สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาออกจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์สำหรับการใช้ยา Glepaglutide ใหม่เพื่อรักษาอาการลำไส้เล็ก

การรักษา: โรคลำไส้สั้น

สหรัฐอเมริกา สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาออกจดหมายตอบรับฉบับสมบูรณ์สำหรับการสมัครยา Glepaglutide ใหม่เพื่อการรักษาอาการลำไส้สั้น

โคเปนเฮเกน เดนมาร์ก 19 ธันวาคม 2024 – Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) (“Zealand) ”) (หมายเลข CVR 20045078) บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่มุ่งเน้นการค้นพบและพัฒนายาที่เป็นนวัตกรรมจากเปปไทด์ ได้ประกาศในวันนี้ว่า สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ออกจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์ (CRL) สำหรับการยื่นขอยาใหม่ (NDA) ของบริษัทสำหรับยา glepaglutide ซึ่งเป็นยาอะนาล็อก GLP-2 ที่ออกฤทธิ์ยาวนาน อยู่ระหว่างการพัฒนาเพื่อรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีอาการลำไส้สั้น (SBS) ที่มีภาวะลำไส้ล้มเหลว (IF) ซึ่งต้องอาศัยการรองรับทางหลอดเลือดดำ

NDA ที่ส่งมาประกอบด้วยการทดลองลงทะเบียนระยะที่ 3 แบบสุ่มและมีการควบคุมด้วยยาหลอกเพียงครั้งเดียว ซึ่งเป็นเรื่องปกติสำหรับข้อบ่งชี้โรคที่พบได้ยาก เช่น SBS การทดลองประกอบด้วยกลุ่มการรักษาที่ใช้งานอยู่สองกลุ่ม กลุ่มที่ให้ยาสัปดาห์ละครั้งและสัปดาห์ละสองครั้ง ตามลำดับ การรักษาด้วย glepaglutide สัปดาห์ละสองครั้ง แสดงให้เห็นผลลัพธ์ที่มีนัยสำคัญและดีกว่าในการลดความต้องการการสนับสนุนทางหลอดเลือดในผู้ป่วย SBS-IF เมื่อเทียบกับยาหลอก การรักษาด้วยกลีปากลูไทด์สัปดาห์ละครั้งส่งผลให้การรองรับทางหลอดเลือดดำลดลง แต่ไม่ได้รับนัยสำคัญทางสถิติ ใน CRL นั้น FDA แนะนำให้มีการทดลองทางคลินิกเพิ่มเติมเพื่อให้หลักฐานเพิ่มเติมเพื่อยืนยันประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยา glepaglutide ในขนาดยาที่จะวางตลาด

“แม้ว่าเราจะผิดหวังอย่างแน่นอนกับการตัดสินใจของ FDA แต่ เรายังคงมั่นใจว่าข้อมูลแสดงให้เห็นหลักฐานที่แข็งแกร่งและน่าสนใจของทั้งประสิทธิภาพและความปลอดภัยสำหรับการรักษาด้วยกลีปากลูไทด์ เรายังคงเชื่อมั่นว่า glepaglutide จะให้ความก้าวหน้าอย่างมากในการรักษาโดยใช้ GLP-2 สำหรับการรักษาผู้ป่วย SBS ที่ต้องพึ่งการฉีดยาเข้าหลอดเลือด” นพ. David Kendall ประธานเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ Zealand Pharma กล่าว “เรามุ่งมั่นที่จะทำงานร่วมกับหน่วยงานดังกล่าวเพื่อวางแนวทางในการอนุมัติตามกฎระเบียบ เพื่อให้เราสามารถนำ glepaglutide มาสู่ผู้ป่วยในสหรัฐอเมริกาได้ ในขณะเดียวกัน เราคาดว่าจะดำเนินการตามแผนปัจจุบันของเราสำหรับการยื่นใบสมัครขออนุมัติการตลาดในยุโรปในปี 2568 ”

Zealand Pharma คาดว่าจะเริ่มการทดลองระยะที่ 3 เพียงครั้งเดียวในปี 2568 ซึ่งคาดว่าจะสนับสนุนการอนุญาตทางการตลาดสำหรับยา glepaglutide ในพื้นที่ทางภูมิศาสตร์นอกสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรป และจะให้หลักฐานยืนยันเพิ่มเติมสำหรับการยื่นเรื่องตามกฎระเบียบอีกครั้งในสหรัฐอเมริกา

เกี่ยวกับเกลปากลูไทด์

Glepaglutide เป็นยาอะนาล็อก GLP-2 ที่ออกฤทธิ์ยาวนานในการพัฒนาให้เป็นทางเลือกในการรักษาที่เป็นไปได้สำหรับอาการลำไส้สั้น (SBS) Glepaglutide กำลังได้รับการพัฒนาให้เป็นผลิตภัณฑ์ของเหลวในตัวฉีดอัตโนมัติที่ออกแบบมาเพื่อการบริหารใต้ผิวหนัง โดยมีวัตถุประสงค์เพื่อลดหรือขจัดความจำเป็นในการได้รับการช่วยเหลือทางหลอดเลือดดำในผู้ที่อาศัยอยู่กับ SBS สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ให้ชื่อยาสำหรับเด็กกำพร้าสำหรับ glepaglutide ในการรักษา SBS

เกี่ยวกับโปรแกรมทางคลินิก EASE

โครงการระยะที่ 3 ซึ่งมีชื่อว่า EASE ประกอบด้วยการทดลองทางคลินิก 4 รายการเพื่อประเมินศักยภาพของยา glepaglutide เพื่อลดหรือขจัดความจำเป็นในการให้ยาทางหลอดเลือดดำในผู้ป่วย SBS ที่มีภาวะลำไส้ล้มเหลว

EASE-1 (NCT03690206) คือ การทดลองระยะที่ 3 แบบสุ่มและอำพรางสองฝ่ายที่ลงทะเบียนผู้ป่วย SBS จำนวน 106 รายที่มีภาวะลำไส้ล้มเหลวซึ่งต้องพึ่งการให้ยาทางหลอดเลือด อย่างน้อยสามวันต่อสัปดาห์ ผู้ป่วยได้รับการสุ่มอย่างเท่าเทียมกันเพื่อรับการรักษาด้วย glepaglutide ขนาด 10 มก. โดยให้สัปดาห์ละครั้งหรือสองครั้งหรือยาหลอก จุดสิ้นสุดหลักในการทดลองคือการเปลี่ยนแปลงโดยสิ้นเชิงของปริมาณการสนับสนุนทางหลอดเลือดรายสัปดาห์จากการตรวจวัดพื้นฐานที่ 24 สัปดาห์

โดยรวมแล้ว ผู้ป่วยที่เข้าร่วม 102 รายจากทั้งหมด 106 รายสำเร็จการศึกษา EASE-1 โดย 96 รายยังคงเข้าร่วมการทดลองขยายเวลาด้านความปลอดภัยและประสิทธิภาพระยะยาว EASE-2 ที่กำลังดำเนินอยู่เป็นระยะเวลาสองปี EASE-2 (NCT03905707) เป็นการทดลองแบบสุ่มอำพรางสองฝ่าย โดยผู้ป่วย SBS ยังคงรักษาตามที่ได้รับมอบหมายจาก EASE-1 ด้วย glepaglutide 10 มก. สัปดาห์ละครั้งหรือสองครั้ง ผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอกใน EASE-1 จะได้รับการสุ่มซ้ำเพื่อรับการรักษาด้วย glepaglutide 10 มก. สัปดาห์ละครั้งหรือสองครั้ง ผู้ป่วยที่ทำ EASE-2 สำเร็จจะมีสิทธิ์เข้าร่วมใน EASE-3 (NCT04881825) ซึ่งประเมินยา glepaglutide ที่ให้สัปดาห์ละครั้งโดยใช้เครื่องฉีดอัตโนมัติ

EASE-4 (NCT04991311) เป็นการทดลองระยะ 3b เพื่อประเมินระยะยาว -ผลกระทบระยะยาวของ glepaglutide ต่อการดูดซึมของเหลวและพลังงานในลำไส้

เกี่ยวกับอาการลำไส้สั้น

อาการลำไส้สั้น (SBS) ที่มีลำไส้ล้มเหลวเป็นภาวะเรื้อรังที่ซับซ้อนและรุนแรงที่เกี่ยวข้องกับการสูญเสียการทำงานของลำไส้ลดลงหรือทั้งหมดซึ่งบุคคลนั้น ขึ้นอยู่กับการรับของเหลวและสารอาหารทางหลอดเลือด แม้ว่าการช่วยชีวิตจะยั่งยืนก็ตาม การให้อาหารทางหลอดเลือดทำให้เกิดข้อจำกัดที่สำคัญในชีวิตประจำวัน และมีความเสี่ยงต่อภาวะแทรกซ้อนที่ร้ายแรงและคุกคามถึงชีวิต เช่น ภาวะติดเชื้อในกระแสเลือด ลิ่มเลือด ความเสียหายของตับ และการด้อยค่าของไต

เกี่ยวกับ Zealand Pharma A/S

Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) ("Zealand") เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่มุ่งเน้นการค้นพบและพัฒนาเปปไทด์ - ยารักษาโรค ตัวยาที่เสนอโดยนิวซีแลนด์มากกว่า 10 ตัวได้ก้าวเข้าสู่การพัฒนาทางคลินิก โดยสองตัวได้เข้าสู่ตลาดแล้ว และตัวยาอีก 3 ตัวอยู่ในการพัฒนาขั้นปลาย บริษัทมีความร่วมมือด้านการพัฒนากับบริษัทยาหลายแห่ง เช่นเดียวกับความร่วมมือทางการค้าสำหรับผลิตภัณฑ์ที่วางตลาด

Zealand ก่อตั้งขึ้นในปี 1998 และมีสำนักงานใหญ่ในเมืองโคเปนเฮเกน ประเทศเดนมาร์ก และมีการดำเนินงานอยู่ในสหรัฐอเมริกา หากต้องการข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับธุรกิจและกิจกรรมต่างๆ ของนิวซีแลนด์ โปรดไปที่ www.zealandpharma.com

ส่งต่อ -แถลงการณ์เชิงคาดการณ์ประกาศของบริษัทนี้ประกอบด้วย "แถลงการณ์เชิงคาดการณ์ล่วงหน้า" ดังที่คำดังกล่าวกำหนดไว้ในกฎหมายปฏิรูปการฟ้องร้องคดีหลักทรัพย์เอกชนปี 1995 ในสหรัฐอเมริกา ดังที่แก้ไขเพิ่มเติม แม้ว่าจะไม่อยู่ในรายชื่อในสหรัฐอเมริกาอีกต่อไป แต่สิ่งนี้ก็ถูกใช้เป็นคำจำกัดความในการให้ความคาดหวังหรือการคาดการณ์ของ Zealand Pharma เกี่ยวกับเหตุการณ์ในอนาคตที่เกี่ยวข้องกับการวิจัย การพัฒนา และการจำหน่ายผลิตภัณฑ์ยาในเชิงพาณิชย์ ระยะเวลาของการทดลองทางคลินิกของบริษัท และการรายงานข้อมูลจากสิ่งดังกล่าว . ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้อาจระบุได้ด้วยคำต่างๆ เช่น "จุดมุ่งหมาย" "คาดการณ์" "เชื่อว่า" "สามารถ" "ประมาณการณ์" "คาดหวัง" "คาดการณ์" "เป้าหมาย" "ตั้งใจ" "อาจ ,” “แผน” “เป็นไปได้” “ศักยภาพ” “จะ” “จะ” และคำและคำศัพท์อื่นๆ ที่มีความหมายคล้ายกัน คุณไม่ควรเชื่อถือข้อความเหล่านี้หรือข้อมูลทางวิทยาศาสตร์ที่นำเสนอมากเกินไป ผู้อ่านไม่ควรยึดถือข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวขึ้นอยู่กับความเสี่ยง ความไม่แน่นอน และสมมติฐานที่ไม่ถูกต้อง ซึ่งอาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างอย่างมากจากการคาดการณ์ที่กำหนดไว้ในที่นี้ และอาจทำให้ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าบางส่วนหรือทั้งหมดไม่ถูกต้อง และซึ่งรวมถึงแต่ ไม่จำกัดเพียงค่าใช้จ่ายที่ไม่คาดคิดหรือความล่าช้าในการทดลองทางคลินิกและกิจกรรมการพัฒนาอื่น ๆ อันเนื่องมาจากเหตุการณ์ด้านความปลอดภัยที่ไม่พึงประสงค์หรืออื่น ๆ ข้อกังวลที่ไม่คาดคิดที่อาจเกิดขึ้นจากข้อมูลเพิ่มเติม การวิเคราะห์ หรือผลลัพธ์ที่ได้รับในระหว่างการทดลองทางคลินิก ความสามารถของเราในการทำการตลาดทั้งผลิตภัณฑ์ใหม่และที่มีอยู่อย่างประสบความสำเร็จ การเปลี่ยนแปลงกฎการจ่ายเงินคืนและกฎหมายของรัฐบาลและการตีความที่เกี่ยวข้อง การลดราคาผลิตภัณฑ์ของเราตามคำสั่งของรัฐบาลหรือตามตลาด การแนะนำผลิตภัณฑ์คู่แข่ง ปัญหาการผลิต การเติบโตอย่างไม่คาดคิดของต้นทุนและค่าใช้จ่าย ความสามารถของเราในการส่งผลต่อการปรับโครงสร้างองค์กรเชิงกลยุทธ์ของธุรกิจของเราในลักษณะที่วางแผนไว้ ความล้มเหลวในการปกป้องและบังคับใช้ข้อมูล ทรัพย์สินทางปัญญา ตลอดจนสิทธิ์ในกรรมสิทธิ์และความไม่แน่นอนอื่น ๆ ของเราที่เกี่ยวข้องกับการเรียกร้องและความท้าทายในทรัพย์สินทางปัญญา หน่วยงานกำกับดูแลอาจต้องการข้อมูลเพิ่มเติมหรือการศึกษาเพิ่มเติม หรืออาจปฏิเสธ ไม่อนุมัติ หรืออาจทำให้การอนุมัติตัวเลือกยาของเราล่าช้า หรือการขยายฉลากผลิตภัณฑ์ ความล้มเหลวในการได้รับการอนุมัติตามกฎระเบียบในเขตอำนาจศาลอื่น การสัมผัสกับความรับผิดต่อผลิตภัณฑ์และการเรียกร้องอื่น ๆ ความผันผวนของอัตราดอกเบี้ยและอัตราแลกเปลี่ยนเงินตราต่างประเทศ การละเมิดหรือการบอกเลิกสัญญาโดยไม่คาดคิด; แรงกดดันด้านเงินเฟ้อต่อเศรษฐกิจโลก และความไม่แน่นอนทางการเมือง รวมถึงเนื่องจากความขัดแย้งทางทหารที่กำลังดำเนินอยู่ในยูเครน หากข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ หรือทั้งหมดพิสูจน์ได้ว่าไม่ถูกต้อง ผลลัพธ์ที่แท้จริงของเราอาจแตกต่างอย่างมากและในทางลบจากที่คาดการณ์หรือโดยนัยในข้อความดังกล่าว ข้อความที่กล่าวมาข้างต้นได้ระบุปัจจัยหลายประการที่อาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างไปจากการคาดการณ์ของเราในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ข้อความที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวทั้งหมดกล่าวถึง ณ วันที่ในข่าวประชาสัมพันธ์/ประกาศของบริษัทนี้เท่านั้น และอิงตามข้อมูลที่มีให้กับ Zealand Pharma ณ วันที่เผยแพร่/ประกาศนี้ เราไม่ดำเนินการในการปรับปรุงข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ เหล่านี้เพื่อสะท้อนถึงเหตุการณ์หรือสถานการณ์ที่เกิดขึ้นหลังจากวันที่ในที่นี้ ข้อมูลเกี่ยวกับเภสัชภัณฑ์ (รวมถึงสารประกอบที่อยู่ระหว่างการพัฒนา) ที่มีอยู่ในเอกสารนี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อเป็นการโฆษณาหรือคำแนะนำทางการแพทย์

ที่มา: Zealand Pharma A/S

โพสต์แล้ว : 2024-12-20 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

คำหลักยอดนิยม