A Vertex bejelenti a fájdalmas lumbosacralis radiculopathia kezelésében végzett Suzetrigine 2. fázisú vizsgálatának eredményeit

Kövesse a Drugslib-et

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--dec. 2024. 19. – A Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ma bejelentette a szuzetrigint, a fájdalmas lumbosacralis radiculopathiában (LSR) szenvedő betegeknél végzett vizsgálati, orális, rendkívül szelektív NaV1.8 fájdalomjel-gátló 2. fázisú vizsgálatának eredményeit. A vizsgálat elsődleges végpontját a fájdalom statisztikailag szignifikáns és klinikailag jelentős csökkenésével érte el a numerikus fájdalomértékelési skálán (NPRS).

Hatékonysági eredmények

A vizsgálat elsődleges végpontja a napi lábfájdalom intenzitás heti átlagának csoporton belüli változása volt az NPRS-en a 12. héten a kiindulási értékhez képest. Ez a 11 pontos skála 0-tól (nincs fájdalom) 10-ig (az elképzelhető legrosszabb fájdalom) terjed. .

A szuzetrigin kar statisztikailag szignifikáns és klinikailag jelentős csoporton belüli fájdalomcsökkenést mutatott a kiindulási értékhez képest a fájdalom átlagos változásával NPRS a 12. héten -2.02.

A vizsgálat egy placebo referenciakarra is kiterjedt, amely hasonló, csoporton belüli fájdalomcsökkenést mutatott ki a kiindulási értékhez képest, és az NPRS átlagos változása a 12. héten -1,98 volt. A tanulmányt nem a szuzetrigin és a placebo statisztikai összehasonlítására tervezték, és nem is támogatták.

Suzetrigine N = 102

Placebo N = 100

Alapvonal NPRS

Átlagos NPRS (SD)

6.33 (1.22)

6,05 (1,07)

Az NPRS változása az alapértékhez képest a 12. héten

LS jelentése

-2.02

-1,98

95% CI

(-2,40, -1,64)

(-2,36, -1,60)

P érték

<0.0001

<0.0001

A másodlagos és egyéb végpontok összhangban voltak a vizsgálat elsődleges végpontjával.

A Vertex post-hoc elemzéseket is végzett a hatékonysági eredmények további értékelése érdekében. Ezek azt mutatták, hogy a placebo-válasz változatos volt a vizsgálati helyszínek között, ami a fájdalomvizsgálatok során felismert probléma. Azon területek kb. 40%-án, ahol alacsonyabb volt a placebo-válasz, a szuzetrigin-kar csoporton belüli fájdalomcsökkenése hasonló volt a teljes vizsgálathoz, és jobban elkülönült a placebo-kartól. Ezek az elemzések arra utalnak, hogy a kísérlettervezési innováció jobban szabályozhatja a placebo-választ, és elkülönítheti a szuzetrigin kezelési hatását a placebótól a jövőbeli vizsgálatok során, amelyeket a Vertex beépít a kulcsfontosságú program megtervezésébe.

Biztonsági eredmények

A szuzetrigint általában jól tolerálták a vizsgálat során. A nemkívánatos események (AE) incidenciája 22,9% volt a szuzetrigin-karon és 32,4% a placebo-karon. Mindkét kezelési karban a legtöbb mellékhatás enyhe vagy közepesen súlyos volt. Nem volt súlyos nemkívánatos esemény (SAE) a szuzetriginnel kapcsolatban vagy esetleg kapcsolatban. A szuzetriginnel kezelt betegeknél nem fordult elő olyan mellékhatás, amely a kezelés megszakítását eredményezte volna.

Suzetrigine N = 109 n (%)

Placebo N = 108 n (%)

Bármilyen AE-vel rendelkező alanyok

25 (22,9)

35 (32.4)

A legerősebb kapcsolat alapján AE-vel rendelkező alanyok

Nem kapcsolódik

16 (14.7)

20 (18.5)

Nem valószínű, hogy kapcsolódik

1 (0,9)

6 (5.6)

Esetleg kapcsolódó

6 (5.5)

8 (7.4)

Kapcsolódó

2 (1,8)

1 (0,9)
< p class="bwcellpmargin">A maximális súlyosság szerint súlyos mellékhatásokkal rendelkező alanyok

1. fokozat/enyhe

15 (13.8)

17 (15.7)

2. fokozat/közepes

10 (9.2)

17 (15.7)

3. fokozat/súlyos

0

1 (0,9)

4. osztály/Életveszélyes

0

0

5. fokozat/halálozás

0

0

Súlyos mellékhatásokkal rendelkező alanyok

1 (0,9)

2 (1.9)

A kezelés abbahagyásához vezető mellékhatásokkal rendelkező alanyok

0

1 (0,9)

Halálhoz vezető mellékhatásokban szenvedő alanyok

0

0

„A Suzetrigine ismét bebizonyította, hogy képes kielégíteni egy fontos kielégítetlen szükségletet a fájdalom kezelésében. A mai LSR-eredmények összhangban vannak ezzel a fájdalomjel-gátlóval kapcsolatos korábbi tanulmányokkal abban a tekintetben, hogy jelentős terápiás hatást mutatnak a fájdalom körülményei között, és kedvező biztonsági profilt mutatnak” – mondta Carmen Bozic, M.D., a globális gyógyszerfejlesztésért és egészségügyi ügyekért felelős ügyvezető alelnöke és főnöke. Tisztiorvos a Vertexnél. „Nem láttunk elkülönülést a szuzetrigin és a placebo karok között. Post-hoc elemzéseink azonban azt sugallják, hogy ennek oka lehet a magas placebo-válasz ebben a tanulmányban. Továbbra is elkötelezettek vagyunk az LSR tanulmányozása és a 3. fázisú vizsgálati tervünk megújítása mellett, hogy ellenőrizzük a placebo-hatást, mivel a szuzetrigint ennek az állapotnak a kulcsfontosságú fejlesztésébe juttatjuk.”

„A suzetrigin 2. fázisának eredményei egyértelműen azt mutatják, hogy a fájdalom intenzitása csökkent kiindulási állapot az aktív gyógyszeres ágon, és a szuzetrigin potenciálja az LSR-fájdalom enyhítésére irányuló kielégítetlen szükséglet kielégítésére, amely heterogén állapot, amelyet köztudottan nehéz kezelni” – mondta Christine. Sang, M.D., M.P.H., FASA, a Brigham and Women's Hospital Translational Pain Research igazgatója, a Harvard Medical School anesztézia docense, a Vertex Peripheral Neuropathic Pain irányítóbizottságának társelnöke és a vizsgálat vezető kutatója. „A placebo-válasz kezelése a fájdalomkísérletekben összetett kihívás. Bízunk benne, hogy újításokat végezhetünk a klinikai vizsgálatok tervezésében, beleértve a kulcsfontosságú vizsgálatot is, azzal a céllal, hogy potenciálisan biztonságos és hatékony kezelést nyújtsunk az LSR-ben szenvedő betegek számára.”

A fájdalomportfólió következő lépései

Neuropatikus fájdalom

A Vertex azt tervezi, hogy a szuzetrigint a fájdalmas LSR kulcsfontosságú fejlesztésévé teszi, miután megbeszéléseket folytatott a szabályozókkal a vizsgálati tervről és a szabályozási csomagról. A vállalat a teljes 2. fázisú adatkészlet elemzéséből és az utólagos elemzésekből származó tanulságokat alkalmazza majd a 3. fázisú vizsgálati terv elkészítéséhez.

Az év elején a Vertex elindította a suzetrigin kulcsfontosságú programját a fájdalmas diabéteszes perifériás neuropátia kezelésében. DPN), a perifériás neuropátiás fájdalom (PNP) egy másik típusa. Ez a vizsgálat folyamatban van.

Akut fájdalom

Emellett, amint azt korábban bejelentettük, a suzetrigine az FDA felülvizsgálata alatt áll a közepesen súlyos vagy súlyos akut fájdalom kezelésére. Az ügynökség elsőbbségi felülvizsgálatot adott, és 2025. január 30-ra jelölte ki a vényköteles gyógyszerek használati díjáról szóló törvény (PDUFA) intézkedési dátumát.

Portfólióstratégiájával összhangban a Vertex továbbra is előmozdítja további NaV1.8 és NaV1.7 inhibitorok preklinikai és klinikai fejlesztését, önmagukban vagy kombinációban akut és neuropátiás fájdalom kezelésére.

A 2. fázisú Suzetrigine Lumbosacral Radiculopathia (LSR) vizsgálat

Ez a 2. fázisú, 12 hetes, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a szuzetrigin hatékonyságát és biztonságosságát értékelte fájdalmas LSR-ben szenvedő betegek kezelésében. Összesen 218 beteget vontak be a vizsgálatba, akiket 1:1 arányban randomizáltak szuzetriginnel vagy placebóval. Az elsődleges végpont a napi lábfájdalom intenzitás heti átlagának csoporton belüli változása volt a 12. héten a numerikus fájdalomértékelési skálán (NPRS). azonban a vizsgálatot nem a szuzetrigin és a placebo összehasonlítására tervezték, és nem is hajtottuk végre.

A másodlagos végpontok a napi alvási interferencia skála heti átlagának csoporton belüli változását értékelték a 12. héten, valamint a biztonságosságot és tolerálhatóságot. . A perifériás szenzoros neuronok fájdalomjelének blokkolásával a Vertex úgy véli, hogy a szuzetrigin enyhítheti a fájdalmas LSR-ben szenvedő betegek millióinak szenvedését.

A fájdalmas lumbosacralis radiculopathiáról (LSR)

A fájdalmas lumbosacralis radiculopathia vagy LSR a perifériás neuropátiás fájdalom egyik leggyakoribb oka. Fájdalom, amelyet az ágyéki gerinc területén lévő ideggyökerek károsodása okoz. Gyakran sugárzó fájdalmat okoz az érintett ideg eloszlása ​​mentén a testben, és a betegek hát- és lábfájdalmat, szenzoros problémákat vagy motoros diszfunkciót tapasztalhatnak. Az LSR gyakori okai közé tartozik a porckorongsérv okozta idegkompresszió, vagy a gerinc alsó részének ízületi vagy degeneratív elváltozásai. Az LSR egy neuropátiás fájdalomállapot, mivel az érintett ideggyökerek a perifériás idegrendszer részét képezik, nem pedig a gerincvelőnek. Évente betegek milliói szenvednek LSR miatti fájdalomtól.

A Suzetrigine-ről

A Suzetrigine egy vizsgálati orális, rendkívül szelektív fájdalomjel-gátló, amely szelektív a NaV1.8-ra más NaV csatornákhoz képest. A NaV1.8 egy feszültségfüggő nátriumcsatorna, amely szelektíven expresszálódik a perifériás fájdalomérzékelő neuronokban (nociceptorokban), ahol a szerepe a fájdalomjelek (akciós potenciálok) továbbítása. A Vertex megközelítése a NaV1.8 szelektív gátlása kis molekulák felhasználásával azzal a céllal, hogy a fájdalomjel-gátlók új osztályát hozzanak létre, amelyek képesek hatékony fájdalomcsillapítást biztosítani a jelenleg rendelkezésre álló terápiák korlátai nélkül, beleértve az opioidok addiktív potenciálját is. A szuzetrigin kedvező haszon/kockázat profilt mutatott több, 2. és 3. fázisú vizsgálatban közepestől súlyosig terjedő akut fájdalomban szenvedő betegeken, és az Egyesült Államokban megkapta az FDA Fast Track és Breakthrough Therapy elnevezését közepestől súlyosig terjedő akut fájdalom kezelésére. jelenleg az FDA prioritási felülvizsgálat alatt áll a közepestől súlyosig terjedő akut fájdalom kezelésére a vényköteles gyógyszerek használati díjáról szóló törvény (PDUFA) célprogramjával dátum: 2025. január 30. A fájdalmas diabéteszes perifériás neuropátiában szenvedő betegek szuzetriginnel kapcsolatos 3. fázisú kulcsfontosságú programja folyamatban van, és a vállalat azt tervezi, hogy a szabályozó hatóságokkal folytatott megbeszélésekig továbbfejleszti a fájdalmas lumbosacralis radiculopathiában szenvedő betegek szuzetrigint értékelő kulcsfontosságú programját. A Suzetrigine vizsgálat alatt áll, és egyetlen egészségügyi hatóság sem hagyta jóvá.

A Vertexről

A Vertex egy globális biotechnológiai vállalat, amely tudományos innovációba fektet be, hogy transzformatív gyógyszereket hozzon létre súlyos betegségekben szenvedők számára. A vállalat olyan gyógyszereket hagyott jóvá, amelyek számos krónikus, életet megrövidítő genetikai betegség – a cisztás fibrózis, sarlósejtes betegség és a transzfúziótól függő béta-talaszémia – kiváltó okait kezelik, és folytatja a klinikai és kutatási programok előmozdítását ezekben a betegségekben. A Vertex emellett komoly klinikai csatornával rendelkezik a vizsgálati terápiák széles skálájával kapcsolatban más súlyos betegségekben, ahol mély betekintést nyer az ok-okozati emberi biológiába, beleértve az akut és neuropátiás fájdalmat, az APOL1 által közvetített vesebetegséget, az IgA nefropátiát, az elsődleges membrán nefropátiát, az autoszomális dominánst. policisztás vesebetegség, 1-es típusú cukorbetegség és 1-es típusú myotóniás dystrophia.

A Vertex-et 1989-ben alapították, globális központja Bostonban található, nemzetközi központja pedig London. Ezen túlmenően a vállalat kutatási és fejlesztési helyszínekkel és kereskedelmi irodákkal rendelkezik Észak-Amerikában, Európában, Ausztráliában, Latin-Amerikában és a Közel-Keleten. A Vertexet folyamatosan az iparág egyik legjobb munkahelyeként tartják számon, beleértve a Science magazin legjobb munkáltatói listáján 15 egymást követő évet, és a Fortune 100 legjobb munkaadó vállalata között. A vállalati frissítésekért és a Vertex innovációs történetével kapcsolatos további információkért látogasson el a www.vrtx.com oldalra, vagy kövessen minket a LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube és X oldalakon.

Különleges megjegyzés az előretekintő nyilatkozatokkal kapcsolatban

Ez a sajtóközlemény előretekintő kijelentéseket tartalmaz az 1995-ös, módosított magánértékpapír-perekre vonatkozó reformtörvényben meghatározottak szerint, ideértve a korlátozások nélkül Carmen Bozic, M.D. és Christine Sang, M.D., M.P.H., FASA nyilatkozatait. sajtóközlemény, valamint a Vertexnek a suzetrigine LSR-ben szenvedő betegek számára nyújtott lehetséges előnyeiről alkotott meggyőződésével kapcsolatos nyilatkozatai a suzetrigine-t a 3. fázisba emelik a szabályozókkal folytatott megbeszélésekig, a kulcsfontosságú program tervezésével kapcsolatos tervek és elvárások, a 2. fázis adataiból származó tanulságok és utólagos elemzések alkalmazásának tervei a 3. fázis tanulmánytervének tájékoztatására, beleértve azt a meggyőződést, hogy a próbatervezési innováció A jövőbeni vizsgálatok során jobban ellenőrizzük a placebo-választ, és különválasztjuk a szuzetrigin kezelési hatását a placebótól,és terveink szerint a preklinikai és további NaV1.8 és NaV1.7 gátlók klinikai fejlesztése akut és neuropátiás fájdalom kezelésére. Míg a Vertex úgy véli, hogy az ebben a sajtóközleményben szereplő előretekintő állítások pontosak, ezek az előretekintő állítások csak a jelen sajtóközlemény keltétől érvényes vélekedéseket tükrözik, és számos kockázat és bizonytalanság áll fenn, amelyek tényleges eseményeket vagy eredményeket okozhatnak. lényegesen eltérni az ilyen előretekintő kijelentésektől. Ezek a kockázatok és bizonytalanságok többek között azt jelentik, hogy a szuzetrigint az LSR kezelésében értékelő klinikai programból származó adatok biztonságosság, hatékonyság vagy egyéb okok miatt nem támogathatják a vegyületeinek regisztrálását vagy továbbfejlesztését, és a szabályozókkal folytatott megbeszélések eltérő eredményekkel járhatnak. mint amire a vállalat számít, valamint a Vertex legutóbbi éves jelentésében és az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez benyújtott negyedéves jelentésében a „Kockázati tényezők” címszó alatt felsorolt ​​egyéb kockázatok. a www.sec.gov címen, és elérhető a cég www.vrtx.com webhelyén. Ne hagyatkozzon indokolatlanul ezekre az állításokra vagy a bemutatott tudományos adatokra. A Vertex elhárít minden kötelezettséget, hogy frissítse a sajtóközleményben szereplő információkat, amint új információk válnak elérhetővé.

Forrás: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Elküldve : 2024-12-28 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak