A Verve Therapeutics az Egyesült Államok FDA gyors nyomvonalának megnevezését kapja a Verve-102-re, egy in vivo alapszerkesztő gyógyszerre, amely a PCSK9-et célozza meg

Kövesse a Drugslib-et

boston, 2025. április 11. (Globe Newswire)-A Verve Therapeutics, egy klinikai színpadi vállalat, amely a szív- és érrendszeri betegségek genetikai gyógyszereinek új osztályát fejlesztette ki, ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynökségének (FDA) gyors nyomkövetési megnevezést kapott a VERVE-102-es csökkentéshez a Hyperlipidemia Hyperlipidemase-save-sűrűségének kezelésére, hogy a betegcsoportok hyperlipidemase-vel és a hyperlipideamin-félszigeteljékkel kezeljék a betegcsoportok kezelését. koleszterin (LDL-C). A VERVE-102 a vállalat regénye, az in vivo, a vizsgálati alapszerkesztő gyógyszer, amely egy-egy tanfolyam-kezelésnek tervezett, amely véglegesen kikapcsolja a PCSK9 gént a májban, és tartósan csökkenti a betegségeket vezetõ LDL-C-t. A VERVE-102-et jelenleg az 1B fázisú Heart-2 klinikai vizsgálatban tesztelik, amelynek célja a VERVE-102 beadásának biztonságának és tolerálhatóságának értékelése heterozigóta családi hiperkoleszterinémiában (HEFH) és/vagy korai koszorúér-betegség (CAD-re), akiknek az LDL-C további csökkentését igényli, az LDL-c. Az LDL-C csökkentése és ezáltal javítja a hatékonyságot "-mondta Sekar Kathiresan, M. D., a Verve Therapeutics társalapítója és vezérigazgatója. „A betegek közel 50% -a abbahagyja az előírt LDL-C-csökkentő terápiát egy éven belül. A VERVE már régóta megértette, hogy a mély, tartós LDL-C csökkentés kulcsfontosságú az atheroscleroticus kardiovaszkuláris betegségek kezelésének átalakításához a betegeknek. ”

Az FDA gyorstamrájának megnevezését úgy tervezték, hogy megkönnyítse a fejlesztést és felgyorsítsa a gyógyszerek felülvizsgálatát, amelyek célja a súlyos vagy életveszélyes körülmények kezelése és a kielégítetlen orvosi igények kielégítésének lehetősége. Egy olyan gyógyszer, amely gyors nyomvonal -jelölést kap, jogosult lehet az FDA -val való gyakoribb találkozókra és kommunikációra, valamint a marketing jóváhagyási kérelmének gördülő felülvizsgálatára. A gyógyszerfogadó gyors nyomvonal-kijelölés is jogosult lehet prioritási felülvizsgálatra, ha a releváns kritériumok teljesülnek. A kezdeti adatkészlet várhatóan magában foglalja a résztvevőket az első három dóziscsoportban (0,3 mg/kg, 0,45 mg/kg és 0,6 mg/kg), legalább 28 napos nyomon követéssel minden résztvevő számára.

Ezen túlmenően, a 2025 második felében a Verve a pályán marad, hogy a Heart-2 klinikai vizsgálat dózis-eszkalációs részének végleges adatait adja meg, és eljuttatja a PCSK9 program opt-in csomagját Eli Lilly és Company (Lilly) számára, és kezdeményezze a 2. fázisú klinikai vizsgálatot a PCSK9 programhoz. (NASDAQ: VERV) egy klinikai stádiumú vállalat, amely új genetikai gyógyszereket fejlesztett ki a szív- és érrendszeri betegségek számára, azzal a lehetőséggel, hogy a kezelést krónikus terápiákból egykurzusos génszerkesztő gyógyszerekké alakítsák át. A vállalat vezető programjai-Verve-102, Verve-201 és Verve-301-az atherosclerosis három koleszterin-hajtóerejét célozzák meg: LDL-C, maradék koleszterin és LP (A). A VERVE-102-t úgy tervezték, hogy a PCSK9 gént véglegesen kikapcsolja a májban, és kezdetben a heterozigóta családi hipercholeszterinémia (HEFH) esetében fejlesztik ki, és végül a kialakult atheroscleroticus kardiovaszkuláris betegséggel (ASCVD) kezelik, akiket továbbra is befolyásolnak a magas LDL-C szintek. A VERVE-201-et úgy tervezték, hogy véglegesen kikapcsolja az ANGPTL3 gént a májban, és kezdetben refrakter hiperkoleszterinémia szempontjából fejlesztik ki, ahol a betegek továbbra is magas LDL-C-vel rendelkeznek, annak ellenére, hogy a gondozási terápiák maximálisan tolerált standardja és homozigóta családi hiperkoleszterinémia (HOFH) kezeli. A Verve-301 célja az LPA gén végleges kikapcsolása az LP (a) szintek csökkentése érdekében. Az LP (A) egy genetikailag validált, független kockázati tényező az ASCVD, ischaemiás stroke, trombózis és az aorta stenosis számára. További információkért kérjük, látogasson el a www.vervetx.com .

Vigyázat az előremutató nyilatkozatokkal kapcsolatban Ez a sajtóközlemény az 1995. évi magánpapír-peres reformról szóló törvény értelmében „előretekintő nyilatkozatokat” tartalmaz, amelyek jelentős kockázatokat és bizonytalanságokat tartalmaznak, ideértve a társaság folyamatban lévő Heart-2 klinikai vizsgálatával kapcsolatos nyilatkozatokat; A Heart-2 vizsgálat és a 2. fázisú klinikai vizsgálat kezdeményezésének időzítése és rendelkezésre állása a PCSK9 programhoz; az opt-in csomag Lilly-hez történő kézbesítésének ütemezése; a vállalat programjainak potenciális előnyei és terápiás potenciáljai; és elvárások a gyors nyomvonal megnevezésének lehetséges előnyeivel kapcsolatban. A sajtóközleményben szereplő összes nyilatkozat, a történelmi tények nyilatkozatain kívül, ideértve a vállalat stratégiájáról, a jövőbeli műveletekkel, a jövőbeli pénzügyi helyzetet, a kilátásokat, a menedzsment terveit és célkitűzéseit is, előretekintő nyilatkozatok. A „előrejelzés”, „hisz”, „folytatás”, „lehet”, „becslés”, „várható”, „szándék”, „lehet”, „terv”, „potenciális”, „előrejelzés”, „projekt”, „cél”, „cél”, „meg fognak”, és hasonló kifejezések, az előretekintő állítások azonosítására szolgálnak, bár nem az összes előremutató állapotban, bár nem az összes előretekintő állapotot tartalmaznak. Bármely előretekintő nyilatkozat a menedzsment jövőbeli eseményeire vonatkozó elvárásain alapul, és számos olyan kockázattal és bizonytalansággal vonatkoznak, amelyek a tényleges eredmények lényegesen és hátrányosan különböznek egymástól az ilyen előretekintő nyilatkozatokban vagy az általuk feltételezett eredményektől. Ezek a kockázatok és a bizonytalanságok magukban foglalják, de nem korlátozódnak ezekre a vállalat korlátozott működési előzményeivel kapcsolatos kockázatok; a társaság azon képessége, hogy időben benyújtja és megkapja a szabályozási kérelmek jóváhagyását termékjelöltjei számára; Termelje meg termékjelöltjeit klinikai vizsgálatokban; kezdeményezze, beiratkozzon és fejezze be folyamatban lévő és jövőbeli klinikai vizsgálatait a várt idővonalon vagy egyáltalán; helyesen becsülje meg a potenciális betegpopulációt és/vagy a vállalat termékjelöltjeinek piacát; Replikált klinikai vizsgálatokban A preklinikai vizsgálatokban és/vagy a VERVE-101, a VERVE-102 és a VERVE-201 korábbi stádiumú klinikai vizsgálatokban található pozitív eredmények; elősegíti a termékjelöltjeinek fejlesztését a jelenlegi és a jövőbeli klinikai vizsgálatok során előrejelzett ütemtervek alapján; a termékjelölteivel kapcsolatos szellemi tulajdonjogok megszerzése, karbantartása vagy védelme; kezelje a költségeket; és emelje fel az üzleti célkitűzéseinek eléréséhez szükséges jelentős kiegészítő tőkét. Más kockázatok és bizonytalanságok, valamint egyéb fontos tényezők megvitatására, amelyek bármelyike ​​miatt a társaság tényleges eredményei eltérhetnek az előretekintő nyilatkozatokban szereplő eredményektől, lásd a „Kockázati tényezőket”, valamint a lehetséges kockázatok, a bizonytalanságok és más fontos tényezők megbeszéléseitől, a társaság legfrissebb bejelentéseiben, valamint a Társaság számára a társaság legfrissebb bejelentéseiben. Ezenkívül a sajtóközleményben szereplő előretekintő nyilatkozatok a társaság véleményét képviselik a jelen időponttól kezdve, és nem szabad arra hivatkozni, hogy a vállalat véleményét képviselje a jelen dátum utáni bármely időpontban. A társaság azt várja, hogy a későbbi események és fejlesztések megváltoznak a vállalat véleményét. Noha a társaság úgy dönthet, hogy a jövőben frissíti ezeket az előretekintő nyilatkozatokat, a vállalat kifejezetten nem vállal minden kötelezettséget erre.

Forrás: Verve Therapeutics Inc.

Elküldve : 2025-04-14 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak