FDA Hoa Kỳ phê duyệt chỉ định mở rộng cho Vonvendi [yếu tố von Willebrand (Tái tổ hợp)] cho người lớn và trẻ em mắc bệnh Von Willebrand

OSAKA, Nhật Bản và CAMBRIDGE, Massachusetts, ngày 5 tháng 9 năm 2025 – Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) hôm nay thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Đơn xin cấp phép sinh học bổ sung (sBLA) cho Vonvendi® [yếu tố von Willebrand (Tái tổ hợp)], mở rộng chỉ định bao gồm điều trị dự phòng thông thường nhằm giảm tần suất các đợt chảy máu ở người lớn mắc bệnh von Willebrand (VWD), bao gồm cả những người mắc bệnh Loại 1 và 2, và quản lý chảy máu theo yêu cầu và chu phẫu ở bệnh nhi mắc VWD. Vonvendi trước đây đã được phê duyệt để sử dụng theo yêu cầu và chu phẫu ở người lớn mắc VWD và sử dụng dự phòng thường quy ở người lớn mắc VWD loại 3 nặng đang được điều trị theo yêu cầu.1

Vonvendi hiện có sẵn để sử dụng cho nhiều bệnh nhân VWD và là liệu pháp thay thế Yếu tố von Willebrand (VWF) tái tổ hợp duy nhất với các chỉ định đã được phê duyệt ở cả người lớn và trẻ em mắc VWD.1

VWD là chứng rối loạn chảy máu phổ biến nhất ảnh hưởng đến hơn 3 triệu người chỉ riêng ở Hoa Kỳ. Nó xảy ra như nhau ở nam giới và phụ nữ. Những người bị VWD có hàm lượng yếu tố von Willebrand (VWF) ở mức thấp hoặc bị rối loạn chức năng, một loại protein giúp đông máu. Điều này có thể dẫn đến chảy máu đe dọa tính mạng – do chấn thương hoặc sau phẫu thuật, xuất huyết tiêu hóa, thủ thuật nha khoa hoặc sinh con – chảy máu cam kéo dài, chảy máu kinh nguyệt nhiều hoặc kéo dài và dễ bị bầm tím, có thể ảnh hưởng đáng kể đến chất lượng cuộc sống.2,3

Vonvendi là một loại thuốc truyền được thiết kế để thay thế VWF bị thiếu hoặc rối loạn chức năng của cơ thể. Vonvendi có thời gian bán hủy dài đặc biệt (22,6 giờ [50 IU/kg] đối với người lớn và 14,3 giờ đối với trẻ em). Trong các thử nghiệm lâm sàng, phần lớn các trường hợp chảy máu không phẫu thuật được điều trị bằng một lần truyền Vonvendi ở cả người lớn (157/192) và trẻ em (80/104).1

"Sự chấp thuận của FDA đối với Vonvendi để sử dụng dự phòng thường xuyên ở người lớn mắc tất cả các loại VWD đánh dấu một cột mốc quan trọng trong việc thúc đẩy chăm sóc cho tình trạng đầy thách thức này. Điều trị dự phòng là rất quan trọng để giảm tần suất chảy máu ở người lớn, bao gồm chảy máu tự phát và chảy máu khớp," Jonathan C. Roberts, MD, phó giám đốc y tế và nghiên cứu tại Viện Rối loạn chảy máu và đông máu, phó giáo sư nhi khoa và y học tại Đại học Y khoa Đại học Illinois ở Peoria, đồng thời là nhà nghiên cứu tại Peoria, cho biết. nghiên cứu dự phòng Vonvendi. “Việc thiết lập điều trị dự phòng như tiêu chuẩn chăm sóc cho tất cả người lớn mắc VWD, bất kể phân nhóm nào, là một bước tiến đáng kể trong việc giúp kiểm soát nguy cơ chảy máu và gánh nặng mà chảy máu có thể gây ra cho cuộc sống hàng ngày của bệnh nhân.”

Sự phê duyệt này dựa trên dữ liệu từ ba thử nghiệm lâm sàng - thử nghiệm Giai đoạn 3 ở người lớn mắc VWD (NCT02973087), nghiên cứu Giai đoạn 3 ở trẻ em mắc VWD (NCT02932618) và một Giai đoạn Thử nghiệm tiếp tục 3b ở người lớn và trẻ em mắc bệnh VWD (NCT03879135) – cũng như dữ liệu thực tế hỗ trợ.1 Vui lòng xem Thông tin kê đơn đầy đủ của Vonvendi để biết chi tiết về hồ sơ lâm sàng đã được thiết lập.

Cheryl Schwartz, Phó chủ tịch cấp cao, Trưởng đơn vị kinh doanh bệnh hiếm của Hoa Kỳ và Hoạt động thương mại Hoa Kỳ tại Takeda, cho biết: “Trẻ em và người lớn mắc bệnh VWD phải đối mặt với những thách thức đặc biệt, bao gồm cả chảy máu có thể làm gián đoạn các hoạt động hàng ngày như đi học, đi làm hoặc dành thời gian cho những người thân yêu, thường dẫn đến gánh nặng về thể chất và tinh thần”. "Chúng tôi tự hào đã hỗ trợ người lớn mắc bệnh VWD kể từ lần phê duyệt đầu tiên của Vonvendi vào năm 2015 và giờ đây sẽ có thể giúp nhiều bệnh nhân hơn nữa kiểm soát tình trạng của họ. Cột mốc quan trọng này nhấn mạnh cam kết kiên định của Takeda đối với cộng đồng rối loạn máu và chảy máu khi chúng tôi nỗ lực cung cấp các liệu pháp cải tiến." alfa) để sử dụng theo yêu cầu ở bệnh nhi mắc VWD ở Liên minh Châu Âu.

Vonvendi [yếu tố von Willebrand (Tái tổ hợp)] Thông tin quan trọng

Chỉ định

Vonvendi [yếu tố von Willebrand (tái tổ hợp)] được chỉ định ở bệnh nhân người lớn và trẻ em mắc bệnh von Willebrand (VWD) để:

Điều trị theo yêu cầu và kiểm soát các đợt chảy máu.

Xử lý chảy máu chu phẫu.

Chỉ dành cho bệnh nhân người lớn:

Dự phòng thường quy để giảm tần suất các đợt chảy máu.

Thông tin chi tiết về rủi ro quan trọng

CHỐNG CHỈ ĐỊNH

Vonvendi chống chỉ định ở những bệnh nhân có phản ứng quá mẫn đe dọa tính mạng với Vonvendi hoặc các thành phần của sản phẩm (tri-sodium citrate-dihydrate, glycine, mannitol, trehalose-dihydrate, polysorbate 80 và protein của chuột đồng hoặc chuột).

CẢNH BÁO VÀ THẬN TRỌNG

Biến cố huyết khối

Các biến cố huyết khối đã xảy ra với Vonvendi. Những biến cố này có thể bao gồm đông máu nội mạch lan tỏa (DIC), huyết khối tĩnh mạch, tắc mạch phổi, nhồi máu cơ tim và đột quỵ. Bệnh nhân có các yếu tố nguy cơ huyết khối đã biết, bao gồm mức ADAMTS13 thấp có nguy cơ cao hơn. Theo dõi bệnh nhân về các dấu hiệu và triệu chứng của huyết khối như đau, sưng, đổi màu, khó thở, ho, ho ra máu và ngất. Viện đưa ra các biện pháp dự phòng chống lại tình trạng tắc mạch huyết khối theo thực hành lâm sàng hiện tại và tiêu chuẩn chăm sóc.

Ở những bệnh nhân cần dùng liều Vonvendi thường xuyên kết hợp với rVIII, hãy theo dõi nồng độ trong huyết tương để tìm hoạt động của FVIII:C vì nồng độ yếu tố VIII trong huyết tương kéo dài quá mức có thể làm tăng nguy cơ biến chứng huyết khối tắc mạch.

Phản ứng quá mẫn và phản ứng liên quan đến tiêm truyền

Phản ứng quá mẫn và phản ứng liên quan đến tiêm truyền đã xảy ra với Vonvendi. Những phản ứng này có thể bao gồm sốc phản vệ, nổi mề đay toàn thân, phù mạch, tức ngực, hạ huyết áp, sốc, hôn mê, buồn nôn, nôn, dị cảm, ngứa, bồn chồn, mờ mắt, thở khò khè và/hoặc suy hô hấp cấp tính. Nếu xảy ra các dấu hiệu và triệu chứng của phản ứng dị ứng nghiêm trọng, hãy ngừng sử dụng Vonvendi ngay lập tức và cung cấp dịch vụ chăm sóc hỗ trợ thích hợp.

Vonvendi chứa một lượng nhỏ globulin miễn dịch G (MuIgG) của chuột và protein của chuột đồng nhỏ hơn hoặc bằng 2 ng/IU Vonvendi. Bệnh nhân được điều trị bằng sản phẩm này có thể phát triển phản ứng quá mẫn với protein của động vật có vú không phải của con người.

Kháng thể trung hòa

Việc trung hòa kháng thể đối với VWF và/hoặc yếu tố VIII có thể xảy ra với Vonvendi. Nếu không đạt được mức hoạt động VWF trong huyết tương dự kiến (VWF:RCo), hãy thực hiện xét nghiệm thích hợp để xác định xem có chất ức chế kháng VWF hoặc kháng yếu tố VIII hay không. Hãy xem xét các lựa chọn điều trị khác và hướng bệnh nhân đến bác sĩ có kinh nghiệm chăm sóc bệnh VWD hoặc bệnh máu khó đông A.

Ở những bệnh nhân có mức độ ức chế cao đối với VWF hoặc yếu tố VIII, liệu pháp Vonvendi có thể không hiệu quả và việc truyền protein này có thể dẫn đến phản ứng quá mẫn nghiêm trọng. Vì kháng thể ức chế có thể xảy ra đồng thời với phản ứng phản vệ, hãy đánh giá bệnh nhân gặp phản ứng phản vệ xem có sự hiện diện của chất ức chế hay không.

Theo dõi các xét nghiệm trong phòng thí nghiệm

Theo dõi nồng độ VWF:RCo và hoạt động của yếu tố VIII trong huyết tương ở những bệnh nhân dùng Vonvendi để tránh mức độ hoạt động của VWF và/hoặc yếu tố VIII trong huyết tương kéo dài quá mức, có thể làm tăng nguy cơ xảy ra biến cố huyết khối, đặc biệt ở những bệnh nhân đã biết có các yếu tố nguy cơ lâm sàng hoặc xét nghiệm.

Theo dõi sự phát triển của các chất ức chế VWF và/hoặc yếu tố VIII khi nghi ngờ. Thực hiện các xét nghiệm chất ức chế thích hợp để xác định xem có chất ức chế Vonvendi và/hoặc yếu tố VIII hay không nếu chảy máu không được kiểm soát với liều Vonvendi dự kiến.

PHẢN ỨNG BẤT LỢI

Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất được quan sát thấy ở hơn hoặc bằng 2% bệnh nhân trong các thử nghiệm lâm sàng với Vonvendi (n=132) là nhức đầu, nôn mửa, buồn nôn, chóng mặt và ngứa toàn thân.

Giới thiệu về bệnh von Willebrand (VWD)

VWD là chứng rối loạn chảy máu di truyền phổ biến nhất, ảnh hưởng đến 1% dân số Hoa Kỳ. VWD là do sự thiếu hụt hoặc rối loạn chức năng của yếu tố von Willebrand (VWF), một trong một số loại protein trong máu cần thiết để tạo điều kiện cho quá trình đông máu thích hợp. Do khiếm khuyết hoặc thiếu hụt VWF này, máu không thể đông hiệu quả ở những người mắc bệnh VWD, điều này có thể dẫn đến kinh nguyệt nhiều, dễ bầm tím hoặc chảy máu mũi thường xuyên. Chảy máu do VWD gây ra rất khác nhau giữa các bệnh nhân mắc bệnh này.2

Giới thiệu về Takeda

Takeda tập trung vào việc tạo ra sức khỏe tốt hơn cho mọi người và một tương lai tươi sáng hơn cho thế giới. Chúng tôi mong muốn khám phá và cung cấp các phương pháp điều trị thay đổi cuộc sống trong các lĩnh vực kinh doanh và trị liệu cốt lõi của mình, bao gồm tiêu hóa và viêm, các bệnh hiếm gặp, liệu pháp có nguồn gốc từ huyết tương, ung thư, khoa học thần kinh và vắc xin. Cùng với các đối tác của mình, chúng tôi mong muốn cải thiện trải nghiệm của bệnh nhân và nâng cao các lựa chọn điều trị mới thông qua hệ thống năng động và đa dạng của chúng tôi. Là công ty dược phẩm sinh học định hướng R&D dựa trên giá trị hàng đầu có trụ sở chính tại Nhật Bản, chúng tôi được hướng dẫn bởi cam kết của mình với bệnh nhân, con người và hành tinh. Nhân viên của chúng tôi ở khoảng 80 quốc gia và khu vực được thúc đẩy bởi mục đích của chúng tôi và dựa trên các giá trị đã định hình chúng tôi trong hơn hai thế kỷ. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập www.takeda.com.

Thông báo quan trọng

Đối với mục đích của thông báo này, “thông cáo báo chí” có nghĩa là tài liệu này, mọi bài thuyết trình bằng miệng, mọi phiên hỏi đáp cũng như mọi tài liệu bằng văn bản hoặc bằng miệng được thảo luận hoặc phân phối bởi Công ty TNHH Dược phẩm Takeda (“Takeda”) liên quan đến thông cáo báo chí này. Thông cáo báo chí này (bao gồm bất kỳ cuộc họp báo nào và bất kỳ câu hỏi và câu trả lời nào liên quan đến nó) không nhằm mục đích và không cấu thành, đại diện hoặc tạo thành một phần của bất kỳ đề nghị, lời mời hoặc chào mời nào đối với bất kỳ đề nghị mua, mua, đăng ký, trao đổi, bán hoặc xử lý theo cách khác, bất kỳ chứng khoán nào hoặc việc trưng cầu bất kỳ cuộc bỏ phiếu hoặc phê duyệt nào trong bất kỳ khu vực pháp lý nào. Không có cổ phiếu hoặc chứng khoán nào khác được chào bán ra công chúng thông qua thông cáo báo chí này. Không được chào bán chứng khoán tại Hoa Kỳ trừ khi đăng ký theo Đạo luật Chứng khoán Hoa Kỳ năm 1933, đã được sửa đổi hoặc được miễn trừ. Thông cáo báo chí này được đưa ra (cùng với bất kỳ thông tin nào khác có thể được cung cấp cho người nhận) với điều kiện là người nhận chỉ sử dụng nó cho mục đích thông tin (chứ không phải để đánh giá bất kỳ khoản đầu tư, mua lại, chuyển nhượng hoặc bất kỳ giao dịch nào khác). Bất kỳ việc không tuân thủ những hạn chế này có thể cấu thành hành vi vi phạm luật chứng khoán hiện hành.

Các công ty mà Takeda trực tiếp và gián tiếp sở hữu các khoản đầu tư là các thực thể riêng biệt. Trong thông cáo báo chí này, “Takeda” đôi khi được sử dụng để thuận tiện khi đề cập đến Takeda và các công ty con của nó nói chung. Tương tự như vậy, các từ “chúng tôi”, “của chúng tôi” cũng được dùng để chỉ các công ty con nói chung hoặc những người làm việc cho các công ty con đó. Những biểu thức này cũng được sử dụng khi không có mục đích hữu ích bằng cách xác định công ty hoặc các công ty cụ thể.

Tuyên bố hướng tới tương lai

Thông cáo báo chí này và bất kỳ tài liệu nào được phát hành liên quan đến thông cáo báo chí này có thể chứa các tuyên bố, niềm tin hoặc ý kiến hướng tới tương lai về hoạt động kinh doanh trong tương lai, vị thế trong tương lai và kết quả hoạt động của Takeda, bao gồm các ước tính, dự báo, mục tiêu và kế hoạch cho Takeda. Không giới hạn, các tuyên bố hướng tới tương lai thường bao gồm các từ như “mục tiêu”, “kế hoạch”, “tin tưởng”, “hy vọng”, “tiếp tục”, “mong đợi”, “mục tiêu”, “dự định”, “đảm bảo”, “sẽ”, “có thể”, “nên”, “sẽ”, “có thể”, “dự đoán”, “ước tính”, “dự án”, “dự báo”, “triển vọng” hoặc các cách diễn đạt tương tự hoặc phủ định của chúng. Những tuyên bố hướng tới tương lai này dựa trên các giả định về nhiều yếu tố quan trọng, bao gồm những yếu tố sau, có thể khiến kết quả thực tế khác biệt về mặt vật chất so với kết quả được thể hiện hoặc ngụ ý trong các tuyên bố hướng tới tương lai: hoàn cảnh kinh tế xung quanh hoạt động kinh doanh toàn cầu của Takeda, bao gồm các điều kiện kinh tế chung ở Nhật Bản và Hoa Kỳ và liên quan đến quan hệ thương mại quốc tế; áp lực cạnh tranh và sự phát triển; những thay đổi về luật và quy định hiện hành, bao gồm thuế, thuế quan và các quy định khác liên quan đến thương mại; những thách thức vốn có trong quá trình phát triển sản phẩm mới, bao gồm cả sự không chắc chắn về thành công lâm sàng và các quyết định của cơ quan quản lý cũng như thời điểm đưa ra quyết định đó; sự không chắc chắn về thành công thương mại đối với các sản phẩm mới và hiện có; khó khăn hoặc chậm trễ trong sản xuất; biến động về lãi suất và tỷ giá hối đoái; các tuyên bố hoặc quan ngại về tính an toàn hoặc hiệu quả của các sản phẩm được bán trên thị trường hoặc các ứng cử viên sản phẩm; tác động của các cuộc khủng hoảng sức khỏe, như đại dịch coronavirus mới; sự thành công của các nỗ lực bền vững môi trường của chúng tôi, trong việc cho phép chúng tôi giảm phát thải khí nhà kính hoặc đáp ứng các mục tiêu môi trường khác của chúng tôi; mức độ nỗ lực của chúng tôi nhằm tăng hiệu quả, năng suất hoặc tiết kiệm chi phí, chẳng hạn như tích hợp công nghệ kỹ thuật số, bao gồm cả trí tuệ nhân tạo, trong hoạt động kinh doanh của chúng tôi hoặc các sáng kiến khác nhằm tái cơ cấu hoạt động của chúng tôi sẽ mang lại những lợi ích mong đợi; và các yếu tố khác được xác định trong Báo cáo thường niên gần đây nhất của Takeda theo Mẫu 20-F và các báo cáo khác của Takeda nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ, có sẵn trên trang web của Takeda tại: https://www.takeda.com/investors/sec-filings-and-security-reports/ hoặc tại https://www.sec.gov/. Takeda không cam kết cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào có trong thông cáo báo chí này hoặc bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào khác mà nó có thể đưa ra, ngoại trừ theo yêu cầu của pháp luật hoặc quy định của sàn giao dịch chứng khoán. Thành tích trong quá khứ không phải là dấu hiệu cho thấy kết quả trong tương lai và kết quả hoặc tuyên bố của Takeda trong thông cáo báo chí này có thể không mang tính biểu thị và không phải là ước tính, dự báo, bảo đảm hay dự báo về kết quả trong tương lai của Takeda.

Thông tin y tế của Takeda

Thông cáo báo chí này chứa thông tin về các sản phẩm có thể không có sẵn ở tất cả các quốc gia hoặc có thể có sẵn dưới các nhãn hiệu khác nhau, cho các chỉ định khác nhau, ở liều lượng khác nhau hoặc ở cường độ khác nhau. Không có nội dung nào trong tài liệu này được coi là chào mời, khuyến mại hoặc quảng cáo cho bất kỳ loại thuốc theo toa nào kể cả những loại thuốc đang được phát triển.

Tài liệu tham khảo:

Vonvendi [yếu tố von Willebrand (tái tổ hợp)] Thông tin kê đơn; 2025. https:/www.shirecontent.com/PI/PDFs/Vonvendi_USA_ENG.pdf

Bệnh von Willebrand là gì? Trang web của Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa Dịch bệnh. Truy cập ngày 9 tháng 7 năm 2025. https://www.cdc.gov/von-willebrand/about/?CDC_AAref_Val=https://www.cdc.gov/ncbddd/vwd/facts.html

Nicholas L.J. Chornenki, Edwin Ocran, Paula D. James; Những cân nhắc đặc biệt về xuất huyết tiêu hóa ở bệnh nhân VWD. Chương trình Giáo dục Huyết học Am Sóc Hematol 2022; 2022 (1): 624–630. doi: https://doi.org/10.1182/hematology.2022000390

Nguồn: Takeda

Nguồn: HealthDay

Bài viết liên quan

FDA phê duyệt điều trị dự phòng bằng Vonvendi [yếu tố von Willebrand (Tái tổ hợp)] cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh von Willebrand loại 3 (VWD) nghiêm trọng - ngày 31 tháng 1 năm 2022

FDA phê duyệt Vonvendi [yếu tố von Willebrand (tái tổ hợp)] cho Quản lý chảy máu chu phẫu ở bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh von Willebrand - Ngày 17 tháng 4 năm 2018

FDA phê duyệt Vonvendi (Yếu tố Von Willebrand (Tái tổ hợp)) để điều trị các đợt chảy máu ở bệnh nhân mắc bệnh VWD - ngày 8 tháng 12 năm 2015

Vonvendi (von willebrandfactor (tái tổ hợp)) Lịch sử phê duyệt của FDA

Các nguồn tin tức khác

Cảnh báo thuốc Medwatch của FDA

Tin tức Med hàng ngày

Tin tức dành cho các chuyên gia y tế

Các loại thuốc mới được phê duyệt

Ứng dụng thuốc mới

Tình trạng thiếu thuốc

Thử nghiệm lâm sàng Kết quả

Phê duyệt thuốc gốc

Drugs.com Podcast

Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

Đã đăng : 2025-09-18 16:18

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.