FDA Hoa Kỳ cấp phép phê duyệt dự kiến ​​bột hít Yutrepia (treprostinil) cho bệnh nhân tăng huyết áp động mạch phổi (PAH) và tăng huyết áp phổi liên quan đến bệnh phổi kẽ (PH-ILD)

Theo dõi Drugslib trên

Tên gốc: treprostinil Điều trị: Tăng huyết áp động mạch phổi; Tăng huyết áp phổi liên quan đến bệnh phổi kẽ

Hoa Kỳ FDA cấp phép phê duyệt dự kiến ​​bột hít Yutrepia (treprostinil) cho bệnh nhân tăng huyết áp động mạch phổi (PAH) và tăng huyết áp phổi liên quan đến bệnh phổi kẽ (PH-ILD)

MORRISVILLE, N.C., ngày 19 tháng 8 năm 2024 ( GLOBE NEWSWIRE) -- Liquidia Corporation (NASDAQ: LQDA), một công ty dược phẩm sinh học đang phát triển các liệu pháp cải tiến cho bệnh nhân mắc bệnh tim phổi hiếm gặp, hôm nay đã thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã tạm thời cấp phép cho bột hít Yutrepia™ (treprostinil) để điều trị cho người lớn bị tăng huyết áp động mạch phổi (PAH) và tăng huyết áp phổi liên quan đến bệnh phổi kẽ (PH-ILD). Sự phê duyệt dự kiến ​​cho thấy rằng Yutrepia đã đáp ứng tất cả các tiêu chuẩn quy định về chất lượng, an toàn và hiệu quả cần thiết để được phê duyệt tại Hoa Kỳ nhưng phải chờ hết hạn độc quyền theo quy định đối với một sản phẩm cạnh tranh trước khi có thể cấp phê duyệt cuối cùng.

Tiến sĩ. Roger Jeffs, Tiến sĩ, Giám đốc điều hành của Liquidia, cho biết: “Chúng tôi rất vui vì FDA đã đồng ý rằng bản sửa đổi NDA của chúng tôi vào tháng 7 năm ngoái là phù hợp, cung cấp một lộ trình rõ ràng để Yutrepia được phê duyệt hoàn toàn trong cả PAH và PH-ILD. Tuy nhiên, chúng tôi thất vọng và không đồng ý với quyết định của FDA đồng thời cấp độc quyền theo quy định cho United Therapeutics đối với Tyvaso DPI, bao gồm việc sử dụng lâu dài bất kỳ công thức treprostinil dạng bột khô nào trong các chỉ định đã được phê duyệt trong thời gian ba năm cho dạng bào chế mới của nó. được phê duyệt vào ngày 23 tháng 5 năm 2022. Chúng tôi dự định hành động nhanh chóng để thách thức quyền độc quyền theo quy định rộng rãi của FDA và bảo vệ khả năng bệnh nhân được tiếp cận Yutrepia với thời gian chậm trễ ít nhất có thể.”

Sự phê duyệt dự kiến của Yutrepia dựa trên những phát hiện từ thử nghiệm INSPIRE Giai đoạn 3 nhằm đánh giá những bệnh nhân chưa từng sử dụng treprostinil, cũng như những người chuyển sang Yutrepia từ treprostinil khí dung. Yutrepia đã được chứng minh là an toàn và dung nạp tốt bất kể bệnh nhân có tiếp xúc với treprostinil trước đó hay không. Kết quả từ nghiên cứu INSPIRE đã được công bố trên Tạp chí Tuần hoàn Phổi năm 2022 và Tạp chí Dược lý Mạch máu năm 2021. Sự chấp thuận của FDA cũng xác nhận rằng thông tin hỗ trợ liên quan đến chuỗi sản xuất, thử nghiệm và cung ứng của Yutrepia đáp ứng các tiêu chuẩn quy định về chất lượng và an toàn trong phù hợp với Thực hành sản xuất tốt (GMP).

Liquidia vẫn cam kết giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng của bệnh nhân PAH và PH-ILD và sẽ xin sự chấp thuận cuối cùng của Yutrepia càng sớm càng tốt.

Giới thiệu về Tăng huyết áp động mạch phổi (PAH)Tăng huyết áp động mạch phổi (PAH) là một bệnh mạn tính, hiếm gặp, tiến triển do xơ cứng và hẹp động mạch phổi, có thể dẫn đến suy tim phải và cuối cùng là tử vong. Hiện tại, ước tính có khoảng 45.000 bệnh nhân được chẩn đoán và điều trị tại Hoa Kỳ. Hiện tại không có cách chữa trị PAH, vì vậy mục tiêu của các phương pháp điều trị hiện tại là giảm bớt triệu chứng, duy trì hoặc cải thiện mức độ chức năng, trì hoãn sự tiến triển của bệnh và cải thiện chất lượng cuộc sống.

Giới thiệu về Tăng huyết áp phổi liên quan đến bệnh phổi kẽ (PH-ILD)Tăng áp phổi (PH) liên quan đến bệnh phổi kẽ (ILD) bao gồm một tập hợp đa dạng lên tới 150 bệnh phổi khác nhau, bao gồm cả bệnh phổi kẽ xơ phổi, viêm phổi quá mẫn mãn tính, ILD liên quan đến bệnh mô liên kết và xơ phổi mãn tính kèm khí thũng (CPFE) cùng những bệnh khác. Bất kỳ mức độ PH nào ở bệnh nhân ILD đều có liên quan đến khả năng sống sót sau 3 năm kém. Ước tính hiện tại về tỷ lệ hiện mắc PH-ILD ở Hoa Kỳ là hơn 60.000 bệnh nhân, mặc dù quy mô dân số ở nhiều bệnh ILD tiềm ẩn này vẫn chưa được biết do các yếu tố bao gồm chẩn đoán kém và thiếu phương pháp điều trị được phê duyệt cho đến tháng 3 năm 2021, khi treprostinil dạng hít được sử dụng rộng rãi. lần đầu tiên được phê duyệt cho chỉ định này.

Giới thiệu về Bột hít Yutrepia™ (treprostinil)Yutrepia là một công thức dạng bột khô dạng hít của treprostinil được phân phối thông qua dạng thuận tiện, ít tốn công sức, cỡ lòng bàn tay thiết bị. Yutrepia được thiết kế bằng công nghệ PRINT® của Liquidia, cho phép phát triển các hạt thuốc có kích thước, hình dạng và thành phần chính xác và đồng nhất, đồng thời được thiết kế để tăng cường lắng đọng trong phổi sau khi hít vào qua đường miệng. Liquidia đã hoàn thành INSPIRE, hoặc Điều tra về tính an toàn và dược lý của việc hít bột khô Treprostinil, một nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 3, đa trung tâm, nhãn mở về Yutrepia ở những bệnh nhân được chẩn đoán mắc PAH chưa từng sử dụng treprostinil dạng hít hoặc những người đang chuyển từ Tyvaso ® (treprostinil khí dung). Yutrepia hiện đang được nghiên cứu trong thử nghiệm ASCENT, một Nghiên cứu đa trung tâm triển vọng nhãn mở để đánh giá tính an toàn và khả năng dung nạp của Treprostinil dạng hít dạng bột khô trong bệnh tăng huyết áp phổi, với mục tiêu cung cấp thông tin về liều lượng và khả năng dung nạp của Yutrepia ở bệnh nhân PH-ILD. Yutrepia trước đây được gọi là LIQ861 trong các nghiên cứu điều tra.

Giới thiệu về Liquidia CorporationLiquidia Corporation là một công ty dược phẩm sinh học đang phát triển các liệu pháp cải tiến cho những bệnh nhân mắc bệnh tim phổi hiếm gặp. Trọng tâm hiện tại của công ty là phát triển và thương mại hóa các sản phẩm điều trị tăng huyết áp phổi và các ứng dụng khác của Công nghệ PRINT® độc quyền của công ty. PRINT cho phép tạo ra ứng cử viên chính của Liquidia, bột hít Yutrepia™ (treprostinil), một loại thuốc nghiên cứu để điều trị tăng huyết áp động mạch phổi (PAH) và tăng huyết áp phổi liên quan đến bệnh phổi kẽ (PH-ILD). Công ty cũng đang phát triển L606, một công thức treprostinil giải phóng kéo dài được nghiên cứu dùng hai lần mỗi ngày bằng máy phun sương thế hệ tiếp theo và hiện đang đưa ra thị trường Thuốc tiêm Treprostinil chung để điều trị PAH. Để tìm hiểu thêm về Liquidia, vui lòng truy cập www.liquidia.com.

Tyvaso® là nhãn hiệu đã đăng ký của United Therapeutics Corporation.

Tuyên bố cảnh báo về các tuyên bố hướng tới tương laiThông cáo báo chí này có thể bao gồm các tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995. Tất cả các tuyên bố có trong thông cáo báo chí này ngoại trừ tuyên bố của sự thật lịch sử, bao gồm các tuyên bố về kết quả hoạt động và tình hình tài chính trong tương lai, các sáng kiến ​​chiến lược và tài chính, chiến lược và kế hoạch kinh doanh cũng như mục tiêu của chúng tôi cho các hoạt động trong tương lai, đều là những tuyên bố hướng tới tương lai. Những tuyên bố hướng tới tương lai như vậy, bao gồm các tuyên bố liên quan đến thử nghiệm lâm sàng, nghiên cứu lâm sàng và công việc lâm sàng khác (bao gồm nguồn tài trợ, số lượng bệnh nhân đăng ký dự kiến, dữ liệu an toàn, dữ liệu nghiên cứu, kết quả thử nghiệm, thời gian hoặc chi phí liên quan), đơn đăng ký theo quy định và nội dung đệ trình liên quan và các mốc thời gian, bao gồm khả năng FDA phê duyệt NDA cuối cùng cho Yutrepia, mốc thời gian hoặc kết quả liên quan đến kiện tụng bằng sáng chế tại Tòa án quận của Hoa Kỳ dành cho Quận Delaware hoặc các thủ tục xem xét giữa các bên được tiến hành tại PTAB hoặc các vụ kiện tụng khác do United Therapeutics hoặc những vấn đề khác, bao gồm việc xét xử lại hoặc kháng cáo các quyết định trong bất kỳ thủ tục tố tụng nào như vậy, việc USPTO cấp bằng sáng chế và khả năng thực hiện các sáng kiến ​​chiến lược hoặc tài chính của chúng tôi, liên quan đến những rủi ro và sự không chắc chắn đáng kể và kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với kết quả được trình bày hoặc ngụ ý ở đây. Các quyết định có lợi của tòa án hoặc các cơ quan trọng tài khác không có tính chất quyết định kết quả của việc kháng cáo hoặc xem xét lại các quyết định. Các từ “dự đoán”, “tin tưởng”, “tiếp tục”, “có thể”, “ước tính”, “mong đợi”, “dự định”, “có thể”, “kế hoạch”, “tiềm năng”, “dự đoán”, “dự án”, “nên”, “mục tiêu”, “sẽ” và các cách diễn đạt tương tự nhằm mục đích xác định các tuyên bố hướng tới tương lai. Chúng tôi đưa ra những tuyên bố hướng tới tương lai này phần lớn dựa trên những kỳ vọng và dự đoán hiện tại của chúng tôi về các sự kiện và xu hướng tài chính trong tương lai mà chúng tôi tin rằng có thể ảnh hưởng đến tình hình tài chính, kết quả hoạt động, chiến lược kinh doanh, hoạt động và mục tiêu kinh doanh ngắn hạn và dài hạn cũng như mục tiêu tài chính của chúng tôi. nhu cầu. Những tuyên bố hướng tới tương lai này phải đối mặt với một số rủi ro được thảo luận trong hồ sơ của chúng tôi với SEC, cũng như một số điều không chắc chắn và giả định. Hơn nữa, chúng tôi hoạt động trong một môi trường rất cạnh tranh và thay đổi nhanh chóng và ngành của chúng tôi tiềm ẩn những rủi ro. Những rủi ro mới thỉnh thoảng xuất hiện. Ban quản lý của chúng tôi không thể dự đoán tất cả các rủi ro, chúng tôi cũng không thể đánh giá tác động của tất cả các yếu tố đối với hoạt động kinh doanh của chúng tôi hoặc mức độ mà bất kỳ yếu tố nào hoặc sự kết hợp của các yếu tố có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kết quả có trong bất kỳ hợp đồng kỳ hạn nào. -có vẻ như chúng ta có thể đưa ra những tuyên bố. Do những rủi ro, sự không chắc chắn và giả định này, các sự kiện trong tương lai được thảo luận trong thông cáo báo chí này có thể không xảy ra và kết quả thực tế có thể khác biệt về mặt vật chất và bất lợi so với những dự đoán hoặc ngụ ý trong các tuyên bố hướng tới tương lai. Không có nội dung nào trong thông cáo báo chí này được coi là sự đại diện của bất kỳ người nào rằng những mục tiêu này sẽ đạt được và chúng tôi không có nghĩa vụ phải cập nhật các mục tiêu của mình hoặc cập nhật hoặc thay đổi bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào, cho dù là do thông tin mới, tương lai. sự kiện hay cách khác.

Nguồn: Liquidia Corporation

Đã đăng : 2024-08-26 13:54

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến