Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt Palynziq (pegvaliase-pqpz) của BioMarin cho Thanh thiếu niên từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh Phenylketonuria (PKU)

SAN RAFAEL, California, ngày 27 tháng 2 năm 2026 /PRNewswire/ -- Hôm nay, BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) đã thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Đơn xin cấp phép Sinh học bổ sung (sBLA) của công ty cho Palynziq (pegvaliase-pqpz) để bao gồm các bệnh nhi từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh phenylketon niệu (PKU). Palynziq là liệu pháp thay thế enzyme duy nhất được phê duyệt để giảm nồng độ phenylalanine (Phe) trong máu ở những người mắc PKU.

Điều trị bằng Palynziq đã dẫn đến việc giảm phenylalanine (Phe) trong máu có ý nghĩa thống kê so với chỉ dùng chế độ ăn kiêng trong nghiên cứu PEGASUS Giai đoạn 3 then chốt

Palynziq là liệu pháp thay thế enzyme duy nhất được phê duyệt để điều trị cho những người mắc PKU

"Tuổi vị thành niên là giai đoạn tăng tính độc lập và nhu cầu học tập, đồng thời là khoảng thời gian đặc biệt khó khăn đối với những người mắc PKU. Chế độ ăn cực kỳ hạn chế cần thiết để quản lý PKU có thể trở nên không bền vững và việc kiểm soát Phe trong máu kém dẫn đến kết quả bất lợi về nhận thức thần kinh. Palynziq là loại thuốc không phụ thuộc vào kiểu gen duy nhất có thể đưa Phe trở lại mức bình thường trong khi vẫn cho phép chế độ ăn kiêng không hạn chế", Stephanie Sacharow, MD, Giám đốc Chương trình Tiến sĩ Harvey Levy về PKU và các tình trạng liên quan, Bệnh viện Nhi đồng Boston, cho biết. "Tại phòng khám của tôi, chúng tôi nhận thấy rằng việc tuân thủ điều trị bằng Palynziq thậm chí còn thành công hơn ở thanh thiếu niên dưới 18 tuổi khi họ sống ở nhà với sự hỗ trợ của gia đình và sự chấp thuận này cho phép chúng tôi mở rộng lựa chọn điều trị này cho thanh thiếu niên là những người có thể được hưởng lợi nhiều nhất."

Sự chấp thuận của FDA dựa trên dữ liệu từ PEGASUS, một nghiên cứu ngẫu nhiên có kiểm soát nhãn mở đa trung tâm Giai đoạn 3 đánh giá tính an toàn và hiệu quả của Palynziq so với chế độ ăn kiêng đơn thuần ở thanh thiếu niên từ 12 đến <18 tuổi mắc PKU có nồng độ Phe trong máu không kiểm soát được lớn hơn 600 µmol/L theo cách quản lý hiện tại. Những người ở nhóm Palynziq cho thấy mức Phe trong máu giảm trung bình đáng kể so với mức ban đầu ở Tuần 72 so với những người ở nhóm chỉ ăn kiêng (Bảng 1).

Bảng 1: Thay đổi so với mức cơ bản về Mức Phe trong máu (theo μmol/L) Trong số những người tham gia ngẫu nhiên trong nhóm PEGASUS
Chuyến tham quan học tập	Palynziq	Chỉ ăn kiêng
Cơ bản	N = 36	N = 19
Giá trị trung bình (độ lệch chuẩn [SD])	1025 (254)	1029 (199)
Tuần 72	N = 32	N = 17
Trung bình (SD)	567 (396)	973 (234)
Thay đổi trung bình (SD; tối thiểu, tối đa) ở Tuần 72	-473 (285; -22, -1133)	-19 (249; 355, -634)
Sự khác biệt trong điều trị (KTC 95%)	-409 (-579, -240)

"Sự chấp thuận ngày hôm nay của FDA đối với Palynziq là một bước tiến quan trọng đối với cộng đồng PKU, cung cấp một lựa chọn mới cho thanh thiếu niên từ 12 tuổi trở lên có tiềm năng cải thiện việc quản lý PKU hàng ngày", Catherine Warren, Giám đốc điều hành của Liên minh PKU Quốc gia cho biết. "Tuổi vị thành niên là thời điểm có sự thay đổi lớn đối với những người mắc bệnh PKU và việc có sẵn Palynziq sẽ giúp thanh thiếu niên thành công hơn trong việc quản lý nồng độ phenylalanine trong máu khi họ định hướng quá trình chuyển sang tuổi trưởng thành."

Như đã được trình bày gần đây tại Đại hội quốc tế về các lỗi chuyển hóa bẩm sinh lần thứ 15, vào cuối Phần 1, gần một nửa số người tham gia (44,4%) đã đạt đến mức dưới mức khuyến nghị hướng dẫn. Trong số những người đó, 75% có nồng độ Phe trong máu dưới 120 µmol/L và mức giảm Phe trung bình của họ là 828 µmol/L (giảm 94% Phe trong máu so với mức cơ bản). Chín người tham gia có nồng độ Phe trong máu dưới 30 µmol/L (hypophenylalaninemia) có thể tăng lượng protein nguyên vẹn hấp thụ lên 318,1% so với mức cơ bản (SD=195,4; min=1,42, max=542,5) và giảm lượng protein thực phẩm y tế ăn vào 55,16% (SD=56,4; min=-100, max=60,3); sáu cá nhân đã ngừng hoàn toàn thực phẩm y tế.

Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất ( ≥20%) với Palynziq ở thanh thiếu niên là phản ứng tại chỗ tiêm, đau khớp, nhức đầu, sốt, phản ứng quá mẫn, chóng mặt, buồn nôn, nôn, mệt mỏi và đau ở tứ chi. Giống như trong các nghiên cứu lâm sàng trước đây, hồ sơ an toàn tổng thể của Palynziq được quan sát ở thanh thiếu niên cho thấy hầu hết các phản ứng xảy ra trong giai đoạn cảm ứng/chuẩn độ và giảm tần suất trong giai đoạn duy trì.

"Trong hai thập kỷ qua, BioMarin đã hợp tác chặt chẽ với các cộng đồng y tế và vận động để cải thiện cuộc sống của những người mắc bệnh PKU, bao gồm cả việc giới thiệu hai lựa chọn điều trị đầu tiên cho tình trạng trao đổi chất di truyền vốn đòi hỏi phải tuân thủ suốt đời chế độ ăn uống y tế cứng nhắc," Greg Friberg, MD, Phó Chủ tịch Điều hành cho biết. và Giám đốc Nghiên cứu & Phát triển tại BioMarin. "Chúng tôi tự hào phát huy di sản này bằng cách mở rộng sự chấp thuận của Palynziq cho thanh thiếu niên từ 12 tuổi, điều này sẽ cho phép nhiều người mắc PKU hơn nữa có triển vọng đạt được mức Phe thấp hơn đáng kể."

Công ty cũng đang tìm kiếm sự chấp thuận từ Cơ quan Dược phẩm Châu Âu với mục tiêu mở rộng điều trị bằng Palynziq để bao gồm cả thanh thiếu niên từ 12 tuổi tại Liên minh Châu Âu.

Dr. Stephanie Sacharow đã tham gia diễn thuyết và phục vụ trong ban cố vấn của BioMarin.

Giới thiệu về Palynziq

Palynziq thay thế enzyme phenylalanine hydroxylase (PAH) bị thiếu trong PKU bằng phiên bản PEGylat của enzyme phenylalanine amoniac lyase để phá vỡ Phe. Palynziq được quản lý bằng chế độ dùng thuốc được thiết kế để tạo điều kiện cho khả năng dung nạp; Hồ sơ an toàn của Palynziq chủ yếu bao gồm các phản ứng qua trung gian miễn dịch, có thể bao gồm sốc phản vệ, trong đó áp dụng các biện pháp quản lý rủi ro mạnh mẽ, hiệu quả trong các thử nghiệm lâm sàng.

Xem Thông tin kê đơn đầy đủ, trong đó có Cảnh báo được đóng khung. Palynziq chỉ được cung cấp thông qua một chương trình hạn chế theo Chiến lược giảm thiểu và đánh giá rủi ro (REMS) được gọi là Palynziq REMS, do nguy cơ sốc phản vệ. Thông tin thêm, bao gồm danh sách các hiệu thuốc đủ tiêu chuẩn, hiện có tại www.PalynziqREMS.com hoặc qua điện thoại 1-855-758-REMS (1-855-758-7367).

Palynziq được phê duyệt để điều trị PKU tại hơn 35 quốc gia trên toàn thế giới.

Giới thiệu về bệnh Phenylketon niệu

PKU, hay thiếu hụt phenylalanine hydroxylase (PAH), là một tình trạng di truyền ảnh hưởng đến khoảng 70.000 người ở các khu vực trên thế giới nơi BioMarin hoạt động. Enzyme PAH cần thiết cho quá trình chuyển hóa Phe, một loại axit amin thiết yếu có trong hầu hết các loại thực phẩm chứa protein. Nếu enzyme chức năng không có đủ số lượng, Phe sẽ tích tụ ở mức cao bất thường trong máu và gây độc cho não, dẫn đến nhiều biến chứng bao gồm thiểu năng trí tuệ nghiêm trọng, co giật, run, các vấn đề về hành vi và các triệu chứng tâm thần.

Là kết quả của những nỗ lực sàng lọc trẻ sơ sinh được thực hiện vào những năm 1960 và đầu những năm 1970, hầu như tất cả những người mắc PKU sinh ra sau thời kỳ này ở các quốc gia có chương trình sàng lọc trẻ sơ sinh đều được chẩn đoán khi sinh và việc điều trị được thực hiện ngay sau đó.

PKU có thể được quản lý bằng chế độ ăn kiêng nghiêm ngặt hạn chế Phe, được bổ sung bằng thực phẩm biến đổi ít protein và thực phẩm y tế không chứa Phe; tuy nhiên, hầu hết mọi người khó có thể tuân thủ chế độ ăn kiêng nghiêm ngặt này đến mức cần thiết để đạt được sự kiểm soát đầy đủ lượng Phe trong máu. Kiểm soát Phe trong chế độ ăn uống ở thời thơ ấu có thể ngăn ngừa các vấn đề lớn về phát triển và hậu quả về thần kinh, nhưng kiểm soát Phe kém ở tuổi thiếu niên và trưởng thành có liên quan đến một loạt khiếm khuyết về tâm lý thần kinh và suy giảm chức năng.

Thông tin an toàn quan trọng và chỉ định của Palynziq Hoa Kỳ

Palynziq® (pegvaliase-pqpz) là một enzyme chuyển hóa phenylalanine (Phe) được chỉ định để làm giảm nồng độ Phe trong máu ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh phenylketon niệu (PKU) có nồng độ Phe trong máu không kiểm soát được lớn hơn 600 micromol/L (10 mg/dL) hiện tại quản lý.

CẢNH BÁO TRONG HỘP: ANAPHYLAXIS

Sốc phản vệ đã được báo cáo sau khi dùng Palynziq và có thể xảy ra bất cứ lúc nào trong quá trình điều trị.

Quản lý liều Palynziq ban đầu dưới sự giám sát của nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe được trang bị để quản lý sốc phản vệ và quan sát chặt chẽ bệnh nhân trong ít nhất 60 phút sau khi tiêm. Trước khi tự tiêm, hãy xác nhận khả năng của bệnh nhân và người quan sát (nếu có) trong việc nhận biết các dấu hiệu và triệu chứng của sốc phản vệ và sử dụng epinephrine, nếu cần.

Cân nhắc việc có một người lớn quan sát những bệnh nhân có thể cần hỗ trợ trong việc nhận biết và quản lý sốc phản vệ trong quá trình điều trị bằng Palynziq. Nếu cần có người lớn quan sát thì người quan sát đó phải có mặt trong và ít nhất 60 phút sau khi dùng Palynziq, có khả năng quản lý epinephrine và gọi hỗ trợ y tế khẩn cấp khi sử dụng.

Kê đơn epinephrine cho tất cả bệnh nhân được điều trị bằng Palynziq. Trước liều đầu tiên, hãy hướng dẫn bệnh nhân và người quan sát (nếu có) cách sử dụng thích hợp. Hướng dẫn bệnh nhân tìm kiếm sự chăm sóc y tế ngay lập tức khi sử dụng. Hướng dẫn bệnh nhân luôn mang theo epinephrine bên mình trong quá trình điều trị bằng Palynziq.

Palynziq chỉ được cung cấp thông qua một chương trình hạn chế có tên là Palynziq REMS (Chiến lược giảm nhẹ và đánh giá rủi ro). Thông tin thêm, bao gồm danh sách các hiệu thuốc đủ điều kiện, có tại PalynziqREMS.com hoặc qua điện thoại theo số 1-855-758-REMS (1-855-758-7367).

CẢNH BÁO VÀ THẬN TRỌNG

Sốc phản vệ

Các dấu hiệu và triệu chứng của sốc phản vệ được báo cáo bao gồm ngất, hạ huyết áp, thiếu oxy, khó thở, thở khò khè, khó chịu ở ngực/tức ngực, nhịp tim nhanh, phù mạch (sưng mặt, môi, mắt, lưỡi), sưng hoặc căng họng, da đỏ bừng hoặc đỏ, phát ban, nổi mề đay, ngứa và các triệu chứng tiêu hóa (nôn, buồn nôn, tiêu chảy).

Sốc phản vệ thường xảy ra trong vòng 1 giờ sau khi tiêm; tuy nhiên, các đợt bị trì hoãn xảy ra tới 48 giờ sau khi dùng Palynziq.

Hãy xem xét những rủi ro và lợi ích của việc tái sử dụng Palynziq sau một đợt sốc phản vệ. Nếu quyết định sử dụng lại Palynziq được đưa ra, hãy dùng liều đầu tiên dưới sự giám sát của nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe được trang bị để quản lý sốc phản vệ và quan sát chặt chẽ bệnh nhân trong ít nhất 60 phút sau liều.

Trong các thử nghiệm lâm sàng chủ yếu là bệnh nhân người lớn với phác đồ liều lượng cảm ứng/chuẩn độ/duy trì, 29/285 (10%) đã trải qua tổng cộng 42 đợt sốc phản vệ.

Trong một thử nghiệm lâm sàng trên bệnh nhân từ 12 tuổi đến ít hơn 18 tuổi, 4/36 (11%) bệnh nhân được điều trị bằng Palynziq đã trải qua 1 đợt sốc phản vệ.

Các phản ứng quá mẫn khác

Việc quản lý các phản ứng quá mẫn phải dựa trên mức độ nghiêm trọng của phản ứng, sự tái phát của phản ứng và đánh giá lâm sàng của nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe.

Trong các thử nghiệm lâm sàng trên bệnh nhân chủ yếu là người lớn dùng Palynziq, các phản ứng quá mẫn, ngoại trừ sốc phản vệ, đã được báo cáo ở 204/285 (72%) bệnh nhân. Trong một thử nghiệm lâm sàng ở bệnh nhân từ 12 đến dưới 18 tuổi dùng Palynziq, những phản ứng này được báo cáo ở 12 trên 36 (33%) bệnh nhân.

Nhiễm trùng tại chỗ tiêm

Nhiễm trùng tại chỗ tiêm nghiêm trọng bao gồm áp xe, viêm mô tế bào, hoại tử và loét đã được báo cáo. Một số trường hợp phải nhập viện, phẫu thuật cắt lọc, tiêm kháng sinh vào tĩnh mạch và ngừng sử dụng Palynziq.

Đào tạo thích hợp cho bệnh nhân và/hoặc người chăm sóc về cách sử dụng kỹ thuật tiêm vô trùng, xoay vòng vị trí tiêm và kiểm tra vị trí tiêm xem có bị đỏ, sưng tấy hoặc đau không. Hướng dẫn bệnh nhân liên hệ với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của họ nếu các dấu hiệu hoặc triệu chứng nhiễm trùng phát triển, tồn tại hoặc trầm trọng hơn.

Hypophenylalaninemia (HypoPhe)Một số bệnh nhân đã gặp phải HypoPhe; theo dõi nồng độ Phe trong máu định kỳ trong quá trình điều trị. Nên theo dõi Phe máu thường xuyên ở trẻ em. Đối với nồng độ Phe trong máu dưới 30 micromol/L, có thể giảm liều Palynziq và/hoặc lượng protein và lượng Phe trong chế độ ăn có thể được điều chỉnh để duy trì nồng độ Phe trong máu trong phạm vi chấp nhận được về mặt lâm sàng và trên 30 micromol/L.

PHẢN ỨNG BẤT LỢICác phản ứng bất lợi phổ biến nhất trong các thử nghiệm lâm sàng ở bệnh nhân chủ yếu là người lớn (ít nhất 20% ở cả hai giai đoạn điều trị) là phản ứng tại chỗ tiêm, đau khớp, phản ứng quá mẫn, nhức đầu, phản ứng da toàn thân kéo dài ít nhất 14 ngày, buồn nôn, đau bụng, nôn mửa, ho, đau hầu họng, ngứa, tiêu chảy, nghẹt mũi, mệt mỏi, chóng mặt và lo lắng.

Đau khớp: Trong các thử nghiệm lâm sàng, 245 trong số 285 (86%) bệnh nhân người lớn chủ yếu trải qua các cơn đau khớp (bao gồm đau lưng, đau cơ xương khớp, đau tứ chi và đau cổ).

Phản ứng tại vị trí tiêm phản ứng đã được báo cáo ngay sau liều Palynziq đầu tiên và xảy ra bất kỳ lúc nào trong quá trình điều trị.

Phản ứng da toàn thân: Trong các thử nghiệm lâm sàng, 134 trong số 285 (47%) bệnh nhân người lớn chủ yếu được điều trị bằng Palynziq đã trải qua các phản ứng da toàn thân (không giới hạn ở vị trí tiêm) kéo dài ít nhất 14 ngày.

Phù mạch và bệnh huyết thanh: Trong các thử nghiệm lâm sàng, 22 trong số 285 (8%) bệnh nhân người lớn chủ yếu trải qua 45 đợt phù mạch (các triệu chứng bao gồm: phù họng, sưng lưỡi, sưng môi, sưng miệng, phù mí mắt và phù mặt) xảy ra không phụ thuộc vào sốc phản vệ. Trong các thử nghiệm lâm sàng, bệnh huyết thanh được báo cáo ở 7 trong số 285 (2%) bệnh nhân chủ yếu là người lớn.

Trong các thử nghiệm lâm sàng, các phản ứng bất lợi có liên quan đến việc ngừng điều trị, giảm liều và ngừng thuốc tạm thời. Trong số 285 bệnh nhân chủ yếu là người lớn tiếp xúc với Palynziq theo phác đồ tấn công/chuẩn độ/duy trì trong các thử nghiệm lâm sàng, 44 (15%) bệnh nhân đã ngừng điều trị do phản ứng bất lợi.

Bệnh nhân trẻ em: Trong một nghiên cứu lâm sàng trên 55 bệnh nhân từ 12 đến dưới 18 tuổi, các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (ít nhất 20% và cao hơn mức kiểm soát) là phản ứng tại chỗ tiêm, đau khớp, nhức đầu, sốt, phản ứng quá mẫn, chóng mặt, buồn nôn, nôn, mệt mỏi và đau ở tứ chi. Hai bệnh nhân (5,6%) đã ngừng điều trị do phản ứng bất lợi.

Theo dõi và chế độ ăn kiêng Phenylalanine trong máu

Đo nồng độ Phe trong máu 4 tuần một lần cho đến khi xác định được liều duy trì. Theo dõi định kỳ nồng độ Phe trong máu trong quá trình điều trị duy trì.

Tư vấn bệnh nhân theo dõi lượng protein và lượng Phe trong chế độ ăn uống, đồng thời điều chỉnh theo chỉ dẫn của nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của họ.

TƯƠNG TÁC THUỐC

Tác dụng của Palynziq đối với các sản phẩm PEGylat khác

Trong một nghiên cứu liều duy nhất về Palynziq ở bệnh nhân trưởng thành mắc PKU, hai bệnh nhân được tiêm đồng thời hỗn dịch medroxyprogesterone acetate (công thức chứa PEG 3350) đã gặp phải phản ứng quá mẫn. Một trong hai bệnh nhân bị sốc phản vệ

Hiệu quả lâm sàng của việc điều trị đồng thời với các sản phẩm PEGylat khác nhau vẫn chưa được biết rõ. Theo dõi bệnh nhân được điều trị bằng Palynziq và đồng thời với các sản phẩm PEGylat khác để phát hiện các phản ứng quá mẫn bao gồm sốc phản vệ

SỬ DỤNG Ở CÁC NHÓM CỤ THỂ

Mang thai và cho con búDữ liệu hiện có không cho thấy nguy cơ gia tăng về các kết quả bất lợi về phát triển đối với thai nhi khi tiếp xúc với Palynziq.

Tư vấn cho những phụ nữ đã tiếp xúc với Palynziq trong thời kỳ mang thai hoặc những người có thai trong vòng một tháng sau liều cuối cùng của Palynziq rằng có một chương trình giám sát thai kỳ để theo dõi kết quả mang thai. Các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe nên báo cáo việc tiếp xúc với Palynziq và khuyến khích những bệnh nhân này báo cáo việc mang thai của họ cho BioMarin (1-866-906-6100).

Theo dõi nồng độ Phe trong máu ở những phụ nữ đang cho con bú được điều trị bằng Palynziq để đảm bảo duy trì Phe trong máu <360 micromol/L. Điều chỉnh liều lượng và/hoặc lượng protein và lượng Phe trong khẩu phần ăn khi cần thiết để tránh nồng độ dưới 30 micromol/L.

Sử dụng cho trẻ em và người già: Tính an toàn và hiệu quả của Palynziq ở bệnh nhi từ sơ sinh đến dưới 12 tuổi chưa được thiết lập. Các nghiên cứu lâm sàng về Palynziq không bao gồm các bệnh nhân từ 65 tuổi trở lên.

Bạn được khuyến khích báo cáo các phản ứng bất lợi nghi ngờ đối với BioMarin theo số 1-866-906-6100 hoặc cho FDA theo số 1-800-FDA-1088 hoặc www.fda.gov/medwatch.

Giới thiệu về BioMarin

BioMarin là công ty công nghệ sinh học về bệnh hiếm gặp hàng đầu trên toàn cầu, tập trung vào việc cung cấp thuốc cho những người mắc các bệnh do di truyền xác định. Được thành lập vào năm 1997, công ty có trụ sở tại San Rafael, California này đã có thành tích đổi mới đã được chứng minh, với 8 liệu pháp thương mại và một hệ thống lâm sàng và tiền lâm sàng mạnh mẽ. Sử dụng một cách tiếp cận đặc biệt để khám phá và phát triển thuốc, BioMarin tìm cách giải phóng toàn bộ tiềm năng của khoa học di truyền bằng cách theo đuổi các loại thuốc xác định loại thuốc có tác động sâu sắc đến bệnh nhân. Để tìm hiểu thêm, vui lòng truy cập www.biomarin.com.

Tuyên bố hướng tới tương lai

Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai về triển vọng kinh doanh của BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin), bao gồm nhưng không giới hạn, các tuyên bố về: việc phê duyệt Đơn xin cấp phép sinh học bổ sung (sBLA) của BioMarin cho Palynziq dành cho thanh thiếu niên từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh phenylketon niệu (PKU) của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), bao gồm hồ sơ an toàn và các lợi ích tiềm năng của Palynziq dành cho thanh thiếu niên và tiềm năng thay đổi căn bản cách thanh thiếu niên quản lý PKU trong cuộc sống hàng ngày của họ; BioMarin hợp tác với Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) với mục tiêu mở rộng điều trị bằng Palynziq để bao gồm thanh thiếu niên từ 12 tuổi ở Liên minh Châu Âu; và sự phát triển lâm sàng liên tục của Palynziq. Những tuyên bố hướng tới tương lai này là những dự đoán và chứa đựng những rủi ro cũng như sự không chắc chắn nên kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với những tuyên bố này. Những rủi ro và sự không chắc chắn này bao gồm, cùng với những rủi ro khác, kết quả và thời gian của các nghiên cứu tiền lâm sàng hiện tại và theo kế hoạch cũng như các thử nghiệm lâm sàng của Palynziq; bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào được quan sát thấy trong quá trình theo dõi liên tục bệnh nhân trong các thử nghiệm lâm sàng; nội dung và thời gian đưa ra các quyết định của FDA, EMA, Ủy ban Châu Âu và các cơ quan quản lý khác, cũng như các yếu tố được nêu chi tiết trong hồ sơ của BioMarin gửi lên Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch (SEC), bao gồm nhưng không giới hạn các yếu tố có trong chú thích "Các yếu tố rủi ro" trong Báo cáo thường niên của BioMarin trên Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2025, vì các yếu tố đó có thể được cập nhật trong bất kỳ hồ sơ tiếp theo nào gửi lên SEC. Các nhà đầu tư được khuyến khích không đặt sự phụ thuộc quá mức vào các tuyên bố hướng tới tương lai, những tuyên bố này chỉ nói đến ngày của tài liệu này. BioMarin không có nghĩa vụ và từ chối rõ ràng mọi nghĩa vụ cập nhật hoặc thay đổi bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào, cho dù là do thông tin mới, sự kiện trong tương lai hay lý do khác.

BioMarin®, BioMarin RareConnections® và Palynziq® là các nhãn hiệu đã đăng ký của BioMarin Pharmaceutical Inc.

NGUỒN BioMarin Pharmaceutical Inc.

Nguồn: HealthDay

Bài viết liên quan

FDA phê duyệt Palynziq (pegvaliase-pqpz) để điều trị bệnh Phenylketon niệu cho người lớn - ngày 24 tháng 5 năm 2018

Palynziq (pegvaliase-pqpz) Lịch sử phê duyệt của FDA

Thêm nguồn tin tức

Thuốc Medwatch của FDA Cảnh báo

Tin tức Med hàng ngày

Tin tức dành cho Chuyên gia Y tế

Các loại thuốc mới được phê duyệt

Ứng dụng thuốc mới

Tình trạng thiếu thuốc

Kết quả thử nghiệm lâm sàng

Các loại thuốc gốc được phê duyệt

Drugs.com Podcast

Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

Đã đăng : 2026-03-03 13:45

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.