Az Egyesült Államok FDA feltételesen engedélyezi a Yutrepia (treprostinil) inhalációs por használatát pulmonális artériás hipertóniában (PAH) és interstitiális tüdőbetegséggel (PH-ILD) összefüggő pulmonalis hipertóniában szenvedő betegek számára.

Kövesse a Drugslib-et

Általános név: treprostinil A következők kezelése: Pulmonális artériás hipertónia; Intersticiális tüdőbetegséggel összefüggő pulmonalis hipertónia

U.S. Az FDA feltételesen engedélyezi a Yutrepia (treprostinil) inhalációs por használatát pulmonalis artériás hipertóniában (PAH) és intersticiális tüdőbetegséggel összefüggő pulmonalis hipertóniában (PH-ILD) szenvedő betegek számára

MORRISVILLE, N.C., 214. augusztus 2. GLOBE NEWSWIRE) – A Liquidia Corporation (NASDAQ: LQDA), a ritka szív- és tüdőbetegségben szenvedő betegek innovatív terápiáit fejlesztő biofarmakon cég ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) ideiglenes jóváhagyást adott a Yutrepia™ (treprostinil) inhalációs porra. pulmonális artériás hipertóniában (PAH) és intersticiális tüdőbetegséggel (PH-ILD) társuló pulmonális hipertóniában szenvedő felnőttek kezelésére. Az előzetes jóváhagyás azt jelzi, hogy a Yutrepia megfelelt az Egyesült Államokban a jóváhagyáshoz szükséges összes minőségi, biztonsági és hatékonysági szabályozási előírásnak, de meg kell várnia a versenytárs termék szabályozási kizárólagosságának lejártát, mielőtt a végleges jóváhagyást megadná.

Dr. Roger Jeffs, Ph.D., a Liquidia vezérigazgatója a következőket mondta: „Örülünk, hogy az FDA egyetértett abban, hogy az NDA tavaly júliusi módosítása megfelelő volt, egyértelmű utat biztosítva a Yutrepia teljes körű jóváhagyásához mind a PAH, mind a PH-ILD esetében. Csalódottak vagyunk azonban, és nem értünk egyet az FDA azon döntésével, hogy ezzel egyidejűleg szabályozási kizárólagosságot biztosít a United Therapeutics for Tyvaso DPI számára, amely magában foglalja a treprostinil lényegében bármely száraz por készítményének krónikus használatát a jóváhagyott javallatok szerint három éves időtartamra az új adagolási formához. 2022. május 23-án hagyták jóvá. Gyors lépéseket tervezünk, hogy megkérdőjelezzük az FDA széles körű szabályozási kizárólagosságát, és megvédjük a betegek lehetőségét, hogy a lehető legkevesebb késéssel hozzáférhessenek a Yutrepiához.”

Az előzetes jóváhagyás A Yutrepia vizsgálata a 3. fázisú INSPIRE vizsgálat eredményein alapul, amely olyan betegeket értékelt, akik korábban nem kaptak treprostinilt, valamint azokat, akik porlasztott treprostinilről Yutrepiára tértek át. A Yutrepia biztonságosnak és jól tolerálhatónak bizonyult, függetlenül attól, hogy a páciens korábban volt-e treprostinillal. Az INSPIRE tanulmány eredményeit a Pulmonary Circulation Journal 2022-ben és a Vascular Pharmacology Journal 2021-ben tették közzé. Az FDA jóváhagyása azt is megerősíti, hogy a Yutrepia gyártásával, tesztelésével és ellátási láncával kapcsolatos alátámasztó információk megfelelnek a minőségi és biztonsági előírásoknak. megfelel a helyes gyártási gyakorlatnak (GMP).

A Liquidia továbbra is elkötelezett a PAH- és PH-ILD-betegek kielégítetlen szükségleteinek kielégítése mellett, és a lehető legkorábban meg fogja kérni a Yutrepia végleges jóváhagyását.

A pulmonális artériás hipertóniáról (PAH) >A pulmonalis artériás hipertónia (PAH) egy ritka, krónikus, progresszív betegség, amelyet a pulmonalis artériák megkeményedése és beszűkülése okoz, és amely jobb szívelégtelenséghez és végül halálhoz vezethet. Jelenleg 45 000 beteget diagnosztizálnak és kezelnek az Egyesült Államokban. Jelenleg nincs gyógymód a PAH-ra, ezért a meglévő kezelések célja a tünetek enyhítése, a funkcionális osztály fenntartása vagy javítása, a betegség progressziójának késleltetése és az életminőség javítása.

Az intersticiális tüdőbetegséggel (PH-ILD) társuló pulmonális hipertónia (PH-ILD)Az intersticiális tüdőbetegséggel (ILD) társuló pulmonális hipertónia (PH) akár 150 különböző tüdőbetegséget is magában foglal, beleértve az intersticiális tüdőbetegséget is. tüdőfibrózis, krónikus túlérzékenységi tüdőgyulladás, kötőszöveti betegséggel összefüggő ILD és krónikus tüdőfibrózis emfizémával (CPFE) többek között. Az ILD-ben szenvedő betegek bármely PH-szintje rossz 3 éves túléléshez kapcsolódik. A PH-ILD előfordulásának jelenlegi becslése az Egyesült Államokban több mint 60 000 beteg, bár ezen alapbetegségek közül sok esetében a populáció mérete még nem ismert olyan tényezők miatt, mint például az aluldiagnózis és a jóváhagyott kezelések hiánya 2021 márciusáig, amikor az inhalált treprostinilt elkezdték használni. először engedélyezték erre az indikációra.

A Yutrepia™ (treprostinil) inhalációs porrólA Yutrepia a treprostinil inhalációs száraz por készítménye, amelyet kényelmes, kis erőfeszítéssel, tenyérnyi nagyságú eszköz. A Yutrepiát a Liquidia PRINT® technológiájával tervezték, amely lehetővé teszi precíz és egyenletes méretű, formájú és összetételű gyógyszerrészecskék kifejlesztését, amelyeket úgy terveztek, hogy orális belégzést követően fokozott lerakódást biztosítsanak a tüdőben. A Liquidia befejezte az INSPIRE, vagyis a Treprostinil száraz porinhaláció biztonságosságának és farmakológiai vizsgálatának vizsgálatát, amely egy nyílt elrendezésű, többközpontú, 3. fázisú Yutrepia klinikai vizsgálatot végzett olyan PAH-val diagnosztizált betegeknél, akik még nem kaptak inhalációs treprostinilt, vagy akik átállnak a Tyvaso-ról. ® (porlasztott treprostinil). A Yutrepiát jelenleg az ASCENT vizsgálatban tanulmányozzák, amely egy nyílt, prospektív, többközpontú tanulmány a szárazporral belélegzett treprostinil biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére pulmonális hipertóniában, azzal a céllal, hogy tájékoztassák a Yutrepia adagolási és tolerálhatósági profilját PH-ILD-ben szenvedő betegeknél. A Yutrepiát korábban LIQ861 néven emlegették a vizsgálati vizsgálatokban.

A Liquidia CorporationrőlA Liquidia Corporation egy biogyógyszerészeti vállalat, amely innovatív terápiákat fejleszt ritka szív- és tüdőbetegségben szenvedő betegek számára. A vállalat jelenleg a pulmonális hipertónia kezelésére szolgáló termékek fejlesztésére és kereskedelmi forgalomba hozatalára, valamint a szabadalmaztatott PRINT® technológia egyéb alkalmazásaira összpontosít. A PRINT lehetővé tette a Liquidia vezető jelöltjének, a Yutrepia™ (treprostinil) inhalációs por létrehozását, amely egy vizsgálati gyógyszer a pulmonális artériás hipertónia (PAH) és az intersticiális tüdőbetegséggel (PH-ILD) összefüggő pulmonális hipertónia kezelésére. A vállalat emellett fejleszti az L606-ot, a treprostinil folyamatos felszabadulású, vizsgálati készítményét, amelyet naponta kétszer adnak be egy következő generációs porlasztóval, és jelenleg általános Treprostinil injekciót forgalmaz a PAH kezelésére. Ha többet szeretne megtudni a Liquidiáról, látogasson el a www.liquidia.com oldalra.

A Tyvaso® a United Therapeutics Corporation bejegyzett védjegye.

Figyelmeztető nyilatkozatok az előretekintő nyilatkozatokkal kapcsolatbanEz a sajtóközlemény tartalmazhat előretekintő kijelentéseket az 1995. évi zártkörű értékpapír-perekre vonatkozó reformtörvény értelmében. A sajtóközleményben szereplő összes kijelentés, kivéve a a múltbeli tények, beleértve a jövőbeni működési eredményeinket és pénzügyi helyzetünket, stratégiai és pénzügyi kezdeményezéseinket, üzleti stratégiánkat és terveinket, valamint jövőbeli működésünkre vonatkozó célkitűzéseinket, előremutató kijelentések. Az ilyen előretekintő nyilatkozatok, beleértve a klinikai vizsgálatokkal, klinikai vizsgálatokkal és egyéb klinikai munkával kapcsolatos nyilatkozatokat (beleértve az ezek finanszírozását, a betegek várható felvételét, a biztonsági adatokat, a vizsgálati adatokat, a vizsgálati eredményeket, az ütemezést vagy a kapcsolódó költségeket), a szabályozási kérelmeket és a kapcsolódó benyújtási tartalmakat, valamint határidők, beleértve a Yutrepia NDA végleges FDA jóváhagyásának lehetőségét, az Egyesült Államok Delaware kerületi kerületi bíróságán lefolytatott szabadalmi perekhez vagy a PTAB-nál lefolytatott inter partes felülvizsgálati eljárásokhoz vagy a United Therapeutics által kezdeményezett egyéb perekhez kapcsolódó határidőket vagy eredményt, vagy mások, beleértve az ilyen eljárások során hozott határozatok meghallgatását vagy fellebbezését, az USPTO szabadalmak kibocsátását és stratégiai vagy pénzügyi kezdeményezéseink végrehajtására való képességünket, jelentős kockázatokat és bizonytalanságokat rejtenek magukban, és a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az itt kifejezett vagy feltételezetttől. A bíróságok vagy más bíróságok kedvező döntései nem meghatározóak a fellebbezések vagy a határozatok újratárgyalásának kimenetelében. A „előre”, „hiszem”, „folytatás”, „lehet”, „becsülni”, „várni”, „szándékozni”, „lehet”, „tervezni”, „lehetséges”, „megjósolni”, „tervezni” szavakat. A „kell”, „cél”, „lenne” és hasonló kifejezések az előremutató kijelentések azonosítására szolgálnak. Ezeket az előretekintő kijelentéseinket nagyrészt jelenlegi várakozásainkra és előrejelzéseinkre alapoztuk a jövőbeli eseményekkel és pénzügyi trendekkel kapcsolatban, amelyekről úgy gondoljuk, hogy hatással lehetnek pénzügyi helyzetünkre, működésünk eredményére, üzleti stratégiánkra, rövid és hosszú távú üzleti tevékenységeinkre és célkitűzéseinkre, valamint pénzügyi céljainkra. igények. Ezek az előretekintő kijelentések számos kockázatnak vannak kitéve, amelyeket a SEC-hez benyújtott bejelentéseinkben tárgyaltunk, valamint számos bizonytalanságot és feltételezést. Ezen túlmenően rendkívül versenyképes és gyorsan változó környezetben működünk, és iparágunknak vannak eredendő kockázatai. Időről időre új kockázatok jelennek meg. Vezetőségünk nem tudja megjósolni az összes kockázatot, és nem tudjuk felmérni az összes tényező hatását üzletünkre, vagy azt, hogy bármely tényező vagy tényezők kombinációja milyen mértékben okozhatja a tényleges eredmények lényeges eltérését a határidős szerződésekben foglaltaktól. - kijelentéseket tehetünk. Ezen kockázatok, bizonytalanságok és feltételezések fényében előfordulhat, hogy a sajtóközleményben tárgyalt jövőbeli események nem következnek be, és a tényleges eredmények lényegesen és kedvezőtlenül eltérhetnek az előretekintő nyilatkozatokban várttól vagy feltételezettektől. Ebben a sajtóközleményben semmi sem tekinthető úgy, mint bárki által e célok elérésére vonatkozó nyilatkozat, és nem vállalunk kötelezettséget arra, hogy aktualizáljuk céljainkat, vagy frissítsünk vagy módosítsunk előremutató kijelentéseinket, akár új információk, jövőbeli információk eredményeként. események vagy más módon.

Forrás: Liquidia Corporation

Elküldve : 2024-08-26 13:54

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak