UroGen thông báo FDA chấp nhận đơn đăng ký thuốc mới cho UGN-102

Theo dõi Drugslib trên

Tên gốc: mitomycin Điều trị: Ung thư bàng quang

UroGen thông báo FDA chấp nhận đơn đăng ký thuốc mới của mình cho UGN-102

PRINCETON, N.J.--(BUSINESS WIRE)--Tháng 10 Ngày 15 tháng 1 năm 2024-- UroGen Pharma Ltd. (Nasdaq: URGN), một công ty công nghệ sinh học chuyên phát triển và thương mại hóa các giải pháp cải tiến điều trị ung thư biểu mô tiết niệu và ung thư chuyên khoa, hôm nay đã công bố Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp nhận Đơn đăng ký Thuốc Mới (NDA) ) cho thuốc nghiên cứu UGN-102 (mitomycin) cho dung dịch tiêm tĩnh mạch. UGN-102 có thể trở thành loại thuốc đầu tiên được FDA phê chuẩn để điều trị ung thư bàng quang không xâm lấn cơ có nguy cơ trung bình ở mức độ thấp (LG -IR-NMIBC). FDA đã ấn định mục tiêu cho Đạo luật về phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) là ngày 13 tháng 6 năm 2025.

"Việc FDA chấp nhận NDA của chúng tôi là một thời điểm quan trọng trong hành trình đưa UGN-102 đến với bệnh nhân của chúng tôi", Liz Barrett, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của UroGen cho biết. “UGN-102 có thể là loại thuốc đầu tiên được FDA chấp thuận đối với LG-IR-NMIBC, đưa ra một cách tiếp cận mới có thể mở rộng các lựa chọn điều trị và giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng. Nhu cầu cấp thiết về các giải pháp đổi mới trong lĩnh vực này và chúng tôi sẵn sàng hợp tác với FDA khi chuẩn bị ra mắt sản phẩm tiềm năng. UGN-102 vào năm 2025.”

Tiến sĩ Mark Schoenberg, Giám đốc Y tế của UroGen, cho biết: “NDA cho UGN-102 được hỗ trợ bởi một bộ dữ liệu mạnh mẽ chứng minh độ bền đáp ứng ấn tượng qua ba thử nghiệm lâm sàng và hồ sơ an toàn thuận lợi. Đáng chú ý là thử nghiệm ENVISION đã đáp ứng thành công tiêu chí chính của nó, cho thấy tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn là 79,6% sau ba tháng kể từ lần nhỏ UGN-102 đầu tiên. Ngoài ra, kết quả mới nhất từ ​​thử nghiệm đó cho thấy tỷ lệ 12- 82,3%. thời gian đáp ứng hàng tháng theo ước tính của Kaplan-Meier ở những bệnh nhân đạt được đáp ứng hoàn toàn sau 3 tháng. Các tác dụng phụ thường gặp nhất do điều trị trong thử nghiệm ENVISION là khó tiểu, tiểu máu, nhiễm trùng đường tiết niệu, tiểu buốt, mệt mỏi và bí tiểu. Ngoài ra, đặc tính an toàn quan sát được trong thử nghiệm ENVISION nhất quán với đặc tính an toàn được thấy trong các nghiên cứu khác về UGN-102. Chúng tôi tin rằng, nếu được phê duyệt, khả năng của UGN-102 trong việc đạt được các phản ứng hoàn chỉnh lâu dài và có khả năng giảm tỷ lệ tái phát đồng thời kéo dài khoảng thời gian không điều trị sẽ là một bước tiến đáng kể trong việc quản lý LG-IR-NMIBC.”

Giới thiệu về UGN-102

UGN-102 (mitomycin) dành cho dung dịch tiêm vào bàng quang là một công thức thuốc cải tiến của mitomycin, hiện đang được cơ quan quản lý xem xét để phê duyệt trong điều trị LG- IR-NMIBC. Bằng cách sử dụng công nghệ RTGel® độc quyền của UroGen, một công thức dựa trên hydrogel, giải phóng bền vững, UGN-102 được thiết kế để cho phép mô bàng quang tiếp xúc lâu hơn với mitomycin, từ đó cho phép điều trị khối u bằng các phương pháp không phẫu thuật. UGN-102 được chuyên gia chăm sóc sức khỏe được đào tạo chuyển đến bệnh nhân bằng ống thông tiểu tiêu chuẩn ở cơ sở ngoại trú. NDA cho UGN-102 hiện đang được FDA xem xét và có thể đưa ra quyết định vào ngày 13 tháng 6 năm 2025. Thị trường Hoa Kỳ dành cho LG-IR-NMIBC mà UGN-102 có thể giải quyết, nếu được chấp thuận, có giá trị khoảng 5 tỷ USD.

Giới thiệu về ENVISION

Thử nghiệm ENVISION giai đoạn 3 là một nghiên cứu đơn nhóm, đa quốc gia, đa trung tâm đánh giá hiệu quả và độ an toàn của UGN-102 (mitomycin) đối với dung dịch tiêm vào bàng quang như liệu pháp hóa trị liệu chính ở bệnh nhân mắc LG-IR-NMIBC. Thử nghiệm ENVISION Giai đoạn 3 đã hoàn thành mục tiêu tuyển sinh với khoảng 240 bệnh nhân trên 56 địa điểm. Những người tham gia nghiên cứu đã nhận được sáu lần nhỏ thuốc UGN-102 vào bàng quang mỗi tuần một lần. Tiêu chí chính đánh giá tỷ lệ CR ở lần đánh giá ba tháng sau lần nhỏ thuốc đầu tiên và tiêu chí phụ quan trọng đánh giá độ bền theo thời gian ở những bệnh nhân đạt được CR ở lần đánh giá ba tháng. Tìm hiểu thêm về thử nghiệm ENVISION Giai đoạn 3 tại www.clinicaltrials.gov (NCT05243550).

Giới thiệu về ung thư bàng quang xâm lấn không cơ (NMIBC)

Tại Hoa Kỳ, ung thư bàng quang là loại ung thư tiết niệu phổ biến thứ hai ở nam giới. LG-IR-NMIBC đại diện cho khoảng 22.000 bệnh nhân ung thư bàng quang mới được chẩn đoán mỗi năm và ước tính có khoảng 60.000 ca tái phát hàng năm trong số những bệnh nhân được chẩn đoán từ những năm trước. Ung thư bàng quang chủ yếu ảnh hưởng đến những người lớn tuổi với độ tuổi chẩn đoán trung bình là 73 tuổi và tăng nguy cơ mắc các bệnh đi kèm. Các khuyến nghị hướng dẫn để quản lý NMIBC bao gồm TURBT làm tiêu chuẩn chăm sóc. Có tới 70% bệnh nhân NMIBC gặp ít nhất một lần tái phát và bệnh nhân LG-IR-NMIBC thậm chí còn có nhiều khả năng tái phát hơn và phải đối mặt với các thủ tục TURBT lặp đi lặp lại.

Giới thiệu về UroGen Pharma Ltd.

UroGen là một công ty công nghệ sinh học chuyên phát triển và thương mại hóa các giải pháp cải tiến để điều trị ung thư biểu mô tiết niệu và ung thư chuyên khoa vì bệnh nhân xứng đáng có được những lựa chọn tốt hơn. UroGen đã phát triển hydrogel nhiệt ngược RTGel®, một công nghệ nền tảng dựa trên hydrogel giải phóng bền vững độc quyền, có khả năng cải thiện đặc tính điều trị của các loại thuốc hiện có. Công nghệ giải phóng kéo dài của UroGen được thiết kế để cho phép mô đường tiết niệu tiếp xúc lâu hơn với thuốc, khiến liệu pháp điều trị tại chỗ trở thành một lựa chọn điều trị hiệu quả hơn. Sản phẩm đầu tiên của chúng tôi để điều trị ung thư biểu mô đường tiết niệu mức độ thấp và điều trị thử nghiệm UGN-102 (mitomycin) cho dung dịch tiêm vào bàng quang cho bệnh nhân LG-IR-NMIBC được thiết kế để cắt bỏ khối u bằng phương pháp không phẫu thuật. UroGen có trụ sở tại Princeton, NJ và hoạt động tại Israel. Hãy truy cập www.UroGen.com để tìm hiểu thêm hoặc theo dõi chúng tôi trên X (Twitter), @UroGenPharma.

Tuyên bố hướng tới tương lai

Thông cáo báo chí này bao gồm các tuyên bố hướng tới tương lai vì thuật ngữ đó được định nghĩa trong Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995, bao gồm nhưng không giới hạn các tuyên bố liên quan đến: tiềm năng UGN-102 trở thành loại thuốc đầu tiên được FDA phê chuẩn cho LG-IR-NMIBC; những lợi ích và cơ hội tiềm năng của bệnh nhân đối với UGN-102, nếu được chấp thuận; thời điểm tiềm năng để FDA đưa ra quyết định về UGN-102 NDA; quy mô ước tính của thị trường Hoa Kỳ mà UGN-102 có thể giải quyết, nếu được chấp thuận; thời điểm phóng tiềm năng của UGN-102, nếu được phê duyệt; khả năng UGN-102 đạt được phản ứng hoàn toàn lâu dài và giảm tỷ lệ tái phát trong khi kéo dài khoảng thời gian không điều trị; số lượng bệnh nhân và nhân khẩu học ước tính hàng năm ở Hoa Kỳ đối với LG-IR-NMIBC; tiềm năng của công nghệ RTGel độc quyền của UroGen trong việc cải thiện đặc tính điều trị của các loại thuốc hiện có; và tiềm năng của công nghệ giải phóng bền vững của UroGen để giúp việc phân phối tại địa phương hiệu quả hơn so với các lựa chọn điều trị khác. Những từ như “dự đoán”, “có thể”, “mong đợi”, “nếu”, “tiềm năng”, “sẽ” hoặc những từ khác truyền tải sự không chắc chắn về các sự kiện hoặc kết quả trong tương lai để xác định những tuyên bố hướng tới tương lai này. Những tuyên bố này phải chịu một số rủi ro, sự không chắc chắn và giả định, bao gồm nhưng không giới hạn ở: mặc dù NDA cho UGN-102 đã được FDA chấp nhận nhưng không có gì đảm bảo rằng NDA đó sẽ đủ để hỗ trợ phê duyệt UGN-102 đúng khung thời gian dự kiến, hoặc hoàn toàn không; ngày mục tiêu PDUFA có thể bị trì hoãn do nhiều yếu tố khác nhau nằm ngoài tầm kiểm soát của UroGen; kết quả trong quá khứ không nhất thiết biểu thị kết quả có thể thấy trong tương lai, kể cả ở nhóm bệnh nhân lớn hơn; khả năng đạt được và duy trì sự chấp thuận theo quy định; những phức tạp liên quan đến hoạt động thương mại hóa; việc ghi nhãn cho bất kỳ sản phẩm nào được phê duyệt; cạnh tranh trong ngành của UroGen; phạm vi, tiến độ và mở rộng phát triển và thương mại hóa các sản phẩm của UroGen; quy mô và mức tăng trưởng của (các) thị trường cũng như tỷ lệ và mức độ chấp nhận của thị trường đối với các liệu pháp thay thế; Khả năng của UroGen trong việc thu hút hoặc giữ chân ban quản lý chủ chốt, thành viên ban giám đốc và các nhân sự khác; Công nghệ RTGel của UroGen có thể không hoạt động như mong đợi; và UroGen có thể không phát triển thành công và nhận được sự chấp thuận theo quy định đối với bất kỳ sản phẩm nào khác có tích hợp công nghệ RTGel. Do những rủi ro và sự không chắc chắn này cũng như những rủi ro và sự không chắc chắn khác được mô tả trong phần Yếu tố rủi ro trong Báo cáo hàng quý của UroGen trên Mẫu 10-Q quý kết thúc vào ngày 30 tháng 6 năm 2024, nộp cho SEC vào ngày 13 tháng 8 năm 2024 (có sẵn tại www.sec.gov), các sự kiện và hoàn cảnh được thảo luận trong các tuyên bố hướng tới tương lai đó có thể không xảy ra và kết quả thực tế của UroGen có thể khác biệt về mặt vật chất và bất lợi so với những dự đoán hoặc ngụ ý do đó. Mọi tuyên bố hướng tới tương lai chỉ được đưa ra kể từ ngày phát hành thông cáo báo chí này và dựa trên thông tin có sẵn cho UroGen kể từ ngày phát hành thông cáo báo chí này.

Nguồn: UroGen Pharma Ltd.

Đã đăng : 2024-10-30 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến