Az Amerikai Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága elfogadja Bristol Myers Squibb új iberdomid gyógyszerkérelmét relapszusban vagy refrakter myeloma multiplexben szenvedő betegeknél

"Az, hogy az FDA elfogadta ezt a kérelmet, bizonyítja, hogy az iberdomid, anti-CD38 monoklonális antitestekkel kombinálva új, hatékony, orális kezelési lehetőségként kezelhető biztonsági profillal a myeloma multiplexben szenvedő betegek számára" - mondta Cristian Massacesi, a Myeloma Squibbs ügyvezető alelnöke és főorvosa. „Továbbá az MRD végpontja alapján benyújtott iberdomid iránti bejelentésünk alátámasztja elkötelezettségünket a rákos betegek életmentő terápiáinak fejlesztésének úttörő módjai iránt.”

A bejelentés a betegek MRD negativitási arányának tervezett elemzésének eredményein alapult a 3. fázisú EXCALIBER-RRMMi vizsgálatban a domideMM avaluating RRMMi vizsgálatban. Az EXCALIBER-RRMM vizsgálat folyamatban van, és a betegek progressziómentes túlélése (PFS) szempontjából továbbra is folyik.

Az FDA ezen adatok alapján a Breakthrough Therapy minősítést is megadta az iberdomid számára.

Ez a felülvizsgálat az FDA Project Orbis kezdeményezése keretében zajlik, amely lehetővé teszi számos más ország egészségügyi hatóságainak egyidejű felülvizsgálatát.

Bristol Myers Squibb köszönetet mond a 3. fázisú EXCALIBER vizsgálatban részt vevő betegeknek és kutatóknak.

Az EXCALIBER-RRMM-ről

Az EXCALIBER-RRMM (NCT04975997) egy 3. fázisú, többközpontú, kétlépcsős, randomizált, nyílt vizsgálat, amely az iberdomid, daratumumabbal és dexametazonnal (IberDd) kombinációban alkalmazott iberdomid hatékonyságát és biztonságosságát értékeli, szemben a daratumumabbal és a (DV-rezomibbal) szenvedő betegekkel. refrakter myeloma multiplex (RRMM). A vizsgálat célja a minimális reziduális betegség (MRD) negativitása és a progressziómentes túlélés (PFS) kettős elsődleges végpontjainak felmérése, további másodlagos végpontokkal, beleértve a teljes túlélést (OS), az általános válaszarányt (ORR), a válasz időtartamát (DoR), a progresszióig eltelt időt (TTP), a következő kezelésig eltelt időt (TTNT) és az egészséggel összefüggő életminőséget (HR-Qo). A vizsgálat 1. szakasza a biztonságossági, farmakokinetikai és hatásossági adatok alapján 1,0 mg iberdomidot azonosított optimális dózisként. A 2. szakaszban körülbelül 664 beteget randomizáltak IberDd- vagy DVd-kezelésre.

A minimális maradékbetegségről (MRD)

A minimális reziduális betegség (MRD) arra a kis számú rákos sejtre utal, amely a kezelés után a páciens szervezetében maradhat, és a hagyományos diagnosztikai módszerekkel nem mutatható ki. A myeloma multiplexben az MRD értékelés rendkívül érzékeny és klinikailag jelentős eszközzé vált a kezelési válasz értékelésében. Az MRD negativitás nem feltétlenül jelenti azt, hogy az összes rákos sejt eltűnt, de előrejelezheti a javuló klinikai kimeneteleket, beleértve a hosszabb remissziót és túlélést.

A modern MRD kimutatási módszerek, mint például a következő generációs szekvenálás (NGS) és a következő generációs áramlási citometria (NGF), egy rosszindulatú sejtet azonosítanak 100 000 000 MRD között 100 000 000 MRD között. sejtek, példátlan pontosságot kínálva a betegségteher mérésében. Az MRD-t egyre gyakrabban használják a klinikai vizsgálatok során a progressziómentes túlélés (PFS) helyettesítő végpontjaként, és a szabályozó hatóságok is elismerik a terápiás fejlesztés felgyorsításában játszott szerepét.

A célzott fehérjelebontásról és az új CELMoD szerekről

A célzott fehérje lebontás (TPD) a Bristol Myers Squibb egy differenciált kutatási platformja, amely több mint két évtizedes tudományos tapasztalatra épül, és új utakat kínál a korábban „nem tönkretehetőnek” tartott, terápiás szempontból releváns fehérjék lebontására. A BMS az egyetlen vállalat, amely sikeresen fejlesztett és forgalmazott fehérjebontó szereket a myeloma multiplex kezelésére. Ezek az immunmoduláló gyógyszerekként (IMiD-ek) ismert szerek hozzájárultak a jelenlegi ellátási színvonal kialakításához a gyógyulás nélküli betegség kezelésében. A BMS erre az alapra épít a klinikai vizsgálatok során több vizsgált fehérjebontó anyaggal, amelyek három különböző módozatot hasznosítanak, beleértve a CELMoD ágenseket, a ligand-irányított lebontó anyagokat (LDD) és a degrader antitest konjugátumokat (DAC). Ez a három részből álló megközelítés lehetővé teszi a megfelelő terápiás mód és a molekuláris hatásmechanizmus összehangolását a célpontok leghatékonyabb módosítása érdekében, és végső soron több lehetőséget biztosít a potenciális áttörésekre, amelyek jelentős új lehetőségeket kínálhatnak a betegek számára a betegségek széles körében, a hematológián és onkológián és azon túl.

A Bristol Myers Squibbről

A Bristol Myers Squibb egy globális biogyógyszeripari vállalat, amelynek küldetése olyan innovatív gyógyszerek felfedezése, fejlesztése és szállítása, amelyek segítenek a betegeknek legyőzni a súlyos betegségeket. Ha többet szeretne megtudni Bristol Myers Squibbről, látogasson el a BMS.com oldalunkra, vagy kövessen minket a LinkedIn, X, YouTube, Facebook és Instagram oldalakon.

Figyelmeztető nyilatkozat az előretekintő nyilatkozatokkal kapcsolatban

Ez a sajtóközlemény az 1995. évi zártkörű értékpapír-perek reformtörvénye értelmében „előretekintő kijelentéseket” tartalmaz, többek között a gyógyszerészeti termékek kutatásával, fejlesztésével és kereskedelmi forgalomba hozatalával kapcsolatban. Minden olyan állítás, amely nem történelmi tények kijelentése, előretekintő állítás, vagy annak tekinthető. Az ilyen előretekintő kijelentések a jövőbeli pénzügyi eredményeinkkel, céljainkkal, terveinkkel és célkitűzéseinkkel kapcsolatos jelenlegi várakozásokon és előrejelzéseken alapulnak, és benne rejlő kockázatokat, feltételezéseket és bizonytalanságokat tartalmaznak, beleértve azokat a belső vagy külső tényezőket, amelyek ezek bármelyikét késleltethetik, eltéríthetik vagy megváltoztathatják az elkövetkező néhány évben, amelyek nehezen megjósolhatók, ellenőrzésünkön kívül eshetnek, és a jövőbeni pénzügyi eredményeinket, céljainkat, terveinket vagy implikációinkat lényegesen eltérhetnek a megfogalmazott nyilatkozatoktól és célkitűzésektől. Ezek a kockázatok, feltételezések, bizonytalanságok és egyéb tényezők többek között azt jelentik, hogy az iberdomid standard terápiákkal kombinálva előfordulhat, hogy nem éri el elsődleges vizsgálati végpontjait, vagy nem kap hatósági jóváhagyást az ebben a kiadásban leírt indikációra a jelenleg várható idővonalon belül, vagy egyáltalán nem kapja meg a hatósági jóváhagyást az ebben a kiadásban leírt javallatra, ha megadják, a forgalomba hozatali engedélyek jelentősen korlátozhatják a használatát, és ha jóváhagyják, akkor az ilyen kombinációs kezelés sikeres lesz-e az ilyen javallatra. Nem garantálható előremutató kijelentés. Azt is meg kell jegyezni, hogy a Breakthrough Therapy megjelölés nem változtatja meg az FDA jóváhagyására vonatkozó szabványokat. Az ebben a sajtóközleményben szereplő előretekintő kijelentéseket a Bristol Myers Squibb üzletét és piacát érintő számos kockázattal és bizonytalansággal együtt kell értékelni, különösen azokat, amelyeket a Bristol Myers Squibb 2025. december 31-én végződő évre vonatkozó, 10-K űrlapról szóló éves jelentésének figyelmeztető nyilatkozatában és kockázati tényezőkről szóló vitájában azonosítottak. Jelentések a 8-K nyomtatványról és az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez benyújtott egyéb bejelentésekről. A jelen dokumentumban szereplő előretekintő kijelentések csak a jelen dokumentum keltétől állnak rendelkezésre, és hacsak a vonatkozó törvény másként nem írja elő, a Bristol Myers Squibb nem vállal kötelezettséget arra, hogy nyilvánosan frissítse vagy felülvizsgálja a jövőre vonatkozó kijelentéseket, akár új információk, jövőbeli események, megváltozott körülmények vagy egyéb következmények miatt.

Forrás: Bristol Myers Squibb

Forrás: HealthDay

Az Iberdomide FDA jóváhagyási előzményei

További hírforrások