Vertex công bố kết quả từ nghiên cứu giai đoạn 2 về Suzetrigine trong điều trị bệnh rễ thần kinh thắt lưng cùng đau đớn
BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Tháng 12 Ngày 19 tháng 1 năm 2024-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) hôm nay đã công bố kết quả từ nghiên cứu Giai đoạn 2 về suzetrigine, một loại thuốc ức chế tín hiệu đau NaV1.8 mang tính thử nghiệm, dùng đường uống, có tính chọn lọc cao ở những người bị đau đớn do bệnh rễ thần kinh thắt lưng cùng (LSR). Nghiên cứu này đã đạt được điểm cuối chính là giảm đau có ý nghĩa thống kê và có ý nghĩa lâm sàng trên thang đánh giá mức độ đau bằng số (NPRS).
Kết quả về hiệu quả
Mục tiêu chính của nghiên cứu là sự thay đổi trong nhóm so với ban đầu về mức độ đau chân hàng ngày trung bình hàng tuần trên NPRS ở Tuần 12. Thang điểm 11 này dao động từ 0 (không đau) đến 10 (đau nhất có thể tưởng tượng được) .
Nhánh suzetrigine cho thấy mức giảm đau trong nhóm có ý nghĩa thống kê và có ý nghĩa lâm sàng so với mức ban đầu với sự thay đổi trung bình về NPRS ở Tuần 12 là -2,02.
Nghiên cứu này cũng bao gồm một nhánh tham chiếu giả dược cho thấy mức giảm đau tương tự trong nhóm so với mức cơ bản với sự thay đổi trung bình về NPRS ở Tuần 12 là -1,98. Nghiên cứu này không được thiết kế hay hỗ trợ để so sánh thống kê giữa suzetrigine và giả dược.
|
| Suzetrigine N = 102 | Placebo N = 100 |
NPRS cơ sở |
|
|
| NPRS trung bình (SD) | 6,33 (1,22) | 6,05 (1,07) |
Thay đổi NPRS so với đường cơ sở ở Tuần 12 |
|
|
| LS nghĩa là | -2.02 | -1,98 |
KTC 95% | (-2.40, -1.64) | (-2.36, -1.60) |
| Giá trị P | <0.0001 | <0.0001 |
| Suzetrigine N = 109 n (%) | Giả dược N = 108 n (%) |
| Chủ đề có bất kỳ AE | 25 (22,9) | 35 (32.4) |
Đối tượng có AE theo mối quan hệ mạnh mẽ nhất | ||
| Không liên quan | 16 (14.7) | 20 (18,5) |
Không chắc có liên quan | 1 (0,9) | 6 (5.6) |
| Có thể có liên quan | 6 (5.5) | 8 (7.4) |
Có liên quan | 2 (1.8) | 1 (0,9) |
| < p class="bwcellpmargin">Các đối tượng có AE theo mức độ nghiêm trọng tối đa | ||
Lớp 1/Nhẹ | 15 (13.8) | 17 (15,7) |
| Lớp 2/Trung bình | 10 (9.2) | 17 (15.7) |
Lớp 3/Nặng | 0 | 1 (0,9) |
| Lớp 4/Đe dọa tính mạng | 0 | 0 |
Lớp 5/Chết | 0 | 0 |
| Đối tượng có AE nghiêm trọng | 1 (0,9) | 2 (1.9) |
Các đối tượng có AE dẫn đến ngừng điều trị | 0 | 1 (0,9) |
| Đối tượng có AE dẫn đến tử vong | 0 | 0 |
“Suzetrigine một lần nữa đã chứng minh tiềm năng đáp ứng nhu cầu quan trọng chưa được đáp ứng trong điều trị đau. Kết quả LSR ngày nay phù hợp với các nghiên cứu trước đây về chất ức chế tín hiệu đau này về mặt cho thấy tác dụng điều trị có ý nghĩa đối với các tình trạng đau và hồ sơ an toàn thuận lợi,” Carmen Bozic, MD, Phó Chủ tịch Điều hành, Phát triển Thuốc Toàn cầu và Các Vấn đề Y tế, đồng thời là Giám đốc cho biết. Cán bộ y tế tại Vertex. “Chúng tôi không thấy sự tách biệt giữa nhóm suzetrigin và nhóm giả dược. Tuy nhiên, các phân tích hậu kiểm của chúng tôi cho thấy rằng điều này có thể là do phản ứng giả dược cao trong nghiên cứu này. Chúng tôi vẫn cam kết nghiên cứu LSR và đổi mới thiết kế nghiên cứu Giai đoạn 3 để kiểm soát tác dụng giả dược khi chúng tôi đưa suzetrigin vào giai đoạn phát triển then chốt cho tình trạng này.”
“Kết quả của giai đoạn 2 suzetrigine cho thấy rõ ràng cường độ đau giảm từ Christine Sang, M.D., cho biết: đường cơ sở trong nhánh thuốc đang hoạt động và khả năng suzetrigin đáp ứng nhu cầu chưa được đáp ứng trong việc giảm đau LSR, một tình trạng không đồng nhất nổi tiếng là khó điều trị. M.P.H., FASA, Giám đốc, Nghiên cứu Đau Tịnh tiến, Bệnh viện Brigham và Phụ nữ, Phó Giáo sư Gây mê, Trường Y Harvard, đồng chủ tịch ủy ban chỉ đạo Đau thần kinh ngoại biên của Vertex và là nhà nghiên cứu chính của nghiên cứu. “Quản lý phản ứng giả dược trong các thử nghiệm giảm đau là một thách thức phức tạp. Chúng tôi mong muốn đổi mới trong thiết kế thử nghiệm lâm sàng, bao gồm cả nghiên cứu then chốt, với mục đích mang lại phương pháp điều trị an toàn và hiệu quả cho những bệnh nhân mắc LSR."
Các bước tiếp theo cho danh mục chứng đau
Đau thần kinh
Vertex có kế hoạch đưa suzetrigine trở thành bước phát triển then chốt cho LSR gây đau đớn sau các cuộc thảo luận với cơ quan quản lý về thiết kế nghiên cứu và gói quy định. Công ty sẽ áp dụng những bài học từ việc phân tích toàn bộ tập dữ liệu Giai đoạn 2 và các phân tích hậu kiểm để làm thông tin cho thiết kế nghiên cứu Giai đoạn 3.
Đầu năm nay, Vertex đã khởi xướng chương trình then chốt suzetrigine trong điều trị bệnh thần kinh ngoại biên do tiểu đường gây đau đớn ( DPN), một loại đau thần kinh ngoại biên khác (PNP). Nghiên cứu đó đang được tiến hành.
Đau cấp tính
Ngoài ra, như đã thông báo trước đây, suzetrigine đang được FDA xem xét để điều trị cơn đau cấp tính từ trung bình đến nặng. Cơ quan này đã ưu tiên xem xét và ấn định ngày hành động mục tiêu cho Đạo luật về phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) là ngày 30 tháng 1 năm 2025.
Theo chiến lược danh mục đầu tư của mình, Vertex tiếp tục thúc đẩy phát triển lâm sàng và tiền lâm sàng của các chất ức chế NaV1.8 và NaV1.7 bổ sung, để sử dụng riêng lẻ hoặc kết hợp, trong cơn đau cấp tính và bệnh lý thần kinh.
< mạnh>Giới thiệu về Nghiên cứu bệnh rễ thần kinh thắt lưng cùng (LSR) Suzetrigin giai đoạn 2
Nghiên cứu đối chứng giả dược, mù đôi, ngẫu nhiên, kéo dài 12 tuần, giai đoạn 2 này đã đánh giá hiệu quả và độ an toàn của suzetrigin trong điều trị bệnh nhân mắc LSR đau đớn. Tổng cộng có 218 bệnh nhân được đưa vào nghiên cứu và được chọn ngẫu nhiên theo tỷ lệ 1:1 dùng suzetrigin hoặc giả dược. Tiêu chí chính là sự thay đổi trong nhóm so với ban đầu về mức độ trung bình hàng tuần của cường độ đau chân hàng ngày trên thang đánh giá mức độ đau bằng số (NPRS) ở Tuần 12. Nghiên cứu cũng bao gồm một nhóm tham khảo giả dược; tuy nhiên, nghiên cứu này không được thiết kế cũng như không được hỗ trợ để so sánh giữa suzetrigine và giả dược.
Các điểm cuối thứ cấp đánh giá sự thay đổi trong nhóm so với ban đầu về mức trung bình hàng tuần của thang đo can thiệp vào giấc ngủ hàng ngày ở Tuần 12 cũng như tính an toàn và khả năng dung nạp . Bằng cách chặn tín hiệu đau từ các tế bào thần kinh cảm giác ngoại biên, Vertex tin rằng suzetrigin có thể làm giảm bớt nỗi đau cho hàng triệu bệnh nhân bị LSR đau đớn.
Giới thiệu về Bệnh rễ thần kinh thắt lưng cùng đau đớn (LSR)
Bệnh rễ thần kinh vùng thắt lưng cùng đau đớn, hay LSR, là một trong những nguyên nhân phổ biến nhất gây ra chứng đau thần kinh ngoại biên. Đó là cơn đau do sự suy yếu của rễ thần kinh ở vùng cột sống thắt lưng. Nó thường dẫn đến cơn đau lan tỏa dọc theo sự phân bố của dây thần kinh bị ảnh hưởng trong cơ thể và bệnh nhân có thể bị đau lưng và chân, các vấn đề về cảm giác hoặc rối loạn chức năng vận động. Các nguyên nhân phổ biến của LSR bao gồm chèn ép dây thần kinh do thoát vị đĩa đệm hoặc các thay đổi về khớp hoặc thoái hóa ở vùng cột sống dưới. LSR là một tình trạng đau thần kinh vì rễ thần kinh bị ảnh hưởng là một phần của hệ thần kinh ngoại biên chứ không phải một phần của tủy sống. Hàng triệu bệnh nhân bị đau do LSR mỗi năm.
Giới thiệu về Suzetrigine
Suzetrigine là một chất ức chế tín hiệu đau có tính chọn lọc cao bằng đường uống đang được nghiên cứu, có tính chọn lọc đối với NaV1.8 so với các kênh NaV khác. NaV1.8 là kênh natri kiểm soát điện áp được biểu hiện có chọn lọc ở các tế bào thần kinh cảm nhận cơn đau ngoại biên (cơ quan thụ cảm đau), trong đó vai trò của nó là truyền tín hiệu đau (điện thế hoạt động). Cách tiếp cận của Vertex là ức chế có chọn lọc NaV1.8 bằng cách sử dụng các phân tử nhỏ với mục tiêu tạo ra một nhóm chất ức chế tín hiệu đau mới có khả năng giúp giảm đau hiệu quả mà không bị hạn chế bởi các liệu pháp hiện có, bao gồm cả khả năng gây nghiện của opioid. Suzetrigine đã chứng minh lợi ích/nguy cơ thuận lợi trong nhiều nghiên cứu Giai đoạn 2 và Giai đoạn 3 ở những bệnh nhân bị đau cấp tính từ trung bình đến nặng và đã được FDA cấp chỉ định Liệu pháp Đột phá và Theo dõi Nhanh trong các cơn đau cấp tính từ trung bình đến nặng ở Hoa Kỳ. hiện đang được FDA xem xét ưu tiên trong việc điều trị cơn đau cấp tính từ trung bình đến nặng với mục tiêu hành động theo Đạo luật về phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) là ngày 30 tháng 1 năm 2025. Giai đoạn Chương trình then chốt về suzetrigin ở bệnh nhân đau thần kinh ngoại biên do tiểu đường đang được tiến hành và công ty có kế hoạch thúc đẩy chương trình then chốt đánh giá suzetrigine ở những bệnh nhân bị đau rễ thần kinh thắt lưng cùng đang chờ thảo luận với các cơ quan quản lý. Suzetrigine đang trong quá trình nghiên cứu và chưa được cơ quan y tế nào chấp thuận.
Giới thiệu về Vertex
Vertex là một công ty công nghệ sinh học toàn cầu đầu tư vào đổi mới khoa học để tạo ra các loại thuốc biến đổi cho những người mắc bệnh hiểm nghèo. Công ty đã phê duyệt các loại thuốc điều trị nguyên nhân cơ bản của nhiều bệnh di truyền mãn tính, làm giảm tuổi thọ — bệnh xơ nang, bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh thalassemia beta phụ thuộc vào truyền máu — và tiếp tục thúc đẩy các chương trình lâm sàng và nghiên cứu về các bệnh này. Vertex cũng có một hệ thống lâm sàng mạnh mẽ gồm các liệu pháp nghiên cứu trên nhiều phương thức điều trị các bệnh nghiêm trọng khác, trong đó Vertex có hiểu biết sâu sắc về nguyên nhân sinh học ở con người, bao gồm đau cấp tính và đau thần kinh, bệnh thận qua trung gian APOL1, bệnh thận IgA, bệnh thận màng nguyên phát, nhiễm sắc thể thường trội bệnh thận đa nang, tiểu đường tuýp 1 và loạn dưỡng cơ tuýp 1.
Vertex được thành lập vào năm 1989 và có trụ sở toàn cầu tại Boston và trụ sở quốc tế tại London. Ngoài ra, công ty còn có các địa điểm nghiên cứu và phát triển cũng như văn phòng thương mại ở Bắc Mỹ, Châu Âu, Úc, Châu Mỹ Latinh và Trung Đông. Vertex liên tục được công nhận là một trong những nơi làm việc hàng đầu trong ngành, bao gồm 15 năm liên tiếp nằm trong danh sách Nhà tuyển dụng hàng đầu của tạp chí Khoa học và là một trong 100 công ty tốt nhất để làm việc của Fortune. Để biết thông tin cập nhật của công ty và tìm hiểu thêm về lịch sử đổi mới của Vertex, hãy truy cập www.vrtx.com hoặc theo dõi chúng tôi trên LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube và X.
Lưu ý đặc biệt về các tuyên bố hướng tới tương lai
Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai như được định nghĩa trong Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995, đã được sửa đổi, bao gồm nhưng không giới hạn các tuyên bố của Carmen Bozic, M.D., và Christine Sang, M.D., M.P.H., FASA, trong phần này thông cáo báo chí và các tuyên bố liên quan đến niềm tin của Vertex về lợi ích tiềm tàng của suzetrigine đối với bệnh nhân mắc LSR, có kế hoạch nâng suzetrigine lên Giai đoạn 3 đang chờ thảo luận với các cơ quan quản lý, kế hoạch và kỳ vọng đối với việc thiết kế chương trình then chốt, các kế hoạch áp dụng các bài học từ dữ liệu Giai đoạn 2 và các phân tích hậu kiểm để thông báo cho thiết kế nghiên cứu Giai đoạn 3, bao gồm cả niềm tin rằng đổi mới thiết kế thử nghiệm có thể kiểm soát tốt hơn phản ứng giả dược và tách biệt hiệu quả điều trị của suzetrigin từ giả dược trong các nghiên cứu trong tương lai và kế hoạch của chúng tôi là tiếp tục thúc đẩy sự phát triển lâm sàng và tiền lâm sàng của các chất ức chế NaV1.8 và NaV1.7 bổ sung trong cơn đau cấp tính và bệnh lý thần kinh. Mặc dù Vertex tin rằng các tuyên bố hướng tới tương lai trong thông cáo báo chí này là chính xác, nhưng những tuyên bố hướng tới tương lai này chỉ thể hiện niềm tin của công ty tính đến ngày phát hành thông cáo báo chí này và có một số rủi ro cũng như sự không chắc chắn có thể gây ra các sự kiện hoặc kết quả thực tế. khác biệt về mặt vật chất so với những gì được thể hiện hoặc ngụ ý trong các tuyên bố hướng tới tương lai đó. Những rủi ro và sự không chắc chắn đó bao gồm, trong số những điều khác, dữ liệu từ chương trình lâm sàng đánh giá suzetrigin như một phương pháp điều trị LSR có thể không hỗ trợ việc đăng ký hoặc phát triển thêm các hợp chất của nó do tính an toàn, hiệu quả hoặc các lý do khác, rằng các cuộc thảo luận với cơ quan quản lý có thể có kết quả khác nhau hơn những gì công ty dự đoán và các rủi ro khác được liệt kê trong tiêu đề “Các yếu tố rủi ro” trong báo cáo thường niên gần đây nhất của Vertex và các báo cáo hàng quý tiếp theo được nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch tại www.sec.gov và có sẵn trên trang web của công ty tại www.vrtx. com. Bạn không nên phụ thuộc quá mức vào những tuyên bố này hoặc dữ liệu khoa học được trình bày. Vertex từ chối mọi nghĩa vụ cập nhật thông tin trong thông cáo báo chí này khi có thông tin mới.
Nguồn: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Đã đăng : 2024-12-28 12:00
Đọc thêm
- Khói cháy rừng đang bóp nghẹt các thành phố của Mỹ - Bạn có tên trong danh sách không?
- Mọi điều bạn cần biết về bệnh zona và vắc xin ngừa bệnh zona
- Nguyên nhân bùng phát vi khuẩn Salmonella Thu hồi dưa chuột ở 26 tiểu bang
- Rilzabrutinib đã chứng minh được lợi ích đáng kể cho bệnh nhân trong nghiên cứu tích cực giai đoạn 3 đầu tiên về thuốc ức chế BTK trong ITP
- Aquestive Therapeutics công bố phản hồi tích cực của FDA và tái khẳng định Hướng dẫn nộp NDA cho phim ngậm dưới lưỡi phản vệ (epinephrine)
- Lời khuyên để dành thời gian nghỉ lễ với các thành viên gia đình mắc chứng mất trí nhớ
Tuyên bố từ chối trách nhiệm
Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.
Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.
Từ khóa phổ biến
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions