Az Egyesült Államok FDA jóváhagyja a Vonvendi [von Willebrand-faktor (rekombináns)] kiterjesztett indikációját Von Willebrand-kórban szenvedő felnőttek és gyermekek számára
OSAKA, Japán és CAMBRIDGE, Massachusetts, 2025. szeptember 5. – A Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) a mai napon bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta a Vonvendi® kiegészítő biológiai engedélykérelmét (sBLA), amely magában foglalja a [von Willebrand faktort], beleértve a prophylaxis faktort is. a vérzéses epizódok gyakoriságának csökkentése von Willebrand-kórban (VWD) szenvedő felnőtteknél, beleértve az 1-es és 2-es típusú betegségben szenvedőket is, valamint a vérzés igény szerinti és perioperatív kezelése VWD-ben szenvedő gyermekgyógyászati betegeknél. A Vonvendi korábban VWD-ben szenvedő felnőttek igény szerinti és perioperatív alkalmazására, valamint igény szerinti terápiában részesülő, súlyos 3-as típusú VWD-ben szenvedő felnőttek rutinszerű profilaktikus alkalmazására engedélyezve volt.1
A Vonvendi ma már a VWD-betegek széles körében használható, és az egyetlen rekombináns von Willebrand-faktor, amelyet mind a felnőttek, mind a gyermekek helyettesítésére használnak (VWF). VWD.1
A VWD a leggyakoribb vérzési rendellenesség, amely csak az Egyesült Államokban több mint 3 millió embert érint. Férfiak és nők körében egyaránt előfordul. A VWD-ben szenvedő betegeknél alacsony a von Willebrand-faktor (VWF) szintje vagy diszfunkcionális, egy olyan fehérje, amely segít a vérrögképződésben. Ez életveszélyes vérzéshez vezethet – akár sérülésből, akár műtét után, gyomor-bélrendszeri vérzés, fogászati beavatkozások vagy szülés után – elhúzódó orrvérzés, erős vagy hosszantartó menstruációs vérzés és könnyű zúzódások, amelyek jelentős hatással lehetnek az életminőségre.2,3
A Vonvendi egy infúziós gyógyszer, amelyet a szervezet diszfunkcionális VW hiányzó vagy F pótlására terveztek. A Vonvendi egyedülállóan hosszú felezési idővel rendelkezik (22,6 óra [50 NE/kg] felnőtteknél és 14,3 óra gyermekeknél). A klinikai vizsgálatok során a nem műtéti vérzések többségét egy Vonvendi infúzióval kezelték felnőtteknél (157/192) és gyermekeknél (80/104) egyaránt.1
"Az FDA jóváhagyása a Vonvendi rutin profilaktikus alkalmazására minden VWD-típusban szenvedő felnőtteknél, sarkalatos mérföldkövet jelent e kihívást jelentő állapot ellátásának előmozdításában. A profilaktikus kezelés kritikus fontosságú a felnőttkori vérzések gyakoriságának csökkentése érdekében, beleértve a spontán és ízületi vérzéseket is" - mondta Jonathan C.Dleeding, B. Roberts, a M. kutatási igazgatója. Clotting Disorders Institute, a peoriai Illinois Egyetem Orvostudományi Főiskolájának gyermekgyógyászati és orvostudományi docense, valamint a Vonvendi profilaxis vizsgálatának kutatója. „A profilaxis kialakítása a VWD-ben szenvedő felnőttek ellátásának standardjaként, az altípustól függetlenül, jelentős előrelépést jelent a vérzés kockázatának és a vérzések által a betegek mindennapi életére nehezedő terheknek a kezelésében.”
Ez a jóváhagyás három klinikai vizsgálat adatain alapul – egy 3. fázisú vizsgálat felnőtteknél VWD-ben szenvedő betegeknél (VWD308297 Phase VWD297 VWT03 vizsgálat). (NCT02932618) and a Phase 3b continuation trial in adults and children with VWD (NCT03879135) – as well as supportive real world data.1 Please see the Vonvendi full Prescribing Information for details on the established clinical profile.
„A VWD-vel élő gyermekek és felnőttek egyedi kihívásokkal néznek szembe, beleértve a vérzéseket, amelyek megzavarhatják a mindennapi tevékenységeket, például az iskolát, a munkát vagy a szeretteivel töltött időt, ami gyakran fizikai és érzelmi megterheléshez vezet” – mondta Cheryl Schwartz, a Takeda amerikai ritka betegségek üzletágának vezetője és amerikai kereskedelmi tevékenységeiért felelős alelnök. "Büszkék vagyunk arra, hogy a Vonvendi 2015-ös első jóváhagyása óta támogathattuk a VWD-ben szenvedő felnőtteket, és most még több betegnek tudunk majd segíteni állapota kezelésében. Ez a mérföldkő rávilágít Takeda rendíthetetlen elkötelezettségére a vér- és vérzési rendellenességek közössége iránt, miközben innovatív terápiák biztosítására törekszünk."
Takeda kérelmeket nyújtott be a műtéti vérzéskezelés és a periódusos vérzés kezelési indikációinak kiterjesztésére. VWD-ben szenvedő gyermekbetegek Japánban és VEYVONDI™ (vonicog alfa) igény szerint VWD-ben szenvedő gyermekbetegeknél az Európai Unióban.
Vonvendi [von Willebrand-faktor (Rekombináns)] Fontos információk
Javallatok
A Vonvendi [von Willebrand-faktor (rekombináns)] felnőtt és gyermekgyógyászati betegeknél javallt von Willebrand-kórban (VWD):
Csak felnőtt betegeknél a vérzés gyakoriságának csökkentésére: epizódok.
Részletes fontos kockázati információk
ELLENJAVALLATOK
A Vonvendi ellenjavallt olyan betegeknél, akiknél életveszélyes túlérzékenységi reakció alakult ki a Vonvendivel vagy a termék összetevőivel (trinátrium-citrát-dihidrát, glicin, mannit, trehalóz-dihidrát, poliszorbát 80 és hörcsög- vagy egérfehérjék) szemben.
FIGYELMEZTETÉSEK3AND.Tromboembóliás események
Thromboemboliás események fordultak elő a Vonvendivel kapcsolatban. Ezek közé az események közé tartozik a disszeminált intravaszkuláris koaguláció (DIC), a vénás trombózis, a tüdőembólia, a szívinfarktus és a stroke. Azoknál a betegeknél, akiknél ismert a trombózis kockázati tényezője, beleértve az alacsony ADAMTS13-szintet, nagyobb a kockázata. Kövesse nyomon a betegeket a trombózis jeleire és tüneteire, mint például fájdalom, duzzanat, elszíneződés, nehézlégzés, köhögés, hemoptysis és ájulás. A jelenlegi klinikai gyakorlatnak és az ellátási standardnak megfelelően az intézet megelőző intézkedéseket tesz a thromboemboliával szemben.
Azoknál a betegeknél, akiknek gyakori Vonvendi-adagokra van szükségük rVIII-mal kombinálva, ellenőrizzék a plazmaszinteket a FVIII:C aktivitás szempontjából, mert a tartósan túlzott VIII-as faktor plazmaszintje növelheti a thromboemboliás szövődmények kockázatát.
Túlérzékenységi és infúzióval kapcsolatos reakciók
Túlérzékenységi reakciók és infúzióval összefüggő reakciók fordultak elő a Vonvendi alkalmazásakor. Ezek a reakciók lehetnek anafilaxiás sokk, generalizált csalánkiütés, angioödéma, mellkasi szorító érzés, hipotenzió, sokk, letargia, hányinger, hányás, paresztézia, viszketés, nyugtalanság, homályos látás, sípoló légzés és/vagy akut légzési nehézség. Ha súlyos allergiás reakciók jelei és tünetei jelentkeznek, azonnal hagyja abba a Vonvendi alkalmazását, és gondoskodjon megfelelő szupportív ellátásról.
A Vonvendi nyomokban egér immunglobulin G-t (MuIgG) és hörcsögfehérjéket tartalmaz, legfeljebb 2 ng/NE Vonvendi. Az ezzel a termékkel kezelt betegeknél túlérzékenységi reakciók alakulhatnak ki nem emberi emlős fehérjékkel szemben.
Semlegesítő antitestek
Vonvendi esetén a VWF és/vagy a VIII-as faktor elleni semlegesítő antitestek előfordulhatnak. Ha a VWF aktivitás várt plazmaszintje (VWF:RCo) nem érhető el, végezzen megfelelő vizsgálatot annak meghatározására, hogy vannak-e jelen anti-VWF vagy anti-VIII-as faktor inhibitorok. Fontolja meg az egyéb terápiás lehetőségeket, és irányítsa a beteget a VWD vagy a hemofília A kezelésében jártas orvoshoz.
A VWF vagy a VIII-as faktor magas inhibitoraival rendelkező betegeknél előfordulhat, hogy a Vonvendi-terápia nem hatékony, és ennek a fehérjének az infúziója súlyos túlérzékenységi reakciókhoz vezethet. Mivel az inhibitor antitestek anafilaxiás reakciókkal egyidejűleg is előfordulhatnak, értékelje az anafilaxiás reakciót tapasztaló betegeket az inhibitorok jelenlétére.
Laboratóriumi vizsgálatok nyomon követése
Kövesse a VWF:RCo és a VIII-as faktor aktivitásának plazmaszintjét Vonvendi-t kapó betegeknél, hogy elkerülje a tartósan túlzott VWF- és/vagy VIII-as faktor aktivitási szintet, ami növelheti a trombózisos események kockázatát, különösen azoknál a betegeknél, akiknek ismert klinikai vagy laboratóriumi kockázati tényezői vannak.
A VWF és/vagy a VIII-as faktor inhibitorok kialakulásának nyomon követése, ha gyanúja merül fel. Végezze el a megfelelő inhibitor vizsgálatokat annak megállapítására, hogy vannak-e VWF és/vagy VIII-as faktor inhibitorok, ha a vérzést a Vonvendi várt dózisával nem sikerült elcsillapítani.
MELLÉKHATÁSOK
A Vonvendi-vel végzett klinikai vizsgálatok során a betegek több mint 2%-ánál észlelt leggyakoribb mellékhatások (n=132), fejfájás, szédülés és hányás, szédülés és hányás volt viszketés.
A von Willebrand-kórról (VWD)
A VWD a leggyakoribb örökletes vérzési rendellenesség, amely az Egyesült Államok lakosságának legfeljebb egy százalékát érinti. A VWD-t a von Willebrand-faktor (VWF) hiánya vagy diszfunkciója okozza, amely a vérben található számos fehérjetípus egyike, amelyek szükségesek a megfelelő véralvadáshoz. A VWF ezen hibája vagy hiányossága miatt a vér nem képes hatékonyan megalvadni VWD-ben szenvedő betegeknél, ami súlyos menstruációs periódusokat, könnyű véraláfutásokat vagy gyakori orrvérzést okozhat. A VWD által okozott vérzés nagymértékben eltér a betegségben szenvedő betegek között.2
A Takedáról
A Takeda az emberek egészségének javítására és a világ szebb jövőjére összpontosít. Célunk, hogy életet átalakító kezeléseket fedezzünk fel és biztosítsunk alapvető terápiás és üzleti területeinken, beleértve a gyomor-bélrendszeri és gyulladásokat, a ritka betegségeket, a plazma eredetű terápiákat, az onkológiát, az idegtudományt és a vakcinákat. Partnereinkkel közösen arra törekszünk, hogy javítsuk a betegek élményét, és a kezelési lehetőségek új határát tegyük előre dinamikus és sokszínű kínálatunkon keresztül. Vezető értékalapú, K+F-vezérelt biogyógyszeripari vállalatként, amelynek központja Japánban van, a betegek, az emberek és a bolygó iránti elkötelezettségünk vezérel bennünket. Körülbelül 80 országban és régióban dolgozó munkatársainkat a mi célunk vezérli, és azokon az értékeken alapulnak, amelyek több mint két évszázada meghatároztak bennünket. További információért keresse fel a www.takeda.com webhelyet.
Fontos megjegyzés
E közlemény alkalmazásában a „sajtóközlemény” ezt a dokumentumot, bármely szóbeli előadást, kérdéseket és válaszokat, valamint a Takeda Pharmaceutical Company Limited („Takeda”) által megvitatott vagy terjesztett írásos vagy szóbeli anyagokat jelenti a jelen közleményre vonatkozóan. Ez a sajtóközlemény (beleértve a szóbeli tájékoztatót és az ezzel kapcsolatos kérdéseket és válaszokat) nem célja, és nem képezi, képviseli vagy részét képezi semmilyen ajánlatnak, felhívásnak vagy felkérésnek értékpapírok vásárlására, más módon történő megszerzésére, jegyzésére, cseréjére, eladására vagy más módon történő elidegenítésére, vagy szavazat vagy jóváhagyás kérésére bármely joghatóságban. Jelen sajtóközlemény révén nem kínálnak fel részvényeket vagy egyéb értékpapírokat a nyilvánosság számára. Az Egyesült Államokban nem kínálhatnak fel értékpapírokat, kivéve az 1933. évi US Securities Act (a továbbiakban: 1933. évi értékpapírtörvény) szerinti bejegyzés vagy az ez alóli mentesség alapján. Ezt a sajtóközleményt (a címzettnek esetlegesen közölt további információkkal együtt) azzal a feltétellel közöljük, hogy a címzett kizárólag tájékoztatási célokat szolgál (és nem befektetés, akvizíció, elidegenítés vagy egyéb tranzakció értékelésére). A korlátozások be nem tartása a vonatkozó értékpapír-törvények megsértésének minősülhet.
Azok a vállalatok, amelyekben a Takeda közvetlenül vagy közvetve befektetésekkel rendelkezik, különálló egységek. Ebben a sajtóközleményben a „Takeda” szót néha a kényelem kedvéért használjuk, amikor általában Takedára és leányvállalataira hivatkoznak. Hasonlóképpen, a „mi”, „minket” és a „miénk” szavakat általában a leányvállalatokra vagy a nekik dolgozókra is használják. Ezeket a kifejezéseket akkor is használják, ha az adott vállalat vagy vállalatok azonosítása nem szolgál hasznos céllal.
Jövőre vonatkozó nyilatkozatok
Ez a sajtóközlemény és a sajtóközleményhez kapcsolódóan terjesztett anyagok tartalmazhatnak előretekintő kijelentéseket, meggyőződéseket vagy véleményeket a Takeda jövőbeli üzletére, jövőbeli helyzetére és működési eredményeire vonatkozóan, beleértve a Takeda becsléseit, előrejelzéseit, céljait és terveit. Korlátozás nélkül, az előretekintő állítások gyakran tartalmaznak olyan szavakat, mint „célok”, „tervek”, „hisz”, „remélik”, „folytatja”, „vár”, „cél”, „szándék”, „biztosít”, „akar”, „lehet”, „kell”, „előrevet”, „becslések”, „negatív tervet vagy hasonlót terjesztenek” abból. Ezek az előretekintő kijelentések számos fontos tényezőre vonatkozó feltételezéseken alapulnak, beleértve a következőket, amelyek miatt a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az előretekintő kijelentésekben kifejezett vagy sugalmazotttól: a Takeda globális üzleti tevékenységét körülvevő gazdasági körülmények, beleértve az általános gazdasági feltételeket Japánban és az Egyesült Államokban, valamint a nemzetközi kereskedelmi kapcsolatok tekintetében; versenynyomás és fejlemények; az alkalmazandó törvények és rendeletek változásai, beleértve az adó-, tarifa- és egyéb kereskedelemmel kapcsolatos szabályokat; az új termékek fejlesztésében rejlő kihívások, ideértve a klinikai siker bizonytalanságát és a szabályozó hatóságok döntéseit és azok időzítését; az új és a meglévő termékek kereskedelmi sikerének bizonytalansága; gyártási nehézségek vagy késések; a kamat- és valutaárfolyamok ingadozása; a forgalomba hozott termékek vagy termékjelöltek biztonságosságával vagy hatékonyságával kapcsolatos állítások vagy aggályok; egészségügyi válságok, például az új koronavírus-járvány hatásai; környezeti fenntarthatósági törekvéseink sikere, lehetővé téve számunkra az üvegházhatású gázok kibocsátásának csökkentését vagy egyéb környezetvédelmi céljaink teljesítését; a hatékonyság, a termelékenység vagy a költségmegtakarítás növelésére irányuló erőfeszítéseink, például a digitális technológiák, köztük a mesterséges intelligencia integrálása üzleti tevékenységünkbe vagy a működésünk átalakítását célzó egyéb kezdeményezéseink milyen mértékben vezetnek a várt haszonhoz; és egyéb tényezők, amelyeket a Takeda legutóbbi éves jelentésében a 20-F formanyomtatványról és a Takeda más, az Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdefelügyeletéhez benyújtott jelentésében azonosítottak, amelyek elérhetők a Takeda webhelyén: https://www.takeda.com/investors/sec-filings-and-security-reports/ vagy a https://www.sec.gov/ címen. A Takeda nem vállalja, hogy frissíti a jelen sajtóközleményben szereplő előretekintő állításokat vagy bármely más előretekintő kijelentést, kivéve, ha azt törvény vagy tőzsdeszabály írja elő. A múltbeli teljesítmény nem jelzi a jövőbeli eredményeket, és a Takeda ebben a sajtóközleményben szereplő eredményei vagy kijelentései nem feltétlenül jelzik a Takeda jövőbeli eredményeit, és nem becslések, előrejelzések, garanciák vagy előrejelzések.
Takeda Medical Information
Ez a sajtóközlemény olyan termékekről tartalmaz információkat, amelyek nem minden országban állnak rendelkezésre, vagy különböző védjegyekkel, különböző erősségekkel, vagy eltérő védjegyekkel állnak rendelkezésre. A jelen dokumentumban foglaltak nem tekinthetők vényköteles gyógyszerek megkeresésének, promóciójának vagy reklámjának, beleértve a fejlesztés alatt állókat is.
Hivatkozások:
Forrás: Takeda
Forrás: HealthDay
Kapcsolódó cikkek
Vonvendi (von willebrand faktor (rekombináns)) FDA jóváhagyási előzmények
További hírforrások
feliratkozás hírleveleinkre, hogy a Drugs.com legjavát kapja postafiókjába.
Elküldve : 2025-09-18 16:18
Olvass tovább
Felelősség kizárása
Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.
Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.
Népszerű kulcsszavak
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions