén, amelyek jelentős kielégítetlen szükségletekkel rendelkeznek, számos innovatív módszer felhasználásával. Az AstraZeneca részeként az Alexion folyamatosan bővíti globális földrajzi lábnyomát, hogy a világ minden tájáról ritkább betegségek betegeit szolgálja. A székhelye Boston, USA.

AstraZeneca AstraZeneca (LSE/STO/NASDAQ: AZN) egy globális, tudományos vezetésű biofarmakon társaság, amely a vényköteles gyógyszerek felfedezésére, fejlesztésére és forgalmazására összpontosít az onkológiában, a ritka betegségekben és a biofarmakonokban, beleértve a szív-, renalis és metabolizmust, valamint a közönséges betegséget és az immarmakonokat. Az Egyesült Királyságban, Cambridge -ben található, az AstraZeneca innovatív gyógyszereit több mint 125 országban értékesítik, és világszerte több millió beteg használja fel. Kérjük, látogasson el az AstraZeneca.com webhelyre, és kövesse a társaságot a közösségi média @astrazeneca. Al amiloidózis. Árphanet J ritka dis. 2012; 7 (54).

  • Grogan M, et al. Könnyű láncú szív amiloidózis: stratégiák a korai diagnózis és a szívválasz előmozdítására. Szív. 2017; 103: 1065-1072.
  • Mollee P, et al. Hogyan lehet diagnosztizálni az amyloidosist. Belgyógyászati folyóirat. 2014; 44: 7-17.
  • Wechalekar AD, et al. Al amiloidózis a kardiológusok számára; Tudatosság, diagnózis és jövőbeli kilátások. JACC: Kardiooncology. 2022; 4 (4): 427-441.
  • Kumar N, et al. Az amiloid fényláncú amiloidózis globális epidemiológiája. Árphanet J ritka dis. 2022; 17 (278).
  • clinicaltrials.gov. Egy tanulmány a CAEL-101 hatékonyságának és biztonságának értékelésére a MAYO IIIA stádiumú al amiloidózisban (CARES). NCT azonosító: NCT04512235. Elérhető itt . Hozzáférés 2025. júniusban.
  • clinicaltrials.gov. Egy tanulmány a CAEL-101 hatékonyságának és biztonságának értékelésére a MAYO IIIB stádiumú al amiloidózisban (CARES). NCT azonosító: NCT04504825. Elérhető itt . Hozzáférés 2025. júniusban.
    • Forrás: AstraZeneca

    Elküldve : 2025-07-17 06:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak