Vico Therapeutics công bố dữ liệu lâm sàng giai đoạn 1/2a tích cực tạm thời của VO659 trong điều trị bệnh Huntington

Theo dõi Drugslib trên

LEIDEN, Hà Lan, ngày 13 tháng 9 năm 2024. Vico Therapeutics B.V., một công ty dược phẩm di truyền ở giai đoạn lâm sàng đang phát triển các liệu pháp điều trị các bệnh thần kinh nghiêm trọng, hôm nay đã công bố dữ liệu tạm thời tích cực mới về bệnh Huntington (HD) từ Giai đoạn 1/2a đang diễn ra thử nghiệm lâm sàng của VO659, một liệu pháp điều tra oligonucleotide antisense ưu tiên alen (ASO). Kết quả sẽ được nêu bật trong bài thuyết trình tại cuộc họp EHDN & Enroll-HD 2024 của Mạng lưới Bệnh Huntington Châu Âu vào thứ Sáu, ngày 13 tháng 9 năm 2024 lúc 9:45 sáng CET.

Đây là dữ liệu lâm sàng đầu tiên được báo cáo về VO659, được thiết kế để nhắm mục tiêu mở rộng lặp lại CAG gây ra tất cả chín bệnh polyglutamine đã biết, bao gồm HD cũng như chứng mất điều hòa spinocerebellar loại 1 (SCA1) và loại 3 (SCA3). VO659 có cơ chế hoạt động ưu tiên alen duy nhất nhắm vào các đoạn lặp CAG mở rộng trong bản phiên mã mRNA đột biến và ức chế dịch mã mRNA dẫn đến giảm protein đột biến, có khả năng ngăn chặn hoặc làm chậm sự tiến triển của bệnh. VO659 là chương trình ở giai đoạn lâm sàng duy nhất nhắm trực tiếp vào việc mở rộng lặp lại CAG cơ bản gây ra HD.

Thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2a là một nghiên cứu đa trung tâm, nhãn mở, tăng dần nhiều liều được thiết kế để đánh giá tính an toàn và khả năng dung nạp của bốn liều VO659 được tiêm vào bên trong vỏ não mỗi bốn tuần ở những người tham gia mắc HD biểu hiện sớm hoặc nhẹ. để kiểm duyệt SCA1 hoặc SCA3. Các điểm cuối thăm dò bao gồm đánh giá các dấu ấn sinh học dược lực học (PD) (mHTT, mATXN3 và protein Nf-L) trong dịch não tủy (CSF), dược động học trong CSF và huyết tương, cũng như các biện pháp kết quả lâm sàng. Phân tích tạm thời cung cấp cái nhìn về dữ liệu PD hiện có về độ an toàn, khả năng dung nạp và PD cho những người tham gia HD trong nhóm dùng 40 mg cho đến ít nhất là ngày thứ 85 của nghiên cứu.

Dữ liệu tạm thời của thử nghiệm Giai đoạn 1/2a được trình bày tại EHDN cuộc họp đã chứng minh:

  • Mức giảm trung bình 28% protein Huntingtin đột biến CSF (mHTT) ở những người tham gia HD được điều trị vào ngày thứ 85 so với mức cơ bản với hiệu quả ngay lập tức được quan sát thấy sau lần điều trị đầu tiên liều vào ngày 29
  • Không có sự tăng hoặc giảm bền vững về protein Nf-L trong CSF ở những người tham gia được điều trị vào ngày 85 so với mức cơ bản
  • VO659 nhìn chung có vẻ an toàn và dung nạp tốt ở liều 40 mg mức liều ở bệnh nhân HD được điều trị trong suốt thời gian theo dõi lâm sàng sẵn có
  • VO659 có thời gian bán hủy dài, cho thấy khả năng dùng thuốc không thường xuyên ước tính khoảng 1-2 lần mỗi năm

    • "Chúng tôi rất vui mừng được công bố những dữ liệu đầu tiên này từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2a của VO659 ở những người tham gia mắc bệnh HD", Micah Mackison, giám đốc điều hành của Vico cho biết. "Thật đáng khích lệ khi chúng tôi nhận thấy mHTT trong CSF giảm ngay lập tức và không có thay đổi nào về protein Nf-L, hai dấu ấn sinh học quan trọng ở HD, ở những bệnh nhân được điều trị trong thời gian theo dõi hiện có. Với thời gian bán hủy được dự đoán từ lâu của VO659, có một điều rõ ràng là khả năng liệu pháp này có lịch dùng thuốc không thường xuyên và chúng tôi mong muốn khám phá thêm điều này trong các thử nghiệm lâm sàng. Những dữ liệu này là một cột mốc quan trọng đối với nhóm của chúng tôi và cộng đồng HD đang rất cần các lựa chọn điều trị và chúng tôi mong muốn được tiếp tục. đánh giá từ thử nghiệm và thúc đẩy VO659 nhanh nhất có thể cho bệnh nhân và gia đình họ."

    Những dữ liệu tạm thời này được xây dựng dựa trên dữ liệu tiền lâm sàng của VO659 chứng minh sự tương tác mạnh mẽ với mục tiêu trên nhiều mô hình bệnh. Nghiên cứu tiền lâm sàng cho thấy mức giảm mHTT đáng kể và phụ thuộc vào liều lượng cũng như sự cải thiện chức năng vận động in vivo trên mô hình chuột mắc bệnh HD và mức giảm mHTT ưu tiên alen trong ống nghiệm trên mô hình tế bào bệnh nhân HD.

    "Hành động ưu tiên alen của VO659 và nhắm mục tiêu trực tiếp đến việc mở rộng lặp lại CAG gây ra HD là một cách tiếp cận độc đáo để điều trị căn bệnh này với một tương lai đầy hứa hẹn cho cộng đồng HD", Scott Schobel, M.D., giám đốc y tế tại Vico cho biết. "Dữ liệu lâm sàng tạm thời của Giai đoạn 1/2a củng cố bản chất mạnh mẽ, có mục tiêu của VO659 và bổ sung thêm bằng chứng ngày càng tăng ủng hộ sự tiến bộ của VO659 trong lâm sàng đối với bệnh HD cũng như các ứng dụng tiềm năng rộng rãi của nó đối với tất cả các bệnh lan rộng lặp lại CAG."

    Thử nghiệm Giai đoạn 1/2a vẫn đang diễn ra và Vico có kế hoạch gặp gỡ các cơ quan quản lý vào cuối năm nay để thảo luận về hướng đi tối ưu cho chương trình VO659. Công ty có kế hoạch cung cấp thông tin cập nhật về nhóm bệnh nhân SCA1 và SCA3 tại một cuộc họp khoa học trong tương lai.

    Giới thiệu về Bệnh Huntington và VO659

    Bệnh Huntington (HD) là một bệnh rối loạn thoái hóa thần kinh tiến triển, di truyền hiếm gặp, đặc trưng bởi rối loạn vận động, suy giảm nhận thức và các biểu hiện tâm thần bao gồm trầm cảm và rối loạn tâm thần . Bệnh khác nhau tùy theo độ tuổi khởi phát, thường bắt đầu ở tuổi trung niên và cuối cùng gây tử vong. Căn bệnh này gây ra bởi sự mở rộng lặp lại trinucleotide CAG trong vùng mã hóa của exon 1 của gen Huntingtin (HTT), dẫn đến việc sản xuất protein HTT đột biến (mHTT) với đoạn polyglutamine (polyQ) kéo dài ở đầu N của nó. Sự kéo dài polyQ mở rộng này mang lại chức năng độc hại cho các dạng protein đột biến, cuối cùng dẫn đến cái chết thần kinh trên diện rộng. Các liệu pháp điều trị HD hiện có tập trung vào việc giảm bớt một số triệu chứng vận động và tâm thần, trong đó nhu cầu đáng kể về các liệu pháp điều chỉnh bệnh chưa được đáp ứng.

    VO659 được thiết kế để ức chế mHTT theo cách ưu tiên alen và làm chậm hoặc ngăn chặn sự tiến triển của bệnh. VO659 đã được cả FDA và EMA cấp chỉ định Thuốc mồ côi để điều trị HD.

    Giới thiệu về Vico Therapeutics B.V.

    Vico Therapeutics là một công ty dược phẩm di truyền ở giai đoạn lâm sàng đang phát triển các liệu pháp điều chỉnh RNA antisense oligonucleotide (ASO) cho những bệnh nhân mắc các bệnh thần kinh nghiêm trọng. Sản phẩm chính của chúng tôi, VO659, hiện đang trong giai đoạn phát triển lâm sàng Giai đoạn 1/2a để điều trị chứng mất điều hòa tủy sống tiểu não loại 1 và 3 cũng như bệnh Huntington và là ASO duy nhất trong phòng khám nhắm vào việc mở rộng lặp lại CAG cơ bản gây ra tất cả chín loại polyglutamine đã biết. bệnh tật. Nền tảng nghiên cứu của Vico thiết kế các ASO phù hợp với mục đích bằng cách áp dụng hóa học chính xác với các cơ chế hoạt động phù hợp lý tưởng để nhắm mục tiêu các bệnh thần kinh di truyền.

    NGUỒN Vico Therapeutics B.V.

    Đã đăng : 2024-09-14 18:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến