Vertex công bố sự chấp thuận của FDA Hoa Kỳ đối với Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor và ivacaftor) để bao gồm các biến thể bổ sung có khả năng phản hồi Trikafta không phải F508del

Theo dõi Drugslib trên

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Tháng 12 Ngày 20 tháng 1 năm 2024-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) hôm nay thông báo Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt việc mở rộng sử dụng Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor và ivacaftor) để điều trị cho những người bị bệnh xơ nang (CF). ) từ 2 tuổi trở lên có ít nhất một đột biến F508del ở màng tế bào xơ nang gen điều chỉnh độ dẫn (CFTR) hoặc đột biến đáp ứng với Trikafta dựa trên dữ liệu lâm sàng và/hoặc in vitro. Ngoài ra, thông tin an toàn về tổn thương gan và suy gan đã được cập nhật từ cảnh báo và biện pháp phòng ngừa đến cảnh báo đóng hộp. Với sự chấp thuận này, 94 đột biến CFTR không phải F508del đã được thêm vào nhãn Trikafta và khoảng 300 người mắc bệnh CF ở Hoa Kỳ hiện đủ điều kiện nhận thuốc để điều trị nguyên nhân cơ bản gây ra bệnh của họ lần đầu tiên.

“Kể từ lần phê duyệt đầu tiên vào năm 2019, Trikafta đã có tác động mang tính thay đổi đối với hàng chục nghìn người đang sống chung với bệnh xơ nang,” Carmen Bozic cho biết, MD, Phó Chủ tịch Điều hành, Phát triển Thuốc Toàn cầu và Các vấn đề Y tế, kiêm Giám đốc Y tế, Vertex. “Với sự chấp thuận này, nhiều bệnh nhân hơn nữa có thể được hưởng lợi từ một loại thuốc điều trị nguyên nhân cơ bản gây ra căn bệnh của họ và chúng tôi mong muốn tiếp tục công việc mở rộng sự chấp thuận và tính sẵn có của thuốc của chúng tôi cho bệnh nhân trên toàn thế giới.”

Giới thiệu về bệnh xơ nang

Xơ nang (CF) là một bệnh di truyền hiếm gặp, làm giảm tuổi thọ, ảnh hưởng đến hơn 92.000 người trên toàn cầu. CF là một bệnh đa cơ quan tiến triển, ảnh hưởng đến phổi, gan, tuyến tụy, đường tiêu hóa, xoang, tuyến mồ hôi và đường sinh sản. CF là do protein CFTR bị khiếm khuyết và/hoặc bị thiếu do một số đột biến nhất định trong gen CFTR. Trẻ em phải thừa hưởng hai gen CFTR khiếm khuyết - một gen từ cha và mẹ - để mắc CF và những đột biến này có thể được xác định bằng xét nghiệm di truyền. Mặc dù có nhiều loại đột biến CFTR khác nhau có thể gây ra bệnh nhưng đại đa số những người mắc bệnh CF đều có ít nhất một đột biến F508del. Đột biến CFTR dẫn đến CF bằng cách làm cho protein CFTR bị khiếm khuyết hoặc dẫn đến sự thiếu hụt hoặc không có protein CFTR ở bề mặt tế bào. Chức năng bị khiếm khuyết và/hoặc sự vắng mặt của protein CFTR dẫn đến dòng muối và nước vào và ra khỏi tế bào ở một số cơ quan kém. Trong phổi, điều này dẫn đến sự tích tụ chất nhầy dày, dính bất thường, nhiễm trùng phổi mãn tính và tổn thương phổi tiến triển, cuối cùng dẫn đến tử vong cho nhiều bệnh nhân. Độ tuổi trung bình tử vong là ở độ tuổi 30, nhưng nếu được điều trị, khả năng sống sót dự kiến ​​sẽ được cải thiện.

Ngày nay, thuốc Vertex CF đang điều trị cho hơn 68.000 người mắc bệnh CF trên hơn 60 quốc gia trên sáu lục địa. Con số này đại diện cho 2/3 số người được chẩn đoán mắc bệnh CF đủ điều kiện điều trị bằng bộ điều biến CFTR.

Giới thiệu về Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor và ivacaftor)

Ở những người có một số loại đột biến nhất định ở gen CFTR, protein CFTR không được xử lý hoặc gấp lại bình thường trong tế bào và điều này có thể ngăn protein CFTR tiếp cận bề mặt tế bào và hoạt động bình thường. Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor và ivacaftor) là một loại thuốc uống được thiết kế để tăng số lượng và chức năng của protein CFTR trên bề mặt tế bào. Elexacaftor và tezacaftor phối hợp với nhau để tăng lượng protein trưởng thành ở bề mặt tế bào. Ivacaftor, được biết đến như một chất tăng cường CFTR, được thiết kế để tạo điều kiện thuận lợi cho protein CFTR vận chuyển muối và nước qua màng tế bào. Tác dụng kết hợp của elexacaftor, tezacaftor và ivacaftor giúp hydrat hóa và làm sạch chất nhầy trong đường thở.

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor và ivacaftor) là một loại thuốc kê đơn dùng để điều trị bệnh xơ nang (CF) ở bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên có ít nhất một bản sao của đột biến F508del hoặc đột biến gen CFTR đáp ứng dựa trên lâm sàng và/hoặc dữ liệu in vitro. Bệnh nhân nên nói chuyện với bác sĩ để tìm hiểu xem họ có bị đột biến gen CF hay không. Người ta chưa biết Trikafta có an toàn và hiệu quả ở trẻ dưới 2 tuổi hay không.

94 đột biến sau đây đã được thêm vào nhãn Trikafta® lần đầu tiên:

1507_1515del9, 2183A→G, A1067P, A107G, A309D, A62P, C491R, D1445N, D565G, D993Y, E116Q, E292K, F1107L, F200I, F587I, G1047R, G1123R, G1247R, G27E, G424S, G480S, G551A, G970S, H620P, H620Q, H939R;H949L, I105N, I125T, I148N, I331N, I506L, I556V, K162E, K464E, L1011S, L137P, L333F, L333H, L441P, L619S, M1137V, M150K, N1088D, N1303I, N186K, N187K, N418S, P140S, P499A, P750L, Q1313K, Q372H, Q493R, Q552P, R1048G, R117C;G576A;R668C, R297Q, R31C, R516S, R555G, R709Q, R75L, S1045Y, S108F, S1118F, S1235R, S549I, T1086I, T1246I, T1299I, T351I, V392G, V603F, Y301C, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T, N1303K, 711+3A→G, E831X, 5T;TG12, 5T;TG13, 296+28A→G, 621+3A→G, 1898+3A→G, 2789+ 2insA, 3850-3T→G, 3600G→A, 3849+4A→G, 3849+40A→ G, 4005+2T→C, 1341G→A, 3041-15T→G, 2752-26A→G

CHỈ ĐỊNH của Trikafta tại Hoa Kỳ

Trikafta được chỉ định để điều trị bệnh xơ nang (CF) ở những bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên có ít nhất một đột biến F508del trong bệnh xơ nang gen điều hòa độ dẫn xuyên màng (CFTR) hoặc đột biến ở gen CFTR phản ứng dựa trên dữ liệu lâm sàng và/hoặc in vitro.

Nếu không xác định được kiểu gen của bệnh nhân, nên sử dụng xét nghiệm đột biến CF đã được FDA chứng nhận để xác nhận sự hiện diện của ít nhất một đột biến được chỉ định.

THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNG

Cảnh báo được đóng hộp: TỔN THƯƠNG GAN DO THUỐC VÀ SUY NGHĨ GAN

Trikafta có thể gây tổn thương gan nghiêm trọng và có khả năng gây tử vong do thuốc. Các trường hợp suy gan dẫn đến ghép gan và tử vong đã được báo cáo ở những bệnh nhân có và không có tiền sử bệnh gan dùng Trikafta, trong cả thử nghiệm lâm sàng và bối cảnh sau khi đưa thuốc ra thị trường. Tổn thương gan đã được báo cáo trong tháng đầu điều trị và lên đến 15 tháng sau khi bắt đầu dùng Trikafta.

Đánh giá các xét nghiệm chức năng gan (ALT, AST, phosphatase kiềm và bilirubin) ở tất cả các bệnh nhân trước khi bắt đầu dùng Trikafta, sau đó đánh giá hàng tháng trong 6 tháng đầu điều trị, 3 tháng một lần trong 12 tháng tiếp theo và ít nhất hàng năm sau đó. Hãy xem xét theo dõi thường xuyên hơn đối với những bệnh nhân có tiền sử bệnh gan hoặc có mức tăng xét nghiệm chức năng gan (LFT) lúc ban đầu.

Ngắt Trikafta nếu LFT tăng đáng kể hoặc trong trường hợp có dấu hiệu hoặc các triệu chứng tổn thương gan. Hãy cân nhắc việc giới thiệu đến bác sĩ chuyên khoa gan. Theo dõi bệnh nhân chặt chẽ bằng theo dõi lâm sàng và xét nghiệm cho đến khi giải quyết được các bất thường. Nếu được giải quyết, chỉ tiếp tục điều trị nếu lợi ích dự kiến ​​sẽ lớn hơn rủi ro. Nên giám sát chặt chẽ hơn sau khi tiếp tục Trikafta.

Không nên sử dụng Trikafta ở bệnh nhân suy gan nặng (Child-Pugh Loại C). Trikafta không được khuyến cáo ở những bệnh nhân suy gan vừa phải (Child-Pugh loại B). Nếu sử dụng, hãy thận trọng khi sử dụng với liều lượng giảm và theo dõi bệnh nhân chặt chẽ.

CẢNH BÁO VÀ THẬN TRỌNG

Tổn thương gan và suy gan do thuốc gây ra

  • Trikafta có thể gây tổn thương gan do thuốc nghiêm trọng và có khả năng gây tử vong. Suy gan dẫn đến ghép gan và tử vong đã được báo cáo ở những bệnh nhân có và không có tiền sử bệnh gan dùng Trikafta. Tổn thương gan đã được báo cáo trong tháng đầu điều trị và lên đến 15 tháng sau khi bắt đầu dùng Trikafta
  • Đánh giá LFT (ALT, AST, phosphatase kiềm và bilirubin) ở tất cả các bệnh nhân trước khi bắt đầu dùng Trikafta, sau đó đánh giá mọi tháng trong 6 tháng đầu điều trị, 3 tháng một lần trong 12 tháng tiếp theo, ít nhất hàng năm sau đó
  • Ngắt Trikafta trong trường hợp có dấu hiệu hoặc triệu chứng của bệnh gan chấn thương, có thể bao gồm:
  • LFT tăng đáng kể (ví dụ: ALT hoặc AST >5x giới hạn trên của mức bình thường (ULN) hoặc ALT hoặc AST >3x ULN với bilirubin >2x ULN)
  • Các triệu chứng lâm sàng gợi ý tổn thương gan (ví dụ: vàng da, đau hạ sườn phải, buồn nôn, nôn, thay đổi trạng thái tinh thần, cổ trướng)
  • Xem xét việc giới thiệu đến bác sĩ chuyên khoa gan và theo dõi bệnh nhân chặt chẽ bằng theo dõi lâm sàng và xét nghiệm cho đến khi giải quyết được các bất thường. Nếu đã được giải quyết và nếu lợi ích dự kiến ​​sẽ lớn hơn nguy cơ, hãy tiếp tục dùng Trikafta với sự theo dõi chặt chẽ
  • Không nên sử dụng Trikafta ở những bệnh nhân bị suy gan nặng. Trikafta không được khuyến cáo ở những bệnh nhân suy gan vừa phải và chỉ nên được xem xét khi có nhu cầu y tế rõ ràng và lợi ích vượt trội hơn nguy cơ. Nếu sử dụng, hãy thận trọng khi sử dụng với liều lượng giảm và theo dõi bệnh nhân chặt chẽ

    • Phản ứng quá mẫn, bao gồm cả sốc phản vệ

  • Phản ứng quá mẫn, bao gồm các trường hợp phù mạch và sốc phản vệ, đã được báo cáo sau khi đưa thuốc ra thị trường. Nếu các dấu hiệu hoặc triệu chứng của phản ứng quá mẫn nghiêm trọng phát triển trong quá trình điều trị, hãy ngừng dùng Trikafta và áp dụng liệu pháp thích hợp. Xem xét lợi ích và rủi ro đối với từng bệnh nhân để xác định xem có nên tiếp tục điều trị bằng Trikafta

    • Sử dụng đồng thời với thuốc gây cảm ứng CYP3A

  • Mức độ phơi nhiễm với ivacaftor giảm đáng kể và mức độ phơi nhiễm với elexacaftor và tezacaftor dự kiến ​​sẽ giảm khi sử dụng đồng thời chất gây cảm ứng CYP3A mạnh, có thể làm giảm hiệu quả điều trị của Trikafta. Không nên sử dụng đồng thời với các thuốc gây cảm ứng CYP3A mạnh

    • Sử dụng đồng thời với các thuốc ức chế CYP3A

  • Tiếp xúc với elexacaftor , tezacaftor và ivacaftor tăng lên khi dùng đồng thời với thuốc ức chế CYP3A mạnh hoặc trung bình. Nên giảm liều Trikafta khi dùng đồng thời với thuốc ức chế CYP3A vừa hoặc mạnh

    • Đục thủy tinh thể

  • Đục thủy tinh thể không do bẩm sinh đã được báo cáo ở bệnh nhi được điều trị bằng phác đồ có chứa ivacaftor. Khuyến cáo nên kiểm tra nhãn khoa cơ bản và theo dõi ở bệnh nhi bắt đầu điều trị bằng Trikafta

    • PHẢN ỨNG BẤT LỢI

    Phản ứng bất lợi nghiêm trọng

  • Các phản ứng bất lợi nghiêm trọng xảy ra thường xuyên hơn ở những bệnh nhân được điều trị bằng Trikafta so với giả dược là phát ban (1% so với < 1%) và cúm (1% so với 0%)

    • Các phản ứng bất lợi thường gặp nhất

  • The Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất xảy ra ở ≥5% bệnh nhân được điều trị bằng Trikafta và cao hơn giả dược ≥1% là nhức đầu, nhiễm trùng đường hô hấp trên, đau bụng, tiêu chảy, phát ban, tăng alanine aminotransferase, nghẹt mũi, tăng creatine phosphokinase trong máu, tăng aspartate aminotransferase, chảy nước mũi, viêm mũi, cúm, viêm xoang và máu bilirubin tăng và táo bón

    • SỬ DỤNG Ở NHỮNG ĐỐI TƯỢNG CỤ THỂ

    Sử dụng cho trẻ em

  • Tính an toàn và hiệu quả của Trikafta ở bệnh nhân CF dưới 2 tuổi chưa được thiết lập

    • Giới thiệu về Vertex

    Vertex là một công ty công nghệ sinh học toàn cầu đầu tư vào đổi mới khoa học để tạo ra các loại thuốc biến đổi cho những người mắc bệnh hiểm nghèo. Công ty đã phê duyệt các loại thuốc điều trị nguyên nhân cơ bản của nhiều bệnh di truyền mãn tính, làm giảm tuổi thọ — bệnh xơ nang, bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh thalassemia beta phụ thuộc vào truyền máu — và tiếp tục thúc đẩy các chương trình lâm sàng và nghiên cứu về các bệnh này. Vertex cũng có một hệ thống lâm sàng mạnh mẽ gồm các liệu pháp nghiên cứu trên nhiều phương thức điều trị các bệnh nghiêm trọng khác, trong đó Vertex có hiểu biết sâu sắc về nguyên nhân sinh học ở con người, bao gồm đau cấp tính và đau thần kinh, bệnh thận qua trung gian APOL1, bệnh thận IgA, bệnh thận màng nguyên phát, nhiễm sắc thể thường trội bệnh thận đa nang, tiểu đường tuýp 1 và loạn dưỡng cơ tuýp 1.

    Vertex được thành lập vào năm 1989 và có trụ sở toàn cầu tại Boston và trụ sở quốc tế tại London. Ngoài ra, công ty còn có các địa điểm nghiên cứu và phát triển cũng như văn phòng thương mại ở Bắc Mỹ, Châu Âu, Úc, Châu Mỹ Latinh và Trung Đông. Vertex liên tục được công nhận là một trong những nơi làm việc hàng đầu trong ngành, bao gồm 15 năm liên tiếp nằm trong danh sách Nhà tuyển dụng hàng đầu của tạp chí Khoa học và là một trong 100 công ty tốt nhất để làm việc của Fortune. Để biết thông tin cập nhật của công ty và tìm hiểu thêm về lịch sử đổi mới của Vertex, hãy truy cập www.vrtx.com hoặc theo dõi chúng tôi trên LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube và X.

    Lưu ý đặc biệt về các tuyên bố hướng tới tương lai

    Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai như được định nghĩa trong Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995, bao gồm nhưng không giới hạn các tuyên bố của Carmen Bozic, M.D., trong thông cáo báo chí này, các tuyên bố liên quan đến nhóm bệnh nhân đủ điều kiện tham gia Trikafta, kỳ vọng về khả năng tiếp cận Trikafta đối với những bệnh nhân đủ điều kiện và các tuyên bố về lợi ích tiềm năng của Trikafta. Mặc dù Vertex tin rằng các tuyên bố hướng tới tương lai trong thông cáo báo chí này là chính xác, nhưng những tuyên bố hướng tới tương lai này chỉ thể hiện niềm tin của công ty tính đến ngày phát hành thông cáo báo chí này và có một số yếu tố có thể khiến các sự kiện hoặc kết quả thực tế khác đi. thực chất so với những gì được chỉ ra bởi những tuyên bố hướng tới tương lai như vậy. Những rủi ro và sự không chắc chắn đó bao gồm các rủi ro được liệt kê dưới tiêu đề “Các yếu tố rủi ro” trong báo cáo thường niên của Vertex và trong các hồ sơ tiếp theo được nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch và có sẵn trên trang web của công ty tại www.vrtx.com và www.sec.gov. Bạn không nên phụ thuộc quá mức vào những tuyên bố này. Vertex từ chối mọi nghĩa vụ cập nhật thông tin trong thông cáo báo chí này khi có thông tin mới.

    Nguồn: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Đã đăng : 2024-12-30 06:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến