A Vertex bejelentette, hogy az amerikai FDA jóváhagyja a Casgevy-t (exagamglogene autotemcel) a transzfúziótól függő béta-talaszémia kezelésére
BOSTON--(BUSINESS WIRE)--jan. 2024. 16. – A Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta a Casgevy™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), a CRISPR/Cas9 génekkel szerkesztett sejtterápiát a transzfúziótól függő béta-talaszémia (TDT) kezelése 12 éves és idősebb betegeknél.
„A Casgevy sarlósejtes betegségre vonatkozó történelmi FDA jóváhagyása nyomán izgalmas, hogy most megkapjuk a TDT jóváhagyását. jóval a PDUFA dátuma előtt” – mondta Reshma Kewalramani, M.D., a Vertex vezérigazgatója és elnöke. „A TDT-betegek új, potenciálisan gyógyító kezelési lehetőségeket érdemelnek, és alig várjuk, hogy a Casgevy-t a várakozó, erre jogosult betegek körében is eljusson.”
A Casgevy beadása az őssejt-transzplantáció terén szerzett tapasztalatot igényel; Ezért a Vertex együttműködik tapasztalt kórházakkal, hogy független működtetésű, engedélyezett kezelési központok (ATC-k) hálózatát hozzanak létre az Egyesült Államokban, hogy a Casgevy-t kínálják a betegeknek. Mind a kilenc, az Egyesült Államokban aktivált ATC képes felkínálni a Casgevy-t TDT-ben és sarlósejtes betegségben (SCD) szenvedő betegeknek. A következő hetekben további ATC-ket aktiválunk, és az ATC-k teljes listája a Casgevy.com webhelyen érhető el.
A transzfúziófüggő béta-talaszémiáról (TDT)
A TDT súlyos, életveszélyes genetikai betegség. A TDT-betegek az egészséggel összefüggő életminőségi pontszámokról számolnak be az általános populációhoz képest, és az Egyesült Államokban a TDT kezelésének egész életen át tartó egészségügyi költségeit 5 és 5,7 millió dollár közé becsülik. A TDT gyakori vérátömlesztést és vaskelátképző terápiát igényel az ember élete során. A vérszegénység miatt a TDT-vel élő betegek fáradtságot és légszomjat tapasztalhatnak, a csecsemőknél pedig szaporodási zavar, sárgaság és táplálkozási problémák léphetnek fel. A TDT szövődményei közé tartozhat a lép, a máj és/vagy a szív megnagyobbodása, a csontok alakváltozása és a késleltetett pubertás. A TDT egész életen át tartó kezelést és az egészségügyi erőforrások jelentős felhasználását igényli, és végső soron csökkenti a várható élettartamot, csökkenti az életminőséget, valamint csökkenti az egész életen át tartó jövedelmet és termelékenységet. Az Egyesült Államokban a TDT-vel élő betegek halálozási átlagéletkora 37 év. A megfelelő donorból származó őssejt-transzplantáció gyógyító lehetőség, de a rendelkezésre álló donorok hiánya miatt csak a TDT-vel élő emberek kis része számára érhető el.
A Casgevy™-ről (exagamglogene autotemcel [exa-cel])
A Casgevy™ egy nem vírusos, ex vivo CRISPR/Cas9 génekkel szerkesztett sejtterápia alkalmas betegek számára SCD-vel vagy TDT-vel, amelyben a páciens saját hematopoietikus ős- és progenitor sejtjeit a BCL11A gén eritroid specifikus enhanszer régiójában szerkesztik egy precíz kettős száltörés révén. Ez a szerkesztés magas magzati hemoglobin (HbF; hemoglobin F) termelését eredményezi a vörösvértestekben. A HbF a magzati fejlődés során természetesen jelen lévő oxigénszállító hemoglobin formája, amely a születés után átvált a felnőttkori hemoglobin formájára. Kimutatták, hogy a Casgevy csökkenti vagy megszünteti a VOC-t az SCD-ben szenvedő betegeknél, a transzfúziós igényű betegeknél pedig a TDT-ben szenvedő betegeknél.
A Casgevy-t bizonyos indikációkra több joghatóságban is jóváhagyták a jogosult betegek számára.
>Segítség a betegeknek a Casgevy-utazáson
A Vertex Connects™ program azoknak az Egyesült Államokban élő, jogosult betegeknek szól, akiknek Casgevy-t írtak fel. A Vertex Connects-en keresztül a gondozási menedzserek oktatási forrásokat, kommunikációt és támogatást biztosítanak a kezelési út eligazításához, és további segítség is elérhető a jogosult betegek számára.
Ha további információra van szüksége az ATC-kről, a Casgevy-kezelési útról és a Vertex Connects-ről, hívja az 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) telefonszámot – és tudjon meg többet betegtámogatási programunkról a VertexConnects.com oldalon.
USA JAVASLATOK ÉS FONTOS BIZTONSÁGI INFORMÁCIÓK
Mi az a Casgevy?
A Casgevy egy egyszeri terápia, amelyet 12 éves és idősebb betegek kezelésére alkalmaznak az alábbiakkal:
• sarlósejtes betegség (SCD), akiknél gyakori érelzáródásos krízisek vagy VOC-k
• béta-talaszémia (β-talaszémia), akiknek rendszeres vérátömlesztésre van szükségük
A Casgevy-t minden egyes beteg számára kifejezetten készítik, a páciens saját szerkesztett vér-őssejtjeinek felhasználásával, és növeli a a hemoglobin speciális típusa, az úgynevezett hemoglobin F (magzati hemoglobin vagy HbF). A több HbF növeli az általános hemoglobinszintet, és kimutatták, hogy javítja a vörösvértestek termelését és működését. Ezzel kiküszöbölhetők a VOC-k sarlósejtes betegségben szenvedőknél, és szükségtelenné válik a rendszeres vérátömlesztés béta-talaszémiában szenvedőknél.
FONTOS BIZTONSÁGI INFORMÁCIÓK
>Mi a legfontosabb információ, amit tudnom kell a Casgevy-ről?
A Casgevy-kezelést követően egy ideig kevesebb vérsejtje lesz, amíg a Casgevy be nem ülteti magát a csontvelőbe. Ez magában foglalja a vérlemezkék (olyan sejtek, amelyek általában segítik a vér alvadását) és a fehérvérsejtek (olyan sejtek, amelyek általában a fertőzések ellen küzdenek) alacsony szintjét. Kezelőorvosa figyelemmel fogja kísérni ezt, és szükség szerint kezelést fog adni Önnek. Az orvos tájékoztatni fogja Önt, ha a vérsejtszintek visszatérnek a biztonságos szintre.
A Casgevy kezelési rendjének részeként alkalmazott egyéb gyógyszerekkel kapcsolatos mellékhatásokat tapasztalhat. Beszéljen orvosával ezekről a lehetséges mellékhatásokról. Egészségügyi szolgáltatója más gyógyszereket is adhat Önnek a mellékhatások kezelésére.
Hogyan kapom meg a Casgevy-t?
Egészségügyi szolgáltatója más gyógyszereket is fog adni Önnek, beleértve a kondicionáló gyógyszert is, a Casgevy-kezelés részeként. Fontos, hogy beszéljen egészségügyi szolgáltatójával a kezelésében alkalmazott összes gyógyszer kockázatairól és előnyeiről.
A kondicionáló gyógyszer átvétele után előfordulhat, hogy nem eshet teherbe vagy nem születhet gyermek. A kezelés előtt meg kell beszélnie egészségügyi szolgáltatójával a termékenység megőrzésének lehetőségeit.
1. LÉPÉS: A Casgevy-kezelés előtt az orvos mobilizációs gyógyszer(eke)t fog adni Önnek. Ez a gyógyszer a vér őssejtjeit a csontvelőből a véráramba mozgatja. A vér őssejteket ezután egy gépben gyűjtik össze, amely elválasztja a különböző vérsejteket (ezt aferézisnek nevezik). Ez az egész folyamat többször is megtörténhet. Minden alkalommal akár egy hétig is eltarthat.
E lépés során a mentősejteket is összegyűjtik és a kórházban tárolják. Ezek az Ön meglévő vér-őssejtjei, amelyeket kezeletlenül tartanak, arra az esetre, ha probléma adódna a kezelési folyamatban. Ha a Casgevy nem adható be a kondicionáló gyógyszer után, vagy ha a módosított vér őssejtek nem ragadnak meg (beültetődnek) a szervezetben, ezeket a mentősejteket visszaadják Önnek. Ha mentősejteket kap, akkor a Casgevy semmilyen kezelési előnyben nem részesül.
2. LÉPÉS: Az összegyűjtésük után a vér őssejtjeit a gyártás helyére küldik. ahol Casgevyt készítenek. A sejtgyűjtéstől számítva akár 6 hónapig is eltarthat a Casgevy gyártása és tesztelése, mielőtt visszaküldik az egészségügyi szolgáltatóhoz.
3. LÉPÉS: Röviddel a törzs előtt sejttranszplantáció esetén egészségügyi szolgáltatója kondicionáló gyógyszert ad Önnek néhány napig a kórházban. Ez felkészíti Önt a kezelésre azáltal, hogy sejteket eltávolít a csontvelőből, így azok helyettesíthetők a Casgevy módosított sejtjeivel. Miután megkapta ezt a gyógyszert, vérsejtjei nagyon alacsony szintre csökkennek. Ehhez a lépéshez a kórházban kell maradnia, és a Casgevy-infúzió beadásáig a kórházban kell maradnia.
4. LÉPÉS: Egy vagy több injekciós üveg Casgevyt vénába kell beadni. (intravénás infúzió) rövid időn keresztül.
A Casgevy infúzió beadása után Ön kórházban marad, hogy egészségügyi szolgáltatója szorosan figyelemmel kísérhesse gyógyulását. Ez 4-6 hétig is eltarthat, de az időpontok változhatnak. Egészségügyi szolgáltatója dönti el, mikor mehet haza.
Mit kerüljek el a Casgevy beadása után?
Melyek a Casgevy lehetséges vagy ésszerűen valószínű mellékhatásai?
A Casgevy leggyakoribb mellékhatásai a következők:
>Egészségügyi szolgáltatója megvizsgálja az Ön vérét, hogy ellenőrizze a vérsejtek (beleértve a vérlemezkéket és a fehérvérsejteket) alacsony szintjét. Azonnal értesítse egészségügyi szolgáltatóját, ha a következő tünetek bármelyikét észleli:
Ez nem minden Casgevy lehetséges mellékhatása. Hívja orvosát orvosi tanácsért a mellékhatásokkal kapcsolatban. A mellékhatásokat bejelentheti az FDA-nak: 1-800-FDA-1088.
Általános információk a Casgevy biztonságos és hatékony használatáról
Kérjük, beszéljen egészségügyi szolgáltatójával bármilyen egészségügyi problémáról.
Kérjük, tekintse meg a teljes felírási tájékoztatót és A Casgevy betegtájékoztatója.
A Vertexről
A Vertex egy globális biotechnológiai vállalat, amely tudományos innovációba fektet be, hogy átalakító gyógyszereket hozzon létre súlyos betegségekben szenvedők számára. A vállalat olyan gyógyszereket hagyott jóvá, amelyek számos krónikus, életet megrövidítő genetikai betegség – a cisztás fibrózis, sarlósejtes betegség és a transzfúziótól függő béta-talaszémia – kiváltó okait kezelik, és folytatja a klinikai és kutatási programok előmozdítását ezekben a betegségekben. A Vertex emellett komoly klinikai csatornával rendelkezik a vizsgálati terápiák széles skálájával kapcsolatban más súlyos betegségekben, ahol mély betekintést nyer az ok-okozati emberi biológiába, beleértve az APOL1 által közvetített vesebetegséget, az akut és neuropátiás fájdalmat, az 1-es típusú cukorbetegséget, az 1-es típusú myotóniás dystrophiát és alfa-1 antitripszin hiány.
A Vertex-et 1989-ben alapították, globális központja Bostonban, nemzetközi központja pedig Londonban található. Ezen túlmenően a vállalat kutatási és fejlesztési helyszínekkel és kereskedelmi irodákkal rendelkezik Észak-Amerikában, Európában, Ausztráliában, Latin-Amerikában és a Közel-Keleten. A Vertexet folyamatosan az iparág egyik legjobb munkahelyeként ismerik el, beleértve 14 egymást követő évet a Science magazin Legjobb Munkaadói listáján, és a Fortune 100 legjobb munkaadó vállalata között. A vállalati frissítésekért és a Vertex innovációs történetével kapcsolatos további információkért látogasson el a www.vrtx.com oldalra, vagy kövessen minket a LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube és Twitter/X oldalakon.
A Vertex különleges megjegyzése a továbbküldéssel kapcsolatban. - Kitekintéssel járó nyilatkozatok
Ez a sajtóközlemény előretekintő kijelentéseket tartalmaz az 1995-ös, módosított magán-értékpapír-perekre vonatkozó reformtörvényben meghatározottak szerint, ideértve – korlátozás nélkül – Reshma Kewalramani, M.D. ebben a sajtóközleményben és a Casgevy potenciális előnyeivel kapcsolatos elvárásokról, a jogosult betegpopulációval kapcsolatos elvárásokról, a kórházakkal való együttműködési tervekről az ATC-k hálózatának létrehozására az Egyesült Államokban, valamint a további ATC-k aktiválására vonatkozó várakozásokról a következő hetekben. Míg a Vertex úgy véli, hogy az ebben a sajtóközleményben szereplő előretekintő állítások pontosak, ezek az előretekintő állítások csak a jelen sajtóközlemény keltétől érvényes vélekedéseket tükrözik, és számos kockázat és bizonytalanság áll fenn, amelyek tényleges eseményeket vagy eredményeket okozhatnak. lényegesen eltérni az ilyen előretekintő kijelentésektől. Ezek a kockázatok és bizonytalanságok többek között azt jelentik, hogy a vállalat fejlesztési programjaiból származó adatok biztonsági, hatásossági vagy egyéb okok miatt nem támogathatják vegyületeinek regisztrációját vagy továbbfejlesztését, hogy a további engedélyek megszerzése és/vagy a Casgevy több földrajzi területen történő kereskedelmi forgalomba hozatala nem biztos, hogy a várt határidőn belül vagy egyáltalán előfordulhat, hogy a Casgevy megfelelő árazása és visszatérítése nem valósulhat meg a várható határidőn belül, vagy egyáltalán nem, és a Vertex éves jelentésében és a későbbi bejelentésekben a „Kockázati tényezők” címszó alatt felsorolt egyéb kockázatok. az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelettel, és elérhető a társaság www.vrtx.com és www.sec.gov weboldalain. Nem szabad túlzottan támaszkodnia ezekre a kijelentésekre. A Vertex elhárít minden kötelezettséget arra, hogy frissítse a sajtóközleményben szereplő információkat, amint új információk válnak elérhetővé.
Forrás: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Elküldve : 2024-01-17 06:15
Olvass tovább
- Mi az EEE szúnyogok által terjesztett vírus?
- Lehetséges-e fogyni egyedül étrendi változtatásokkal?
- A fémek felhalmozódása a szervezetben súlyosbíthatja a szívbetegséget
- A neoadjuváns kemo javítja a szerkezet megőrzési arányát orr- és sinusrákban
- Túlzott nappali álmosság: Mikor beszéljen orvosával
- Mikor érdemes beadatni az influenza elleni oltást, és meddig tartson?
Felelősség kizárása
Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.
Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.
Népszerű kulcsszavak
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions