Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ chấp nhận Đơn đăng ký thuốc mới của Bristol Myers Squibb cho Iberdomide ở bệnh nhân đa u tủy tái phát hoặc khó chữa

Điều trị: Đa u tủy

Hoa Kỳ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm chấp nhận Đơn đăng ký thuốc mới của Bristol Myers Squibb cho Iberdomide ở bệnh nhân đa u tủy tái phát hoặc khó chữa

PRINCETON, N.J.--(BUSINESS WIRE) Ngày 17 tháng 2 năm 2026 -- Bristol Myers Squibb (NYSE: BMY) hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận Đơn đăng ký Thuốc Mới (NDA) cho iberdomide kết hợp bằng phương pháp điều trị tiêu chuẩn (daratumumab + dexamethasone - IberDd) ở bệnh nhân đa u tủy tái phát hoặc khó chữa (RRMM). Iberdomide là một phần của nhóm thuốc mới đang được nghiên cứu được gọi là chất điều chế cereblon E3 ligase (CELMoD). FDA đã cấp Đạo luật về phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) ngày 17 tháng 8 năm 2026 cho chỉ định này.

Iberdomide có tiềm năng trở thành tác nhân CELMoD được phê duyệt đầu tiên

FDA Hoa Kỳ đã cấp Đánh giá ưu tiên và chỉ định trị liệu đột phá cho chỉ định này và ấn định ngày hành động mục tiêu là ngày 17 tháng 8 năm 2026

“Việc FDA chấp nhận đơn đăng ký này là minh chứng cho thấy tiềm năng của iberdomide, kết hợp với kháng thể đơn dòng kháng CD38, như một lựa chọn điều trị bằng đường uống mới, hiệu quả, có hồ sơ an toàn có thể quản lý được, dành cho bệnh nhân mắc bệnh đa u tủy,” Cristian Massacesi, phó chủ tịch điều hành kiêm giám đốc y tế của Bristol Myers Squibb cho biết. “Hơn nữa, hồ sơ đăng ký iberdomide dựa trên điểm cuối MRD của chúng tôi nhấn mạnh cam kết của chúng tôi trong việc tiên phong tìm ra những phương pháp mới nhằm thúc đẩy các liệu pháp cứu sống bệnh nhân mắc bệnh ung thư.”

Hồ sơ đăng ký dựa trên kết quả phân tích theo kế hoạch về tỷ lệ tiêu cực MRD trong nghiên cứu EXCALIBER-RRMM Giai đoạn 3 đánh giá iberdomide như một phương pháp điều trị cho bệnh nhân RRMM. Thử nghiệm EXCALIBER-RRMM đang diễn ra và bệnh nhân tiếp tục được đánh giá về khả năng sống sót không tiến triển (PFS).

FDA cũng đã cấp chỉ định Liệu pháp đột phá cho iberdomide dựa trên những dữ liệu này.

Đánh giá này đang được tiến hành theo sáng kiến Project Orbis của FDA, cho phép các cơ quan y tế ở một số quốc gia khác xem xét đồng thời.

Bristol Myers Squibb cảm ơn các bệnh nhân và nhà điều tra đã tham gia vào nghiên cứu EXCALIBER Giai đoạn 3.

Giới thiệu về EXCALIBER-RRMM

EXCALIBER-RRMM (NCT04975997) là nghiên cứu nhãn mở, đa trung tâm, hai giai đoạn, ngẫu nhiên, giai đoạn 3, đánh giá hiệu quả và độ an toàn của iberdomide khi kết hợp với daratumumab và dexamethasone (IberDd) so với daratumumab, bortezomib và dexamethasone (DVd) ở những bệnh nhân đa u tủy tái phát hoặc khó chữa (RRMM). Nghiên cứu này được thiết kế để đánh giá các tiêu chí chính kép về tiêu cực của bệnh tồn dư tối thiểu (MRD) và tỷ lệ sống sót không tiến triển (PFS), với các tiêu chí phụ bổ sung bao gồm tỷ lệ sống sót tổng thể (OS), tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR), thời gian đáp ứng (DoR), thời gian tiến triển (TTP), thời gian điều trị tiếp theo (TTNT) và chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe (HR-QoL). Giai đoạn 1 của nghiên cứu đã xác định iberdomide 1,0 mg là liều tối ưu dựa trên dữ liệu về độ an toàn, dược động học và hiệu quả. Ở Giai đoạn 2, khoảng 664 bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để nhận IberDd hoặc DVd.

Giới thiệu về Bệnh tồn dư tối thiểu (MRD)

Bệnh còn sót lại tối thiểu (MRD) là số lượng nhỏ tế bào ung thư có thể tồn tại trong cơ thể bệnh nhân sau khi điều trị và không thể phát hiện được bằng các phương pháp chẩn đoán thông thường. Trong bệnh đa u tủy, đánh giá MRD đã nổi lên như một công cụ có độ nhạy cao và có ý nghĩa lâm sàng để đánh giá đáp ứng điều trị. Sự tiêu cực của MRD không nhất thiết có nghĩa là tất cả các tế bào ung thư đều biến mất, nhưng nó có thể dự đoán kết quả lâm sàng được cải thiện, bao gồm cả sự thuyên giảm và khả năng sống sót lâu hơn.

Các phương pháp phát hiện MRD hiện đại, chẳng hạn như giải trình tự thế hệ tiếp theo (NGS) và phương pháp đo tế bào theo dòng chảy thế hệ tiếp theo (NGF), có thể xác định một tế bào ác tính trong số 100.000 (ngưỡng đối với MRD) đến 1.000.000 tế bào bình thường, mang lại độ chính xác chưa từng có trong việc đo lường gánh nặng bệnh tật. MRD ngày càng được sử dụng nhiều hơn trong các thử nghiệm lâm sàng như một điểm cuối thay thế cho khả năng sống sót không tiến triển bệnh (PFS) và đang được các cơ quan quản lý công nhận về vai trò của nó trong việc thúc đẩy phát triển phương pháp điều trị.

Giới thiệu về quá trình thoái hóa protein mục tiêu và các tác nhân CELMoD mới

Sự thoái hóa protein mục tiêu (TPD) là một nền tảng nghiên cứu khác biệt tại Bristol Myers Squibb được xây dựng dựa trên hơn hai thập kỷ chuyên môn khoa học, cung cấp những hướng đi mới để phân hủy các protein có liên quan đến điều trị mà trước đây được coi là "không thể sử dụng được". BMS là công ty duy nhất đã phát triển và thương mại hóa thành công các chất phân hủy protein để điều trị bệnh đa u tủy. Những tác nhân này, được gọi là thuốc điều hòa miễn dịch (IMiD), đã giúp thiết lập tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại trong điều trị căn bệnh này, căn bệnh vẫn chưa có cách chữa trị. BMS đang xây dựng trên nền tảng này với một số chất phân hủy protein đang được nghiên cứu trong các thử nghiệm lâm sàng, tận dụng ba phương thức khác nhau bao gồm tác nhân CELMoD, chất phân hủy hướng phối tử (LDD) và liên hợp kháng thể phân hủy (DAC). Cách tiếp cận ba hướng này cho phép kết hợp phương thức điều trị phù hợp với cơ chế hoạt động phân tử để điều chỉnh các mục tiêu hiệu quả nhất và cuối cùng mang lại nhiều cơ hội hơn cho những đột phá tiềm năng có thể mang lại những lựa chọn mới có ý nghĩa cho bệnh nhân trong nhiều loại bệnh, trong và ngoài huyết học và ung thư.

Giới thiệu về Bristol Myers Squibb

Bristol Myers Squibb là một công ty dược phẩm sinh học toàn cầu có sứ mệnh khám phá, phát triển và cung cấp các loại thuốc cải tiến giúp bệnh nhân chiến thắng những căn bệnh hiểm nghèo. Để biết thêm thông tin về Bristol Myers Squibb, hãy ghé thăm chúng tôi tại BMS.com hoặc theo dõi chúng tôi trên LinkedIn, X, YouTube, Facebook và Instagram.

Tuyên bố cảnh báo về các tuyên bố hướng tới tương lai

Thông cáo báo chí này có chứa “các tuyên bố hướng tới tương lai” theo nghĩa của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995 liên quan đến nghiên cứu, phát triển và thương mại hóa các sản phẩm dược phẩm, cùng với những vấn đề khác. Tất cả các tuyên bố không phải là tuyên bố về sự kiện lịch sử đều là hoặc có thể được coi là những tuyên bố hướng tới tương lai. Những tuyên bố hướng tới tương lai như vậy dựa trên những kỳ vọng và dự đoán hiện tại về kết quả, mục tiêu, kế hoạch và mục tiêu tài chính trong tương lai của chúng tôi và liên quan đến những rủi ro, giả định và sự không chắc chắn cố hữu, bao gồm các yếu tố bên trong hoặc bên ngoài có thể trì hoãn, chuyển hướng hoặc thay đổi bất kỳ yếu tố nào trong số đó trong vài năm tới, khó dự đoán, có thể nằm ngoài tầm kiểm soát của chúng tôi và có thể khiến kết quả, mục tiêu, kế hoạch và mục tiêu tài chính trong tương lai của chúng tôi khác biệt đáng kể so với những gì được trình bày trong hoặc ngụ ý trong các tuyên bố. Những rủi ro, giả định, sự không chắc chắn và các yếu tố khác bao gồm, trong số những yếu tố khác, rằng iberdomide kết hợp với các liệu pháp tiêu chuẩn có thể không đạt được điểm cuối nghiên cứu chính hoặc nhận được sự chấp thuận theo quy định cho chỉ định được mô tả trong bản phát hành này trong dòng thời gian dự kiến hiện tại hoặc bất kỳ phê duyệt tiếp thị nào, nếu được cấp, có thể có những hạn chế đáng kể trong việc sử dụng chúng và, nếu được phê duyệt, liệu điều trị kết hợp đó cho chỉ định đó có thành công về mặt thương mại hay không. Không có tuyên bố hướng tới tương lai có thể được đảm bảo. Cũng cần lưu ý rằng Chỉ định Trị liệu Đột phá không làm thay đổi các tiêu chuẩn để được FDA chấp thuận. Các tuyên bố hướng tới tương lai trong thông cáo báo chí này cần được đánh giá cùng với nhiều rủi ro và sự không chắc chắn ảnh hưởng đến hoạt động kinh doanh và thị trường của Bristol Myers Squibb, đặc biệt là những rủi ro được xác định trong tuyên bố cảnh báo và thảo luận về các yếu tố rủi ro trong Báo cáo thường niên của Bristol Myers Squibb theo Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2025, như được cập nhật trong Báo cáo hàng quý tiếp theo của chúng tôi theo Mẫu 10-Q, Báo cáo hiện tại theo Mẫu 8-K và các hồ sơ khác gửi lên Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch. Các tuyên bố hướng tới tương lai trong tài liệu này chỉ được đưa ra kể từ ngày ghi trong tài liệu này và trừ khi luật hiện hành yêu cầu khác, Bristol Myers Squibb không có nghĩa vụ cập nhật công khai hoặc sửa đổi bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào, dù là do thông tin mới, sự kiện trong tương lai, hoàn cảnh đã thay đổi hay lý do khác.

Nguồn: Bristol Myers Squibb

Nguồn: HealthDay

Lịch sử phê duyệt của Iberdomide FDA

Các nguồn tin tức khác

Cảnh báo về thuốc Medwatch của FDA

Tin tức y tế hàng ngày

Tin tức dành cho chuyên gia y tế

Các loại thuốc mới được phê duyệt

Ứng dụng thuốc mới

Tình trạng thiếu thuốc

Kết quả thử nghiệm lâm sàng

Thuốc gốc Phê duyệt

Drugs.com Podcast

Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

Bất kể chủ đề bạn quan tâm, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

Đã đăng : 2026-02-18 13:38

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.