สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกายอมรับการพิจารณาอนุมัติยา Vimseltinib ใหม่ของ Deciphera เพื่อใช้ในการรักษาผู้ป่วยเนื้องอกเซลล์ยักษ์ Tenosynovial (TGCT)

ติดตาม Drugslib ได้ที่

การรักษา: เนื้องอกเซลล์ยักษ์ Tenosynovial

สหรัฐอเมริกา สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยายอมรับการพิจารณาทบทวนลำดับความสำคัญ การสมัครใช้ยา Vimseltinib ใหม่ของ Deciphera เพื่อใช้ในการรักษาผู้ป่วยเนื้องอกเซลล์ยักษ์ Tenosynovial (TGCT)

โอซาก้า ญี่ปุ่น และเมืองวอลแทม รัฐแมสซาชูเซตส์ 16 สิงหาคม 2024 – Ono Pharmaceutical, Co., Ltd. (สำนักงานใหญ่: โอซาก้า ประเทศญี่ปุ่น ประธาน: Toichi Takino; “Ono”) ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ยอมรับการตรวจสอบลำดับความสำคัญสำหรับการสมัครยาใหม่ (NDA) ในวันที่ 14 สิงหาคม ตามเวลาสหรัฐอเมริกาสำหรับ vimseltinib ซึ่งเป็นโคโลนีกระตุ้นแฟกเตอร์ 1 รีเซพเตอร์ (CSF1R) สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่มีเนื้องอกเซลล์ยักษ์ tenosynovial (TGCT) ซึ่งอยู่ระหว่างการพัฒนาโดย Deciphera Pharmaceuticals, Inc. (“Deciphera”) ซึ่งเป็นบริษัทในเครือของ Ono FDA กำหนดวันที่เป้าหมายตามพระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์ (PDUFA) ในวันที่ 17 กุมภาพันธ์ 2568 ในช่วงกลางเดือนกรกฎาคม European Medicines Agency (EMA) ยอมรับใบสมัครขออนุมัติการตลาด (MAA) ของ vimseltinib และได้เริ่มเริ่มต้นของ EMA กระบวนการตรวจสอบแบบรวมศูนย์

 “จากผลลัพธ์เชิงบวกจากการศึกษา MOTION pivotal ระยะที่ 3 และหลังจากการประกาศล่าสุดของเราว่าการทบทวน EMA ของ vimseltinib MAA ได้เริ่มขึ้นแล้ว เรารู้สึกตื่นเต้นที่จะเริ่มต้นกระบวนการตรวจสอบตามกฎระเบียบในสหรัฐอเมริกา และเราหวังว่าจะได้ร่วมงานกับ FDA เพื่อมอบทางเลือกใหม่ในการรักษาผู้ป่วย TGCT” Steve Hoerter ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Deciphera Pharmaceuticals กล่าว

 การส่งผลงาน ได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลจากการศึกษา MOTION ระยะที่ 3 ซึ่งประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยา vimseltinib ในผู้ป่วย TGCT ที่ไม่สามารถผ่าตัดได้โดยไม่มีการรักษาด้วยยาต้าน CSF1/CSF1R มาก่อน (อนุญาตให้ใช้ยาอิมาตินิบหรือนิโลตินิบก่อนการรักษา) เทียบกับยาหลอก . ในการศึกษานี้ vimseltinib แสดงให้เห็นอัตราการตอบสนองตามวัตถุประสงค์ (ORR) ที่มีนัยสำคัญทางสถิติและมีความหมายทางคลินิก ณ สัปดาห์ที่ 25 ในกลุ่มประชากรที่ตั้งใจจะรักษา (ITT) ตามการประเมินโดย Blinded Independent Radiologic Review (BIRR) ต่อเกณฑ์การประเมินการตอบสนองในเนื้องอกที่เป็นของแข็ง เวอร์ชัน 1.1 (RECIST เวอร์ชัน 1.1) เทียบกับยาหลอก (40% ในกลุ่มยา vimseltinib เทียบกับ 0% ในกลุ่มยาหลอก, p <0.0001) นอกจากนี้ Vimseltinib ยังแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงที่มีนัยสำคัญทางสถิติและมีความหมายทางคลินิก เมื่อเทียบกับยาหลอกในจุดสิ้นสุดรองที่สำคัญทั้งหมด ข้อมูลด้านความปลอดภัยของ vimseltinib สามารถจัดการได้ และข้อมูลด้านความปลอดภัยจาก MOTION สอดคล้องกับข้อมูลที่เปิดเผยก่อนหน้านี้ในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1/2 ของ vimseltinib* ผลลัพธ์จากการศึกษา MOTION ถูกนำเสนอในการประชุมประจำปีของ American Society of Clinical Oncology (ASCO) ปี 2024 และเผยแพร่พร้อมกันใน Lancet

 ＊：Gelberblom และที่ การประชุมประจำปี ASCO ปี 2024

เกี่ยวกับ MOTION Study

 การศึกษา MOTION เป็นการศึกษาแบบสองส่วน แบบสุ่ม และสองครั้ง การศึกษาทางคลินิกระยะที่ 3 ที่ควบคุมด้วยยาหลอก โดยปกปิดข้อมูล เพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยาวิมเซลตินิบในผู้ป่วย TGCT ซึ่งไม่สามารถรองรับการผ่าตัดโดยไม่ต้องใช้ยาต้าน CSF1/CSF1R มาก่อน (อนุญาตให้ใช้ยาอิมาตินิบหรือนิโลตินิบก่อนการรักษา) จุดสิ้นสุดหลักของการศึกษาคืออัตราการตอบสนองตามวัตถุประสงค์ (ORR) ที่สัปดาห์ที่ 25 ในประชากรที่ตั้งใจจะรักษา (ITT) ตามที่ประเมินโดย Blinded Independent Radiologic Review (BIRR) ต่อการใช้เกณฑ์การประเมินการตอบสนองในเนื้องอกที่เป็นของแข็ง เวอร์ชัน 1.1 ( RECIST v1.1) เทียบกับยาหลอก จุดสิ้นสุดรองประกอบด้วย ORR ต่อคะแนนปริมาตรเนื้องอก (TVS) ช่วงการเคลื่อนไหว (ROM) การทำงานทางกายภาพ ความตึง คุณภาพชีวิต และความเจ็บปวด ทั้งหมดนี้ได้รับการประเมินในสัปดาห์ที่ 25 การศึกษานี้ประกอบด้วยสองส่วน ในส่วนที่ 1 ผู้ป่วยจะได้รับการสุ่มให้ได้รับวิมเซลตินิบหรือยาหลอกเป็นเวลา 24 สัปดาห์ ในส่วนที่ 2 ผู้ป่วยที่ได้รับการสุ่มให้ได้รับยาหลอกในส่วนที่ 1 มีทางเลือกในการรับยา vimseltinib และผู้ป่วยทุกรายจะได้รับยา vimseltinib เป็นระยะเวลานานในสภาพแวดล้อมแบบ open-label

เกี่ยวกับเนื้องอกเซลล์ยักษ์ Tenosynovial (TGCT)

 TGCT เป็นโรคที่หายากซึ่งเกิดจากการโยกย้ายในยีน colony-stimulating factor 1 (CSF1) ส่งผลให้เกิดการแสดงออกมากเกินไปของ CSF1 และการรับสมัครตัวรับปัจจัยกระตุ้นโคโลนี 1 (CSF1R) - การอักเสบเชิงบวก เซลล์เข้าไปในรอยโรค TGCT เป็นเนื้องอกที่พบไม่บ่อยและไม่เป็นอันตรายซึ่งเกิดขึ้นภายในหรือใกล้ข้อต่อ TGCT เกิดจากความผิดปกติของยีน CSF1 ซึ่งนำไปสู่การผลิต CSF1 มากเกินไป TGCT ยังเป็นที่รู้จักกันในนามเนื้องอกเซลล์ขนาดยักษ์ของปลอกเอ็น (GCT-TS) หรือ synovitis ของเม็ดสีวิลโลโนดูลาร์ (PVNS) ซึ่งเป็น TGCT ชนิดแพร่กระจาย แม้ว่าจะอ่อนโยน แต่เนื้องอกเหล่านี้สามารถเติบโตและสร้างความเสียหายต่อเนื้อเยื่อและโครงสร้างโดยรอบ ทำให้เกิดอาการปวด บวม และจำกัดการเคลื่อนไหวของข้อต่อ การผ่าตัดเป็นทางเลือกการรักษาหลัก อย่างไรก็ตามเนื้องอกเหล่านี้มีแนวโน้มที่จะเกิดขึ้นอีกโดยเฉพาะใน TGCT ชนิดกระจาย หากไม่ได้รับการรักษาหรือหากเนื้องอกเกิดขึ้นอีกอย่างต่อเนื่อง อาจเกิดความเสียหายและความเสื่อมในข้อต่อที่ได้รับผลกระทบและเนื้อเยื่อโดยรอบ ซึ่งอาจทำให้เกิดความพิการอย่างมีนัยสำคัญ สำหรับผู้ป่วยบางส่วนที่ไม่คล้อยตามการผ่าตัด ตัวเลือกการรักษาอย่างเป็นระบบนั้นมีจำกัด และจำเป็นต้องมีทางเลือกการรักษาใหม่สำหรับ TGCT

เกี่ยวกับ Vimseltinib

 Vimseltinib เป็นตัวยับยั้งไทโรซีนไคเนสที่ควบคุมด้วยสวิตช์ในช่องปากซึ่งได้รับการออกแบบมาโดยเฉพาะเพื่อยับยั้ง CSF1R แบบเลือกสรรและมีประสิทธิภาพ Vimseltinib ได้รับการพัฒนาโดยใช้แพลตฟอร์มตัวยับยั้งไคเนสควบคุมสวิตช์ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของ Deciphera

เกี่ยวกับ Deciphera Pharmaceuticals Inc.

  (ณ วันที่ 11 มิถุนายน 2024 ปัจจุบัน Deciphera เป็นสมาชิกของ Ono Pharmaceutical Co., Ltd.) Deciphera คือบริษัทชีวเวชภัณฑ์ที่มุ่งเน้นในการค้นหา พัฒนา และจำหน่ายยาใหม่ที่สำคัญเพื่อ ทำให้ชีวิตของผู้ที่เป็นมะเร็งดีขึ้น เรากำลังใช้ประโยชน์จากแพลตฟอร์มตัวยับยั้งไคเนสที่ควบคุมด้วยสวิตช์ที่เป็นเอกสิทธิ์ของเรา และความเชี่ยวชาญเชิงลึกในด้านชีววิทยาของไคเนส เพื่อพัฒนากลุ่มผลิตภัณฑ์ยาเชิงนวัตกรรมที่หลากหลาย นอกเหนือจากการพัฒนาผลิตภัณฑ์หลายรายการจากแพลตฟอร์มของเราในการศึกษาทางคลินิกแล้ว QINLOCK(R) ยังเป็นสารยับยั้งการควบคุมสวิตช์ของ Deciphera ที่ได้รับการรับรองสำหรับการรักษาเนื้องอกสโตรมัลในทางเดินอาหารบรรทัดที่สี่ (GIST) QINLOCK ได้รับการอนุมัติในหลายประเทศ รวมถึงสหภาพยุโรปและสหรัฐอเมริกา หากต้องการข้อมูลเพิ่มเติม โปรดไปที่ https://www.deciphera.com และติดตามเราบน LinkedIn และ Twitter (@Deciphera)

ที่มา: Deciphera Pharmaceuticals Inc.

โพสต์แล้ว : 2024-08-26 13:54

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม