Viridian Therapeutics kondigt positieve toplineresultaten aan van Elegrobart fase 3 REVEAL-2 klinische studie bij chronische schildklieroogziekten
WALTHAM, Mass.–(BUSINESS WIRE) 5 mei 2026 – Viridian Therapeutics, Inc. (Nasdaq: VRDN), een biotechnologiebedrijf dat zich richt op het ontdekken, ontwikkelen en commercialiseren van potentieel de beste medicijnen voor auto-immuunziekten en zeldzame ziekten, heeft vandaag positieve toplinegegevens bekendgemaakt van de REVEAL-2 fase 3 klinische studie met elegrobart bij patiënten met chronische schildklierziekte (TED). Elegrobart is een subcutaan toegediend monoklonaal antilichaam met verlengde halfwaardetijd dat zich richt op de insulineachtige groeifactor-1-receptor (IGF-1R). REVEAL-2 evalueerde twee doseringsregimes, elke vier weken (Q4W) en elke acht weken (Q8W), vergeleken met placebo.
"We zijn enthousiast over de positieve REVEAL 2-resultaten van vandaag en beschouwen deze gegevens als een grote stap voorwaarts voor de chronische TED-patiëntenpopulatie. Gezien de IV-achtige proptosis-respons en onze plannen om te lanceren met een auto-injector voor thuisgebruik, geloven we dat elegrobart op zinvolle wijze chronische patiënten kan aantrekken om behandeling te zoeken. De ongeëvenaarde eenvoud en het gemak van Elegrobart zouden op unieke wijze de uitbreiding van de grote en onderbediende chronische TED-markt kunnen stimuleren”, aldus Steve Mahoney, President en Chief Executive Officer van Viridian Therapeutics. “Met onze verwachte lancering van veligrotug, een korte IV-infusiekuur, en twee positieve fase 3 REVEAL cruciale klinische onderzoeken die zowel de wekelijkse subcutane dosering in het vierde kwartaal als de wekelijkse subcutane dosering in het achtste kwartaal van elegrobart ondersteunen, heeft ons portfolio het potentieel om de werkzaamheid en veiligheid van anti-IGF-1R te bieden in handige behandelingsregimes voor TED-patiënten met een actieve of chronische ziekte.”
"Chronische TED blijft een uitdagende aandoening. Veel patiënten leven al jaren of decennia met deze ziekte en zouden baat hebben bij een effectieve en gemakkelijke behandelingsoptie", zegt John Mandeville, MD, PhD, oculoplastisch chirurg bij Ophthalmic Consultants of Boston en die ook klinisch medewerker is bij het Massachusetts General Hospital. "Deze REVEAL 2-resultaten demonstreren het potentieel van elegrobart om in slechts drie doses een betekenisvolle verbetering van de klachten en symptomen van TED te bewerkstelligen. Bovendien zou een eenvoudige auto-injector die patiënten thuis kunnen gebruiken een aantrekkelijke optie kunnen zijn voor veel patiënten met een chronische ziekte."
Elegrobart REVEAL-2 fase 3 toplijnresultaten
REVEAL-2 beoordeelde de werkzaamheid en veiligheid van subcutane Q4W of Q8W elegrobart versus placebo bij patiënten met chronische TED. Aan de klinische studie namen 204 patiënten deel, 1:1:1 gerandomiseerd naar elegrobart Q4W (n = 70), elegrobart Q8W (n = 68) en placebo (n = 66).
REVEAL‑2 Werkzaamheid
REVEAL-2 voldeed aan zijn primaire eindpunt voor zowel de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) als het Europese Geneesmiddelenbureau (EMA) met een hoge statistische significantie (p < 0,0001). Bovendien voldeed REVEAL-2 aan al zijn proptosis-belangrijke secundaire eindpunten in de Q4W- en Q8W-behandelingsarmen met hoge statistische significantie, en de Q4W-behandelingsarm vertoonde een statistisch significant diplopie-responderpercentage in week 24. De werkzaamheid was over het algemeen consistent, ongeacht de klinische activiteitsscore (CAS) bij baseline. De resultaten van de primaire en alle belangrijke secundaire eindpunten in week 24 worden hieronder weergegeven:
| Elegrobart Q4W(n = 70) | Elegrobart Q8W(n = 68) | Placebo(n = 66) | ||
Proptose | Proptose-responderpercentage (exophthalmometrie) | 50% (FDA primair eindpunt) | 54% | 15% |
p-waarde | p < 0,0001 | p < 0,0001 | n.v.t. | |
Algemeen responspercentage (ORR)1 | 47% (primair EMA-eindpunt) | 54% | 15% | |
| p-waarde | p < 0,0001 | p < 0,0001 | n.v.t. | |
| Gemiddelde verandering van proptosis ten opzichte van de basislijn (exoftalmometrie) | -1,9 mm | -2,1 mm | -0,5 mm | |
| p-waarde | p < 0,0001 | p < 0,0001 | n.v.t. | |
| Diplopie | Diplopie-responderpercentage | 61% | 55% | 38% |
p-waarde | p = 0,0118 | p = 0,0419 | n.v.t. | |
Diplopie volledige resolutie | 44% | 36% | 25% | |
p-waarde | p = 0,0295 | p = 0,1304 | n.v.t. |
Resultaten met p < 0,025 zijn statistisch significant.1Deelnemers met zowel proptosis- als CAS-respons; CAS-respons gedefinieerd als geen verslechtering van de CAS ten opzichte van de uitgangswaarde in het onderzoeksoog, zonder verslechtering van het andere oog (≥2-punts stijging)
REVEAL-2 Veiligheid
Elegrobart werd over het algemeen goed verdragen in REVEAL-2, met een veiligheidsprofiel dat bestond uit bijwerkingen die algemeen verwacht werden van de anti-IGF-1R-klasse, waarvan de overgrote meerderheid mild was. Het percentage gehoorbeschadigingen was laag in zowel de Q4W- als de Q8W-behandelingsarm (respectievelijk 4,1% en 8,8% voor placebo gecorrigeerde percentages). 91% van de met elegrobart behandelde patiënten voltooide de volledige behandelingskuur en er waren geen behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen (SAE's).
Inzending van Elegrobart BLA verwacht in het eerste kwartaal van 2027
Veligrotug op koers met een PDUFA-doelactiedatum van 30 juni 2026
Conferentieoproep en webcast-informatie
Viridian zal vandaag om 8:00 uur ET een telefonische vergadering organiseren om de toplijngegevens van REVEAL‑2 te bespreken.
Een live webcast van de telefonische vergadering is toegankelijk via de sectie 'Evenementen' op de Investeerderspagina van de Viridian Therapeutics-website. Na de live webcast zal er ook een gearchiveerde versie van de oproep beschikbaar zijn op de website.
Over Viridian Therapeutics
Viridian is een biotechnologiebedrijf dat zich richt op het ontdekken, ontwikkelen en commercialiseren van potentiële best-in-class medicijnen voor patiënten met auto-immuunziekten en zeldzame ziekten. De expertise van Viridian op het gebied van de ontdekking van antilichamen en eiwitengineering maakt de ontwikkeling mogelijk van gedifferentieerde therapeutische kandidaten voor gevalideerde medicijndoelen en ziekte-aandrijvende mechanismen bij auto-immuunziekten en zeldzame ziekten.
Viridian ontwikkelt meerdere kandidaat-anti-insuline-achtige groeifactor-1-receptor (IGF-1R)-kandidaten in een laat stadium in de kliniek voor de behandeling van patiënten met schildklierziekte (TED). Het bedrijf voerde een cruciaal programma uit voor veligrotug, waaronder twee wereldwijde fase 3 klinische onderzoeken, THRIVE en THRIVE-2, om de werkzaamheid en veiligheid ervan bij patiënten met actieve en chronische TED te evalueren. THRIVE en THRIVE-2 rapporteerden positieve toplinegegevens, die voldeden aan hun primaire eindpunten en alle secundaire eindpunten. Viridian bevordert ook elegrobart als de potentiële eerste subcutane auto-injector voor de behandeling van TED. Viridian voert een doorlopend centraal programma uit voor elegrobart, waaronder twee wereldwijde fase 3 cruciale klinische onderzoeken, REVEAL-1 en REVEAL-2, om de werkzaamheid en veiligheid van elegrobart bij patiënten met actieve en chronische TED te evalueren. REVEAL-1 en REVEAL-2 rapporteerden positieve topline-gegevens, die voldeden aan hun primaire eindpunten en meerdere secundaire eindpunten.
Naast zijn IGF-1R-remmerportfolio ontwikkelt Viridian een anti-schildklierstimulerend hormoonreceptorprogramma (TSHR), ontworpen als een potentiële therapie voor TED en de ziekte van Graves.
Viridian ontwikkelt ook een nieuw portfolio van neonatale Fc-receptor (FcRn)-remmers, waaronder VRDN-006 en VRDN-008, die het potentieel hebben om te worden ontwikkeld bij meerdere auto-immuunziekten.
Viridian is gevestigd in Waltham, Massachusetts. Ga voor meer informatie naar www.viridiantherapeutics.com.
Toekomstgerichte verklaringen
Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Deze verklaringen kunnen worden geïdentificeerd door het gebruik van woorden zoals, maar niet beperkt tot, "anticiperen", "geloven", "worden", "doorgaan", "zou kunnen", "ontwerpen", "schatten", "verwachten", "van plan zijn", "kunnen", "zouden kunnen", "op schema", "plannen", ‘potentieel’, ‘voorspellen’, ‘projecteren’, ‘zou moeten’, ‘doel’, ‘zal’ of ‘zou’ of andere soortgelijke termen of uitdrukkingen die betrekking hebben op onze verwachtingen, plannen en intenties. Toekomstgerichte verklaringen zijn geen historische feiten, noch garanties voor toekomstige prestaties. In plaats daarvan zijn ze gebaseerd op onze huidige overtuigingen, verwachtingen en aannames. Toekomstgerichte verklaringen omvatten, zonder beperking, verklaringen met betrekking tot: preklinische ontwikkeling, klinische ontwikkeling en verwachte commercialisering van de productkandidaten van Viridian; Viridian’s verwachtingen met betrekking tot de verwachte timing of waarschijnlijkheid van indieningen en goedkeuringen door de regelgevende instanties, inclusief de verwachte goedkeuring van de BLA voor veligrotug en de verwachte indiening van een BLA voor elegrobart in het eerste kwartaal van 2027; het potentieel van elegrobart om de potentiële eerste subcutane therapie voor de behandeling van TED te zijn en het potentieel om commercieel te lanceren met een auto-injector voor thuisgebruik; de potentiële voordelen van elegrobart voor patiënten, inclusief de levensvatbaarheid ervan als een overtuigende oplossing voor patiënten met zowel actieve als chronische ziekten en een betekenisvolle verbetering van de tekenen en symptomen van TED in slechts drie doses; Viridian’s verwachtingen met betrekking tot de marktomvang en -positie; dat de commerciële infrastructuur van veligrotug een potentiële lancering van elegrobart zal ondersteunen, indien goedgekeurd, met beperkte incrementele investeringen; het potentieel van elegrobart om de markt voor producten in TED uit te breiden, indien goedgekeurd; en de productkandidaten van Viridian zijn mogelijk de beste in hun klasse.
Er kunnen van tijd tot tijd nieuwe risico's en onzekerheden ontstaan, en het is niet mogelijk om alle risico's en onzekerheden te voorspellen. Er worden geen verklaringen of garanties (uitdrukkelijk of impliciet) gegeven over de juistheid van dergelijke toekomstgerichte verklaringen. Dergelijke toekomstgerichte verklaringen zijn onderhevig aan een aantal materiële risico's en onzekerheden, waaronder maar niet beperkt tot: potentieel nut, werkzaamheid, potentie, veiligheid, klinische voordelen, klinische respons en gemak van Viridian's productkandidaten; dat resultaten of gegevens van voltooide of lopende klinische onderzoeken mogelijk niet representatief zijn voor de resultaten van lopende of toekomstige klinische onderzoeken; dat de resultaten van lopende of toekomstige klinische onderzoeken de indiening voor goedkeuring door de regelgevende instanties mogelijk niet ondersteunen; de timing, voortgang en plannen voor onze lopende of toekomstige onderzoeks-, preklinische en klinische ontwikkelingsprogramma's; wijzigingen in onderzoeksprotocollen voor lopende of nieuwe klinische onderzoeken; verwachtingen en veranderingen met betrekking tot de timing voor registratie bij toezichthouders; verwachtingen en wijzigingen met betrekking tot het tijdstip van inschrijving en data; onzekerheid en mogelijke vertragingen in verband met de klinische ontwikkeling van geneesmiddelen; de duur en impact van vertragingen in de regelgeving in onze klinische programma's; de timing van en ons vermogen om goedkeuringen van regelgevende instanties te verkrijgen en te behouden voor onze therapeutische kandidaten; productierisico's; concurrentie van andere therapieën of producten; schattingen van de marktomvang; andere zaken die van invloed kunnen zijn op de toereikendheid van bestaande contanten, kasequivalenten en kortetermijninvesteringen om operaties te financieren; onze financiële positie; onze toekomstige bedrijfsresultaten en financiële prestaties; Viridian’s positie op het gebied van intellectueel eigendom; dat onze productkandidaten mogelijk niet commercieel succesvol zijn, indien goedgekeurd; en andere risico's die van tijd tot tijd worden beschreven in het gedeelte 'Risicofactoren' van onze documenten bij de Securities and Exchange Commission (SEC), inclusief de risico's die worden beschreven in ons meest recente jaarverslag op formulier 10-K of kwartaalrapport op formulier 10-Q, indien van toepassing, en van tijd tot tijd aangevuld met onze huidige rapporten op formulier 8-K. Elke toekomstgerichte verklaring heeft uitsluitend betrekking op de datum waarop deze is gedaan. Noch het bedrijf, noch zijn dochterondernemingen, adviseurs of vertegenwoordigers nemen enige verplichting op zich om toekomstgerichte verklaringen publiekelijk bij te werken of te herzien, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of anderszins, behalve zoals vereist door de wet. Er mag niet van worden uitgegaan dat deze toekomstgerichte verklaringen de standpunten van het bedrijf vertegenwoordigen vanaf enige datum na de datum hiervan.
Bron: Viridian Therapeutics, Inc.
Bron: HealthDay
Meer nieuwsbronnen
Abonneer u op onze nieuwsbrief
Wat uw onderwerp ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.
Geplaatst : 2026-05-06 20:59
Lees verder
- Voorspellend model toont matige prestaties voor het risico op terugval bij psoriasis
- Continue glucosemonitoring verbetert de bloedglucosecontrole bij diabetes type 2
- Plaveiselcelcarcinoom van de mondholte met vroege aanvang presenteert zich steeds vaker als tongtumoren
- Nieuwe aanwijzingen verklaren waarom immunotherapie faalt bij pancreaskanker
- Roken komt vaker voor bij mensen met chronische pijn
- Haargroeiproduct teruggeroepen wegens risico op kindervergiftiging
Disclaimer
Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.
Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.
Populaire zoekwoorden
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions