Vertex công bố sự chấp thuận của FDA Hoa Kỳ đối với Casgevy (exagagglogene autotemcel) để điều trị bệnh Beta Thalassemia phụ thuộc vào truyền máu
BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Tháng 1. Ngày 16 tháng 1 năm 2024-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Casgevy™ (exagamgglogene autotemcel [exa-cel]), một liệu pháp tế bào được chỉnh sửa gen CRISPR/Cas9, cho điều trị bệnh thalassemia beta phụ thuộc vào truyền máu (TDT) ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên.
“Sau sự chấp thuận lịch sử của FDA đối với Casgevy đối với bệnh hồng cầu hình liềm, thật thú vị khi giờ đây đã nhận được sự chấp thuận cho TDT Reshma Kewalramani, M.D., Giám đốc điều hành kiêm Chủ tịch của Vertex cho biết rất lâu trước ngày PDUFA. “Bệnh nhân TDT xứng đáng có những lựa chọn điều trị mới, có khả năng chữa khỏi bệnh và chúng tôi mong muốn đưa Casgevy đến với những bệnh nhân đủ điều kiện đang chờ đợi.”
Việc sử dụng Casgevy đòi hỏi kinh nghiệm về cấy ghép tế bào gốc; do đó, Vertex đang hợp tác với các bệnh viện có kinh nghiệm để thiết lập một mạng lưới các trung tâm điều trị (ATC) được ủy quyền, hoạt động độc lập trên khắp Hoa Kỳ để cung cấp Casgevy cho bệnh nhân. Tất cả chín ATC được kích hoạt ở Hoa Kỳ đều có thể cung cấp Casgevy cho những bệnh nhân đủ điều kiện mắc TDT và bệnh hồng cầu hình liềm (SCD). Các ATC bổ sung sẽ được kích hoạt trong những tuần tới và bạn có thể truy cập danh sách đầy đủ các ATC tại Casgevy.com.
Giới thiệu về Beta Thalassemia phụ thuộc vào truyền máu (TDT)
TDT là một bệnh di truyền nguy hiểm, đe dọa tính mạng. Bệnh nhân TDT báo cáo điểm chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe thấp hơn dân số nói chung và chi phí chăm sóc sức khỏe suốt đời ở Hoa Kỳ để quản lý TDT ước tính từ 5 đến 5,7 triệu USD. TDT yêu cầu truyền máu thường xuyên và điều trị thải sắt trong suốt cuộc đời của một người. Do thiếu máu, bệnh nhân mắc TDT có thể cảm thấy mệt mỏi và khó thở, đồng thời trẻ sơ sinh có thể chậm phát triển, vàng da và các vấn đề về ăn uống. Các biến chứng của TDT cũng có thể bao gồm lá lách, gan và/hoặc tim phì đại, xương dị dạng và dậy thì muộn. TDT đòi hỏi phải điều trị suốt đời và sử dụng đáng kể các nguồn lực chăm sóc sức khỏe, và cuối cùng dẫn đến giảm tuổi thọ, giảm chất lượng cuộc sống cũng như giảm thu nhập và năng suất suốt đời. Tại Hoa Kỳ, tuổi tử vong trung bình của bệnh nhân mắc TDT là 37 tuổi. Ghép tế bào gốc từ người hiến tặng phù hợp là một lựa chọn chữa bệnh nhưng chỉ được thực hiện cho một phần nhỏ những người sống chung với TDT vì thiếu người hiến tặng sẵn có.
Giới thiệu về Casgevy™ (exagagglogene autotemcel [exa-cel])
Casgevy™ là liệu pháp tế bào chỉnh sửa gen ex vivo CRISPR/Cas9 không chứa vi-rút dành cho những bệnh nhân đủ điều kiện với SCD hoặc TDT, trong đó các tế bào gốc và tế bào gốc tạo máu của chính bệnh nhân được chỉnh sửa tại vùng tăng cường đặc hiệu hồng cầu của gen BCL11A thông qua việc bẻ gãy chuỗi kép chính xác. Việc chỉnh sửa này dẫn đến việc sản sinh ra lượng huyết sắc tố thai nhi (HbF; huyết sắc tố F) ở mức cao trong hồng cầu. HbF là dạng huyết sắc tố mang oxy hiện diện tự nhiên trong quá trình phát triển của thai nhi, sau đó chuyển sang dạng huyết sắc tố trưởng thành sau khi sinh. Casgevy đã được chứng minh là làm giảm hoặc loại bỏ VOC cho bệnh nhân mắc SCD và yêu cầu truyền máu cho bệnh nhân mắc TDT.
Casgevy được chấp thuận cho một số chỉ định ở nhiều khu vực pháp lý đối với bệnh nhân đủ điều kiện.
Hỗ trợ bệnh nhân trên hành trình Casgevy
Vertex Connects™ là chương trình dành cho những bệnh nhân đủ điều kiện ở Hoa Kỳ đã được kê đơn Casgevy. Thông qua Vertex Connects, Người quản lý chăm sóc sẵn sàng cung cấp tài nguyên giáo dục, thông tin liên lạc và hỗ trợ để điều hướng hành trình điều trị, đồng thời có sẵn hỗ trợ bổ sung cho những bệnh nhân đủ điều kiện.
Để biết thêm thông tin về ATC, hành trình điều trị Casgevy và Vertex Connects, hãy gọi 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) — và tìm hiểu thêm về chương trình hỗ trợ bệnh nhân của chúng tôi tại VertexConnects.com.
Hoa Kỳ CHỈ ĐỊNH VÀ THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNG
Casgevy là gì?
Casgevy là liệu pháp điều trị một lần dùng để điều trị cho người từ 12 tuổi trở lên với:
→ bệnh hồng cầu hình liềm (SCD) thường xuyên bị tắc mạch hoặc VOC
→ beta thalassemia (β-thalassemia) cần truyền máu thường xuyên
Casgevy được sản xuất dành riêng cho từng bệnh nhân, sử dụng tế bào gốc máu đã được chỉnh sửa của chính bệnh nhân và tăng sản xuất một loại huyết sắc tố đặc biệt gọi là huyết sắc tố F (huyết sắc tố thai nhi hoặc HbF). Có nhiều HbF hơn sẽ làm tăng nồng độ huyết sắc tố tổng thể và đã được chứng minh là cải thiện việc sản xuất và chức năng của hồng cầu. Điều này có thể loại bỏ VOC ở những người mắc bệnh hồng cầu hình liềm và loại bỏ nhu cầu truyền máu thường xuyên ở những người mắc bệnh beta thalassemia.
THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNG
Thông tin quan trọng nhất mà tôi nên biết về Casgevy là gì?
Sau khi điều trị bằng Casgevy, bạn sẽ có ít tế bào máu hơn trong một thời gian cho đến khi Casgevy bám vào tủy xương của bạn. Điều này bao gồm mức độ thấp của tiểu cầu (tế bào thường giúp máu đông) và bạch cầu (tế bào thường chống nhiễm trùng). Bác sĩ sẽ theo dõi điều này và đưa ra phương pháp điều trị cho bạn theo yêu cầu. Bác sĩ sẽ cho bạn biết khi nào mức độ tế bào máu trở lại mức an toàn.
Bạn có thể gặp các tác dụng phụ liên quan đến các loại thuốc khác được dùng trong phác đồ điều trị Casgevy. Nói chuyện với bác sĩ của bạn về những tác dụng phụ có thể xảy ra. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể cung cấp cho bạn các loại thuốc khác để điều trị các tác dụng phụ của bạn.
Tôi sẽ nhận Casgevy như thế nào?
Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ cung cấp cho bạn các loại thuốc khác, bao gồm cả thuốc điều hòa, như một phần trong quá trình điều trị của bạn với Casgevy. Điều quan trọng là phải nói chuyện với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn về những rủi ro và lợi ích của tất cả các loại thuốc liên quan đến việc điều trị của bạn.
Sau khi nhận được thuốc điều hòa, bạn có thể không thể mang thai hoặc làm cha. Bạn nên thảo luận về các lựa chọn để bảo tồn khả năng sinh sản với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của mình trước khi điều trị.
BƯỚC 1: Trước khi điều trị bằng Casgevy, bác sĩ sẽ cung cấp cho bạn (các) thuốc vận động. Thuốc này di chuyển các tế bào gốc máu từ tủy xương của bạn vào dòng máu. Các tế bào gốc máu sau đó được thu thập trong một máy tách các tế bào máu khác nhau (điều này được gọi là apheresis). Toàn bộ quá trình này có thể xảy ra nhiều lần. Mỗi lần có thể mất tới một tuần.
Trong bước này, các tế bào cứu hộ cũng được thu thập và lưu trữ tại bệnh viện. Đây là những tế bào gốc máu hiện có của bạn và được giữ lại để đề phòng trường hợp có vấn đề trong quá trình điều trị. Nếu Casgevy không thể được cung cấp sau khi dùng thuốc dưỡng, hoặc nếu các tế bào gốc máu đã được sửa đổi không bám vào cơ thể, những tế bào cứu nguy này sẽ được trả lại cho bạn. Nếu bạn được cung cấp tế bào cứu hộ, bạn sẽ không nhận được bất kỳ lợi ích điều trị nào từ Casgevy.
BƯỚC 2: Sau khi chúng được thu thập, tế bào gốc máu của bạn sẽ được gửi đến địa điểm sản xuất nơi chúng được sử dụng để làm Casgevy. Có thể mất tới 6 tháng kể từ khi tế bào của bạn được thu thập để sản xuất và kiểm tra Casgevy trước khi nó được gửi lại cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn.
BƯỚC 3: Ngay trước khi tế bào của bạn được sử dụng ghép tế bào, nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ cung cấp cho bạn một loại thuốc điều hòa trong vài ngày ở bệnh viện. Điều này sẽ giúp bạn chuẩn bị cho việc điều trị bằng cách loại bỏ các tế bào khỏi tủy xương để chúng có thể được thay thế bằng các tế bào đã được sửa đổi trong Casgevy. Sau khi bạn được cho dùng thuốc này, lượng tế bào máu của bạn sẽ giảm xuống mức rất thấp. Bạn sẽ ở lại bệnh viện cho bước này và ở lại bệnh viện cho đến sau khi truyền Casgevy.
BƯỚC 4: Một hoặc nhiều lọ Casgevy sẽ được truyền vào tĩnh mạch (truyền tĩnh mạch) trong một khoảng thời gian ngắn.
Sau khi truyền Casgevy, bạn sẽ ở lại bệnh viện để nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể theo dõi chặt chẽ quá trình hồi phục của bạn. Việc này có thể mất 4-6 tuần, nhưng thời gian có thể khác nhau. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ quyết định khi nào bạn có thể về nhà.
Tôi nên tránh những gì sau khi nhận Casgevy?
Các tác dụng phụ có thể xảy ra hoặc có khả năng xảy ra hợp lý của Casgevy là gì?
Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Casgevy bao gồm:
Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ xét nghiệm máu của bạn để kiểm tra lượng tế bào máu thấp (bao gồm tiểu cầu và bạch cầu). Hãy báo cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn ngay lập tức nếu bạn gặp bất kỳ triệu chứng nào sau đây:
Đây không phải là tất cả những tác dụng phụ có thể xảy ra của Casgevy. Gọi cho bác sĩ để được tư vấn y tế về tác dụng phụ. Bạn có thể báo cáo tác dụng phụ cho FDA theo số 1-800-FDA-1088.
Thông tin chung về cách sử dụng Casgevy an toàn và hiệu quả
Hãy nói chuyện với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn về bất kỳ mối lo ngại nào về sức khỏe.
Vui lòng xem Thông tin kê đơn đầy đủ và Thông tin bệnh nhân của Casgevy.
Giới thiệu về Vertex
Vertex là một công ty công nghệ sinh học toàn cầu đầu tư vào đổi mới khoa học để tạo ra các loại thuốc biến đổi cho những người mắc bệnh hiểm nghèo. Công ty đã phê duyệt các loại thuốc điều trị nguyên nhân cơ bản của nhiều bệnh di truyền mãn tính, làm giảm tuổi thọ — bệnh xơ nang, bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh thalassemia beta phụ thuộc vào truyền máu — và tiếp tục thúc đẩy các chương trình lâm sàng và nghiên cứu về các bệnh này. Vertex cũng có một hệ thống lâm sàng mạnh mẽ gồm các liệu pháp nghiên cứu trên nhiều phương thức điều trị các bệnh nghiêm trọng khác, trong đó Vertex có hiểu biết sâu sắc về nguyên nhân sinh học ở con người, bao gồm bệnh thận qua trung gian APOL1, đau cấp tính và đau thần kinh, tiểu đường loại 1, loạn dưỡng cơ loại 1 và thiếu hụt alpha-1 antitrypsin.
Vertex được thành lập vào năm 1989 và có trụ sở toàn cầu tại Boston và trụ sở quốc tế tại London. Ngoài ra, công ty còn có các địa điểm nghiên cứu và phát triển cũng như văn phòng thương mại ở Bắc Mỹ, Châu Âu, Úc, Châu Mỹ Latinh và Trung Đông. Vertex liên tục được công nhận là một trong những nơi làm việc hàng đầu trong ngành, bao gồm 14 năm liên tiếp nằm trong danh sách Nhà tuyển dụng hàng đầu của tạp chí Khoa học và là một trong 100 công ty tốt nhất để làm việc của Fortune. Để biết thông tin cập nhật của công ty và tìm hiểu thêm về lịch sử đổi mới của Vertex, hãy truy cập www.vrtx.com hoặc theo dõi chúng tôi trên LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube và Twitter/X.
Lưu ý đặc biệt của Vertex về Forward -Tuyên bố quan tâm
Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai như được định nghĩa trong Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995, đã được sửa đổi, bao gồm nhưng không giới hạn các tuyên bố của Reshma Kewalramani, M.D., trong thông cáo báo chí này và các tuyên bố liên quan đến kỳ vọng về lợi ích tiềm năng của Casgevy, kỳ vọng đối với nhóm bệnh nhân đủ điều kiện, kế hoạch hợp tác với các bệnh viện để thiết lập mạng lưới ATC trên khắp Hoa Kỳ và kỳ vọng rằng các ATC bổ sung sẽ được kích hoạt trong những tuần tới. Mặc dù Vertex tin rằng các tuyên bố hướng tới tương lai trong thông cáo báo chí này là chính xác, nhưng những tuyên bố hướng tới tương lai này chỉ thể hiện niềm tin của công ty tính đến ngày phát hành thông cáo báo chí này và có một số rủi ro cũng như sự không chắc chắn có thể gây ra các sự kiện hoặc kết quả thực tế. khác biệt về mặt vật chất so với những gì được thể hiện hoặc ngụ ý trong các tuyên bố hướng tới tương lai đó. Những rủi ro và sự không chắc chắn đó bao gồm, trong số những điều khác, dữ liệu từ các chương trình phát triển của công ty có thể không hỗ trợ việc đăng ký hoặc phát triển thêm các hợp chất của công ty do tính an toàn, hiệu quả hoặc các lý do khác, việc nhận được phê duyệt bổ sung và/hoặc thương mại hóa Casgevy ở nhiều khu vực địa lý có thể không xảy ra theo dòng thời gian dự kiến hoặc hoàn toàn không xảy ra, khiến việc định giá và hoàn trả đầy đủ cho Casgevy có thể không đạt được theo dòng thời gian dự kiến hoặc hoàn toàn không đạt được, cũng như các rủi ro khác được liệt kê trong tiêu đề “Các yếu tố rủi ro” trong báo cáo thường niên của Vertex và trong các hồ sơ tiếp theo được nộp với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch và có sẵn trên trang web của công ty tại www.vrtx.com và www.sec.gov. Bạn không nên phụ thuộc quá nhiều vào các báo cáo. Vertex từ chối mọi nghĩa vụ cập nhật thông tin trong thông cáo báo chí này khi có thông tin mới.
Nguồn: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Đã đăng : 2024-01-17 06:15
Đọc thêm
- 10 loại vitamin tổng hợp tốt nhất cho phụ nữ năm 2024, theo các chuyên gia dinh dưỡng và…
- 7 loại thực phẩm có thể tăng cường Serotonin của bạn: Chế độ ăn Serotonin
- 5 xe đạp tập thể dục nằm nghiêng tốt nhất để tập luyện tại nhà năm 2024
- Liều insulin Efsitora alfa mỗi tuần một lần giúp giảm A1C tương đương với loại insulin hàng ngày tiên tiến nhất ở những người mắc bệnh tiểu đường loại 2
- Khủng hoảng tuổi trung niên ở phụ nữ: Làm thế nào để tìm thấy điểm bạc của bạn
- Lợi ích của việc lăn kim tại nhà: Hướng dẫn đầy đủ
Tuyên bố từ chối trách nhiệm
Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.
Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.
Từ khóa phổ biến
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions