Verve Therapeutics nhận được chỉ định theo dõi nhanh FDA của Hoa Kỳ cho Verve-102, một loại thuốc chỉnh sửa cơ sở in vivo nhắm mục tiêu PCSK9

Theo dõi Drugslib trên

Boston, ngày 11 tháng 4 năm 2025 (Globe Newswire)-Verve Therapeutics, một công ty giai đoạn lâm sàng phát triển một loại thuốc di truyền mới cho bệnh tim mạch Cholesterol lipoprotein (LDL-C). Verve-102 là tiểu thuyết của công ty, in vivo, thuốc chỉnh sửa cơ sở điều tra được thiết kế để trở thành một phương pháp điều trị một khóa học để tắt gen PCSK9 trong gan và giúp giảm LDL-C-C-C. VERVE-102 hiện đang được thử nghiệm trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1B Heart-2, được thiết kế để đánh giá sự an toàn và khả năng dung nạp của chính quyền Verve-102 ở bệnh nhân trưởng thành bị tăng huyết áp gia đình dị hợp Để cung cấp sự hạ thấp LDL-C bền vững và do đó, cải thiện hiệu quả ", Sekar Kathiresan, M.D., đồng sáng lập và giám đốc điều hành của Verve Therapeutics cho biết. Gần 50% bệnh nhân ngừng điều trị bằng LDL-C theo quy định trong vòng một năm. Verve từ lâu đã hiểu rằng việc hạ thấp LDL-C sâu sắc là chìa khóa để chuyển đổi phương pháp điều trị bằng cách điều trị bằng cách điều trị bằng cách điều trị bằng cách điều trị bằng một loại thuốc. Điều trị cho bệnh nhân.

Chỉ định theo dõi nhanh FDA FDA được thiết kế để tạo điều kiện phát triển và đẩy nhanh việc xem xét các loại thuốc nhằm điều trị các điều kiện nghiêm trọng hoặc đe dọa đến tính mạng và chứng minh khả năng giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. Một loại thuốc nhận được chỉ định theo dõi nhanh có thể đủ điều kiện cho các cuộc họp và liên lạc thường xuyên hơn với FDA và đánh giá của bất kỳ ứng dụng nào để phê duyệt tiếp thị. Một chỉ định theo dõi nhanh thuốc cũng có thể đủ điều kiện để xem xét ưu tiên nếu đáp ứng các tiêu chí liên quan. Bộ dữ liệu ban đầu dự kiến ​​sẽ bao gồm những người tham gia trong ba đoàn hệ liều đầu tiên (0,3 mg/kg, 0,45 mg/kg và 0,6 mg/kg) với ít nhất 28 ngày theo dõi cho mỗi người tham gia.

Ngoài ra, trong nửa cuối năm 2025, Verve vẫn đang theo dõi dữ liệu cuối cùng cho phần leo thang liều của thử nghiệm lâm sàng Heart-2, cung cấp gói chọn tham gia cho chương trình PCSK9 cho eli lilly và công ty (Lilly), và bắt đầu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2. . Các chương trình dẫn đầu của công ty-Verve-102, Verve-201 và Verve-301-nhắm vào ba trình điều khiển cholesterol của xơ vữa động mạch: LDL-C, cholesterol còn lại và LP (A). Verve-102 được thiết kế để tắt vĩnh viễn gen PCSK9 trong gan và đang được phát triển ban đầu cho tăng cholesterol máu gia đình dị hợp tử (HEFH) và cuối cùng là điều trị cho bệnh nhân bị bệnh tim mạch bị xơ vữa động mạch (ASCVD) tiếp tục bị ảnh hưởng bởi mức độ LDL-C cao. Verve-201 được thiết kế để tắt vĩnh viễn gen ANGPTL3 ở gan và ban đầu được phát triển cho tăng cholesterol máu chịu lửa, nơi bệnh nhân vẫn bị LDL-C cao mặc dù điều trị với tiêu chuẩn điều trị chăm sóc tiêu chuẩn tối đa và tăng huyết áp gia đình đồng hợp tử (HOFH). Verve-301 được thiết kế để tắt vĩnh viễn gen LPA để giảm mức LP (A). LP (A) là một yếu tố nguy cơ độc lập, được xác nhận di truyền đối với ASCVD, đột quỵ thiếu máu cục bộ, huyết khối và hẹp động mạch chủ. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.vervetx.com .

Lưu ý cảnh báo liên quan đến các tuyên bố tìm kiếm về phía trước Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới về phía trước, theo nghĩa của Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995 liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn đáng kể, bao gồm các tuyên bố về thử nghiệm lâm sàng của công ty. thời gian và tính khả dụng của dữ liệu cho thử nghiệm Heart-2 và thời gian bắt đầu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 cho chương trình PCSK9; thời gian giao gói chọn tham gia cho Lilly; những lợi thế tiềm năng và tiềm năng trị liệu của các chương trình của công ty; và kỳ vọng về những lợi ích tiềm năng của chỉ định theo dõi nhanh. Tất cả các tuyên bố, ngoài các tuyên bố về các sự kiện lịch sử, có trong thông cáo báo chí này, bao gồm các tuyên bố liên quan đến chiến lược của công ty, hoạt động trong tương lai, tình hình tài chính trong tương lai, triển vọng, kế hoạch và mục tiêu của quản lý, là những tuyên bố hướng tới tương lai. Những từ ngữ dự đoán, người Hồi giáo tin tưởng, tiếp tục, có thể, một cách khác, có thể, một trong những người khác, dự đoán, dự đoán, dự đoán, dự đoán, dự đoán, dự đoán, dự đoán của họ, có thể không biết, những người không biết, ý định của họ Bất kỳ tuyên bố hướng tới nào đều dựa trên sự mong đợi hiện tại của quản lý về các sự kiện trong tương lai và phải chịu một số rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác biệt về mặt vật chất và bất lợi với những điều được nêu trong hoặc ngụ ý bởi các tuyên bố hướng tới như vậy. Những rủi ro và sự không chắc chắn này bao gồm, nhưng không giới hạn, rủi ro liên quan đến lịch sử hoạt động hạn chế của công ty; khả năng của công ty để nộp kịp thời và nhận được sự chấp thuận của các ứng dụng quy định cho các ứng cử viên sản phẩm của mình; nâng cao các ứng cử viên sản phẩm của mình trong các thử nghiệm lâm sàng; bắt đầu, ghi danh và hoàn thành các thử nghiệm lâm sàng liên tục và trong tương lai của nó trên dòng thời gian dự kiến ​​hoặc tất cả; Ước tính chính xác dân số bệnh nhân tiềm năng và/hoặc thị trường cho các ứng cử viên sản phẩm của công ty; tái tạo trong các thử nghiệm lâm sàng Kết quả dương tính được tìm thấy trong các nghiên cứu tiền lâm sàng và/hoặc các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn trước của Verve-101, Verve-102 và Verve-201; thúc đẩy sự phát triển của các ứng cử viên sản phẩm của mình theo các mốc thời gian mà nó dự đoán trong các thử nghiệm lâm sàng hiện tại và tương lai; có được, duy trì hoặc bảo vệ quyền sở hữu trí tuệ liên quan đến các ứng cử viên sản phẩm của mình; quản lý chi phí; và tăng vốn bổ sung đáng kể cần thiết để đạt được các mục tiêu kinh doanh của mình. Đối với một cuộc thảo luận về các rủi ro và sự không chắc chắn khác và các yếu tố quan trọng khác, bất kỳ yếu tố quan trọng nào cũng có thể khiến cho kết quả thực tế của công ty khác với các yếu tố có trong các tuyên bố hướng tới, hãy xem phần Rủi ro, cũng như thảo luận về các rủi ro tiềm ẩn, sự không chắc chắn và các yếu tố quan trọng khác, trong các công ty. Ngoài ra, các tuyên bố hướng tới có trong thông cáo báo chí này đại diện cho các quan điểm của công ty kể từ ngày này và không nên dựa vào việc đại diện cho các quan điểm của công ty kể từ bất kỳ ngày nào sau ngày này. Công ty dự đoán rằng các sự kiện và sự phát triển tiếp theo sẽ khiến quan điểm của công ty thay đổi. Tuy nhiên, trong khi công ty có thể chọn cập nhật các tuyên bố hướng tới này vào một thời điểm nào đó trong tương lai, công ty đặc biệt từ chối mọi nghĩa vụ phải làm như vậy.

Nguồn: Verve Therapeutics Inc.

Đã đăng : 2025-04-14 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến