Vertex ประกาศการอนุมัติจาก FDA ของสหรัฐอเมริกาสำหรับ Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor และ ivacaftor) เพื่อรวมตัวแปร Non-F508del Trikafta-Responsive เพิ่มเติม
บอสตัน--(บิสิเนส ไวร์)--1 ธ.ค. บริษัท Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติการขยายการใช้ Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor และ ivacaftor) ในการรักษาผู้ป่วยโรคปอดเรื้อรัง (CF) ) อายุ 2 ปีขึ้นไปที่มีการกลายพันธุ์ของ F508del อย่างน้อยหนึ่งครั้งในโรคซิสติกไฟโบรซิส ยีนควบคุมการนำไฟฟ้าของเมมเบรน (CFTR) หรือการกลายพันธุ์ที่ตอบสนองต่อ Trikafta โดยอิงตามข้อมูลทางคลินิกและ/หรือในหลอดทดลอง นอกจากนี้ ข้อมูลด้านความปลอดภัยเกี่ยวกับการบาดเจ็บของตับและความล้มเหลวของตับได้รับการอัปเดตจากคำเตือนและข้อควรระวังเป็นคำเตือนชนิดบรรจุกล่อง ด้วยการอนุมัตินี้ ทำให้มีการเพิ่มการกลายพันธุ์ที่ไม่ใช่ F508del CFTR อีก 94 รายการไปยังฉลาก Trikafta และผู้ป่วยโรค CF ในสหรัฐฯ อีกประมาณ 300 รายมีสิทธิ์ได้รับยาเพื่อรักษาสาเหตุที่แท้จริงของโรคของพวกเขาเป็นครั้งแรก
“นับตั้งแต่การอนุมัติครั้งแรกในปี 2019 Trikafta ได้สร้างผลกระทบเชิงเปลี่ยนแปลงต่อผู้คนหลายหมื่นคนที่เป็นโรคซิสติกไฟโบรซิส” Carmen Bozic กล่าว นพ. รองประธานบริหารฝ่ายพัฒนายาระดับโลกและกิจการการแพทย์ และประธานเจ้าหน้าที่การแพทย์ Vertex “ด้วยการอนุมัตินี้ ผู้ป่วยจำนวนมากขึ้นอาจได้รับประโยชน์จากยาที่รักษาต้นเหตุของโรคของพวกเขา และเราหวังว่าจะทำงานต่อไปเพื่อขยายการอนุมัติและความพร้อมในการให้บริการของยาของเราไปยังผู้ป่วยทั่วโลก”< /พี>
เกี่ยวกับโรคซิสติก ไฟโบรซิส
โรคซิสติก ไฟโบรซิส (CF) เป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบได้ยากและมีอายุสั้นลง ซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้คนมากกว่า 92,000 รายทั่วโลก CF เป็นโรคที่เกิดจากหลายอวัยวะที่ลุกลามซึ่งส่งผลต่อปอด ตับ ตับอ่อน ระบบทางเดินอาหาร ไซนัส ต่อมเหงื่อ และระบบสืบพันธุ์ CF เกิดจากโปรตีน CFTR ที่มีข้อบกพร่องและ/หรือหายไป ซึ่งเป็นผลมาจากการกลายพันธุ์บางอย่างในยีน CFTR เด็ก ๆ จะต้องสืบทอดยีน CFTR ที่มีข้อบกพร่องสองยีน - หนึ่งยีนจากผู้ปกครองแต่ละคน - เพื่อให้มี CF และการกลายพันธุ์เหล่านี้สามารถระบุได้ด้วยการทดสอบทางพันธุกรรม แม้ว่าจะมีการกลายพันธุ์ของ CFTR หลายประเภทที่สามารถทำให้เกิดโรคได้ แต่คนส่วนใหญ่ที่เป็นโรค CF มีการกลายพันธุ์ของ F508del อย่างน้อยหนึ่งครั้ง การกลายพันธุ์ของ CFTR นำไปสู่ CF โดยทำให้โปรตีน CFTR มีข้อบกพร่องหรือนำไปสู่การขาดแคลนหรือไม่มีโปรตีน CFTR ที่ผิวเซลล์ ฟังก์ชั่นที่บกพร่องและ/หรือการไม่มีโปรตีน CFTR ส่งผลให้เกลือและน้ำไหลเข้าและออกจากเซลล์ในอวัยวะจำนวนหนึ่งได้ไม่ดี ในปอดสิ่งนี้นำไปสู่การสะสมของเมือกเหนียวและหนาผิดปกติ การติดเชื้อในปอดเรื้อรัง และความเสียหายของปอดที่ลุกลามซึ่งในที่สุดนำไปสู่ความตายสำหรับผู้ป่วยจำนวนมาก อายุมัธยฐานของการเสียชีวิตอยู่ที่ 30 ปี แต่หากได้รับการรักษา คาดว่าอัตราการรอดชีวิตจะดีขึ้น
ปัจจุบัน ยา Vertex CF กำลังรักษาผู้ป่วยโรค CF มากกว่า 68,000 รายในกว่า 60 ประเทศใน 6 ทวีป ซึ่งแสดงถึง 2/3 ของผู้ที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรค CF มีสิทธิ์ได้รับการบำบัดด้วย CFTR modulator
เกี่ยวกับ Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor และ ivacaftor)
ในคนที่มีการกลายพันธุ์บางประเภทในยีน CFTR โปรตีน CFTR จะไม่ถูกประมวลผลหรือพับตามปกติภายในเซลล์ และอาจป้องกันไม่ให้โปรตีน CFTR เข้าถึงผิวเซลล์และทำงานได้อย่างถูกต้อง Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor และ ivacaftor) เป็นยารับประทานที่ออกแบบมาเพื่อเพิ่มปริมาณและการทำงานของโปรตีน CFTR ที่ผิวเซลล์ Elexacaftor และ tezacaftor ทำงานร่วมกันเพื่อเพิ่มปริมาณโปรตีนที่เจริญเต็มที่ที่ผิวเซลล์ Ivacaftor ซึ่งรู้จักกันในชื่อ CFTR potentiator ได้รับการออกแบบมาเพื่ออำนวยความสะดวกในความสามารถของโปรตีน CFTR ในการลำเลียงเกลือและน้ำผ่านเยื่อหุ้มเซลล์ การทำงานร่วมกันของ elexacaftor, tezacaftor และ ivacaftor ช่วยให้น้ำมูกไหลและไหลออกจากทางเดินหายใจ
Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor และ ivacaftor) เป็นยาตามใบสั่งแพทย์ที่ใช้สำหรับการรักษาโรคปอดเรื้อรัง (CF) ใน ผู้ป่วยอายุ 2 ปีขึ้นไปที่มีการกลายพันธุ์ของ F508del อย่างน้อยหนึ่งสำเนาหรือการกลายพันธุ์ใน CFTR ยีนที่ตอบสนองตามข้อมูลทางคลินิกและ/หรือในหลอดทดลอง ผู้ป่วยควรปรึกษาแพทย์ของตนเพื่อดูว่ามีการกลายพันธุ์ของยีน CF ที่ระบุหรือไม่ ไม่ทราบว่า Trikafta ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพในเด็กอายุต่ำกว่า 2 ปีหรือไม่
มีการเพิ่มการกลายพันธุ์ 94 รายการต่อไปนี้ลงในฉลาก Trikafta® เป็นครั้งแรก:
1507_1515del9, 2183A→G, A1067P, A107G, A309D, A62P, C491R, D1445N, D565G, D993Y, E116Q, E292K, F1107L, F200I, F587I, G1047R, G1123R, G1247R, G27E, G424S, G480S, G551A, G970S, H620P, H620Q, H939R; H949L, I105N, I125T, I148N, I331N, I506L, I556V, K162E, K464E, L1011S, L137P, L333F, L333H, L441P, L619S, M1137V, M150K, N1088D, N1303I, N186K, N187K, N418S, P140S, P499A, P750L, Q1313K, Q372H, Q493R, Q552P, R1048G, R117C;G576A;R668C, R297Q, R31C, R516S, R555G, R709Q, R75L, S1045Y, S108F, S1118F, S1235R, S549I, T1086I, T1246I, T1299I, T351I, V392G, V603F, Y301C, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T, N1303K, 711+3A→G, E831X, 5T;TG12, 5T;TG13, 296+28A→G, 621+3A→G, 1898+3A→G, 2789+ 2inA, 3850-3T→G, 3600G→A, 3849+4A→G, 3849+40A→ กรัม 4005+2T→ซี 1341G→A, 3041-15T→G, 2752-26A→G
ข้อบ่งชี้ของ Trikafta ในสหรัฐฯ
Trikafta ได้รับการระบุไว้สำหรับการรักษาโรคซิสติกไฟโบรซิส (CF) ในผู้ป่วยอายุ 2 ปีขึ้นไปที่มีการกลายพันธุ์ของ F508del อย่างน้อยหนึ่งครั้งในโรคซิสติก ไฟโบรซิส ยีนควบคุมสื่อนำไฟฟ้าของเมมเบรน (CFTR) หรือการกลายพันธุ์ในยีน CFTR ที่ตอบสนองตามข้อมูลทางคลินิกและ/หรือในหลอดทดลอง
หากไม่ทราบจีโนไทป์ของผู้ป่วย ควรใช้การทดสอบการกลายพันธุ์ของ CF ที่ได้รับการรับรองจาก FDA เพื่อยืนยันการมีอยู่ของการกลายพันธุ์ที่ระบุอย่างน้อย 1 รายการ
ข้อมูลด้านความปลอดภัยที่สำคัญหน้า>
คำเตือนแบบบรรจุกล่อง: การบาดเจ็บที่ตับจากยาและความล้มเหลวของตับ
Trikafta อาจทำให้เกิดการบาดเจ็บที่ตับจากยาอย่างรุนแรงและอาจถึงแก่ชีวิตได้ มีรายงานกรณีของภาวะตับวายที่นำไปสู่การปลูกถ่ายและการเสียชีวิตในผู้ป่วยที่มีและไม่มีประวัติโรคตับที่รับประทาน Trikafta ทั้งในการทดลองทางคลินิกและหลังการขาย มีรายงานการบาดเจ็บของตับภายในเดือนแรกของการรักษาและสูงสุด 15 เดือนหลังจากเริ่มใช้ยา Trikafta
ประเมินการทดสอบการทำงานของตับ (ALT, AST, อัลคาไลน์ฟอสฟาเตส และบิลิรูบิน) ในผู้ป่วยทุกรายก่อนที่จะเริ่มใช้ยา Trikafta จากนั้นทุกเดือนในช่วง 6 เดือนแรกของการรักษา ทุก 3 เดือนในช่วง 12 เดือนข้างหน้า และ อย่างน้อยปีละครั้งหลังจากนั้น พิจารณาการติดตามผู้ป่วยที่มีประวัติโรคตับหรือการทดสอบการทำงานของตับ (LFT) บ่อยครั้งมากขึ้นที่การตรวจวัดพื้นฐาน
ขัดจังหวะ Trikafta เพื่อดูระดับความสูงที่มีนัยสำคัญใน LFT หรือในกรณีที่มีสัญญาณ หรืออาการของการบาดเจ็บที่ตับ พิจารณาส่งต่อไปยังแพทย์ด้านตับ. ติดตามผู้ป่วยอย่างใกล้ชิดด้วยการติดตามผลทางคลินิกและห้องปฏิบัติการจนกว่าความผิดปกติจะได้รับการแก้ไข หากได้รับการแก้ไข ให้กลับมารักษาต่อเมื่อผลประโยชน์ที่คาดว่าจะมีมากกว่าความเสี่ยง แนะนำให้ติดตามอย่างใกล้ชิดมากขึ้นหลังจากกลับมาใช้ Trikafta ต่อ
ไม่ควรใช้ Trikafta ในผู้ป่วยที่มีความบกพร่องทางตับอย่างรุนแรง (Child-Pugh Class C) ไม่แนะนำให้ใช้ Trikafta ในผู้ป่วยที่มีความบกพร่องทางตับในระดับปานกลาง (Child-Pugh Class B) หากใช้ ให้ใช้ด้วยความระมัดระวังในปริมาณที่ลดลงและติดตามผู้ป่วยอย่างใกล้ชิด
คำเตือนและข้อควรระวัง
การบาดเจ็บที่ตับจากยาและความล้มเหลวของตับ
ปฏิกิริยาภูมิไวเกิน รวมถึงภาวะภูมิแพ้รุนแรง
การใช้งานร่วมกันกับตัวเหนี่ยวนำ CYP3A
ใช้ร่วมกับสารยับยั้ง CYP3A
ต้อกระจก
อาการไม่พึงประสงค์
ปฏิกิริยาไม่พึงประสงค์ร้ายแรง
อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด
ใช้ในประชากรเฉพาะ
การใช้ในเด็ก
เกี่ยวกับ Vertex
Vertex คือบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพระดับโลกที่ลงทุนในนวัตกรรมทางวิทยาศาสตร์ เพื่อสร้างยารักษาโรคร้ายแรงสำหรับผู้ป่วยโรคร้ายแรง บริษัทได้อนุมัติยาที่ใช้รักษาสาเหตุที่แท้จริงของโรคทางพันธุกรรมเรื้อรังหลายชนิดที่ทำให้อายุสั้นลง ได้แก่ โรคซิสติกไฟโบรซิส โรคเคียวเซลล์ และเบต้าธาลัสซีเมียที่ต้องอาศัยการถ่ายเลือด และยังคงพัฒนาโครงการทางคลินิกและการวิจัยเกี่ยวกับโรคเหล่านี้อย่างต่อเนื่อง นอกจากนี้ Vertex ยังมีแนวทางการรักษาทางคลินิกที่มีประสิทธิภาพในด้านการบำบัดเชิงสืบสวนในรูปแบบต่างๆ สำหรับโรคร้ายแรงอื่นๆ โดย Vertex มีข้อมูลเชิงลึกเกี่ยวกับชีววิทยาของมนุษย์เชิงสาเหตุ ซึ่งรวมถึงอาการปวดเฉียบพลันและโรคเกี่ยวกับระบบประสาท, โรคไตที่เกิดจาก APOL1, โรคไตจาก IgA, โรคไตอักเสบจากเยื่อเมมเบรนปฐมภูมิ, โรคไตที่มีลักษณะเด่นของออโตโซม โรคไตหลายใบ เบาหวานประเภท 1 และกล้ามเนื้อเสื่อมเสื่อมประเภท 1
Vertex ก่อตั้งขึ้นในปี 1989 และมีสำนักงานใหญ่ระดับโลกในบอสตัน และมีสำนักงานใหญ่ระดับนานาชาติในลอนดอน นอกจากนี้ บริษัทยังมีสถานที่วิจัยและพัฒนา และสำนักงานเชิงพาณิชย์ในอเมริกาเหนือ ยุโรป ออสเตรเลีย ละตินอเมริกา และตะวันออกกลาง Vertex ได้รับการยอมรับมาโดยตลอดว่าเป็นหนึ่งในสถานที่ทำงานชั้นนำของอุตสาหกรรม ซึ่งรวมถึงรายชื่อ Top Employers ของนิตยสาร Science เป็นเวลา 15 ปีติดต่อกัน และเป็นหนึ่งใน 100 บริษัทที่น่าทำงานด้วยมากที่สุดของ Fortune หากต้องการทราบข้อมูลอัปเดตของบริษัทและเรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับประวัติความเป็นมาด้านนวัตกรรมของ Vertex โปรดไปที่ www.vrtx.com หรือติดตามเราบน LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube และ X
หมายเหตุพิเศษเกี่ยวกับข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า
ข่าวประชาสัมพันธ์นี้ประกอบด้วยข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าตามที่กำหนดไว้ในกฎหมาย Private Securities Litigation Reform Act ปี 1995 ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียง ข้อความที่จัดทำโดยแพทย์ Carmen Bozic ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้ ข้อความเกี่ยวกับประชากรผู้ป่วยที่มีสิทธิ์รับ Trikafta ความคาดหวังในการเข้าถึง Trikafta สำหรับผู้ป่วยที่มีคุณสมบัติเหมาะสม และข้อความเกี่ยวกับผลประโยชน์ที่อาจเกิดขึ้นของ Trikafta แม้ว่า Vertex เชื่อว่าข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้มีความถูกต้อง แต่ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้แสดงถึงความเชื่อของบริษัท ณ วันที่ออกข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้เท่านั้น และมีปัจจัยหลายประการที่อาจทำให้เหตุการณ์หรือผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างออกไป อย่างมีนัยสำคัญจากที่ระบุไว้ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าว ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนเหล่านั้นรวมถึงความเสี่ยงที่ระบุไว้ในหัวข้อ “ปัจจัยเสี่ยง” ในรายงานประจำปีของ Vertex และในเอกสารที่ยื่นต่อคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ และสามารถดูได้ผ่านทางเว็บไซต์ของบริษัทที่ www.vrtx.com และ www.sec.gov คุณไม่ควรเชื่อถือข้อความเหล่านี้มากเกินไป Vertex ไม่มีภาระผูกพันใดๆ ในการอัปเดตข้อมูลที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้เมื่อมีข้อมูลใหม่
ที่มา: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
โพสต์แล้ว : 2024-12-30 06:00
อ่านเพิ่มเติม
- ความรู้สึกชื่นชมจากคู่ครองเป็นสิ่งสำคัญสำหรับสุขภาพจิตของผู้ดูแล
- SABCS: การตรวจสอบเชิงรุกที่ไม่ด้อยกว่าการดูแลแนวทางสำหรับมะเร็งท่อนำไข่ในแหล่งกำเนิด
- Chimerix เตรียมส่ง Dordaviprone เพื่อขออนุมัติแบบเร่งรัดต่อ FDA ของสหรัฐอเมริกา สำหรับผู้ป่วยที่มี H3 K27M-Mutant Diffuse Glioma ที่กลับเป็นซ้ำก่อนสิ้นปี
- การศึกษาเปรียบเทียบการบำบัดแบบ Triple Inhaler เพียงครั้งเดียวสำหรับการรักษาโรคปอดอุดกั้นเรื้อรัง
- ทรัมป์กล่าวว่าเขาจะพยายามยกเลิกเวลาออมแสงของสหรัฐฯ
- ซีนอนนำเสนอข้อมูล Azetukalner ระยะยาวใหม่จากการศึกษา X-TOLE OLE
ข้อจำกัดความรับผิดชอบ
มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน
การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ
คำสำคัญยอดนิยม
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions