A Verastem Oncology bejelentette, hogy az FDA elfogadja és kiemelten felülvizsgálja az avutometinib és a defactinib kombinációjának új gyógyszerkérelmét a visszatérő KRAS mutáns alacsony fokú savós petefészekrák kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Az alábbiak kezelése: petefészekrák

A Verastem Oncology bejelentette, hogy az FDA elfogadja és kiemelten felülvizsgálja az avutometinib és a defactinib kombinációs kezelésre szánt új gyógyszer iránti kérelmet a visszatérő KRAS mutáns alacsony fokú savós petefészek Rák

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--dec. 2024. 30. – A Verastem Oncology (Nasdaq: VSTM), egy biogyógyszeripari vállalat, amely elkötelezett a rákos betegek számára új gyógyszerek fejlesztése iránt, ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) elfogadta az Új Gyógyszerkérelmet (NDA) felülvizsgálatra. az avutometinib, orális RAF/MEK bilincs gyorsított jóváhagyási módja, kombinálva defactinib, egy orális FAK-gátló, visszatérő alacsony fokú savós petefészekrákban (LGSOC) szenvedő felnőtt betegek kezelésére, akik legalább egy korábbi szisztémás terápiában részesültek, és KRAS-mutációval rendelkeznek. A 2024 októberében elkészült NDA elsőbbségi felülvizsgálatot kapott, a vényköteles gyógyszerek használati díjáról szóló törvény (PDUFA) intézkedésének dátuma 2025. június 30. Ezenkívül az FDA kijelentette, hogy jelenleg nem tervez tanácsadói ülést bizottsági ülés a pályázat megtárgyalására.

„Az FDA-nak az avutometinib és a defactinib kombinációjára vonatkozó bejelentési elfogadása és elsőbbségi felülvizsgálata aláhúzza az ezzel a ritka és alattomos betegséggel diagnosztizált betegek kritikus kielégítetlenségét. Izgatottak vagyunk a mai hírek előtt, és potenciálisan az első, az FDA által jóváhagyott, kifejezetten a visszatérő KRAS mutáns LGSOC-kezelést kínáljuk az egyesült államokbeli betegek számára” – mondta Dan Paterson, a Verastem Oncology elnöke és vezérigazgatója. „Az NDA elfogadásával fontos lépést teszünk előre egy régóta figyelmen kívül hagyott feltétel kezelésében, és alig várjuk, hogy együtt dolgozhassunk az FDA-val a felülvizsgálati folyamata során, és felkészüljünk a 2025 közepén esedékes kereskedelmi bevezetésre. ”

Jelenleg nincs FDA által jóváhagyott kezelés kifejezetten az LGSOC-ra, egy ritka és jól megkülönböztethető petefészekrákra, amely mind biológiájában, mind módjában különbözik a magas fokú savós petefészekráktól. reagál a kezelésre. Az FDA elsőbbségi felülvizsgálatot biztosít azokra a kezelésekre, amelyek jóváhagyásuk esetén jelentős javulást kínálnak a rendelkezésre álló lehetőségekhez képest, vagy olyan kezelési lehetőséget biztosítanak, ahol jelenleg nincs megfelelő vagy jóváhagyott terápia.

A bejelentés a 2. fázisú RAMP 201 klinikai vizsgálat elsődleges elemzésén alapult, amely az avutometinib és a defactinib kombinációját értékelte visszatérő LGSOC-ban szenvedő betegeknél. Az eredményeket a Nemzetközi Gynecologic Cancer Society (IGCS) 2024. októberi éves globális találkozóján egy szóbeli előadásban mutatták be, és bebizonyították, hogy az avutometinib és a defactinib kombinációja jelentős általános válaszarányt eredményezett, amelyet vak független központi felülvizsgálat is megerősített, és a válaszok jellemzően tartósak, és a kombináció általában jól tolerálható volt a visszatérő KRAS mutáns LGSOC-ban szenvedő betegeknél. Az NDA alátámasztó adatokat is tartalmaz a FRAME Phase 1 vizsgálatból, amely az első olyan vizsgálat, amelyet a visszatérő LGSOC kombinációs terápiájával végeztek.

A Társaság jelenleg is folytat visszatérő LGSOC-ban szenvedő betegek felvételét a RAMP 301 KRAS mutációs státuszától függetlenül, egy nemzetközi fázis 3 vizsgálat, amely a kezdeti indikáció megerősítő vizsgálataként szolgál, és a KRAS mutációtól függetlenül képes támogatni egy kiterjesztett indikációt állapot.

A RAMP 201-ről

A RAMP 201 (ENGOTov60/GOG3052) (NCT04625270) egy adaptív, két részből álló többközpontú, párhuzamos kohorsz, randomizált, nyílt címke, 2. fázisú regisztráció. - irányított vizsgálat az avutometinib önmagában és a defactinib visszatérő alacsony fokú savós petefészekrákban (LGSOC) szenvedő betegeknél. A vizsgálat első része (A rész) meghatározta a továbblépési séma kiválasztását, amely az avutometinib és a defactinib kombinációja volt az avutometinibbel szemben, az általános válaszarányok alapján. A vizsgálat kiterjesztési szakaszai (B és C rész) a hetente kétszer 3,2 mg avutometinib és a naponta kétszer 200 mg defactinib folyamatos kezelésének biztonságosságát és hatásosságát értékelik. A kísérlet D. része az avutometinib alacsony dózisának értékelését defactinibbel kombinálva az egyéni dóziscsökkentés érdekében.

Az alacsony fokozatú savós petefészekrákról (LGSOC)

Az LGSOC egy ritka petefészekrák, amely alattomos, tartós és végső soron végzetes. Az LGSOC különbözik a magas fokú savós petefészekráktól (HGSOC), és eltérő kezelést igényel. Az LGSOC erősen visszatérő és kevésbé érzékeny a kemoterápiára, mint a HGSOC. Körülbelül 6000-8000 nő az Egyesült Államokban és 80 000 világszerte él ezzel a betegséggel. Az LGSOC a fiatalabb nőket érinti, akiknél a diagnózis bimodális csúcsa 20-30 és 50-60 év között van, átlagos túlélésük pedig körülbelül tíz év. A betegek többsége arról számol be, hogy az LGSOC negatív hatással van mentális és fizikai egészségére, termékenységére és hosszú távú életminőségére. A betegség kezelésének jelenlegi standardja magában foglalja a hormonterápiát és a kemoterápiát, de az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala által kifejezetten jóváhagyott kezelések nincsenek az LGSOC kezelésére.

Az avutometinib és defactinib kombinációról

Az avutometinib egy orális RAF/MEK kapocs, amely potenciálisan gátolja a MEK1/2 kináz aktivitást, és inaktív MEK komplexeket indukál ARAF-fel, BRAF és CRAF, amelyek potenciálisan teljesebb és tartósabb daganatellenes választ hoznak létre a maximális RAS/MAPK útvonalon keresztül gátlás. A jelenleg elérhető csak MEK-gátlókkal ellentétben az avutometinib blokkolja mind a MEK-kináz aktivitását, mind a RAF MEK-foszforiláló képességét. Ez az egyedülálló mechanizmus lehetővé teszi, hogy az avutometinib blokkolja a MEK jelátvitelt a MEK kompenzáló aktiválása nélkül, ami úgy tűnik, hogy korlátozza a csak MEK-gátlók hatékonyságát.

A defactinib a fokális adhéziós kináz (FAK) és a prolinban gazdag tirozin-kináz-2 (Pyk2) orális, szelektív inhibitora, amely a nem receptor protein tirozin kinázok fokális adhéziós kináz családjának két tagja. A FAK és a Pyk2 integrálja az integrin és növekedési faktor receptorok jeleit, hogy szabályozza a sejtproliferációt, a túlélést, a migrációt és az inváziót. Kimutatták, hogy a FAK-aktiválás több rákellenes szerrel szembeni rezisztenciát közvetít, beleértve a RAF- és MEK-gátlókat is.

A Verastem Oncology jelenleg klinikai vizsgálatokat végez az avutometinibbel defactinibbel és anélkül RAS/MAPK-vezérelt daganatokban. a Raf Aand Mek Pprogram, vagy RAMP. A Verastem jelenleg a RAMP 301 (GOG-3097/ENGOT-ov81/NCRI) (NCT06072781) vizsgálathoz (NCT06072781) veszi fel a betegeket és aktiválja az avutometinib és a defactinib kombinációját a standard kemoterápiával vagy hormonális ismétlődő terápiával összehasonlítva. alacsony fokú savós petefészekrák (LGSOC).

A Verastem 2025. június 30-án megkapta a Priority Review és a vényköteles gyógyszerek használati díjáról szóló törvény (PDUFA) dátumát az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságához (FDA) benyújtott új gyógyszer iránti kérelemhez (NDA) az avutometinib vizsgálati kombinációjával kapcsolatban. és defactinib visszatérő KRAS mutáns LGSOC-ban szenvedő felnőtteknél, akik legalább egy korábbi szisztémás kezelésben részesültek. A Verastem 2024 májusában gördülő NDA-t kezdeményezett az FDA-hoz, és 2024 októberében fejezte be az NDA beadványát. Az FDA áttörést jelentő terápiás jelölést adott a visszatérő LGSOC-ban szenvedő betegek kezelésére egy vagy több korábbi terápia után, beleértve a platina alapú kemoterápiát is. 2021. május. Az avutometinib önmagában vagy defactinibbel kombinálva szintén megkapta a ritka betegségek gyógyszerének minősítését az FDA az LGSOC kezelésére.

A Verastem Oncology klinikai együttműködést létesített az Amgennel a LUMAKRAS™ (sotorazib) avutometinibbel és defactinibbel kombinációban történő értékelésére mind a kezelésben még nem részesült, mind azoknál a betegeknél, akiknél a KRAS G12C mutáns nem-kissejtes tüdőrák a RAMP 203 vizsgálat részeként egy G12C gátló hatására fejlődött (NCT05074810). A Verastem 2024 áprilisában Fast Track minősítést kapott az FDA-tól a hármaskombinációra. RAMP 205 (NCT05669482), 1b/2 fázisú klinikai vizsgálat, amely az avutometinibet és a defactinibet gemcitabin/nab-paclitaxellel együtt értékeli hasnyálmirigy-rákban szenvedő, frontvonalbeli metasztázisban szenvedő betegeknél. a PanCAN Therapeutic támogatja Gyorsító díj. Az FDA Ritka Gyógyszer minősítést adott az avutometinib és defactinib kombinációnak a hasnyálmirigyrák kezelésére.

A Verastem Oncologyról

A Verastem Oncology (Nasdaq: VSTM) egy késői fejlesztésű biofarmakon cég, amely elkötelezett a betegek életének javítása érdekében új gyógyszerek kifejlesztése és kereskedelmi forgalomba hozatala mellett. rákkal diagnosztizáltak. Cégünk a RAS/MAPK által vezérelt rákos megbetegedésekre összpontosít, különös tekintettel az új kis molekulájú gyógyszerekre, amelyek gátolják a rák kritikus jelátviteli útvonalait, amelyek elősegítik a rákos sejtek túlélését és a tumor növekedését, beleértve a RAF/MEK gátlást és a FAK gátlást. További információért látogasson el a www.verastem.com oldalra, és kövessen minket a LinkedIn-en.

Jövőre tekintő nyilatkozatok

Ez a sajtóközlemény előretekintő nyilatkozatokat tartalmaz többek között a Verastem Oncology programjairól és termékjelöltjeiről, stratégiájáról, jövőbeli terveiről és kilátásairól, beleértve a KRAS-mutáns és visszatérő avutometinib és defactinib kombinációs termékre vonatkozó új gyógyszeralkalmazással (NDA) kapcsolatos FDA intézkedés várható időzítésével kapcsolatos kijelentéseket is. alacsony fokú savós petefészekrák, a Vállalat különféle klinikai vizsgálatainak potenciális klinikai értéke, beleértve a RAMP 201, RAMP 203, RAMP 205 és RAMP 301 vizsgálatokat, a vizsgálatok megkezdésének és befejezésének időpontját, valamint az adatok összeállítását, beleértve a főbb adatokat és jelentéseket , interakciók a szabályozókkal, a termékjelöltek kereskedelmi forgalomba hozatalának lehetősége és időzítése, valamint a további termékek lehetősége fejlesztési programok a Verastem Oncology ólomvegyületével. A "előre", "hiszem", "becslés", "vár", "szándék", "lehet", "tervezni", "jósolni", "tervezni", "cél", "potenciális", "akarat", A „volna”, „lehet”, „kell”, „folytatás”, „lehet”, „ígéret” és hasonló kifejezések célja az előretekintő állítások azonosítása, bár nem minden jövőre vonatkozó állítás tartalmazza ezeket az azonosító szavakat.

A jövőre vonatkozó kijelentések nem jelentenek garanciát a jövőbeli teljesítményre, és olyan kockázatoknak és bizonytalanságoknak vannak kitéve, amelyek miatt tényleges eredményeink lényegesen eltérhetnek az általunk tett előretekintő kijelentésekben kifejezett vagy feltételezetttől. Az alkalmazható kockázatok és bizonytalanságok közé tartoznak többek között a következőkkel kapcsolatos kockázatok és bizonytalanságok: termékjelöltjeink fejlesztésének és lehetséges kereskedelmi forgalomba hozatalának sikere, beleértve az avutometinibet más vegyületekkel kombinálva, beleértve a defactinibet, a LUMAKRAS™-t és másokat; a kutatásban és fejlesztésben rejlő bizonytalanságok, mint például a klinikai vizsgálatok negatív vagy váratlan eredményei, a termékjelöltekre vonatkozó kérelmek előfordulása vagy időzítése, amelyeket bármely joghatóság szabályozó hatóságához lehet benyújtani; hogy bármely joghatóság szabályozó hatóságai jóváhagyhatják-e vagy elutasíthatják-e a termékjelöltjeinkre benyújtott kérelmeket, és ha jóváhagyják, termékjelöltjeink kereskedelmileg sikeresek lesznek-e az ilyen joghatóságokban; azon képességünk, hogy megszerezzük, fenntartsuk és érvényesítsük szabadalmi és egyéb szellemi tulajdon védelmét termékjelöltjeink számára; bármely jogi eljárás hatóköre, időzítése és kimenetele; a szabályozó hatóságok döntései a próba tervezésével, címkézésével és egyéb olyan kérdésekkel kapcsolatban, amelyek befolyásolhatják termékjelöltjeink időzítését, elérhetőségét vagy kereskedelmi potenciálját; termékjelöltjeink preklinikai tesztelése és a klinikai vizsgálatokból származó előzetes vagy közbenső adatok előrejelzik-e a folyamatban lévő vagy későbbi klinikai vizsgálatok eredményeit vagy sikerét; termékjelöltjeink esetében a visszatérítés időzítésével, terjedelmével és mértékével kapcsolatos bizonytalanság; belső és harmadik felek becslései gyógyszerjelöltjeink piaci lehetőségeiről tévesnek bizonyulhatnak; a harmadik fél kifizetők (beleértve a kormányzati szerveket is) nem téríthetik vissza; termékjelöltjeinket érintő versenybeli fejlemények lehetnek; előfordulhat, hogy az adatok nem állnak rendelkezésre a várt időpontban; hogy a klinikai vizsgálatok felvétele a vártnál tovább tarthat, ami késleltetheti fejlesztési programjainkat, ideértve az ismétlődő KRAS-mutáns LGSOC-re vonatkozó NDA-beadványunk FDA általi felülvizsgálatának késését, ha a megerősítő vizsgálatunkba való felvétel a benyújtás időpontjában nem zajlik jól, vagy hogy az FDA megkövetelheti a Vállalattól, hogy fejezze be a felvételét, vagy vegyen fel további betegeket a Társaság folyamatban lévő RAMP-301 megerősítő 3. fázisába. klinikai vizsgálat, mielőtt az FDA intézkedik az NDA-val kapcsolatban, gyorsított jóváhagyás érdekében; az előzetes és időközi adatokkal kapcsolatos kockázatok, amelyek nem feltétlenül reprezentatívak az érettebb adatokra vonatkozóan, beleértve a terápia közbenső időtartamára vonatkozó adatokat is; termékjelöltjeink káros biztonsági eseményeket okozhatnak, és/vagy további adatokból vagy elemzésekből váratlan aggályok merülhetnek fel, vagy kezelhetetlen biztonsági profilokat eredményezhetnek a hatékonysági szintjükhöz képest; előfordulhat, hogy nem tudjuk sikeresen validálni, kifejleszteni és megszerezni a hatósági jóváhagyást olyan termékjelöltjeink számára, amelyek megkövetelik az ilyen teszteket, vagy amelyek kereskedelmi szempontból előnyösek lennének, vagy jelentős késések tapasztalhatók ezek végrehajtása során; előfordulhat, hogy a kiforrott RAMP 201 adatok és az FDA-val folytatott kapcsolódó megbeszélések nem támasztják alá az NDA által benyújtott beadványunkat az avutometinib és defactinib kombinációra LGSOC-ban, beleértve a visszatérő KRAS mutánst és a visszatérő KRAS vad típusú LGSOC-t is; termékjelöltjeink gyártási vagy szállítási fennakadásokat vagy meghibásodásokat tapasztalhatnak; bármely harmadik fél szerződéses kutatási szervezetünk, szerződéses gyártó szervezetünk, klinikai telephelyünk vagy alvállalkozónk, többek között, akikre támaszkodunk, előfordulhat, hogy nem teljesít teljes mértékben; jelentős versennyel kell szembenéznünk, ami azt eredményezheti, hogy mások korábban vagy sikeresebben fejlesztenek vagy értékesítenek termékeket, mint mi, ami csökkentheti termékjelöltjeink piaci részesedését vagy piaci potenciálját; előfordulhat, hogy nem tudjuk sikeresen elindítani vagy befejezni termékjelöltjeink klinikai fejlesztését és esetleges kereskedelmi forgalomba hozatalát; termékjelöltjeink fejlesztése és kereskedelmi forgalomba hozatala tovább tarthat, vagy többe kerülhet a tervezettnél, beleértve a további tanulmányok elvégzését vagy az ilyen kereskedelmi forgalomba hozatal végrehajtásával kapcsolatos döntéseinket is; előfordulhat, hogy nem rendelkezünk elegendő készpénzzel tervezett műveleteink finanszírozásához, beleértve bizonyos termékfejlesztési programjainkat; előfordulhat, hogy nem vonzunk és tartunk meg magas színvonalú személyzetet; előfordulhat, hogy mi vagy a Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. nem teljesíti teljes mértékben az avutometinib licencszerződését; termékjelöltjeink összes megszólítható és célpiaca kisebb lehet, mint amit jelenleg becsülünk; előfordulhat, hogy mi vagy a Secura Bio, Inc. (Secura) nem teljesíti maradéktalanul a Securával kötött eszközvásárlási szerződést, beleértve a mérföldkő kifizetéseket is; előfordulhat, hogy a GenFleet Therapeutics-szal (Shanghai), Inc.-vel (GenFleet) kötött együttműködési és opciós megállapodás alapján nem látjuk megtérülést a befektetéseinken, vagy továbbra is teljesíthetjük a fizetéseinket, vagy a GenFleet nem teljesíti teljes mértékben a megállapodás értelmében; nem biztos, hogy kedvező feltételek mellett vagy egyáltalán nem tudunk új együttműködéseket vagy partnerségeket létrehozni vagy bővíteni, ideértve a termékjelöltjeink belső engedélyezését is; előfordulhat, hogy a jövőben nem tudunk megfelelő finanszírozást szerezni termékengedélyezés, társpromóciós megállapodások, állami vagy magántőke, hitelfinanszírozás vagy egyéb módon; termékjelöltjeink tekintetében nem folytathatunk vagy nyújthatunk be szabályozási bejelentéseket; és termékjelöltjeink nem kaphatják meg a hatósági jóváhagyást, nem válhatnak kereskedelmileg sikeres termékekké, vagy nem eredményezhetnek új kezelési lehetőségeket a betegek számára.

Egyéb kockázatok és bizonytalanságok közé tartoznak a Vállalat által a „Kockázati tényezők” címszó alatt azonosított kockázatok és bizonytalanságok. Az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez (SEC) március 14-én benyújtott, 2023. december 31-én végződött évre vonatkozó 10-K formanyomtatványról szóló éves jelentés, 2024, valamint a SEC-hez benyújtott későbbi bejelentésekben, amelyek a www.sec.gov oldalon érhetők el. A jelen sajtóközleményben szereplő előretekintő kijelentések a Verastem Oncology nézeteit tükrözik a jelen időpontban, és a Társaság nem vállal és kifejezetten elhárít semmilyen kötelezettséget az előretekintő kijelentések frissítésére, akár új információk, akár jövőbeli események eredményeként, vagy más módon, kivéve a törvényben előírtakat.

Forrás: Verastem Oncology

Elküldve : 2025-01-01 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak