Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ chấp nhận xem xét ưu tiên Đơn đăng ký thuốc mới của Deciphera cho Vimseltinib để điều trị cho bệnh nhân Khối u tế bào khổng lồ bao gân (TGCT)

Điều trị: Khối u tế bào khổng lồ bao gân

Hoa Kỳ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Chấp nhận Đánh giá Ưu tiên Đơn đăng ký Thuốc Mới của Deciphera cho Vimseltinib để Điều trị cho Bệnh nhân Khối u Tế bào Khổng lồ Tenosynovial (TGCT)

Osaka, Nhật Bản và Waltham, Massachusetts, Ngày 16 tháng 8 năm 2024 – Ono Pharmaceutical, Co., Ltd. (Trụ sở chính: Osaka, Nhật Bản; Chủ tịch: Toichi Takino; “Ono”) hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận đánh giá ưu tiên cho Đơn đăng ký Thuốc Mới (NDA) vào ngày 14 tháng 8 theo giờ Hoa Kỳ đối với vimseltinib, một thụ thể yếu tố kích thích khuẩn lạc 1 (CSF1R), để điều trị cho bệnh nhân mắc khối u tế bào khổng lồ bao gân (TGCT), đang được phát triển bởi Deciphera Pharmaceuticals, Inc. (“Deciphera”) , một công ty con thuộc sở hữu hoàn toàn của Ono. FDA đã ấn định ngày mục tiêu của Đạo luật về phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) là ngày 17 tháng 2 năm 2025. Vào giữa tháng 7, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã chấp nhận Đơn xin cấp phép tiếp thị (MAA) của vimseltinib và đã bắt đầu triển khai EMA quy trình xem xét tập trung.

“Dựa trên kết quả tích cực từ nghiên cứu then chốt Giai đoạn 3 của MOTION và sau thông báo gần đây của chúng tôi rằng quá trình xem xét EMA đối với vimseltinib MAA đã bắt đầu, chúng tôi rất vui mừng được bắt đầu quy trình đánh giá theo quy định ở Hoa Kỳ và chúng tôi mong muốn được hợp tác với FDA để đưa ra lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân mắc TGCT” Steve Hoerter, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Deciphera Pharmaceuticals cho biết.

Đơn đệ trình được hỗ trợ bởi dữ liệu từ nghiên cứu MOTION giai đoạn 3 quan trọng, đánh giá hiệu quả và độ an toàn của vimseltinib ở những bệnh nhân mắc TGCT không thể phẫu thuật mà không có liệu pháp kháng CSF1/CSF1R trước đó (cho phép điều trị trước bằng imatinib hoặc nilotinib), so với giả dược . Trong nghiên cứu, vimseltinib đã chứng minh tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) có ý nghĩa thống kê và có ý nghĩa lâm sàng ở Tuần 25 trong nhóm đối tượng có ý định điều trị (ITT), được đánh giá bởi Đánh giá X quang Độc lập Bị mù (BIRR) theo Tiêu chí Đánh giá Phản hồi ở Khối u Rắn phiên bản 1.1 (RECIST v1.1), so với giả dược (40% ở nhánh vimseltinib so với 0% ở nhánh giả dược, p <0,0001). Ngoài ra, vimseltinib đã chứng minh những cải thiện có ý nghĩa thống kê và có ý nghĩa lâm sàng so với giả dược ở tất cả các tiêu chí phụ quan trọng. Hồ sơ an toàn của vimseltinib có thể quản lý được và dữ liệu an toàn từ MOTION nhất quán với dữ liệu được công bố trước đây trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 của vimseltinib*. Kết quả từ nghiên cứu MOTION đã được trình bày tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ (ASCO) năm 2024 và được công bố đồng thời trên tạp chí Lancet.

＊：Gelberblom, et at. Hội nghị thường niên ASCO 2024

Giới thiệu về Nghiên cứu MOTION

Nghiên cứu MOTION là một nghiên cứu hai phần, ngẫu nhiên, hai phần nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 3 mù, có đối chứng giả dược để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của vimseltinib ở những bệnh nhân mắc TGCT không thể phẫu thuật mà không có liệu pháp kháng CSF1/CSF1R trước đó (cho phép điều trị trước bằng imatinib hoặc nilotinib). Tiêu chí chính của nghiên cứu là tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) ở Tuần 25 trong nhóm đối tượng có ý định điều trị (ITT), được đánh giá bởi Đánh giá X quang Độc lập Bị mù (BIRR) khi sử dụng Tiêu chí Đánh giá Phản hồi trong Khối u Rắn phiên bản 1.1 ( RECIST v1.1), so với giả dược. Điểm cuối phụ bao gồm ORR trên mỗi điểm thể tích khối u (TVS), phạm vi chuyển động tích cực (ROM), chức năng thể chất, độ cứng, chất lượng cuộc sống và cơn đau, tất cả đều được đánh giá ở Tuần 25. Nghiên cứu này bao gồm hai Phần. Trong Phần 1, bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để dùng vimseltinib hoặc giả dược trong 24 tuần. Trong Phần 2, những bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên vào nhóm giả dược ở Phần 1 có tùy chọn nhận vimseltinib và tất cả bệnh nhân đều nhận được vimseltinib trong thời gian dài trong môi trường nhãn mở.

Giới thiệu về khối u tế bào khổng lồ bao gân (TGCT)

TGCT là một căn bệnh hiếm gặp gây ra bởi sự chuyển vị trong gen yếu tố kích thích khuẩn lạc 1 (CSF1) dẫn đến sự biểu hiện quá mức của CSF1 và huy động các thụ thể yếu tố kích thích khuẩn lạc 1 (CSF1R) gây viêm dương tính tế bào vào tổn thương. TGCT là một khối u không ác tính hiếm gặp, phát triển bên trong hoặc gần khớp. TGCT được gây ra bởi sự rối loạn điều hòa gen CSF1 dẫn đến sản xuất quá mức CSF1. TGCT còn được gọi là khối u tế bào khổng lồ của vỏ gân (GCT-TS) hoặc viêm màng hoạt dịch lông nhung sắc tố (PVNS), một loại TGCT lan tỏa. Mặc dù lành tính nhưng những khối u này có thể phát triển và gây tổn thương cho các mô và cấu trúc xung quanh, gây đau, sưng và hạn chế cử động của khớp. Phẫu thuật là lựa chọn điều trị chính; tuy nhiên, những khối u này có xu hướng tái phát, đặc biệt là ở TGCT loại lan tỏa. Nếu không được điều trị hoặc nếu khối u liên tục tái phát, tổn thương và thoái hóa có thể xảy ra ở khớp bị ảnh hưởng và các mô xung quanh, có thể gây ra khuyết tật đáng kể. Đối với một nhóm nhỏ bệnh nhân không thể phẫu thuật, các lựa chọn điều trị toàn thân còn hạn chế và cần có một phương pháp điều trị mới cho TGCT.

Giới thiệu về Vimseltinib

Vimseltinib là một chất ức chế tyrosine kinase kiểm soát chuyển đổi bằng đường uống đang được nghiên cứu, được thiết kế đặc biệt để ức chế có khả năng và có chọn lọc CSF1R. Vimseltinib đã được phát triển bằng cách sử dụng nền tảng ức chế kinase điều khiển chuyển đổi độc quyền của Deciphera.

Giới thiệu về Deciphera Pharmaceuticals Inc.

(Kể từ ngày 11 tháng 6 năm 2024, Deciphera hiện là thành viên của Ono Pharmaceutical Co., Ltd.) Deciphera là một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào khám phá, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc mới quan trọng để cải thiện cuộc sống của người mắc bệnh ung thư. Chúng tôi đang tận dụng nền tảng thuốc ức chế kinase điều khiển chuyển đổi độc quyền của mình và kiến thức chuyên môn sâu về sinh học kinase để phát triển một danh mục rộng rãi các loại thuốc cải tiến. Ngoài việc thúc đẩy nhiều ứng cử viên sản phẩm từ nền tảng của chúng tôi trong các nghiên cứu lâm sàng, QINLOCK® là chất ức chế kiểm soát chuyển đổi của Deciphera được phê duyệt để điều trị khối u mô đệm đường tiêu hóa bậc 4 (GIST). QINLOCK được chấp thuận ở nhiều quốc gia bao gồm Liên minh Châu Âu và Hoa Kỳ. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập https://www.deciphera.com và theo dõi chúng tôi trên LinkedIn và Twitter (@Deciphera).

Nguồn: Deciphera Pharmaceuticals Inc.

Đã đăng : 2024-08-26 13:54

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.