Vico Therapeutics ประกาศข้อมูลทางคลินิกระยะที่ 1/2a ที่เป็นบวกของ VO659 ในการรักษาโรคฮันติงตัน

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ไลเดน เนเธอร์แลนด์ 13 กันยายน 2024 Vico Therapeutics B.V. บริษัทยาทางพันธุกรรมทางคลินิกที่พัฒนาวิธีการรักษาโรคทางระบบประสาทที่รุนแรง ได้ประกาศข้อมูลเชิงบวกใหม่ระหว่างกาลเกี่ยวกับโรคฮันติงตัน (HD) จากระยะที่ 1/2a ที่กำลังดำเนินอยู่ การทดลองทางคลินิกของ VO659 ซึ่งเป็นการบำบัดด้วยแอนติเซนโอลิโกนิวคลีโอไทด์ (ASO) ที่เน้นอัลลีลในเชิงสืบสวน ผลลัพธ์จะถูกเน้นในการนำเสนอแบบปากเปล่าในการประชุม EHDN & Enroll-HD 2024 ของ European Huntington's Disease Network ในวันศุกร์ที่ 13 กันยายน 2024 เวลา 9:45 น. CET

นี่เป็นข้อมูลทางคลินิกฉบับแรกที่รายงานเกี่ยวกับ VO659 ซึ่งออกแบบมาเพื่อกำหนดเป้าหมายการขยายตัวซ้ำของ CAG ซึ่งเป็นสาเหตุของโรคโพลีกลูตามีนทั้ง 9 โรค รวมถึง HD และภาวะ ataxia แบบ spinocerebellar ประเภท 1 (SCA1) และประเภท 3 (SCA3) VO659 มีกลไกการออกฤทธิ์ที่ให้ความสำคัญกับอัลลีลโดยเฉพาะซึ่งมุ่งเป้าไปที่การขยายตัวของ CAG ซ้ำในการถอดรหัส mRNA กลายพันธุ์ และยับยั้งการแปล mRNA ที่นำไปสู่การลดลงของโปรตีนกลายพันธุ์ ที่มีศักยภาพในการหยุดหรือชะลอการลุกลามของโรค VO659 เป็นโปรแกรมทางคลินิกเพียงโปรแกรมเดียวที่กำหนดเป้าหมายโดยตรงไปที่การขยายตัวซ้ำของ CAG ที่เป็นสาเหตุของ HD

การทดลองทางคลินิกระยะที่ 1/2a เป็นการศึกษาขนาดยาจากน้อยไปมากแบบหลายศูนย์ มีฉลากแบบเปิด ออกแบบมาเพื่อประเมินความปลอดภัยและความทนทานของ VO659 จำนวน 4 โดสที่ฉีดเข้าช่องไขสันหลังทุกๆ สี่สัปดาห์ในผู้เข้าร่วมที่มีอาการ HD ชัดเจนในระยะเริ่มแรก หรือไม่รุนแรง เพื่อปานกลาง SCA1 หรือ SCA3 จุดสิ้นสุดในการสำรวจรวมถึงการประเมินตัวบ่งชี้ทางชีวภาพทางเภสัชพลศาสตร์ (PD) (mHTT, mATXN3 และโปรตีน Nf-L) ในน้ำไขสันหลัง (CSF) เภสัชจลนศาสตร์ใน CSF และพลาสมา และการวัดผลลัพธ์ทางคลินิก การวิเคราะห์ระหว่างกาลจะพิจารณาข้อมูลความปลอดภัย ความทนทาน และข้อมูล PD ที่มีอยู่สำหรับผู้เข้าร่วม HD ในกลุ่มขนาด 40 มก. จนถึงวันที่ 85 เป็นอย่างน้อยของการศึกษา

ข้อมูลระหว่างการทดลองระยะที่ 1/2a นำเสนอที่ EHDN การประชุมแสดงให้เห็น:

  • การลดลงเฉลี่ย 28% ในโปรตีนฮันติงตันตินกลายพันธุ์ของ CSF (mHTT) ในผู้เข้าร่วม HD ที่ได้รับการรักษา ณ วันที่ 85 เมื่อเทียบกับการตรวจวัดพื้นฐานโดยมีผลทันทีที่สังเกตได้หลังจากครั้งแรก ขนานยาในวันที่ 29
  • ไม่มีการเพิ่มหรือลดลงอย่างต่อเนื่องในโปรตีน Nf-L ในน้ำไขสันหลังของผู้เข้าร่วมที่ได้รับการรักษา ณ วันที่ 85 เมื่อเทียบกับการตรวจวัดพื้นฐาน
  • VO659 โดยทั่วไปปรากฏว่าปลอดภัยและยอมรับได้ดีที่ขนาด 40 มก. ระดับขนาดยาในผู้ป่วย HD ที่ได้รับการรักษาตลอดระยะเวลาติดตามผลทางคลินิกที่มีอยู่
  • VO659 มีครึ่งชีวิตที่ยาวนาน ซึ่งบ่งชี้ถึงความเป็นไปได้ที่จะให้ขนาดไม่บ่อยนัก ประมาณ 1-2 ครั้งต่อปี

    • "เรามีความยินดีเป็นอย่างยิ่งที่จะประกาศข้อมูลแรกเหล่านี้จากการทดลองทางคลินิก VO659 ระยะที่ 1/2a ของเราในผู้เข้าร่วมที่ป่วยเป็นโรค HD" ไมกาห์ แม็คคิสัน ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Vico กล่าว "เป็นเรื่องที่น่ายินดีอย่างยิ่งที่เราเห็นการลดลงทันทีของ CSF mHTT และไม่มีการเปลี่ยนแปลงในโปรตีน Nf-L ซึ่งเป็นตัวบ่งชี้ทางชีวภาพที่สำคัญสองตัวใน HD ในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาตลอดระยะเวลาติดตามผลที่มีอยู่ เมื่อพิจารณาจากครึ่งชีวิตที่คาดการณ์ไว้ยาวนานของ VO659 จึงมีความชัดเจน ศักยภาพของการบำบัดนี้ที่จะมีตารางการให้ยาไม่บ่อยนัก และเราหวังว่าจะได้สำรวจเรื่องนี้เพิ่มเติมในการทดลองทางคลินิก ข้อมูลเหล่านี้เป็นก้าวสำคัญสำหรับทีมของเราและสำหรับชุมชน HD ที่ต้องการตัวเลือกการรักษาอย่างยิ่ง และเราหวังว่าจะดำเนินการต่อไป การประเมินจากการทดลองและการพัฒนา VO659 อย่างรวดเร็วที่สุดเท่าที่จะเป็นไปได้สำหรับผู้ป่วยและครอบครัวของพวกเขา"

    ข้อมูลระหว่างกาลเหล่านี้สร้างขึ้นจากข้อมูลพรีคลินิกของ VO659 ซึ่งแสดงให้เห็นถึงการมีส่วนร่วมของเป้าหมายที่มีศักยภาพในแบบจำลองโรคต่างๆ การวิจัยพรีคลินิกแสดงให้เห็นว่าการลด mHTT ในหลอดทดลองอย่างมีนัยสำคัญและขึ้นอยู่กับขนาดยา และการปรับปรุงการทำงานของมอเตอร์ในร่างกายในโมเดลเมาส์ของโรคของ HD และการลด mHTT ในหลอดทดลองตามสิทธิพิเศษของอัลลีลในโมเดลเซลล์ผู้ป่วย HD

    "การดำเนินการตามสิทธิพิเศษอัลลีลของ VO659 และการกำหนดเป้าหมายโดยตรงของการขยาย CAG ซ้ำที่ทำให้เกิด HD เป็นแนวทางเฉพาะในการรักษาโรคนี้ด้วยอนาคตที่สดใสสำหรับชุมชน HD" นพ. Scott Schobel หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ Vico กล่าว "ข้อมูลทางคลินิกชั่วคราวระยะที่ 1/2a ตอกย้ำลักษณะที่มีศักยภาพและตรงเป้าหมายของ VO659 และเพิ่มหลักฐานจำนวนมากขึ้นเรื่อยๆ ที่สนับสนุนความก้าวหน้าของ VO659 ในคลินิกสำหรับ HD ตลอดจนการใช้งานที่เป็นไปได้ในวงกว้างสำหรับโรคที่มีการขยายตัวของ CAG ซ้ำทั้งหมด"

    การทดลองระยะที่ 1/2a ยังคงดำเนินต่อไป และ Vico วางแผนที่จะพบกับหน่วยงานกำกับดูแลในปลายปีนี้ เพื่อหารือเกี่ยวกับแนวทางที่ดีที่สุดสำหรับโครงการ VO659 บริษัทวางแผนที่จะให้ข้อมูลอัปเดตจากกลุ่มผู้ป่วย SCA1 และ SCA3 ในการประชุมทางวิทยาศาสตร์ในอนาคต

    เกี่ยวกับโรคฮันติงตันและ VO659

    โรคฮันติงตัน (HD) เป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบได้ยากและมีความเสื่อมของระบบประสาทแบบก้าวหน้า โดยมีลักษณะของความผิดปกติของการเคลื่อนไหว ความบกพร่องทางสติปัญญา และอาการทางจิตเวช รวมถึงภาวะซึมเศร้าและโรคจิต . โรคนี้แตกต่างกันไปตามอายุที่เริ่มมีอาการ โดยทั่วไปจะเริ่มเมื่อเข้าสู่วัยผู้ใหญ่ตอนกลาง และถึงแก่ชีวิตได้ในที่สุด โรคนี้เกิดจากการขยายตัวซ้ำของ CAG trinucleotide ในบริเวณการเข้ารหัสของ exon 1 ของยีน huntingtin (HTT) ซึ่งส่งผลให้เกิดการผลิตโปรตีน HTT กลายพันธุ์ (mHTT) โดยมีโพลีกลูตามีน (polyQ) ยืดยาวที่ปลาย N การยืดตัวของ polyQ นี้ทำให้เกิดการได้รับฟังก์ชันที่เป็นพิษต่อรูปแบบโปรตีนกลายพันธุ์ ซึ่งท้ายที่สุดส่งผลให้เซลล์ประสาทตายอย่างกว้างขวาง การรักษาแบบ HD ที่มีอยู่ในปัจจุบันมุ่งเน้นไปที่การบรรเทาอาการการเคลื่อนไหวและอาการทางจิตเวชบางส่วน โดยมีความจำเป็นที่ไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมีนัยสำคัญสำหรับการบำบัดแบบปรับเปลี่ยนโรค

    VO659 ได้รับการออกแบบมาเพื่อระงับ mHTT ในลักษณะที่ให้ความสำคัญกับอัลลีล และชะลอหรือหยุดการลุกลามของโรค VO659 ได้รับการรับรองทั้งจาก FDA และ EMA Orphan Drug สำหรับการรักษาโรค HD

    เกี่ยวกับ Vico Therapeutics B.V.

    Vico Therapeutics เป็นบริษัทยาทางพันธุกรรมทางคลินิกที่พัฒนา antisense oligonucleotide (ASO) RNA modulating therapies สำหรับผู้ป่วยที่มีโรคทางระบบประสาทขั้นรุนแรง ผลิตภัณฑ์หลักที่เราเสนอชื่อ VO659 ปัจจุบันอยู่ในการพัฒนาทางคลินิกระยะที่ 1/2a สำหรับการรักษาภาวะ Spinocerebellar ataxia ประเภทที่ 1 และ 3 และโรคฮันติงตัน และเป็น ASO เพียงตัวเดียวในคลินิกที่มุ่งเป้าไปที่การขยายตัวซ้ำของ CAG ที่เป็นสาเหตุของโพลีกลูตามีนทั้ง 9 ชนิด โรคต่างๆ แพลตฟอร์มการวิจัยของ Vico ออกแบบ ASO ที่เหมาะกับวัตถุประสงค์โดยการใช้เคมีที่แม่นยำพร้อมกลไกการออกฤทธิ์ที่เหมาะสมอย่างยิ่งในการกำหนดเป้าหมายโรคทางระบบประสาททางพันธุกรรม

    แหล่งข้อมูล Vico Therapeutics B.V.

    โพสต์แล้ว : 2024-09-14 18:00

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำสำคัญยอดนิยม