Cập nhật chương trình lâm sàng giai đoạn III của ANELAMIMAB trong chuỗi amyloidosis chuỗi ánh sáng

Theo dõi Drugslib trên

16 tháng 7 năm 2025-Kết quả cấp cao từ chương trình lâm sàng amyloid tim (Cares) giai đoạn III cho thấy anselamimab, một kháng thể suy giảm chuỗi ánh sáng, không đạt được ý nghĩa thống kê đối với điểm cuối chính so với giả dược ở bệnh nhân mắc bệnh Mayo giai đoạn IIIa. Điểm cuối chính được định nghĩa là sự kết hợp phân cấp của thời gian đối với tỷ lệ tử vong do mọi nguyên nhân (ACM) và tần suất nhập viện tim mạch (CVH). Tất cả các bệnh nhân trong chương trình lâm sàng đều nhận được tiêu chuẩn chăm sóc theo tiêu chuẩn chăm sóc tế bào huyết tương.

Al amyloidosis là một rối loạn hiếm gặp, có hệ thống và tiến triển gây ra bởi các tế bào plasma bị khiếm khuyết trong tủy xương. Trong al amyloidosis, các protein chuỗi ánh sáng bất thường được tạo ra bởi các tế bào plasma này sai, tổng hợp và tạo thành các sợi amyloid lắng đọng trong các mô và cơ quan. Không được điều trị, sự tích tụ của các mỏ amyloid độc hại này, đặc biệt là ở tim và thận, có thể gây tổn thương cơ quan tiến triển và rối loạn chức năng và có thể dẫn đến tử vong sớm, thường là do suy tim.1-3

Giáo sư Y khoa và Huyết học tại Đại học Đại học London (UCL) và điều tra viên chính của chương trình, cho biết: Trong khi nghiên cứu không đáp ứng điểm cuối chính trong dân số bệnh nhân nói chung, kết quả từ một nhóm con được xác định trước cho thấy rằng các bệnh nhân đang ở bệnh nhân. tiến bộ thay đổi thực hành cho nhóm bệnh nhân này.

Marc Dunoyer, Giám đốc điều hành, Alexion, AstraZeneca Rare Bệnh, cho biết: Alexion Alexion đang tiên phong trong một cơ chế hoạt động mới để giải quyết tổn thương nội tạng từ tiền gửi amyloid hiện tại ở bệnh nhân mắc bệnh al amyloidesis, một bệnh lý do điều trị. tiềm năng để giải quyết một khoảng cách điều trị quan trọng trong một nhóm bệnh nhân được chỉ định trước.

Anselamimab được dung nạp tốt, với phần lớn các sự kiện cân bằng giữa nhánh điều trị anselamimab và cánh tay giả dược.

Đánh giá kết quả đầy đủ đang diễn ra để mô tả thêm về hiệu quả và sự an toàn của anselamimab. Alexion có kế hoạch chia sẻ những dữ liệu này với các cơ quan y tế toàn cầu và trình bày chúng tại một cuộc họp y tế sắp tới. Những protein bất thường này sai, tổng hợp và tạo thành các sợi amyloid lắng đọng và tích tụ trong các mô hoặc cơ quan, đặc biệt là ở tim và thận. Sự lắng đọng có thể gây ra thiệt hại tiến triển và có thể dẫn đến tử vong sớm, phổ biến nhất là do suy tim.1,2

Trong giai đoạn đầu của bệnh, những người mắc bệnh amyloidosis có thể gặp phải một loạt các dấu hiệu và triệu chứng mơ hồ bắt chước các bệnh khác, thường có thể trì hoãn chẩn đoán. Trên toàn thế giới, ước tính có khoảng 74.000 bệnh nhân mắc bệnh al amyloidosis.4,5

chăm sóc chương trình lâm sàng giai đoạn III AMYLOID CARDIAC TIẾP ĐIỆN ĐẾN TIÊU CHUẨN TUYỆT VỜI TUYỆT VỜI Chăm sóc (SOC) ở bệnh nhân mắc bệnh amyloidosis giai đoạn IIIa và giai đoạn IIIB (AL), tương ứng.6,7

Điểm cuối chính là sự kết hợp phân cấp của thời gian tử vong do mọi nguyên nhân và tần suất nhập viện tim mạch trong toàn bộ bệnh nhân trong cả hai thử nghiệm. Hệ thống dàn 2004.6,7

Trong các chăm sóc, bệnh nhân mới được chẩn đoán lên kế hoạch điều trị chứng loạn sản tế bào huyết tương (PCD) mới được chẩn đoán bằng cyclophosphamide, bortezomib và dexamethasone được chọn ngẫu nhiên 2: 1 để nhận được anselamimab hoặc giả dược một lần trong bốn tuần đầu tiên và sau đó hai tuần sau khi hoàn thành nghiên cứu. Daratumumab được cho phép nhưng không bắt buộc là một phần của chế độ PCD và khoảng 80% bệnh nhân chăm sóc đã nhận được daratumumab như một phần của điều trị.

anselamimab anselamimab là một kháng thể đơn dòng kháng fibril đầu tiên, có khả năng trong lớp đầu tiên được thiết kế để cải thiện chức năng cơ quan bằng cách giảm hoặc loại bỏ tiền gửi amyloid trong các mô và cơ quan của bệnh nhân bị bệnh amyloidosis. Bằng cách liên kết với tính đặc hiệu với các mục tiêu trong các axit amin trên các sợi amyloid bị sai lệch, Anselamimab thúc đẩy sự phá hủy và giải phóng các mỏ amyloid, đồng thời tạo ra các chuỗi ánh sáng tự do tự do khỏi sự phá hủy. Anselamimab đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chỉ định theo dõi nhanh chóng và nhận chỉ định thuốc mồ côi từ FDA Hoa Kỳ, Ủy ban Châu Âu và Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản để điều trị bệnh amyloidosis.

Alexion Alexion, AstraZeneca Rare Bệnh, tập trung vào việc phục vụ bệnh nhân và gia đình bị ảnh hưởng bởi các bệnh hiếm gặp và điều kiện tàn phá thông qua việc phát hiện, phát triển và cung cấp các loại thuốc thay đổi cuộc sống. Một nhà lãnh đạo tiên phong trong bệnh hiếm gặp trong hơn ba thập kỷ, Alexion là người đầu tiên dịch sinh học phức tạp của hệ thống bổ sung thành các loại thuốc biến đổi, và ngày nay nó tiếp tục xây dựng một đường ống đa dạng trên các khu vực bệnh có nhu cầu chưa được đáp ứng đáng kể, sử dụng một loạt các phương thức sáng tạo. Là một phần của AstraZeneca, Alexion đang liên tục mở rộng dấu chân địa lý toàn cầu để phục vụ bệnh nhân bệnh hiếm gặp hơn trên thế giới. Nó có trụ sở tại Boston, Hoa Kỳ.

AstraZeneca AstraZeneca (LSE/STO/NASDAQ: AZN) là một công ty dược phẩm sinh học toàn cầu, do khoa học dẫn đầu tập trung vào phát hiện, phát triển và thương mại hóa thuốc theo toa trong ung thư, bệnh hiếm gặp. Có trụ sở tại Cambridge, Vương quốc Anh, các loại thuốc sáng tạo của AstraZeneca, được bán tại hơn 125 quốc gia và được sử dụng bởi hàng triệu bệnh nhân trên toàn thế giới. Vui lòng truy cập astrazeneca.com và theo dõi công ty trên phương tiện truyền thông xã hội @AstraZeneca.

Tài liệu tham khảo

  • Desport E, et al. Al amyloidosis. Orphanet J Rare Dis. 2012; 7 (54).
  • Grogan M, et al. AMYLOIDOSIS CƠ SỞ LIGHT: Các chiến lược để thúc đẩy chẩn đoán sớm và đáp ứng tim. Trái tim. 2017; 103: 1065-1072.
  • Mollee P, et al. Làm thế nào để chẩn đoán amyloidosis. Tạp chí nội khoa. 2014; 44: 7-17.
  • Wechalekar AD, et al. Al amyloidosis cho các bác sĩ tim mạch; Nhận thức, chẩn đoán và triển vọng tương lai. JACC: Cardiooncology. 2022; 4 (4): 427- 441.
  • Kumar N, et al. Dịch tễ học toàn cầu của bệnh amyloid chuỗi ánh sáng amyloid. Orphanet J Rare Dis. 2022; 17 (278).
  • ClinicalTrials.gov. Một nghiên cứu để đánh giá hiệu quả và an toàn của CAEL-101 ở bệnh nhân mắc Mayo Giai đoạn IIIA al amyloidosis (Cares). Định danh NCT: NCT04512235. Có sẵn Nguồn: AstraZeneca

    Đã đăng : 2025-07-17 06:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến