A Vertex bejelentette az Egyesült Államok FDA jóváhagyását a Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor és ivacaftor) számára, hogy további, nem F508del Trikafta-reszponzív változatokat is tartalmazzon

Kövesse a Drugslib-et

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--dec. 2024. 20. – A Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta a Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivakaftor és ivakaftor) kiterjesztett alkalmazását a cisztás fibrosisban szenvedő betegek kezelésére. ) 2 éves és idősebb, akiknek legalább egy F508del mutáció a cisztás fibrózis transzmembrán konduktancia szabályozó (CFTR) génjében, vagy olyan mutáció, amely klinikai és/vagy in vitro adatok alapján reagál a Trikaftára. Ezenkívül a májsérülésekre és májelégtelenségre vonatkozó biztonsági információkat a figyelmeztetésekről és óvintézkedésekről egy dobozos figyelmeztetéssé frissítették. Ezzel a jóváhagyással 94 további nem F508del CFTR mutáció került a Trikafta címkéjébe, és körülbelül 300 további CF-ben szenvedő ember az Egyesült Államokban most először jogosult gyógyszerre, amely a betegsége kiváltó okát kezeli. p>

„A Trikafta 2019-es első jóváhagyása óta több tízezer cisztával élő emberre gyakorolt ​​átalakuló hatást. fibrózis” – mondta Carmen Bozic, M.D., a globális gyógyszerfejlesztésért és orvosi ügyekért felelős ügyvezető alelnök, valamint a Vertex tiszti főorvosa. „Ezzel a jóváhagyással még több beteg részesülhet olyan gyógyszer előnyeiből, amely kezeli betegségének kiváltó okát, és várjuk, hogy folytassuk a munkát annak érdekében, hogy gyógyszereink jóváhagyását és elérhetőségét a betegek számára világszerte kiterjesszük.”

A cisztás fibrózisról

A cisztás fibrózis (CF) egy ritka, életet megrövidítő genetikai betegség, amely világszerte több mint 92 000 embert érint. A CF egy progresszív, több szervet érintő betegség, amely a tüdőt, a májat, a hasnyálmirigyet, a gyomor-bél traktust, az orrmelléküregeket, a verejtékmirigyeket és a reproduktív rendszert érinti. A CF-et egy hibás és/vagy hiányzó CFTR fehérje okozza, amely a CFTR gén bizonyos mutációiból ered. A gyermekeknek két hibás CFTR gént kell örökölniük – minden szülőtől egyet – ahhoz, hogy CF-ben szenvedjenek, és ezek a mutációk genetikai teszttel azonosíthatók. Míg a CFTR-mutációknak számos különböző típusa okozhatja a betegséget, a CF-ben szenvedők túlnyomó többsége legalább egy F508del mutációval rendelkezik. A CFTR mutációk CF-hez vezetnek azáltal, hogy a CFTR fehérjét hibásnak tartják, vagy a CFTR fehérje hiányához vagy hiányához vezetnek a sejtfelszínen. A CFTR fehérje hibás működése és/vagy hiánya a só és a víz rossz áramlását eredményezi a sejtekbe és onnan kifelé számos szervben. A tüdőben ez abnormálisan vastag, ragadós nyálka felhalmozódásához, krónikus tüdőfertőzésekhez és progresszív tüdőkárosodáshoz vezet, amely sok betegnél végül halálhoz vezet. A halálozási átlagéletkor a 30-as évek, de a kezeléssel a várható túlélés javul.

Ma a Vertex CF gyógyszerekkel több mint 68 000 CF-ben szenvedő embert kezelnek hat kontinens több mint 60 országában. Ez a diagnosztizált CF-ben szenvedő betegek 2/3-át jelenti, akik jogosultak CFTR modulátoros terápiára.

A Trikaftáról (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor és ivacaftor)

Azoknál az embereknél, akiknél a CFTR gén bizonyos típusú mutációi vannak, a CFTR fehérje nem dolgozódik fel vagy hajtogatott normálisan a sejten belül, és ez megakadályozhatja, hogy a CFTR fehérje elérje a sejtfelszínt és megfelelően működjön. A Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor és ivacaftor) egy szájon át szedhető gyógyszer, amelyet a CFTR fehérje mennyiségének és működésének növelésére terveztek a sejtfelszínen. Az elexakaftor és a tezakaftor együttesen növeli az érett fehérje mennyiségét a sejtfelszínen. Az Ivacaftor, amelyet CFTR-potenciátorként ismertek, úgy tervezték, hogy elősegítse a CFTR-fehérjék azon képességét, hogy sót és vizet szállítsanak a sejtmembránon keresztül. Az elexakaftor, a tezakaftor és az ivakaftor együttes hatása elősegíti a nyálka hidratálását és eltávolítását a légutakból.

A Trikafta (elexakaftor/tezakaftor/ivakaftor és ivakaftor) egy vényköteles gyógyszer, amelyet a cisztás fibrózis (CF) kezelésére használnak. 2 éves és idősebb betegek, akiknek legalább egy példánya van a F508del mutáció vagy a CFTR gén mutációja, amely klinikai és/vagy in vitro adatok alapján reagál. A betegeknek beszélniük kell orvosukkal, hogy megtudják, van-e CF génmutációjuk. Nem ismert, hogy a Trikafta biztonságos és hatékony-e 2 év alatti gyermekeknél.

A következő 94 mutációt adták hozzá először a Trikafta® címkéhez:

1507_1515del9, 2183A→G, A1067P, A107G, A309D, A62P, C491R, D1445N, D565G, D993Y, E116Q, E292K, F1107L, F200I, F587I, G1047R, G1123R, G1247R, G27E, G424S, G480S, G551A, G970S, H620P, H620Q, H939R, I, H145T, I145T, I331N, I506L, I556V, K162E, K464E, L1011S, L137P, L333F, L333H, L441P, L619S, M1137V, M150K, N1088D, N1303K, N186KI, N18S, N186K P499A, P750L, Q1313K, Q372H, Q493R, Q552P, R1048G, R117C; G576A; R668C, R297Q, R31C, R516S, R555G, R709Q, R745L, S109Q, R75L, S101 S1235R, S549I, T1086I, T1246I, T1299I, T351I, V392G, V603F, Y301C, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→G, 3849+10kbC→T, 3849+10kbC→T, N17,10,3,3,1 5T;TG12, 5T;TG13, 296+28A→G, 621+3A→G, 1898+3A→G, 2789+ 2insA, 3850-3T→G, 3600G→A, 3849+4A→G, 384 G, 4005+2T→C, 1341G→A, 3041-15T→G, 2752-26A→G

Trikafta U.S. JAVALLATOK

A Trikafta a cisztás fibrózis (CF) kezelésére javallt 2 éves vagy annál idősebb betegeknél, akiknél legalább egy F508del mutáció van a cisztás fibrózisban transzmembrán konduktancia szabályozó (CFTR) gén vagy a CFTR gén mutációja, amely klinikai és/vagy in vitro körülmények között érzékeny adatokat.

Ha a beteg genotípusa ismeretlen, FDA által jóváhagyott CF mutációs tesztet kell alkalmazni legalább egy mutáció jelenlétének megerősítésére.

FONTOS BIZTONSÁGI INFORMÁCIÓK

DOBOZOTT FIGYELMEZTETÉS: GYÓGYSZER ALKALMAZOTT MÁJSÉRÜLÉS ÉS MÁJELégtelenség

A Trikafta súlyos és potenciálisan halálos, gyógyszer okozta májkárosodást okozhat. Transzplantációhoz és halálhoz vezető májelégtelenség eseteit jelentették Trikafta-t szedő, illetve májbetegségben nem szereplő betegeknél, mind a klinikai vizsgálatok során, mind a forgalomba hozatalt követően. Májsérülést jelentettek a kezelés első hónapjában és a Trikafta-kezelés megkezdését követő 15 hónapon belül.

Minden betegnél értékelje a májfunkciós teszteket (ALT, AST, alkalikus foszfatáz és bilirubin) a Trikafta-kezelés megkezdése előtt, majd a kezelés első 6 hónapjában havonta, a következő 12 hónapban 3 havonta, és ezt követően legalább évente. Fontolja meg a gyakoribb ellenőrzést azoknál a betegeknél, akiknek a kórelőzményében májbetegség vagy májfunkciós teszt (LFT) emelkedés szerepel a kiinduláskor.

Szignifikáns LFT-emelkedés vagy jelek esetén szakítsa meg a Trikafta kezelést. vagy májkárosodás tünetei. Fontolja meg a hepatológushoz fordulást. Szorosan kövesse a betegeket klinikai és laboratóriumi monitorozással, amíg a rendellenességek megszűnnek. Ha megoldódik, csak akkor folytassa a kezelést, ha az előny várhatóan meghaladja a kockázatot. A Trikafta újrakezdése után szorosabb megfigyelés javasolt.

A Trikafta nem alkalmazható súlyos májkárosodásban (Child-Pugh C osztály) szenvedő betegeknél. A Trikafta nem javasolt közepesen súlyos májkárosodásban (Child-Pugh B osztály) szenvedő betegeknek. Ha alkalmazza, óvatosan használja csökkentett adaggal, és szorosan kövesse figyelemmel a betegeket.

FIGYELMEZTETÉSEK ÉS ÓVINTÉZKEDÉSEK

Kábítószer okozta májsérülés és májelégtelenség

  • A Trikafta súlyos és potenciálisan halálos, gyógyszer okozta májkárosodást okozhat. Transzplantációhoz és halálhoz vezető májelégtelenségről számoltak be Trikafta-t szedő betegeknél, akiknek a kórelőzményében májbetegség szerepel vagy nem szerepelt. Májkárosodást jelentettek a kezelés első hónapjában és a Trikafta-kezelés megkezdését követő 15 hónapon belül.
  • Minden betegnél értékelje az LFT-értékeket (ALT, AST, alkalikus foszfatáz és bilirubin) a Trikafta-kezelés megkezdése előtt, majd minden havonta a kezelés első 6 hónapjában, 3 havonta a következő 12 hónapban, ezt követően legalább évente.
  • Májsérülés jelei vagy tünetei esetén szakítsa meg a Trikafta-kezelést, amely a következőket foglalhatja magában:
  • Az LFT-értékek jelentős emelkedése (pl. ALT vagy AST a normál felső határának (ULN) több mint 5-szöröse) vagy ALT vagy AST > 3x ULN, bilirubin > 2x ULN)
  • Májkárosodásra utaló klinikai tünetek (pl. sárgaság, fájdalom a jobb felső kvadránsban, hányinger, hányás, megváltozott mentális állapot, ascites)
  • Fontolja meg a hepatológushoz való beutalás lehetőségét, és kövesse a betegeket klinikai és laboratóriumi monitorozással, amíg a rendellenességek meg nem szűnnek . Ha megoldódik, és az előny várhatóan meghaladja a kockázatot, gondos monitorozás mellett folytassa a Trikafta-kezelést.
  • A Trikafta nem alkalmazható súlyos májkárosodásban szenvedő betegeknél. A Trikafta nem javasolt közepesen súlyos májkárosodásban szenvedő betegeknek, és csak akkor szabad mérlegelni, ha egyértelmű orvosi szükség van rá, és az előnyök meghaladják a kockázatot. Ha alkalmazza, óvatosan alkalmazza csökkentett adagban és szorosan kövesse nyomon a betegeket

    • túlérzékenységi reakciók, beleértve az anafilaxiát is

  • A forgalomba hozatalt követően túlérzékenységi reakciókat, köztük angioödémát és anafilaxiát jelentettek. Ha a kezelés során súlyos túlérzékenységi reakciók jelei vagy tünetei jelentkeznek, hagyja abba a Trikafta alkalmazását és kezdje el a megfelelő kezelést. Mérlegelje az egyes betegek előnyeit és kockázatait annak eldöntéséhez, hogy újra kell-e kezdeni a Trikafta-kezelést.

    • Együttes alkalmazás CYP3A induktorokkal

  • Az ivakaftor expozíciója jelentősen csökken, és az elexakaftor és a tezakaftor expozíciója várhatóan csökkenni fog a erős CYP3A induktorok, amelyek csökkenthetik a Trikafta terápiás hatékonyságát. Erős CYP3A-induktorokkal való egyidejű alkalmazása nem javasolt.

    • Egyidejű alkalmazás CYP3A-gátlókkal

  • Elexakaftor expozíció , a tezakaftor és az ivakaftor szintje nő, ha erős vagy mérsékelt CYP3A-gátlókkal együtt alkalmazzák. A Trikafta adagját csökkenteni kell, ha mérsékelt vagy erős CYP3A-gátlókkal egyidejűleg alkalmazzák.

    • Hályoghályog

  • Nem veleszületett szemlencse homályosságról számoltak be ivakaftort tartalmazó sémákkal kezelt gyermekgyógyászati ​​betegeknél. A Trikafta-kezelést megkezdő gyermekgyógyászati ​​betegeknél a kiindulási és a követő szemészeti vizsgálatok javasoltak

    • MELLÉKHATÁSOK

    Súlyos mellékhatások

  • A Trikaftával kezelt betegeknél a placebóhoz képest gyakrabban előforduló súlyos mellékhatások voltak a bőrkiütések (1% vs. 1%) és az influenza (1% vs 0%)

    • Leggyakoribb mellékhatások

  • A Trikaftával kezelt betegek ≥5%-ánál és a placebónál ≥1%-kal nagyobb mértékben előforduló mellékhatások a következők voltak: fejfájás, felső légúti fertőzés, hasi fájdalom, hasmenés, bőrkiütés, emelkedett alanin-aminotranszferáz , orrdugulás, emelkedett kreatin-foszfokináz szint a vérben, emelkedett aszpartát-aminotranszferáz szint, orrhoea, rhinitis, influenza, orrmelléküreg-gyulladás és a vér bilirubinszintjének emelkedése és székrekedés

    • FELHASZNÁLÁS MEGHATÁROZOTT POPULÁCIÓKNÁL

    Gyermekgyógyászati ​​felhasználás

  • A gyógyszer biztonságossága és hatékonysága A Trikafta hatását 2 évesnél fiatalabb CF-ben szenvedő betegeknél nem állapították meg.

    • A Vertexről

    A Vertex egy globális biotechnológiai vállalat, amely tudományos innovációba fektet be, hogy transzformatív gyógyszereket hozzon létre súlyos betegségekben szenvedők számára. A vállalat olyan gyógyszereket hagyott jóvá, amelyek számos krónikus, életet megrövidítő genetikai betegség – a cisztás fibrózis, sarlósejtes betegség és a transzfúziótól függő béta-talaszémia – kiváltó okait kezelik, és folytatja a klinikai és kutatási programok előmozdítását ezekben a betegségekben. A Vertex emellett komoly klinikai csatornával rendelkezik a vizsgálati terápiák széles skálájával kapcsolatban más súlyos betegségekben, ahol mély betekintést nyer az ok-okozati emberi biológiába, beleértve az akut és neuropátiás fájdalmat, az APOL1 által közvetített vesebetegséget, az IgA nefropátiát, az elsődleges membrán nefropátiát, az autoszomális dominánst. policisztás vesebetegség, 1-es típusú cukorbetegség és 1-es típusú myotóniás dystrophia.

    A Vertex-et 1989-ben alapították, globális központja Bostonban, nemzetközi központja pedig Londonban található. Ezen túlmenően a vállalat kutatási és fejlesztési helyszínekkel és kereskedelmi irodákkal rendelkezik Észak-Amerikában, Európában, Ausztráliában, Latin-Amerikában és a Közel-Keleten. A Vertexet folyamatosan az iparág egyik legjobb munkahelyeként tartják számon, beleértve a Science magazin legjobb munkáltatói listáján 15 egymást követő évet, és a Fortune 100 legjobb munkaadó vállalata között. A vállalati frissítésekért és a Vertex innovációs történetével kapcsolatos további információkért látogasson el a www.vrtx.com oldalra, vagy kövessen minket a LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube és X oldalakon.

    Különleges megjegyzés az előretekintő nyilatkozatokkal kapcsolatban

    Ez a sajtóközlemény előretekintő kijelentéseket tartalmaz az 1995. évi zártkörű értékpapír-perekre vonatkozó reformtörvényben meghatározottak szerint, ideértve – korlátozás nélkül – Carmen Bozic, M.D. ebben a sajtóközleményben tett kijelentéseit, a Trikafta jogosult betegállományára vonatkozó kijelentéseket, a jogosult betegek Trikaftához való hozzáférésével kapcsolatos elvárások, valamint a Trikafta lehetséges előnyeire vonatkozó nyilatkozatok. Míg a Vertex úgy véli, hogy az ebben a sajtóközleményben szereplő előretekintő állítások pontosak, ezek a jövőre vonatkozó kijelentések csak a jelen sajtóközlemény keltétől érvényes vélekedéseket tükrözik, és számos olyan tényező van, amely a tényleges események vagy eredmények eltérését okozhatja. lényegesen az ilyen előretekintő nyilatkozatok által jelzettekhez képest. Ezek a kockázatok és bizonytalanságok magukban foglalják a Vertex éves jelentésében és az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez benyújtott későbbi bejelentésekben a „Kockázati tényezők” címszó alatt felsorolt ​​kockázatokat, amelyek a társaság www.vrtx.com és www.sec.gov weboldalain érhetők el. Nem szabad túlzottan támaszkodnia ezekre a kijelentésekre. A Vertex elhárít minden kötelezettséget, hogy frissítse a sajtóközleményben szereplő információkat, amint új információk válnak elérhetővé.

    Forrás: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Elküldve : 2024-12-30 06:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak