Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ ban hành Thư phản hồi đầy đủ cho Đơn đăng ký thuốc mới Glepaglutide để điều trị Hội chứng ruột ngắn

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị: Hội chứng ruột ngắn

Hoa Kỳ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm ban hành Thư phản hồi hoàn chỉnh cho Đơn đăng ký thuốc mới Glepaglutide để điều trị Hội chứng ruột ngắn

Copenhagen, Đan Mạch, ngày 19 tháng 12 năm 2024 – Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) (“Zealand ”) (CVR-no. 20045078), một công ty công nghệ sinh học tập trung vào việc khám phá và phát triển các loại thuốc cải tiến dựa trên peptide, hôm nay đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã ban hành Thư phản hồi hoàn chỉnh (CRL) cho Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) của công ty đối với glepaglutide, một chất tương tự GLP-2 tác dụng kéo dài, đang được phát triển để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc hội chứng ruột ngắn (SBS) mắc bệnh đường ruột. thất bại (IF) phụ thuộc vào sự hỗ trợ qua đường tiêm truyền.

Bản NDA được gửi bao gồm một thử nghiệm đăng ký Giai đoạn 3 ngẫu nhiên, có đối chứng bằng giả dược, thường dùng cho một chỉ định bệnh hiếm gặp như SBS. Thử nghiệm bao gồm hai nhánh điều trị tích cực, tương ứng là nhánh dùng thuốc một lần mỗi tuần và hai lần mỗi tuần. Điều trị bằng glepaglutide hai lần mỗi tuần đã chứng minh tác dụng vượt trội và đáng kể trong việc giảm yêu cầu hỗ trợ qua đường tiêm truyền ở bệnh nhân mắc bệnh SBS-IF so với giả dược. Điều trị bằng glepaglutide mỗi tuần một lần làm giảm khả năng hỗ trợ qua đường tiêm truyền nhưng không đạt được ý nghĩa thống kê. Trong CRL, FDA đã khuyến nghị tiến hành một thử nghiệm lâm sàng bổ sung để cung cấp thêm bằng chứng xác nhận tính hiệu quả và an toàn của glepaglutide ở liều lượng bán trên thị trường.

“Mặc dù chúng tôi chắc chắn thất vọng về quyết định của FDA, chúng tôi vẫn tự tin rằng dữ liệu cho thấy bằng chứng mạnh mẽ và thuyết phục về cả hiệu quả và độ an toàn của việc điều trị bằng glepaglutide. Chúng tôi vẫn tin chắc rằng glepaglutide mang lại tiến bộ đáng kể trong các liệu pháp dựa trên GLP-2 để điều trị tiềm năng cho những bệnh nhân SBS phụ thuộc vào sự hỗ trợ qua đường tiêm truyền,” David Kendall, MD, Giám đốc Y tế của Zealand Pharma cho biết. “Chúng tôi cam kết hợp tác với cơ quan này để hướng tới sự phê duyệt theo quy định, để chúng tôi có thể mang glepaglutide đến cho bệnh nhân ở Hoa Kỳ. Song song, chúng tôi dự kiến ​​sẽ tiến hành các kế hoạch hiện tại của mình về việc nộp Đơn xin cấp phép tiếp thị tại Châu Âu vào năm 2025 .”

Zealand Pharma dự kiến ​​sẽ bắt đầu một thử nghiệm Giai đoạn 3 duy nhất vào năm 2025, dự kiến ​​sẽ hỗ trợ việc cấp phép tiếp thị cho glepaglutide ở các khu vực địa lý bên ngoài Hoa Kỳ và EU, đồng thời cung cấp thêm bằng chứng xác nhận cho việc nộp lại theo quy định ở Hoa Kỳ

Giới thiệu về glepaglutide

Glepaglutide là một chất tương tự GLP-2 tác dụng kéo dài đang được phát triển như một lựa chọn điều trị tiềm năng cho hội chứng ruột ngắn (SBS). Glepaglutide đang được phát triển dưới dạng sản phẩm lỏng trong ống tiêm tự động được thiết kế để tiêm dưới da, nhằm mục đích giảm hoặc loại bỏ nhu cầu hỗ trợ qua đường tiêm truyền ở những người mắc bệnh SBS. Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chỉ định thuốc mồ côi cho glepaglutide để điều trị SBS.

Giới thiệu về chương trình lâm sàng EASE

Chương trình Giai đoạn 3, có tên EASE, bao gồm bốn thử nghiệm lâm sàng đánh giá khả năng glepaglutide làm giảm hoặc loại bỏ nhu cầu hỗ trợ qua đường tiêm truyền ở bệnh nhân SBS bị suy ruột.

EASE-1 (NCT03690206) là một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi ở Giai đoạn 3 bao gồm tổng cộng 106 bệnh nhân SBS bị suy ruột phải phụ thuộc vào hỗ trợ qua đường tiêm ít nhất ba ngày mỗi tuần. Bệnh nhân được phân ngẫu nhiên đồng đều để điều trị bằng glepaglutide 10 mg một hoặc hai lần mỗi tuần hoặc dùng giả dược. Tiêu chí chính trong thử nghiệm là sự thay đổi tuyệt đối về lượng hỗ trợ qua đường tiêm truyền hàng tuần so với mức cơ bản ở tuần thứ 24.

Tổng cộng, 102 trong số 106 bệnh nhân tham gia đã hoàn thành EASE-1, trong đó 96 bệnh nhân tiếp tục tham gia thử nghiệm mở rộng hiệu quả và an toàn dài hạn kéo dài hai năm, EASE-2. EASE-2 (NCT03905707) là một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi trong đó bệnh nhân SBS tiếp tục điều trị được chỉ định từ EASE-1 bằng glepaglutide 10 mg một hoặc hai lần mỗi tuần. Những bệnh nhân dùng giả dược trong nghiên cứu EASE-1 được tái ngẫu nhiên hóa sang điều trị bằng glepaglutide 10 mg một hoặc hai lần mỗi tuần. Những bệnh nhân hoàn thành EASE-2 sẽ đủ điều kiện tham gia EASE-3 (NCT04881825), đánh giá glepaglutide được dùng mỗi tuần một lần bằng ống tiêm tự động.

EASE-4 (NCT04991311) là thử nghiệm Giai đoạn 3b để đánh giá thời gian dài -tác dụng lâu dài của glepaglutide đối với sự hấp thu năng lượng và dịch ruột.

Giới thiệu về hội chứng ruột ngắn

Hội chứng ruột ngắn (SBS) kèm theo suy ruột là một tình trạng mãn tính và nghiêm trọng phức tạp liên quan đến việc giảm hoặc mất hoàn toàn chức năng đường ruột của mỗi cá nhân. phụ thuộc vào việc nhận chất lỏng và dinh dưỡng qua đường tĩnh mạch. Trong khi duy trì sự sống, hỗ trợ bằng đường tiêm đặt ra những hạn chế đáng kể đối với cuộc sống hàng ngày và có nguy cơ xảy ra các biến chứng nghiêm trọng và đe dọa tính mạng như nhiễm trùng huyết, cục máu đông, tổn thương gan và suy thận.

Giới thiệu về Zealand Pharma A/S

Zealand Pharma A/S (Nasdaq: ZEAL) ("Zealand") là một công ty công nghệ sinh học tập trung vào việc khám phá và phát triển peptide -thuốc dựa trên. Hơn 10 loại thuốc do Zealand phát minh đã tiến vào giai đoạn phát triển lâm sàng, trong đó có 2 loại thuốc đã được đưa ra thị trường và 3 loại thuốc đang ở giai đoạn phát triển cuối. Công ty có quan hệ đối tác phát triển với một số công ty dược phẩm cũng như quan hệ đối tác thương mại cho các sản phẩm được tiếp thị của mình.

Zealand được thành lập vào năm 1998 và có trụ sở chính tại Copenhagen, Đan Mạch và hiện diện tại Hoa Kỳ. Để biết thêm thông tin về hoạt động kinh doanh và hoạt động của Zealand, vui lòng truy cập www.zealandpharma.com.

Chuyển tiếp -Tuyên bố quan tâmThông báo này của công ty có chứa “tuyên bố hướng tới tương lai”, vì thuật ngữ đó được định nghĩa trong Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995 tại Hoa Kỳ, đã được sửa đổi, mặc dù không còn được liệt kê trong Hoa Kỳ, điều này được sử dụng như một định nghĩa để cung cấp những kỳ vọng hoặc dự báo của Zealand Pharma về các sự kiện trong tương lai liên quan đến nghiên cứu, phát triển và thương mại hóa các sản phẩm dược phẩm, thời gian thử nghiệm lâm sàng của công ty và báo cáo dữ liệu từ đó. Những tuyên bố hướng tới tương lai này có thể được xác định bằng các từ như “mục tiêu”, “dự đoán”, “tin tưởng”, “có thể”, “ước tính”, “mong đợi”, “dự báo”, “mục tiêu”, “dự định”, “có thể”. ,” “kế hoạch”, “có thể”, “tiềm năng”, “ý chí”, “sẽ” và các từ và thuật ngữ khác có ý nghĩa tương tự. Bạn không nên phụ thuộc quá mức vào những tuyên bố này hoặc dữ liệu khoa học được trình bày. Người đọc được cảnh báo không nên dựa vào những tuyên bố hướng tới tương lai này. Những tuyên bố hướng tới tương lai như vậy phải chịu rủi ro, sự không chắc chắn và các giả định không chính xác, điều này có thể khiến kết quả thực tế khác biệt cơ bản so với những kỳ vọng được nêu trong tài liệu này và có thể khiến bất kỳ hoặc tất cả các tuyên bố hướng tới tương lai đó trở nên không chính xác, và bao gồm, nhưng không giới hạn ở các chi phí bất ngờ hoặc sự chậm trễ trong thử nghiệm lâm sàng và các hoạt động phát triển khác do các sự kiện bất lợi về an toàn hoặc lý do khác; những lo ngại không mong muốn có thể phát sinh từ dữ liệu, phân tích bổ sung hoặc kết quả thu được trong quá trình thử nghiệm lâm sàng; khả năng tiếp thị thành công cả sản phẩm mới và sản phẩm hiện có của chúng tôi; những thay đổi trong quy tắc hoàn trả và luật pháp của chính phủ cũng như cách giải thích có liên quan; giảm giá do chính phủ quy định hoặc theo định hướng thị trường đối với các sản phẩm của chúng tôi; giới thiệu sản phẩm cạnh tranh; vấn đề sản xuất; sự tăng trưởng bất ngờ về chi phí và chi phí; khả năng của chúng tôi trong việc thực hiện việc tái tổ chức chiến lược các doanh nghiệp của chúng tôi theo cách đã hoạch định; không bảo vệ và thực thi dữ liệu, quyền sở hữu trí tuệ cũng như các quyền sở hữu khác của chúng tôi và những điều không chắc chắn liên quan đến các khiếu nại và thách thức về sở hữu trí tuệ; cơ quan quản lý có thể yêu cầu thông tin bổ sung hoặc nghiên cứu sâu hơn hoặc có thể từ chối, không phê duyệt hoặc có thể trì hoãn phê duyệt các loại thuốc tiềm năng của chúng tôi hoặc mở rộng việc ghi nhãn sản phẩm; không đạt được sự chấp thuận theo quy định ở các khu vực pháp lý khác; tiếp xúc với trách nhiệm pháp lý về sản phẩm và các khiếu nại khác; biến động lãi suất, tỷ giá hối đoái; vi phạm hợp đồng hoặc chấm dứt hợp đồng bất ngờ; áp lực lạm phát lên nền kinh tế toàn cầu; và sự bất ổn chính trị, bao gồm cả do cuộc xung đột quân sự đang diễn ra ở Ukraine. Nếu bất kỳ hoặc tất cả các tuyên bố hướng tới tương lai đó được chứng minh là không chính xác thì kết quả thực tế của chúng tôi có thể khác biệt về mặt vật chất và bất lợi so với những kết quả được dự đoán hoặc ngụ ý trong các tuyên bố đó. Những điều trên nêu ra nhiều, nhưng không phải tất cả, các yếu tố có thể khiến kết quả thực tế khác với mong đợi của chúng tôi trong bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào. Tất cả các tuyên bố hướng tới tương lai như vậy chỉ được đưa ra kể từ ngày phát hành/thông báo của công ty này và dựa trên thông tin có sẵn cho Zealand Pharma kể từ ngày phát hành/thông báo này. Chúng tôi không cam kết cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào để phản ánh các sự kiện hoặc tình huống xảy ra sau ngày nêu trên. Thông tin liên quan đến dược phẩm (bao gồm cả các hợp chất đang được phát triển) có trong tài liệu này không nhằm mục đích quảng cáo hoặc tư vấn y tế.

Nguồn: Zealand Pharma A/S

Đã đăng : 2024-12-20 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến