Az Amerikai Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága kiemelt felülvizsgálatra elfogadja a Deciphera új, vimseltinibre vonatkozó gyógyszerkérelmét tenosynovialis óriássejtes tumoros (TGCT) betegek kezelésére

Az alábbiak kezelése: Tenosynoviális óriássejtes daganat

U.S. Az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság prioritási felülvizsgálatra elfogadja a Deciphera vimseltinibre vonatkozó új gyógyszerkérelmét tenosynovialis óriássejtes daganatos (TGCT) betegek kezelésére

Oszaka, Japán és Waltham, Massachusetts, 2024. augusztus 16. – Ono Pharmaceutical, Co., Ltd. (székhely: Osaka, Japán; elnök: Toichi Takino; „Ono”) a mai napon bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) elfogadta az új gyógyszer iránti kérelem elsőbbségi felülvizsgálatát (NDA) amerikai idő szerint augusztus 14-én a vimseltinibre, egy kolóniastimuláló 1-es faktor receptorra (CSF1R) a tenosynovialis óriássejtes tumorban (TGCT) szenvedő betegek kezelésére, amelyet a Deciphera Pharmaceuticals, Inc. („Deciphera”) fejleszt ki. , az Ono 100%-os tulajdonában lévő leányvállalata. Az FDA 2025. február 17-re jelölte ki a vényköteles gyógyszerek felhasználói díjáról szóló törvény (PDUFA) céldátumát. Július közepén az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) elfogadta a vimseltinib forgalomba hozatali engedélyezési kérelmét (MAA), és megkezdte az EMA által kidolgozott kezelési engedélyt. központosított felülvizsgálati folyamat.

„A MOTION kulcsfontosságú, 3. fázisú tanulmányának pozitív eredményeire építve, valamint a közelmúltbeli bejelentésünket követően, miszerint megkezdődött a vimseltinib MAA EMA felülvizsgálata, izgatottan várjuk, hogy elindíthassuk a szabályozási felülvizsgálati folyamatot az Egyesült Államokban és alig várjuk, hogy az FDA-val együttműködve új kezelési lehetőséget biztosítsunk a TGCT-ben szenvedő betegek számára” – mondta Steve Hoerter, a Deciphera Pharmaceuticals elnök-vezérigazgatója.

A beadvány alátámasztják a pivotális Phase 3 MOTION vizsgálat adatai, amelyek a vimseltinib hatékonyságát és biztonságosságát értékelték olyan TGCT-ben szenvedő betegeknél, akik nem voltak alkalmasak a műtétre előzetes anti-CSF1/CSF1R terápia nélkül (korábbi imatinib- vagy nilotinib-terápia megengedett), a placebóval összehasonlítva . A vizsgálatban a vimseltinib statisztikailag szignifikáns és klinikailag jelentős objektív válaszarányt (ORR) mutatott a 25. héten a kezelésre szánt (ITT) populációban, a Blinded Independent Radiologic Review (BIRR) per válasz értékelési kritériumai alapján szilárd daganatokban. 1.1-es verzió (RECIST v1.1), szemben a placebóval (40% a vimseltinib-karon vs. 0% a placebo-karon, p <0,0001). Ezenkívül a vimseltinib statisztikailag szignifikáns és klinikailag jelentős javulást mutatott a placebóhoz képest az összes kulcsfontosságú másodlagos végpontban. A vimseltinib biztonságossági profilja kezelhető, és a MOTION biztonsági adatai összhangban vannak a vimseltinib* 1./2. fázisú klinikai vizsgálatában korábban közzétett adatokkal. A MOTION-tanulmány eredményeit az Amerikai Klinikai Onkológiai Társaság (ASCO) 2024-es éves találkozóján mutatták be, és egyidejűleg a Lancetben is megjelentették.

＊：Gelberblom, et at. 2024. évi ASCO éves találkozó

A MOTION-tanulmányról

A MOTION-tanulmány egy kétrészes, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos 3. fázisú klinikai vizsgálat a vimseltinib hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére olyan TGCT-ben szenvedő betegeknél, akik nem voltak alkalmasak műtétre előzetes anti-CSF1/CSF1R terápia nélkül (korábbi imatinib- vagy nilotinib-terápia megengedett). A vizsgálat elsődleges végpontja az objektív válaszarány (ORR) a 25. héten a intent-to-treat (ITT) populációban, a Blinded Independent Radiologic Review (BIRR) alapján, a Solid Tumors 1.1-es verziójának válaszértékelési kritériumai alapján. RECIST v1.1), szemben a placebóval. A másodlagos végpont magában foglalja az ORR per tumor volumen pontszámot (TVS), az aktív mozgástartományt (ROM), a fizikai funkciót, a merevséget, az életminőséget és a fájdalmat, mindezt a 25. héten értékelték. Ez a vizsgálat két részből áll. Az 1. részben a betegeket randomizálták, hogy vimseltinibet vagy placebót kapjanak 24 hétig. A 2. részben az 1. részben placebóra randomizált betegeknek lehetőségük van vimseltinib-kezelésre, és minden beteg kap vimseltinibet hosszú ideig, nyílt elrendezésben.

A tenosynovialis óriássejtes daganatról (TGCT)

A TGCT egy ritka betegség, amelyet a telepstimuláló 1-es faktor (CSF1) gén transzlokációja okoz, ami a CSF1 túlzott expressziójához és a telep-stimuláló 1-es faktor receptor (CSF1R) pozitív gyulladásos gyulladásos folyamatokhoz vezet. sejteket a lézióba. A TGCT egy ritka, nem rosszindulatú daganat, amely az ízületekben vagy azok közelében alakul ki. A TGCT-t a CSF1 gén szabályozási zavara okozza, ami a CSF1 túltermeléséhez vezet. A TGCT-t az ínhüvely óriássejtes daganataként (GCT-TS) vagy pigmentált villonoduláris synovitisként (PVNS) is ismerik, amely a TGCT diffúz típusa. Bár jóindulatúak, ezek a daganatok növekedhetnek, és károsíthatják a környező szöveteket és struktúrákat, fájdalmat, duzzanatot és az ízület mozgásának korlátozását okozva. A sebészet a fő kezelési lehetőség; ezek a daganatok azonban hajlamosak kiújulni, különösen diffúz típusú TGCT esetén. Ha nem kezelik, vagy ha a daganat folyamatosan kiújul, az érintett ízületben és a környező szövetekben károsodás és degeneráció léphet fel, ami jelentős rokkantságot okozhat. A műtétre nem alkalmas betegek egy részében a szisztémás kezelési lehetőségek korlátozottak, és a TGCT új terápiás lehetőségére van szükség.

A Vimseltinibről

A vimseltinib egy vizsgálati, orális kapcsoló-kontroll tirozin-kináz inhibitor, amelyet kifejezetten a CSF1R szelektív és hatékony gátlására terveztek. A vimseltinibet a Deciphera szabadalmaztatott switch-control kináz inhibitor platformjával fejlesztették ki.

A Deciphera Pharmaceuticals Inc.-ről

(2024. június 11-től a Deciphera az Ono Pharmaceutical Co., Ltd. tagja) A Deciphera egy biogyógyszeripari vállalat, amely fontos új gyógyszerek felfedezésére, fejlesztésére és kereskedelmi forgalomba hozatalára összpontosít. javítja a rákos betegek életét. Kihasználjuk szabadalmaztatott kapcsolóvezérlésű kináz inhibitor platformunkat és mély kinázbiológiai szakértelmünket, hogy innovatív gyógyszerek széles portfólióját fejlesszük ki. Amellett, hogy több termékjelöltet is előmozdított platformunkról a klinikai vizsgálatokban, a QINLOCK® a Deciphera kapcsoló-kontroll inhibitora, amelyet a negyedik vonalbeli gastrointestinalis stroma tumor (GIST) kezelésére hagytak jóvá. A QINLOCK számos országban engedélyezett, beleértve az Európai Uniót és az Egyesült Államokat is. További információért látogasson el a https://www.deciphera.com oldalra, és kövessen minket a LinkedInen és a Twitteren (@Deciphera).

Forrás: Deciphera Pharmaceuticals Inc.

Elküldve : 2024-08-26 13:54

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.