A Vertex bejelentette az Egyesült Államok FDA jóváhagyását az Alyftrek és a Trikafta címkék kiterjesztésére, és kiterjeszti ezeknek a gyógyszereknek a hozzáférhetőségét az Egyesült Államokban élő összes CF-ben szenvedő ember körülbelül 95%-ára

Kövesse a Drugslib-et

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--ápr. 2026. 1. – A Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) a mai napon bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta az Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivakaftor) kiterjesztett alkalmazását cisztás fibrózisban (CF) és idősebb korú fibrosisban (CF) szenvedő betegek kezelésére. transzmembrán konduktancia szabályozó (CFTR) gén, amely vagy reagál a klinikai és/vagy in vitro adatok alapján, vagy CFTR fehérje termelését eredményezi. Ezenkívül az Egyesült Államok FDA kibővítette a Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor és ivakaftor) javallatát a 2 éves és idősebb betegeknél.

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off
  • A bővítéssel minden olyan variáns, amely CFTR fehérje termelését eredményezi, bekerült a Trika, a hatást megerősítő és a gyógyszeres kezelés indikációjába. a variáns elhelyezkedése a CFTR fehérjében-
  • Körülbelül 800 CF-ben szenvedő ember az Egyesült Államokban most először jogosult CFTR-modulátorra-

    • Ezt a címke-bővítést 564 változat klinikai és/vagy in vitro adatai támasztották alá, amelyek az Alyftrek és az 521 Triffta variánsokra adott választ bizonyítják. Ennek megfelelően az Egyesült Államokban körülbelül 800-nál több CF klinikai diagnózissal rendelkező ember jogosult olyan gyógyszerre, amely először kezeli betegségük kiváltó okát. Ez a kiterjesztés azt jelenti, hogy az Egyesült Államokban a CF-ben szenvedők körülbelül 95%-a jogosult CFTR-modulátoros kezelésre.

    „Ez az úttörő jóváhagyás több mint 20 éves innovációt jelent a CF területén, beleértve több mint 600 változat tesztelését laboratóriumunkban, klinikai hatások bemutatását nagy klinikai vizsgálatok során, és fiatalabb CF-ben szenvedő betegek tanulmányozását, hogy a lehető legkorábban kezelni lehessen őket” – mondta Carmen Bozic, M.D., a Vertex Global Medicines Development and Medical Officer ügyvezető alelnöke. "Ezzel a címkebővítéssel minden olyan változat, amely CFTR fehérje termelését eredményezi, bekerült az Alyftrek és Trikafta címkék közé, igazolva, hogy ezek a gyógyszerek képesek helyreállítani a CFTR funkciót, és klinikai előnyökkel járnak a betegek számára, függetlenül attól, hogy a CFTR fehérje melyik változatában található. Köszönjük a CF közösségnek és a vizsgálóknak a bizalmat, és várjuk, hogy még több beteget hozhassunk az előtt." Az Alyftrek vagy Trikafta, a betegsegítő programokkal vagy a jogosultság részleteivel kapcsolatos információkért látogasson el az Alyftrek.com, Trikafta.com, VertexGPS.com vagy a vertextreatments.com oldalra.

    FONTOS BIZTONSÁGI INFORMÁCIÓK

    FIGYELMEZTETÉS: GYÓGYSZER ALKALMAZOTT MÁJSÉRÜLÉS ÉS MÁJELégtelenség

    Emelkedett transzaminázszinteket figyeltek meg az Alyftrekkel kezelt betegeknél.

    A Trikafta súlyos és potenciálisan halálos, gyógyszer okozta májkárosodást okozhat. Transzplantációhoz és halálhoz vezető májelégtelenség eseteiről számoltak be mind a klinikai vizsgálatokban, mind a forgalomba hozatalt követően olyan betegeknél, akiknek a kórelőzményében májbetegség szerepel vagy nem szerepelt, és Trikafta-t, egy elexakaftort (ELX), tezakaftort (TEZ) és ivakaftort (IVA) tartalmazó fix dózisú kombinációs gyógyszert, amely az Alyftrek-kel azonos vagy hasonló hatóanyagokat tartalmaz. Májsérülést jelentettek a kezelés első hónapjában és a Trikafta-kezelés megkezdését követő 15 hónapon belül.

    Minden betegnél értékelje a májfunkciós teszteket (ALT, AST, alkalikus foszfatáz és bilirubin) az Alyftrek vagy Trikafta kezelés megkezdése előtt, majd havonta a kezelés első 6 hónapjában, 3 havonta a következő 12 hónapban, és ezt követően legalább évente. Fontolja meg a gyakoribb ellenőrzést azoknál a betegeknél, akiknek a kórelőzményében májbetegség vagy májfunkciós teszt (LFT) emelkedés szerepel a kiinduláskor.

    Az LFT-érték jelentős emelkedése vagy a májkárosodás jelei vagy tünetei esetén szakítsa meg az Alyftrek-et vagy a Trikaftát. Fontolja meg a hepatológushoz fordulást. Szorosan kövesse a betegeket klinikai és laboratóriumi monitorozással, amíg a rendellenességek megszűnnek. Ha megoldódik, csak akkor folytassa a kezelést, ha az előny várhatóan meghaladja a kockázatot. A kezelés folytatása után szorosabb megfigyelés javasolt.

    Az Alyftrek vagy a Trikafta nem alkalmazható súlyos májkárosodásban (Child-Pugh C osztály) szenvedő betegeknél. Az Alyftrek vagy a Trikafta nem javasolt közepesen súlyos májkárosodásban (Child-Pugh B osztály) szenvedő betegeknél. Az Alyftrek vagy a Trikafta alkalmazását csak akkor szabad fontolóra venni, ha egyértelmű orvosi igény áll fenn, és az előnyök meghaladják a kockázatot. Ha Alyftrek-et alkalmaznak, gondosan figyelje a betegeket. Ha Trikafta-t alkalmaznak, óvatosan, csökkentett adagban alkalmazza, és szorosan figyelje a betegeket.

    FIGYELMEZTETÉSEK ÉS ÓVINTÉZKEDÉSEK

    GYÓGYSZER ALKALMAZOTT MÁJSÉRÜLÉS ÉS MÁJELégtelenség

  • Emelkedett transzaminázszinteket figyeltek meg az Alyftrekkel kezelt betegeknél. A Trikafta súlyos és potenciálisan halálos, gyógyszer okozta májkárosodást okozhat. Transzplantációhoz és halálhoz vezető májelégtelenségről számoltak be Trikafta-t szedő betegeknél, akiknek a kórelőzményében májbetegség szerepel vagy nem szerepelt. Májsérülést jelentettek a kezelés első hónapjában és a Trikafta megkezdését követő 15 hónapon belül.
  • Minden betegnél értékelje az LFT-t az Alyftrek vagy Trikafta kezelés megkezdése előtt, majd a kezelés első 6 hónapjában havonta, a következő 12 hónapban 3 havonta, majd ezt követően legalább évente. Fontolja meg a gyakoribb ellenőrzést azoknál a betegeknél, akiknek a kórtörténetében májbetegség vagy LFT-emelkedés a kórelőzményben szerepel, vagy emelkedett LFT-érték szerepel ELX-et, TEZ-t és/vagy IVA-t tartalmazó gyógyszerekkel.
  • Májsérülésre utaló jelek vagy tünetek esetén szakítsa meg az Alyftrek vagy Trikafta kezelést, amely a következőket foglalhatja magában:
  • A LFT szignifikáns emelkedése >, az LFT felső határa. normál (ULN) vagy ALT vagy AST > 3x ULN bilirubin > 2x ULN mellett)
  • Májsérülésre utaló klinikai tünetek (pl. sárgaság, fájdalom a jobb felső kvadránsban, hányinger, hányás, megváltozott mentális állapot, ascites)
  • Májsérülésre utaló klinikai tünetek a rendellenességek megoldódnak. Ha megoldódik, és ha az előny várhatóan meghaladja a kockázatot, gondos monitorozás mellett folytassa a kezelést.
  • Az Alyftrek és a Trikafta nem alkalmazható súlyos májkárosodásban szenvedő betegeknél, nem ajánlott közepesen súlyos májkárosodásban szenvedő betegeknél, és csak akkor szabad mérlegelni, ha egyértelmű orvosi igény áll fenn, és az előnyök meghaladják a kockázatot. Ha Alyftrek-et alkalmaznak, gondosan figyelje a betegeket. Ha Trikafta-t alkalmaznak, óvatosan, csökkentett adagban alkalmazza, és a betegeket szorosan figyelje.

    • TÚLSZENZENZIÓS REAKCIÓK, BEÉLEértve az ANAFILAXIST

  • Túlérzékenységi reakciókat, beleértve az angioödéma és az anafilaxiás eseteket is beszámoltak a Trikafta forgalomba hozatala után. Ha a kezelés során súlyos túlérzékenységi reakciók jelei vagy tünetei jelentkeznek, hagyja abba az Alyftrek vagy Trikafta alkalmazását, és kezdje meg a megfelelő kezelést. Mérlegelje az előnyöket és a kockázatokat a kezelés folytatásának eldöntéséhez

    • AZ ELX-, TEZ- VAGY IVA-TARTALMÚ GYÓGYSZEREK ALKALMAZÁSÁT MELLÉKHATÁSOK MIATT MEGSZAKÍTOTT BETEGEK, AKIK MELLÉKHATÁSOK MIATT

    Alyftrek

  • Nincsenek biztonságossági adatok az Alyftrek-kezelést korábban tartalmazó vagy megszakított Alyftrek-kezelést tartalmazó betegekről TEZ vagy IVA a mellékhatások miatt. Az Alyftrek alkalmazása előtt mérlegelje az előnyöket és kockázatokat ezeknél a betegeknél, és ha alkalmazzák, gondosan ellenőrizze a mellékhatásokat.

    • INTRACRANIÁLIS HYPERTONIÓ (IH)

  • Az Alyftrekével azonos vagy hasonló hatóanyagokat tartalmazó Trikafta forgalomba hozatala után IH-t jelentettek. Az IH klinikai megnyilvánulásai közé tartozik a fejfájás, a homályos látás, a diplopia és az esetleges látásvesztés; papilledema a fundoszkópián megtalálható. Ha szokatlan fejfájás vagy látászavar lép fel a kezelés során, és fennáll az IH gyanúja, szakítsa meg a kezelést, és haladéktalanul forduljon orvoshoz. Mérlegelje az előnyöket és a kockázatokat a kezelés folytatásának eldöntéséhez. A betegeket az IH megszűnéséig és a kiújulásig monitorozni kell. Az emelkedett A-vitamin szinttel rendelkező betegek fokozott kockázatnak lehetnek kitéve.

    • NEUROPSZICHIÁTRIAI ESEMÉNYEK, BEÉLEértve az öngyilkos gondolatokat és viselkedéseket is

  • Súlyos neuropszichiátriai eseményekről számoltak be, beleértve a szorongást, a depressziót, az alvászavart és a posztmarketing-magatartást, az öngyilkossági gondolatokat és a viselkedést. Alyftreket vagy Trikafta-t szedő betegek, akiknek az anamnézisében neuropszichiátriai tünetek szerepeltek vagy nem szerepeltek. A tünetek a kezelés első 3 hónapjában jelentkezhetnek. Mérje fel a betegeket a kiindulási neuropszichiátriai tünetekre, és figyelje az új vagy súlyosbodó tüneteket. Mérlegelje az előnyöket és a kockázatokat annak eldöntéséhez, hogy a kezelést a tünetek jelentkezésekor meg kell-e szakítani, vagy a tünetek javulásával folytatni kell-e.

    • GYÓGYSZERkölcsönhatásokAlkalmazás CYP3A induktorokkal

  • Erős vagy mérsékelt CYP3A induktorok Alyftrekkel történő egyidejű alkalmazását követően a vanzakaftor, a TEZ és a deutivakaftor expozíciója csökkent, ami csökkentheti az Alyftrek hatékonyságát. Erős vagy mérsékelt CYP3A-induktorokkal történő egyidejű alkalmazása nem javasolt.
  • Az IVA-expozíció jelentősen csökken, az ELX- és a TEZ-expozíció pedig várhatóan csökkenni fog a CYP3A-induktorok egyidejű alkalmazásával, ami csökkentheti a Trikafta hatékonyságát. Erős CYP3A-induktorokkal történő egyidejű alkalmazása nem javasolt.

    • CYP3A-gátlókkal történő alkalmazás

  • A vanzakaftor, a TEZ és a deutivakaftor vagy az ELX, a TEZ és az IVA expozíciója megnő, ha erős vagy mérsékelt CYP3A-gátlókkal együtt alkalmazzák. Az Alyftrek vagy Trikafta adagját csökkenteni kell, ha mérsékelt vagy erős CYP3A-gátlókkal egyidejűleg alkalmazzák.

    • HÁLYANYAGOK

  • Nem veleszületett lencsehomályosodást jelentettek a Trikaftával kezelt gyermekgyógyászati ​​betegeknél, akik IVA-t tartalmaznak (hasonlóan az Alyftrek hatóanyagához). Gyermekkorú betegeknél javasolt a kiindulási és nyomon követett szemészeti vizsgálatok elvégzése.

    • MELLÉKHATÁSOKAlyftrek

  • Súlyos mellékhatások, amelyek gyakrabban fordultak elő Alyftrek-nél, mint ELX/TEZ/IVA-nál (2 vagy több influenza 4%-ban) influenza betegeknél. (1,5%), megnövekedett AST (0,4%), megnövekedett GGT (0,4%), depresszió (0,4%) és ájulás (0,4%)
  • A leggyakoribb mellékhatások, amelyek a betegek ≥5%-ánál fordultak elő, és ≥1%-kal nagyobb gyakorisággal fordultak elő, mint az ELX/TEZ/IVA, a felső légúti köhögés, fejfájás, orrgyulladás (URTI). oropharyngealis fájdalom, influenza, fáradtság, megnövekedett ALT és AST, bőrkiütés és sinus pangás

    • Trikafta

  • Súlyos mellékhatások, amelyek gyakrabban fordultak elő a Trikafta-val kezelt betegeknél, mint a placebónál, a következők voltak: bőrkiütés (1% vs <1%) és influenza (1% vs 0%).
  • A leggyakoribb mellékhatások a Trikafta-val kezelt betegeknél 5% -nál nagyobb arányban fordultak elő ≥1%-a volt fejfájás; URTI; hasi fájdalom; hasmenés; kiütés; megnövekedett ALT, vér kreatin-foszfokináz, AST és vér bilirubin szintje; orrdugulás; rinorrhoea; nátha; influenza; arcüreggyulladás; és székrekedés

    • HASZNÁLAT SZABÁLYOS LÉPESSÉGEKBEN

    GYERMEKGYÓGYÁSZATI ALKALMAZÁS

  • Az Alyftrek biztonságosságát és hatékonyságát nem állapították meg 6 évnél fiatalabb betegeknél, sem a Trikafta esetében 2 évnél fiatalabb betegeknél. Használata ilyen kor alatti gyermekeknél nem javasolt.

    • A cisztás fibrózisról

    A cisztás fibrózis (CF) egy ritka, életet megrövidítő genetikai betegség, amely több mint 112 000 embert érint, köztük körülbelül 97 000 embert az Egyesült Államokban, Európában, Ausztráliában és Kanadában. A CF egy progresszív, több szervet érintő betegség, amely a tüdőt, a májat, a hasnyálmirigyet, a gyomor-bél traktust, az orrmelléküregeket, a verejtékmirigyeket és a reproduktív rendszert érinti. A CF-et egy hibás és/vagy hiányzó CFTR fehérje okozza, amely a CFTR gén bizonyos mutációiból ered. A gyermekeknek két hibás CFTR gént kell örökölniük – minden szülőtől egyet – ahhoz, hogy CF-ben szenvedjenek, és ezek a mutációk genetikai teszttel azonosíthatók. Míg a CFTR-mutációknak számos különböző típusa okozhatja a betegséget, a CF-ben szenvedők túlnyomó többsége legalább egy F508del mutációval rendelkezik. A CFTR mutációk CF-hez vezetnek azáltal, hogy a CFTR fehérjét hibásnak tartják, vagy a CFTR fehérje hiányához vagy hiányához vezetnek a sejtfelszínen. A CFTR fehérje hibás működése és/vagy hiánya a só és a víz rossz áramlását eredményezi a sejtekbe és onnan kifelé számos szervben. A tüdőben ez abnormálisan vastag, ragadós nyálka felhalmozódásához, krónikus tüdőfertőzésekhez és progresszív tüdőkárosodáshoz vezet, amely sok betegnél végül halálhoz vezet. A halálozás medián életkora a 30-as években van, de a kezeléssel a várható túlélés javul.

    Ma a Vertex CF gyógyszerekkel több mint 75 000 CF-ben szenvedő embert kezelnek hat kontinens több mint 60 országában. Ez a diagnosztizált CF-ben szenvedő betegek körülbelül 2/3-át jelenti, akik jogosultak CFTR modulátoros terápiára.

    A Vertexről

    A Vertex egy globális biotechnológiai vállalat, amely tudományos innovációba fektet be, hogy transzformatív gyógyszereket hozzon létre súlyos betegségekben és állapotokban szenvedők számára. A vállalat jóváhagyta a cisztás fibrózis, a sarlósejtes betegség, a transzfúziótól függő béta-talaszémia és az akut fájdalom terápiáit, és továbbra is folytatja a klinikai és kutatási programjait ezeken a területeken. A Vertex emellett komoly klinikai csatornával rendelkezik a vizsgálati terápiák széles skáláján más súlyos betegségekben, ahol mély betekintést nyer az ok-okozati humán biológiába, beleértve az IgA nefropátiát, a neuropátiás fájdalmat, az APOL1 által közvetített vesebetegséget, a primer membrános nephropathiát, az autoszomális domináns policisztás vesebetegséget, az 1-es típusú gravitációs mydysotonicát, a generalis, a mydysotonicát és a generalist. 1.

    A Vertex-et 1989-ben alapították, globális központja Bostonban található, nemzetközi központja pedig London. Ezen túlmenően a vállalat kutatási és fejlesztési helyszínekkel és kereskedelmi irodákkal rendelkezik Észak-Amerikában, Európában, Ausztráliában, Latin-Amerikában és a Közel-Keleten. A Vertex-et folyamatosan az iparág egyik legjobb munkahelyeként tartják számon, beleértve a Science magazin Legjobb Munkaadóinak listáján 16 egymást követő évet, és a Fortune 100 legjobb munkaadó vállalata között. Ha többet szeretne megtudni a vállalatról, és többet szeretne megtudni a Vertex innovációs történetéről, látogasson el a www.vrtx.com oldalra, vagy kövessen minket a LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube és X oldalakon.

    Különleges megjegyzés az előretekintő nyilatkozatokkal kapcsolatban

    Ez a sajtóközlemény előretekintő kijelentéseket tartalmaz az 1995. évi zártkörű értékpapír-perekre vonatkozó reformtörvényben meghatározottak szerint, beleértve, korlátozás nélkül, Carmen Bozic, M.D. ebben a sajtóközleményben tett kijelentéseit, az Alyftrek és a Trikafta várható előnyeire vonatkozó kijelentéseket, a jogosult betegpopulációval kapcsolatos elvárásokat, valamint a betegeknek az Akalyftrekhez való hozzáférésével kapcsolatos elvárásokat. Míg a Vertex úgy véli, hogy az ebben a sajtóközleményben szereplő előretekintő állítások pontosak, ezek az előretekintő kijelentések csak a jelen sajtóközlemény keltének időpontjában képviselik a vállalat meggyőződését, és számos olyan tényező van, amely miatt a tényleges események vagy eredmények lényegesen eltérhetnek az ilyen előretekintő nyilatkozatokban jelzettektől. Ezek a kockázatok és bizonytalanságok többek között azt jelentik, hogy a betegek nem férhetnek hozzá az Alyftrekhez vagy a Trikaftához a várható időn belül, valamint egyéb kockázatok, amelyek a Vertex éves jelentésében és az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez benyújtott későbbi beadványokban a „Kockázati tényezők” címszó alatt szerepelnek, és elérhetők a vállalat weboldalán: www.vrtx.go és www.s.s. Nem szabad túlzottan támaszkodnia ezekre a kijelentésekre. A Vertex elhárít minden kötelezettséget, hogy frissítse a sajtóközleményben szereplő információkat, amint új információk válnak elérhetővé.

    Forrás: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Forrás: HealthDay

    Kapcsolódó cikkek

  • Az FDA jóváhagyta az Alyftreket (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) a cisztás fibrózis kezelésére – 2024. december 20.
  • A Vertex bejelentette az FDA új gyógyszer iránti kérelmét Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor, a cisztás fibrózis új osztályú hármas kombinációs kezelése – 2024. július 2.

    • Alyftrek (deutivakaftor, tezacaftor és vanzacaftor) FDA jóváhagyási előzmények

    DruggMore

    2> Figyelmeztetések
  • Napi MedNews
  • Hírek egészségügyi szakembereknek
  • Új gyógyszer-jóváhagyások
  • Új gyógyszeralkalmazások
  • Kábítószerhiány
  • Klinikai vizsgálatok eredményei
  • Általános gyógyszerjóváhagyások
    • "https://drug.com. target="_blank" rel="noopener noreferrer">Drugs.com Podcast

    Feliratkozás hírlevelünkre

    Bármilyen témát is érdekel, iratkozzon fel hírleveleinkre, hogy a Drugs.com legjavát kapja postafiókjába.

    Elküldve : 2026-04-02 14:07

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak