สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาอนุมัติยา Palynziq (pegvaliase-pqpz) ของ BioMarin สำหรับวัยรุ่นอายุ 12 ปีขึ้นไปที่มีภาวะ Phenylketonuria (PKU)

ซานราฟาเอล แคลิฟอร์เนีย, 27 ก.พ. 2569 /พีอาร์นิวส์ไวร์/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) ได้ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติการยื่นขอใบอนุญาต Biologics License (sBLA) เพิ่มเติมของบริษัทสำหรับยา Palynziq (pegvaliase-pqpz) เพื่อรวมผู้ป่วยเด็กอายุ 12 ปีขึ้นไปด้วย ฟีนิลคีโตนูเรีย (PKU) Palynziq เป็นการบำบัดด้วยการใช้เอนไซม์เพียงชนิดเดียวที่ได้รับการอนุมัติให้ลดความเข้มข้นของฟีนิลอะลานีน (Phe) ในเลือดในผู้ที่มี PKU

  • การรักษาด้วย Palynziq ส่งผลให้ฟีนิลอะลานีน (Phe) ในเลือดลดลงอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ เมื่อเทียบกับการรับประทานอาหารเพียงอย่างเดียวในการศึกษา PEGASUS ระยะที่ 3 ซึ่งเป็นหัวใจสำคัญ
  • Palynziq เป็นการบำบัดด้วยเอนไซม์เพียงชนิดเดียวที่ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษาผู้ที่มี PKU
  • "วัยรุ่นเป็นช่วงที่ความต้องการพึ่งพาตนเองและวิชาการเพิ่มมากขึ้น และแสดงถึงช่วงเวลาที่ท้าทายเป็นพิเศษสำหรับบุคคลที่มี PKU การรับประทานอาหารที่มีข้อจำกัดเป็นพิเศษซึ่งจำเป็นสำหรับการจัดการ PKU อาจไม่ยั่งยืน และการควบคุม Phe ในเลือดที่ไม่ดีนำไปสู่ผลลัพธ์ที่ไม่พึงประสงค์ต่อระบบประสาท Palynziq เป็นยาที่ไม่ขึ้นกับยีนเพียงชนิดเดียวที่อาจทำให้ Phe เข้าสู่ช่วงปกติ ในขณะเดียวกันก็อนุญาตให้รับประทานอาหารได้โดยไม่มีข้อจำกัด" Stephanie Sacharow กล่าว นพ. ผู้อำนวยการ Dr. Harvey Levy Program for PKU และเงื่อนไขที่เกี่ยวข้อง โรงพยาบาลเด็กบอสตัน "ในคลินิกของฉัน เราพบว่าการปฏิบัติตามแนวทางการรักษาของ Palynziq จะประสบความสำเร็จมากขึ้นในวัยรุ่นอายุต่ำกว่า 18 ปี ในขณะที่พวกเขาอาศัยอยู่ที่บ้านโดยได้รับการสนับสนุนจากครอบครัว และการอนุมัตินี้ช่วยให้เราขยายทางเลือกในการรักษานี้ไปยังวัยรุ่นที่อาจได้รับประโยชน์มากที่สุด"

    การอนุมัติของ FDA อิงตามข้อมูลจาก PEGASUS ซึ่งเป็นการศึกษาแบบสุ่มที่มีกลุ่มควบคุมแบบเปิดฉลากแบบเปิดหลายศูนย์ ระยะที่ 3 ซึ่งประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ Palynziq เมื่อเปรียบเทียบกับการรับประทานอาหารเพียงอย่างเดียวในวัยรุ่นอายุ 12 ถึง <18 ปี โดยมี PKU ที่มีความเข้มข้นของ Phe ในเลือดที่ไม่สามารถควบคุมได้ มากกว่า 600 µmol/L ในการจัดการที่มีอยู่ บุคคลในกลุ่ม Palynziq มีค่าเฉลี่ยการลดลงอย่างมีนัยสำคัญจากการตรวจวัดพื้นฐานในระดับเพในเลือดในสัปดาห์ที่ 72 เมื่อเทียบกับกลุ่มในกลุ่มควบคุมอาหารเท่านั้น (ตารางที่ 1)

    ตารางที่ 1: การเปลี่ยนแปลงจากการตรวจวัดพื้นฐานในระดับเพในเลือด (โดย µmol/L) ผู้เข้าร่วมแบบสุ่มใน PEGASUS

    เยี่ยมชมการศึกษา

    Palynziq

    ควบคุมอาหารเท่านั้น

    พื้นฐาน

    N = 36

    N = 19

    ค่าเฉลี่ย (ส่วนเบี่ยงเบนมาตรฐาน [SD])

    1025 (254)

    1029 (199)

    สัปดาห์ที่ 72

    N = 32

    N = 17

    ค่าเฉลี่ย (SD)

    567 (396)

    973 (234)

    ค่าเฉลี่ย (SD; ต่ำสุด สูงสุด) เปลี่ยนแปลงในสัปดาห์ที่ 72

    -473 (285; -22, -1133)

    -19 (249; 355, -634)

    ความแตกต่างในการรักษา (95% CI)

    -409 (-579, -240)

    "การอนุมัติ Palynziq จาก FDA ในวันนี้ถือเป็นก้าวสำคัญสำหรับชุมชน PKU โดยมอบทางเลือกใหม่สำหรับวัยรุ่นอายุ 12 ปีขึ้นไปที่มีศักยภาพในการปรับปรุงการจัดการ PKU รายวัน" แคทเธอรีน วอร์เรน กรรมการบริหารของ National PKU Alliance กล่าว "วัยรุ่นเป็นช่วงเวลาของการเปลี่ยนแปลงครั้งใหญ่สำหรับผู้ที่อาศัยอยู่กับ PKU และการมีอยู่ของ Palynziq จะช่วยให้วัยรุ่นประสบความสำเร็จในการจัดการระดับฟีนิลอะลานีนในเลือดในขณะที่พวกเขาก้าวเข้าสู่วัยผู้ใหญ่"

    ดังที่มีการนำเสนอเมื่อเร็วๆ นี้ที่การประชุมนานาชาติเรื่องข้อผิดพลาดโดยกำเนิดของการเผาผลาญอาหารครั้งที่ 15 เมื่อสิ้นสุดส่วนที่ 1 เกือบครึ่งหนึ่งของผู้เข้าร่วม (44.4%) อยู่ในระดับที่ต่ำกว่าคำแนะนำในแนวทาง ในบรรดาบุคคลเหล่านั้น 75% ต่ำกว่า 120 µmol/L และการลดลงของ Phe โดยเฉลี่ยคือ 828 µmol/L (การลดลงของ Phe ในเลือด 94% จากการตรวจวัดพื้นฐาน) ผู้เข้าร่วม 9 รายที่มีระดับเพในเลือดต่ำกว่า 30 ไมโครโมล/ลิตร (ภาวะไฮโปฟีนิลอะลานิเมีย) สามารถเพิ่มปริมาณโปรตีนที่สมบูรณ์ได้ 318.1% จากการตรวจวัดพื้นฐาน (SD=195.4; นาที=1.42, สูงสุด=542.5) และลดการบริโภคโปรตีนในอาหารทางการแพทย์ลง 55.16% (SD=56.4; นาที=-100, สูงสุด=60.3); บุคคลหกคนหยุดอาหารทางการแพทย์โดยสิ้นเชิง

    อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (≥20%) ที่เกิดกับ Palynziq ในวัยรุ่น ได้แก่ ปฏิกิริยาบริเวณที่ฉีดยา ปวดข้อ ปวดศีรษะ ไข้สูง ปฏิกิริยาภูมิไวเกิน เวียนศีรษะ คลื่นไส้ อาเจียน เหนื่อยล้า และปวดแขนขา เช่นเดียวกับในการศึกษาทางคลินิกก่อนหน้านี้ ข้อมูลด้านความปลอดภัยโดยรวมของ Palynziq ที่พบในวัยรุ่นแสดงให้เห็นว่าปฏิกิริยาส่วนใหญ่เกิดขึ้นในระยะการชักนำ/การไทเทรต และความถี่ลดลงในระหว่างระยะการบำรุงรักษา

    "ในช่วงสองทศวรรษที่ผ่านมา BioMarin ได้ทำงานร่วมกับชุมชนทางการแพทย์และผู้สนับสนุนเพื่อปรับปรุงชีวิตของผู้ที่อาศัยอยู่กับ PKU รวมถึงการแนะนำตัวเลือกการรักษาสองวิธีแรกสำหรับภาวะเมตาบอลิซึมที่สืบทอดมานี้ ซึ่งมิฉะนั้นจะต้องปฏิบัติตามตลอดชีวิต อาหารทางการแพทย์ที่เข้มงวด” นพ.เกร็ก ไฟรเบิร์ก รองประธานบริหารและประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายวิจัยและพัฒนาของ BioMarin กล่าว "เราภูมิใจที่ได้ต่อยอดมรดกนี้ด้วยการขยายการอนุมัติของ Palynziq ให้กับวัยรุ่นอายุ 12 ปี ซึ่งจะช่วยให้ผู้คนที่มี PKU มีโอกาสบรรลุระดับ Phe ที่ต่ำลงอย่างมาก"

    บริษัทกำลังขออนุมัติจาก European Medicines Agency โดยมีเป้าหมายในการขยายการรักษาด้วย Palynziq ให้ครอบคลุมวัยรุ่นอายุ 12 ปีในสหภาพยุโรป

    Dr. Stephanie Sacharow ได้มีส่วนร่วมในการบรรยายและทำหน้าที่ในคณะกรรมการที่ปรึกษาของ BioMarin

    เกี่ยวกับ Palynziq

    Palynziq ทดแทนเอนไซม์ฟีนิลอะลานีนไฮดรอกซีเลส (PAH) ที่บกพร่องใน PKU ด้วยเอนไซม์ฟีนิลอะลานีนแอมโมเนียไลเอสเวอร์ชัน PEGylated เพื่อสลาย Phe Palynziq บริหารโดยใช้สูตรการให้ยาที่ออกแบบมาเพื่อความสะดวกในการทนต่อยา ข้อมูลด้านความปลอดภัยของ Palynziq ประกอบด้วยการตอบสนองโดยอาศัยภูมิคุ้มกันเป็นหลัก ซึ่งอาจรวมถึงการแพ้อย่างรุนแรง ซึ่งมีมาตรการการจัดการความเสี่ยงที่แข็งแกร่งซึ่งมีประสิทธิผลในการทดลองทางคลินิก

    ดูข้อมูลการสั่งจ่ายยาฉบับเต็ม ซึ่งรวมถึงคำเตือนแบบบรรจุกล่อง Palynziq มีให้บริการผ่านโปรแกรมแบบจำกัดภายใต้กลยุทธ์การประเมินความเสี่ยงและการบรรเทาผลกระทบ (REMS) ที่เรียกว่า Palynziq REMS เท่านั้น เนื่องจากมีความเสี่ยงต่อการเกิดภูมิแพ้ ดูข้อมูลเพิ่มเติม รวมถึงรายชื่อร้านขายยาที่ผ่านการรับรองได้ที่ www.PalynziqREMS.com หรือทางโทรศัพท์ 1-855-758-REMS (1-855-758-7367)

    Palynziq ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษา PKU ในกว่า 35 ประเทศทั่วโลก

    เกี่ยวกับภาวะฟีนิลคีโตนูเรีย

    PKU หรือภาวะขาดฟีนิลอะลานีนไฮดรอกซีเลส (PAH) เป็นภาวะทางพันธุกรรมที่ส่งผลกระทบต่อผู้คนประมาณ 70,000 คนในภูมิภาคต่างๆ ของโลกที่ BioMarin ดำเนินธุรกิจ เอนไซม์ PAH จำเป็นสำหรับการเผาผลาญเพ ซึ่งเป็นกรดอะมิโนจำเป็นที่พบในอาหารที่มีโปรตีนส่วนใหญ่ หากไม่มีเอนไซม์เชิงฟังก์ชันในปริมาณที่เพียงพอ เพจะสะสมจนอยู่ในระดับสูงผิดปกติในเลือดและเป็นพิษต่อสมอง ส่งผลให้เกิดอาการแทรกซ้อนต่างๆ รวมถึงความบกพร่องทางสติปัญญาขั้นรุนแรง อาการลมชัก อาการสั่น ปัญหาด้านพฤติกรรม และอาการทางจิตเวช

    จากความพยายามในการตรวจคัดกรองทารกแรกเกิดที่ดำเนินการในทศวรรษปี 1960 และต้นทศวรรษ 1970 บุคคลที่มี PKU เกือบทั้งหมดที่เกิดหลังจากช่วงเวลานี้ในประเทศที่มีโปรแกรมการตรวจคัดกรองทารกแรกเกิดจะได้รับการวินิจฉัยตั้งแต่แรกเกิด และการรักษาจะดำเนินการหลังจากนั้นไม่นาน

    PKU สามารถจัดการได้ด้วยการรับประทานอาหารที่มีการจำกัดการใช้เพอย่างรุนแรง เสริมด้วยอาหารดัดแปลงที่มีโปรตีนต่ำและอาหารทางการแพทย์ที่ปราศจากเพ อย่างไรก็ตาม เป็นเรื่องยากสำหรับคนส่วนใหญ่ที่จะปฏิบัติตามอาหารที่เข้มงวดนี้จนถึงระดับที่จำเป็นเพื่อให้สามารถควบคุมระดับเพในเลือดได้อย่างเพียงพอ การควบคุมอาหารเพในวัยเด็กสามารถป้องกันปัญหาพัฒนาการที่สำคัญและผลที่ตามมาทางระบบประสาทได้ แต่การควบคุมอาหารเพที่ไม่ดีในช่วงวัยรุ่นและวัยผู้ใหญ่มีความเกี่ยวข้องกับการบกพร่องทางประสาทจิตวิทยาและความบกพร่องทางการทำงานหลายประการ

    สิ่งบ่งชี้ของ Palynziq ในสหรัฐอเมริกาและข้อมูลความปลอดภัยที่สำคัญ

    Palynziq® (pegvaliase-pqpz) เป็นเอนไซม์ที่เผาผลาญฟีนิลอะลานีน (Phe) ที่ระบุเพื่อลดความเข้มข้นของ Phe ในเลือดในผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กอายุ 12 ปีขึ้นไปที่มีภาวะฟีนิลคีโตนูเรีย (PKU) ซึ่งมีความเข้มข้นของ Phe ในเลือดที่ไม่สามารถควบคุมได้มากกว่า 600 ไมโครโมล/ลิตร (10 มก./เดซิลิตร) ในการจัดการที่มีอยู่

    คำเตือนแบบกล่อง: ANAPHYLAXIS

  • มีรายงานการเกิดภาวะภูมิแพ้หลังการให้ยา Palynziq และอาจเกิดขึ้นได้ตลอดเวลาระหว่างการรักษา
  • ให้ยาขนาดเริ่มแรกของ Palynziq ภายใต้การดูแลของผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพที่มีอุปกรณ์ในการจัดการภาวะภูมิแพ้ และสังเกตผู้ป่วยอย่างใกล้ชิดเป็นเวลาอย่างน้อย 60 นาทีหลังการฉีด ก่อนฉีดยาด้วยตนเอง ให้ยืนยันความสามารถของผู้ป่วยและผู้สังเกตการณ์ (ถ้ามี) ในการรับรู้สัญญาณและอาการของภูมิแพ้ และให้ยาอะพิเนฟรีน หากจำเป็น
  • พิจารณาให้มีผู้สังเกตการณ์ที่เป็นผู้ใหญ่สำหรับผู้ป่วยที่อาจต้องการความช่วยเหลือในการรับรู้และการจัดการภาวะภูมิแพ้ในระหว่างการรักษาด้วย Palynziq หากจำเป็นต้องมีผู้สังเกตการณ์ที่เป็นผู้ใหญ่ ผู้สังเกตการณ์ควรอยู่ด้วยในระหว่างและเป็นเวลาอย่างน้อย 60 นาทีหลังการให้ยา Palynziq ควรให้ยาอะพิเนฟรินได้ และโทรขอความช่วยเหลือทางการแพทย์ฉุกเฉินเมื่อใช้ยาได้
  • จ่ายยาอะดรีนาลีนสำหรับผู้ป่วยทุกรายที่ได้รับการรักษาด้วย Palynziq ก่อนรับประทานยาครั้งแรก ให้แนะนำผู้ป่วยและผู้สังเกตการณ์ (ถ้ามี) เกี่ยวกับการใช้ยาอย่างเหมาะสม แนะนำให้ผู้ป่วยไปพบแพทย์ทันทีเมื่อใช้งาน แนะนำให้ผู้ป่วยพกพาอะดรีนาลีนติดตัวตลอดเวลาระหว่างการรักษาด้วย Palynziq
  • Palynziq มีให้บริการผ่านโปรแกรมแบบจำกัดที่เรียกว่า Palynziq REMS (การประเมินความเสี่ยงและกลยุทธ์การบรรเทาผลกระทบ) เท่านั้น ข้อมูลเพิ่มเติม รวมถึงรายชื่อร้านขายยาที่ผ่านการรับรอง มีอยู่ที่ PalynziqREMS.com หรือทางโทรศัพท์ที่ 1-855-758-REMS (1-855-758-7367)
  • คำเตือนและข้อควรระวัง

    ภูมิแพ้

  • สัญญาณและอาการของภาวะภูมิแพ้ที่รายงาน ได้แก่ เป็นลมหมดสติ ความดันเลือดต่ำ ขาดออกซิเจน หายใจลำบาก หายใจมีเสียงหวีด รู้สึกไม่สบายหน้าอก/แน่นหน้าอก หัวใจเต้นเร็ว แองจิโออีดีมา (บวมที่ใบหน้า ริมฝีปาก ตา ลิ้น) คอบวมหรือตึง ผิวหนังแดงหรือแดง ผื่น ลมพิษ อาการคัน และระบบทางเดินอาหาร อาการ (อาเจียน คลื่นไส้ ท้องร่วง)
  • ภาวะภูมิแพ้มักเกิดขึ้นภายใน 1 ชั่วโมงหลังการฉีด; อย่างไรก็ตาม ตอนที่ล่าช้าเกิดขึ้นถึง 48 ชั่วโมงหลังการให้ยา Palynziq
  • พิจารณาความเสี่ยงและประโยชน์ของการให้ยา Palynziq อีกครั้งหลังจากเกิดภาวะภูมิแพ้ หากมีการตัดสินใจที่จะให้ยา Palynziq อีกครั้ง ให้ฉีดยาครั้งแรกภายใต้การดูแลของผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพที่มีอุปกรณ์ในการจัดการภาวะภูมิแพ้และสังเกตผู้ป่วยอย่างใกล้ชิดเป็นเวลาอย่างน้อย 60 นาทีหลังให้ยา
  • ในการทดลองทางคลินิกของผู้ป่วยที่เป็นผู้ใหญ่เป็นหลักซึ่งมีสูตรการให้ยาแบบชักนำ/ไตเตรท/คงรักษา พบว่า 29/285 (10%) มีอาการภูมิแพ้เกิดขึ้นทั้งหมด 42 ครั้ง
  • ในการทดลองทางคลินิกของผู้ป่วย ผู้ป่วยอายุ 12 ถึงน้อยกว่า 18 ปี 4/36 (11%) ของผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย Palynziq มีอาการภูมิแพ้รุนแรง 1 ครั้ง
  • ปฏิกิริยาภูมิไวเกินอื่นๆ

  • การจัดการปฏิกิริยาภูมิไวเกินควรขึ้นอยู่กับความรุนแรงของปฏิกิริยา การกลับเป็นซ้ำของปฏิกิริยา และการตัดสินทางคลินิกของการดูแลสุขภาพ ผู้ให้บริการ
  • ในการทดลองทางคลินิกของผู้ป่วยผู้ใหญ่ส่วนใหญ่ที่รับประทานยา Palynziq มีรายงานปฏิกิริยาภูมิไวเกิน นอกเหนือจากภาวะภูมิแพ้ (anaphylaxis) ในผู้ป่วย 204/285 (72%) ในการทดลองทางคลินิกของผู้ป่วยอายุ 12 ถึงน้อยกว่า 18 ปีที่รับประทานยา Palynziq มีรายงานปฏิกิริยาเหล่านี้ในผู้ป่วย 12 รายจาก 36 ราย (33%)
  • การติดเชื้อบริเวณที่ฉีด

  • มีรายงานการติดเชื้อร้ายแรงบริเวณที่ฉีด รวมถึงฝี เซลลูไลติ เนื้อตาย และแผลในกระเพาะอาหาร ในบางกรณีจำเป็นต้องเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาล การผ่าตัดตัดขนออก การให้ยาปฏิชีวนะในหลอดเลือดดำ และการหยุดใช้ยา Palynziq
  • ให้การฝึกอบรมที่เหมาะสมแก่ผู้ป่วยและ/หรือผู้ดูแลเกี่ยวกับการใช้เทคนิคการฉีดปลอดเชื้อ การหมุนบริเวณที่ฉีด และเพื่อตรวจสอบบริเวณที่มีรอยแดง บวม หรือกดเจ็บ แนะนำให้ผู้ป่วยติดต่อผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของตนหากมีอาการหรืออาการแสดงของการติดเชื้อเกิดขึ้น คงอยู่ หรือแย่ลง
  • ภาวะ Hypophenylalaninemia (HypoPhe)ผู้ป่วยบางรายประสบภาวะ HypoPhe; ติดตามระดับเพในเลือดเป็นระยะระหว่างการรักษา แนะนำให้ตรวจติดตามเพในเลือดเป็นประจำในเด็ก สำหรับความเข้มข้นของ Phe ในเลือดต่ำกว่า 30 ไมโครโมล/ลิตร ปริมาณของ Palynziq อาจลดลง และ/หรือโปรตีนในอาหาร และปริมาณการบริโภค Phe อาจมีการปรับเปลี่ยนเพื่อรักษาความเข้มข้นของ Phe ในเลือดให้อยู่ในช่วงที่ยอมรับได้ทางคลินิกและสูงกว่า 30 ไมโครโมล/ลิตร

    อาการไม่พึงประสงค์อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดในการทดลองทางคลินิกของผู้ป่วยที่เป็นผู้ใหญ่เป็นหลัก (อย่างน้อย 20% ในระยะการรักษาทั้งสองระยะ) ได้แก่ ปฏิกิริยาบริเวณที่ฉีด ปวดข้อ ปฏิกิริยาภูมิไวเกิน ปวดศีรษะ อาการทางผิวหนังโดยทั่วไปเป็นเวลาอย่างน้อย 14 วัน อาการคลื่นไส้ ปวดท้อง อาเจียน ไอ ปวดคอจมูก อาการคัน อาการท้องร่วง อาการคัดจมูก เหนื่อยล้า เวียนศีรษะ และวิตกกังวล

  • โรคข้ออักเสบ: ในการทดลองทางคลินิก ผู้ป่วยที่เป็นผู้ใหญ่ 245 รายจาก 285 ราย (86%) ส่วนใหญ่มีอาการต่างๆ นาๆ ร่วมกับอาการปวดข้อ (รวมถึงอาการปวดหลัง ปวดกล้ามเนื้อและกระดูก ปวดแขนขา และปวดคอ)
  • บริเวณที่ฉีด ปฏิกิริยา ได้รับการรายงานโดยเร็วที่สุดหลังจากรับประทาน Palynziq ครั้งแรกและเกิดขึ้นที่ใดก็ได้ เวลาระหว่างการรักษา
  • ปฏิกิริยาทางผิวหนังทั่วไป: ในการทดลองทางคลินิก ผู้ป่วยที่เป็นผู้ใหญ่เป็นหลัก 134 รายจาก 285 ราย (47%) ที่ได้รับการรักษาด้วย Palynziq ประสบกับปฏิกิริยาทางผิวหนังทั่วไป (ไม่จำกัดเพียงบริเวณที่ฉีด) เป็นเวลาอย่างน้อย 14 วัน
  • แองจิโออีดีมาและการเจ็บป่วยในซีรัม: ในการทดลองทางคลินิก ผู้ป่วยที่เป็นผู้ใหญ่ 22 รายจาก 285 ราย (8%) มีประสบการณ์ 45 ราย ตอนของ angioedema (อาการรวม: คอหอยบวม, ลิ้นบวม, ริมฝีปากบวม, ปากบวม, เปลือกตาบวมและอาการบวมน้ำที่ใบหน้า) เกิดขึ้นโดยไม่ขึ้นอยู่กับภาวะภูมิแพ้ ในการทดลองทางคลินิก มีรายงานการเจ็บป่วยจากซีรัมในผู้ป่วยผู้ใหญ่ 7 รายจาก 285 ราย (2%) เป็นหลัก
  • ในการทดลองทางคลินิก อาการไม่พึงประสงค์เกี่ยวข้องกับการหยุดการรักษา การลดขนาดยา และการหยุดชะงักของยาชั่วคราว ในผู้ป่วยผู้ใหญ่ส่วนใหญ่ 285 รายที่ได้รับยา Palynziq ในรูปแบบการชักนำ/การไตเตรท/การบำรุงรักษาในการทดลองทางคลินิก ผู้ป่วย 44 ราย (15%) หยุดการรักษาเนื่องจากอาการไม่พึงประสงค์

    ผู้ป่วยเด็ก: ในการศึกษาทางคลินิกกับผู้ป่วย 55 รายที่มีอายุระหว่าง 12 ถึง 18 ปี อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (อย่างน้อย 20% และมากกว่าในกลุ่มควบคุม) ได้แก่ ปฏิกิริยาบริเวณที่ฉีด ปวดข้อ ปวดศีรษะ ไข้สูง ปฏิกิริยาภูมิไวเกิน เวียนศีรษะ คลื่นไส้ อาเจียน เหนื่อยล้า และปวดบริเวณแขนขา ผู้ป่วยสองราย (5.6%) หยุดการรักษาเนื่องจากอาการไม่พึงประสงค์

    การตรวจติดตามฟีนิลอะลานีนในเลือดและการรับประทานอาหาร

  • รับความเข้มข้นของเพในเลือดทุกๆ 4 สัปดาห์ จนกว่าจะมีการกำหนดปริมาณการรักษาไว้ ติดตามความเข้มข้นของเพในเลือดเป็นระยะๆ ในระหว่างการบำบัดบำรุงรักษา
  • ให้คำแนะนำแก่ผู้ป่วยให้ตรวจสอบโปรตีนในอาหารและปริมาณเพที่บริโภค และปรับเปลี่ยนตามคำแนะนำของผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพ
  • ปฏิกิริยาระหว่างยา

    ผลของ Palynziq ต่อผลิตภัณฑ์ PEGylated อื่นๆ

  • ในการศึกษา Palynziq ในขนาดเดียวในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มี PKU ผู้ป่วยสองรายที่ได้รับการฉีดสารแขวนลอย medroxyprogesterone acetate ร่วมกัน (สูตรที่ประกอบด้วย PEG 3350) มีปฏิกิริยาภูมิไวเกิน ผู้ป่วยหนึ่งในสองรายมีอาการภูมิแพ้
  • ไม่ทราบผลทางคลินิกของการรักษาร่วมกับผลิตภัณฑ์ PEGylated ที่แตกต่างกัน ติดตามผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย Palynziq และร่วมกับผลิตภัณฑ์ PEGylated อื่น ๆ เพื่อหาปฏิกิริยาภูมิไวเกินรวมทั้งภาวะภูมิแพ้
  • ใช้ในประชากรเฉพาะ

    การตั้งครรภ์และให้นมบุตรข้อมูลที่มีอยู่ไม่ได้สร้างความเสี่ยงที่เพิ่มขึ้นของผลลัพธ์การพัฒนาที่ไม่พึงประสงค์ต่อทารกในครรภ์ที่สัมผัสกับ Palynziq

  • ให้คำแนะนำแก่ผู้หญิงที่สัมผัสกับ Palynziq ในระหว่างตั้งครรภ์หรือผู้ที่ตั้งครรภ์ภายในหนึ่งเดือนหลังจาก Palynziq ครั้งสุดท้ายว่ามีโปรแกรมเฝ้าระวังการตั้งครรภ์ที่คอยติดตาม ผลลัพธ์การตั้งครรภ์ ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพควรรายงานการสัมผัสยา Palynziq และสนับสนุนให้ผู้ป่วยเหล่านี้รายงานการตั้งครรภ์ของตนต่อ BioMarin (1-866-906-6100)
  • ติดตามระดับ Phe ในเลือดในสตรีที่ให้นมบุตรที่ได้รับยา Palynziq เพื่อให้แน่ใจว่าค่า Phe ในเลือด <360 ไมโครโมล/ลิตร ปรับขนาดยาและ/หรือโปรตีนในอาหารและปริมาณเพตามความจำเป็นเพื่อหลีกเลี่ยงความเข้มข้นต่ำกว่า 30 ไมโครโมล/ลิตร
  • การใช้ในเด็กและผู้สูงอายุ: ยังไม่มีการระบุความปลอดภัยและประสิทธิผลของ Palynziq ในผู้ป่วยเด็กตั้งแต่แรกเกิดจนถึงอายุน้อยกว่า 12 ปี การศึกษาทางคลินิกของ Palynziq ไม่รวมผู้ป่วยอายุ 65 ปีขึ้นไป

    คุณควรรายงานอาการไม่พึงประสงค์ที่น่าสงสัยต่อ BioMarin ได้ที่ 1-866-906-6100 หรือต่อ FDA ที่ 1-800-FDA-1088 หรือ www.fda.gov/medwatch

    เกี่ยวกับ BioMarin

    BioMarin คือบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพโรคหายากชั้นนำระดับโลกที่มุ่งเน้นในการส่งมอบยาสำหรับผู้ที่มีภาวะทางพันธุกรรม บริษัทซานราฟาเอล รัฐแคลิฟอร์เนีย ก่อตั้งขึ้นในปี 1997 และมีประวัติที่พิสูจน์แล้วในด้านนวัตกรรม โดยมีวิธีการรักษาเชิงพาณิชย์ 8 วิธี และแนวทางทางคลินิกและพรีคลินิกที่แข็งแกร่ง ด้วยแนวทางที่โดดเด่นในการค้นคว้าและพัฒนายา BioMarin พยายามที่จะปลดปล่อยศักยภาพของพันธุศาสตร์อย่างเต็มที่ โดยแสวงหายาที่กำหนดประเภทซึ่งมีผลกระทบอย่างมากต่อผู้ป่วย หากต้องการเรียนรู้เพิ่มเติม โปรดไปที่ www.biomarin.com

    ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า

    ข่าวประชาสัมพันธ์นี้ประกอบด้วยข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเกี่ยวกับแนวโน้มทางธุรกิจของ BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin) รวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียง ข้อความเกี่ยวกับ: การอนุมัติการสมัครขอใบอนุญาต Biologics License (sBLA) เพิ่มเติมของ BioMarin สำหรับ Palynziq สำหรับวัยรุ่นอายุ 12 ปีขึ้นไปที่มีภาวะฟีนิลคีโตนูเรีย (PKU) โดยสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) รวมถึงประวัติด้านความปลอดภัยและผลประโยชน์ที่เป็นไปได้ของ Palynziq สำหรับวัยรุ่น และศักยภาพในการเปลี่ยนแปลงพื้นฐานวิธีจัดการ PKU ของวัยรุ่นในชีวิตประจำวัน การทำงานของ BioMarin กับ European Medicines Agency (EMA) โดยมีเป้าหมายในการขยายการรักษาด้วย Palynziq ให้ครอบคลุมวัยรุ่นอายุ 12 ปีในสหภาพยุโรป และการพัฒนาทางคลินิกอย่างต่อเนื่องของ Palynziq ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้เป็นการคาดการณ์และเกี่ยวข้องกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอน ซึ่งผลลัพธ์ที่แท้จริงอาจแตกต่างอย่างมากจากข้อความเหล่านี้ ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนเหล่านี้ รวมถึงผลลัพธ์และช่วงเวลาของการศึกษาพรีคลินิกในปัจจุบันและที่วางแผนไว้ และการทดลองทางคลินิกของ Palynziq; เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่อาจเกิดขึ้นใด ๆ ที่พบในการติดตามผู้ป่วยอย่างต่อเนื่องในการทดลองทางคลินิก เนื้อหาและระยะเวลาในการตัดสินใจของ FDA, EMA, คณะกรรมาธิการยุโรป และหน่วยงานกำกับดูแลอื่นๆ และปัจจัยต่างๆ ที่มีรายละเอียดอยู่ในเอกสารที่ BioMarin ยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ (SEC) ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียง ปัจจัยต่างๆ ที่อยู่ภายใต้หัวข้อ "ปัจจัยเสี่ยง" ในรายงานประจำปีของ BioMarin ในแบบฟอร์ม 10-K สำหรับปีที่สิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2568 เนื่องจากปัจจัยดังกล่าวอาจมีการปรับปรุงโดยการยื่นต่อ SEC ในภายหลัง เราขอแนะนำนักลงทุนอย่าให้ความเชื่อถือข้อความคาดการณ์ล่วงหน้ามากเกินไป ซึ่งระบุ ณ วันที่ในที่นี้เท่านั้น BioMarin ไม่มีภาระผูกพัน และไม่มีภาระผูกพันใด ๆ อย่างชัดแจ้งในการปรับปรุงหรือเปลี่ยนแปลงข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ ไม่ว่าจะเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่ เหตุการณ์ในอนาคต หรืออื่น ๆ

    BioMarin®, BioMarin RareConnections® และ Palynziq® เป็นเครื่องหมายการค้าจดทะเบียนของ BioMarin Pharmaceutical Inc.

    แหล่งที่มา BioMarin Pharmaceutical Inc.

    แหล่งที่มา: HealthDay

    บทความที่เกี่ยวข้อง

  • FDA อนุมัติ Palynziq (pegvaliase-pqpz) สำหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่มีภาวะฟีนิลคีโตนูเรีย - 24 พฤษภาคม 2018
  • Palynziq (pegvaliase-pqpz) ประวัติการอนุมัติของ FDA

    แหล่งข่าวเพิ่มเติม

  • การแจ้งเตือนยา Medwatch ของ FDA
  • Daily MedNews
  • ข่าวสารสำหรับผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพ
  • การอนุมัติยาใหม่
  • การใช้ยาใหม่
  • การขาดแคลนยา
  • ผลการทดลองทางคลินิก
  • การอนุมัติยาทั่วไป
  • Drugs.com Podcast
  • สมัครรับจดหมายข่าวของเรา

    ไม่ว่าคุณจะสนใจหัวข้อใด สมัครรับจดหมายข่าวของเราเพื่อรับประโยชน์สูงสุดจาก Drugs.com ในกล่องจดหมายของคุณ

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม