Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága teljes válaszlevelet adott ki a rövid bélszindróma kezelésére szolgáló új Glepaglutide gyógyszeralkalmazásra

Kövesse a Drugslib-et

A következők kezelése: Rövid bél szindróma

U.S. A Food and Drug Administration Issues Teljes válaszlevél a Glepaglutide új gyógyszer iránti kérelem rövid bélszindróma kezelésére

Koppenhága, Dánia, 2024. december 19. – Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) („Zéland”) ”) (CVR-szám: 20045078), egy biotechnológiai vállalat, amely a felfedezésre összpontosított és innovatív peptid alapú gyógyszerek fejlesztése, ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) kiadott egy teljes válaszlevelet (CRL) a vállalat új gyógyszeralkalmazására (NDA) a glepaglutidra, egy hosszú hatású GLP-2 analógra. , fejlesztés alatt álló rövid bél szindrómában (SBS) szenvedő, bélelégtelenségben (IF) szenvedő felnőtt betegek kezelésére, akik parenterális támogatásra szorulnak.

A benyújtott NDA egyetlen randomizált, placebo-kontrollos 3. fázisú regisztrációs vizsgálatot tartalmazott, amely gyakori ritka betegségek indikációinál, mint például az SBS. A vizsgálat két aktív kezelési karból állt, egy heti egyszeri, illetve egy heti kétszeri adagolási karból. A hetente kétszeri glepaglutid-kezelés jelentős és jobb hatást mutatott a parenterális támogatási igény csökkentésében SBS-IF-ben szenvedő betegeknél, mint a placebó. A heti egyszeri glepaglutid kezelés a parenterális támogatás csökkenését eredményezte, de nem ért el statisztikai szignifikanciát. A CRL-ben az FDA további klinikai vizsgálatot javasolt, hogy további bizonyítékokat szolgáltasson a glepaglutid hatékonyságának és biztonságosságának megerősítésére a forgalomba kerülő dózisban.

„Bár kétségtelenül csalódottak vagyunk az FDA döntésében, továbbra is biztosak vagyunk abban, hogy az adatok szilárd és meggyőző bizonyítékot mutattak a glepaglutid-kezelés hatékonyságára és biztonságosságára vonatkozóan. Továbbra is szilárd meggyőződésünk, hogy a glepaglutid jelentős előrelépést jelent a GLP-2-alapú terápiákban a parenterális támogatástól függő SBS-betegek lehetséges kezelésében” – mondta David Kendall, MD, a Zealand Pharma főorvosa. „Elkötelezettek vagyunk amellett, hogy együttműködünk az ügynökséggel a hatósági jóváhagyás felé vezető úton, hogy el tudjuk juttatni a glepaglutidot az Egyesült Államokban élő betegekhez. Ezzel párhuzamosan várhatóan folytatni fogjuk jelenlegi terveinket az európai forgalomba hozatali engedély iránti kérelem 2025-ben történő benyújtásával kapcsolatban. .”

A Zealand Pharma azt várja, hogy 2025-ben egyetlen 3. fázisú vizsgálatot kezdeményezzen, amely várhatóan támogatja a glepaglutid forgalomba hozatali engedélyeit az Egyesült Államokon és az EU-n kívüli területeken, és további megerősítő bizonyítékot szolgáltat az Egyesült Államokban a hatósági újbóli benyújtáshoz.

A glepaglutidról

A glepaglutid egy hosszú hatású GLP-2 analóg, amely fejlesztés alatt áll a rövid bél szindróma (SBS) lehetséges kezelési lehetőségeként. A glepaglutidot folyékony termékként fejlesztik szubkután beadásra tervezett autoinjektorban, amelynek célja az SBS-ben szenvedő betegek parenterális támogatásának csökkentése vagy megszüntetése. Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) ritka betegségek gyógyszerként minősítette a glepaglutidot az SBS kezelésére.

Az EASE klinikai programról

Az EASE 3. fázisú program négy klinikai vizsgálatot tartalmaz, amelyek azt értékelik, hogy a glepaglutid képes-e csökkenteni vagy megszüntetni a parenterális támogatás szükségességét bélelégtelenségben szenvedő SBS-betegeknél.

Az EASE-1 (NCT03690206) egy randomizált, kettős vak, 3. fázisú vizsgálat, amelybe összesen 106 SBS-ben szenvedő, bélelégtelenségben szenvedő, dependens beteget vontak be. hetente legalább három napig parenterális támogatásban részesül. A betegeket egyenlő arányban randomizálták, hogy hetente egyszer vagy kétszer 10 mg glepaglutiddal vagy placebóval kezeljenek. A vizsgálat elsődleges végpontja a heti parenterális támogatás mennyiségének abszolút változása volt a kiindulási értékhez képest a 24. héten.

Összesen a 106 résztvevő beteg közül 102 fejezte be az EASE-1-et, ebből 96 folytatta a folyamatban lévő, kétéves, hosszú távú biztonságossági és hatásossági kiterjesztésű EASE-2-vizsgálatot. Az EASE-2 (NCT03905707) egy randomizált, kettős vak vizsgálat, amelyben az SBS-ben szenvedő betegek folytatták az EASE-1-től kapott kezelést hetente egyszer vagy kétszer 10 mg glepaglutiddal. Az EASE-1-ben placebót kapó betegeket újra randomizálták hetente egyszer vagy kétszer 10 mg glepaglutid kezelésre. Az EASE-2 vizsgálatot elvégző betegek jogosultak részt venni az EASE-3-ban (NCT04881825), amely a hetente egyszer adott glepaglutidot autoinjektorral értékeli.

Az EASE-4 (NCT04991311) egy 3b. fázisú vizsgálat a hosszú távú értékeléshez. -a glepaglutid időtartamú hatásai a bélnedv- és energiafelvételre.

A rövidbél szindrómáról

A bélelégtelenséggel járó rövid bél szindróma (SBS) egy összetett krónikus és súlyos állapot, amely a bélműködés csökkent vagy teljes elvesztésével jár. a parenterális folyadékbeviteltől és táplálkozástól függ. Míg az életet fenntartó, a parenterális támogatás jelentős korlátozásokat jelent a mindennapi életben, és súlyos és életveszélyes szövődmények, például szepszis, vérrögképződés, májkárosodás és vesekárosodás kockázatával jár.

A Zealand Pharma A/S-ről

A Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) ("Zéland") egy biotechnológiai vállalat, amely a peptidek felfedezésére és fejlesztésére összpontosít. - alapú gyógyszerek. A Zealand által feltalált több mint 10 gyógyszerjelölt jutott a klinikai fejlesztésbe, amelyek közül kettő már a piacra is eljutott, három jelölt pedig a fejlesztés késői szakaszában van. A vállalat fejlesztési partnerségeket kötött számos gyógyszeripari céggel, valamint kereskedelmi partnerségeket a forgalmazott termékei tekintetében.

Zealandot 1998-ban alapították, és székhelye Koppenhágában, Dániában található, és az Egyesült Államokban is jelen van. Zealand üzleti tevékenységével és tevékenységeivel kapcsolatos további információkért látogasson el a www.zealandpharma.com webhelyre.

Továbbá -Kitekintő nyilatkozatokEz a vállalati közlemény „előretekintő nyilatkozatokat” tartalmaz, ahogyan ezt a kifejezést a magán-értékpapír-perekre vonatkozó reformtörvény határozza meg. 1995 az Egyesült Államokban, a módosításokkal, bár már nem szerepel az Egyesült Államokban, ez a meghatározás a Zealand Pharma várakozásai vagy előrejelzései a jövőbeni eseményekkel kapcsolatban a gyógyszerészeti termékek kutatásával, fejlesztésével és kereskedelmi forgalomba hozatalával, valamint a a vállalat klinikai vizsgálatairól és az azokból származó adatok jelentéséről. Ezeket az előremutató kijelentéseket olyan szavakkal azonosíthatjuk, mint „cél”, „előre”, „hiszem”, „lehet”, „becslés”, „vár”, „előrejelzés”, „cél”, „szándék”, „lehet”. ”, „terv”, „lehetséges”, „potenciális”, „akarat”, „lenne” és más hasonló jelentésű szavak és kifejezések. Ne hagyatkozzon indokolatlanul ezekre az állításokra vagy a bemutatott tudományos adatokra. Figyelmeztetjük az olvasót, hogy ne hagyatkozzon ezekre az előremutató kijelentésekre. Az ilyen előretekintő állítások kockázatoknak, bizonytalanságnak és pontatlan feltételezéseknek vannak kitéve, amelyek miatt a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az itt megfogalmazott várakozásoktól, és az ilyen előretekintő állítások bármelyike ​​vagy mindegyike helytelenné válhat, és amelyek magukban foglalják, de nem korlátozódik a klinikai vizsgálatok és egyéb fejlesztési tevékenységek váratlan költségeire vagy késedelmeire, amelyek nemkívánatos biztonsági események miatt vagy egyéb módon következnek be; váratlan aggályok, amelyek a klinikai vizsgálatok során nyert további adatokból, elemzésekből vagy eredményekből adódhatnak; azon képességünk, hogy sikeresen értékesítsünk új és meglévő termékeket egyaránt; a térítési szabályok és a kormánytörvények változásai és azok kapcsolódó értelmezése; a kormány által meghatározott vagy piac által vezérelt árcsökkentések termékeink esetében; versengő termékek bemutatása; termelési problémák; a költségek és kiadások váratlan növekedése; képességünk arra, hogy üzleteink stratégiai átszervezését a tervezett módon végrehajtsuk; adataink, szellemi tulajdonunk és egyéb tulajdonjogaink védelmének és érvényesítésének elmulasztása, valamint a szellemi tulajdonjogokkal kapcsolatos követelésekkel és kihívásokkal kapcsolatos bizonytalanságok; A szabályozó hatóságok további információkat vagy további tanulmányokat kérhetnek, vagy elutasíthatják, nem hagyhatják jóvá, vagy elhalaszthatják gyógyszerjelöltjeink jóváhagyását vagy a termékcímkézés kiterjesztését; más joghatósági engedélyek megszerzésének elmulasztása; termékfelelősségnek és egyéb követeléseknek való kitettség; kamatláb- és valutaárfolyam-ingadozások; váratlan szerződésszegés vagy felmondás; a világgazdaságra nehezedő inflációs nyomás; és a politikai bizonytalanság, többek között az Ukrajnában zajló katonai konfliktus miatt. Ha az ilyen előretekintő állítások bármelyike ​​vagy mindegyike helytelennek bizonyul, tényleges eredményeink lényegesen és hátrányosan eltérhetnek az ilyen állítások által várttól vagy feltételezetttől. A fentiek számos, de nem mindegyik tényezőt ismertetnek, amelyek miatt a tényleges eredmények eltérhetnek a várakozásainktól bármely előretekintő nyilatkozatban. Minden ilyen előretekintő állítás csak a jelen sajtóközlemény/vállalati bejelentés dátumára vonatkozik, és a Zealand Pharma rendelkezésére álló információkon alapul a jelen közlemény/közlemény időpontjában. Nem vállaljuk, hogy ezen előretekintő állítások egyikét sem frissítjük, hogy tükrözzék a jelen dátum után bekövetkezett eseményeket vagy körülményeket. A gyógyszerekkel kapcsolatos információk (beleértve a fejlesztés alatt álló vegyületeket is) ebben az anyagban nem minősülnek reklámnak vagy orvosi tanácsnak.

Forrás: Zealand Pharma A/S

Elküldve : 2024-12-20 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak